計劃書編號LBS-008-CT03
2022-04-11 - 2025-08-31
Phase III
召募中2
ICD-10H35.53
其他涉及感覺網膜之視網膜失養症
ICD-9362.75
其他源發於感覺網膜之視網膜失養症
一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，於青少年受試者中評估 Tinlarebant 用於治療斯特格病變的安全性和療效
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試驗申請者
仁新醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Belite Bio, Inc
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/19
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
斯特格氏症第一型 (STGD1)
試驗目的
斯特格氏症第一型 (STGD1) 是一種最普遍的少年黃斑部退化。這是一種罕見的遺傳性體染色體隱性特徵，在人生的前十年或第二個十年間造成嚴重且不可逆的失明。此病症尚無核准的治療方式，仍然有未滿足的醫療需求。在 STGD1 發作期間，因 ABCA4 基因發生致病性突變而導致視網膜脂褐質 (lipofuscin) 過度累積，進而造成視網膜色素上皮細胞 (RPE) 出現巨大的結構變化。介入治療STGD1 的最佳時間點是帶有細胞毒性 bisretinoid 和脂褐質累積對光受體和 RPE 造成顯著的結構損傷之前。
Tinlarebant 是一種正在開發用來減緩 STGD1 惡化的新藥。本試驗正針對 STGD1 兒童／青少年病患進行，作為其早期介入治療，以便在目標族群中評估 Tinlarebant 5 mg（先前稱為 LBS 008 或 BPN 14967）的療效和安全性。
藥品名稱
Tinlarebant
主成份
Tinlarebant
劑型
110
劑量
5 mg
評估指標
主要療效指標為，由 FAF 攝影所評估的萎縮聚合區域（自發螢光量顯著減少 [DDAF]）自基準期以來的變化率。Tinlarebant 和安慰劑組的變化率差值之主要估計目標，將為混合模型中斜率的差值，模型包括治療條件、時間（其中時間被視為連續變量，假設為線性）和治療與時間交互作用。假設時間的截距和斜率為隨機效應並具有雙變數常態分布和非結構性共變數矩陣，而治療和治療時間交互作用則假設為固定效應。在此模型架構中，將提供 tinlarebant 與安慰劑組之間在迴歸斜率上治療組差值的點估計值。亦將呈現點估計值對應的雙尾 95% 信賴區間 (CI) 和 p 值。主要療效評估將在第 24 個月時進行。
主要納入條件
每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1. 12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2. 受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3. 納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a. 試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d. 如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4. 依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5. 根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6. 在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7. 受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1. 12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2. 受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3. 納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a. 試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d. 如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4. 依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5. 根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6. 在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7. 受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。
1. 12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2. 受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3. 納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a. 試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d. 如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4. 依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5. 根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6. 在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7. 受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1. 12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2. 受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3. 納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a. 試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c. 如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d. 如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4. 依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5. 根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6. 在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7. 受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
90 人
