計劃書編號CVAY736O12301
試驗已結束
2023-04-01 - 2029-02-20
Phase III
尚未開始1
ICD-10D59.0
藥物導致之自體免疫溶血性貧血
ICD-10D59.1
其他自體免疫溶血性貧血
ICD-9283.0
自體免疫溶血性貧血
一項第3 期、隨機分配、雙盲試驗，評估ianalumab (VAY736) 相較於安慰劑，用於曾接受至少一線治療但失敗之溫型自體免疫溶血性貧血(wAIHA) 患者的療效及安全性(VAYHIA)
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/03/01
適應症
溫型自體免疫溶血性貧血
試驗目的
本試驗旨在評估ianalumab (VAY736) 相較於安慰劑，用於曾接受至少一線治療但失敗之wAIHA 患者的療效及安全性。
藥品名稱
注射劑
注射液
注射液
主成份
ianalumab
劑型
270
279
279
劑量
150 mg/1 mL
150 mg/1 mL
150 mg/1 mL
評估指標
以二元變項呈現在沒有救援治療或禁用治療的情況下，參與者在第 9 週至第 25 週之間是否達到持久治療反應 (血紅素增加) 至少連續 8 週。
主要納入條件
•
進行任何篩選評估之前，必須取得已簽署的受試者同意書 (ICF)
•
簽署受試者同意書當天，男性或女性參與者需年滿 18 歲
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參與者罹患原發性或繼發性 wAIHA (病歷記載抗 IgG 或抗 IgA 的專一性直接抗球蛋白檢驗 (DAT) 結果為陽性)，曾接受過至少 1 線治療，但治療反應不佳或復發，包括具有皮質類固醇抗性、依賴性或耐受不良的患者 • 血紅素濃度 ≥5 g/dL 且 < 10 g/dL，且篩選時和第 1 週具有貧血相關症狀。
•
支持性照護必須在隨機分配前維持穩定劑量至少 4 週以上。
進行任何篩選評估之前，必須取得已簽署的受試者同意書 (ICF)
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簽署受試者同意書當天，男性或女性參與者需年滿 18 歲
•
參與者罹患原發性或繼發性 wAIHA (病歷記載抗 IgG 或抗 IgA 的專一性直接抗球蛋白檢驗 (DAT) 結果為陽性)，曾接受過至少 1 線治療，但治療反應不佳或復發，包括具有皮質類固醇抗性、依賴性或耐受不良的患者 • 血紅素濃度 ≥5 g/dL 且 < 10 g/dL，且篩選時和第 1 週具有貧血相關症狀。
•
支持性照護必須在隨機分配前維持穩定劑量至少 4 週以上。
主要排除條件
•
患者在罹患骨髓相關血液疾病 (例如慢性淋巴細胞白血病 (CLL) ) 後繼發 wAIHA，或有其他疾病必須接受禁用藥物。注意，患有自體免疫疾病的患者，如狼瘡性腎炎 (LN)、全身性紅斑狼瘡 (SLE)、原發性修格連氏症候群 (pSS) 或自體免疫性肝炎 (AIH)，在治療洗除期後允許加入。
• 曾接受過 B 細胞清除療法：
• 隨機分配前 12 週內。
• 對最後一次 B 細胞清除療法無血液學反應。
•
患有活動性病毒、細菌或其他感染 (包括結核病或 SARS-CoV-2)。
•
已知有原發性或繼發性免疫缺陷的病史，或是人類免疫缺陷病毒 (HIV)、C 型肝炎病毒 (HCV)、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)/B 型肝炎核心抗體 (HBcAb) 陽性患者。有關 HBsAg 陰性及 HBcAb 陽性反應患者適用的豁免條件，請參見排除條件 #7b。
•
隨機分配前 4 週內曾接種活性疫苗或減毒活性疫苗
患者在罹患骨髓相關血液疾病 (例如慢性淋巴細胞白血病 (CLL) ) 後繼發 wAIHA，或有其他疾病必須接受禁用藥物。注意，患有自體免疫疾病的患者，如狼瘡性腎炎 (LN)、全身性紅斑狼瘡 (SLE)、原發性修格連氏症候群 (pSS) 或自體免疫性肝炎 (AIH)，在治療洗除期後允許加入。
• 曾接受過 B 細胞清除療法：
• 隨機分配前 12 週內。
• 對最後一次 B 細胞清除療法無血液學反應。
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患有活動性病毒、細菌或其他感染 (包括結核病或 SARS-CoV-2)。
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已知有原發性或繼發性免疫缺陷的病史，或是人類免疫缺陷病毒 (HIV)、C 型肝炎病毒 (HCV)、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)/B 型肝炎核心抗體 (HBcAb) 陽性患者。有關 HBsAg 陰性及 HBcAb 陽性反應患者適用的豁免條件，請參見排除條件 #7b。
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隨機分配前 4 週內曾接種活性疫苗或減毒活性疫苗
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
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全球人數
90 人
