A型血友病

主要目的 ‧研究帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者使用Mim8作為預防性治療的安全性 次要目的 ‧研究帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者使用Mim8作為預防性治療的療效 ‧評估帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者使用Mim8作為預防性治療後於每次出血使用凝血因子替代治療藥物的用量(注射次數) ‧評估帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者使用Mim8作為預防性治療後anti-Mim8抗體的生成 ‧研究帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者進行每周一次或每月一次的皮下注射後Mim8的暴露量 ‧評估帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者使用Mim8作為預防性治療，其照護者所記錄的治療負擔 ‧評估先前已接受過治療之帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者，其照護者之治療偏好 ‧評估帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體的A型血友病兒童患者使用Mim8作為預防性治療之身體生理功能

皮下注射劑

Mim8

220

0.8 ml

治療期間的不良事件次數。時間段：從起始治療到追蹤返診(第0週至第72 週)。單位：次數

納入條件：
1.在任何試驗相關活動前簽署受試者同意書。試驗相關活動為所有試驗中進行的程序，包括評估患者是否適合參與試驗
2.病歷中診斷為任何嚴重程度先天性A型血友病的男性或女性
3.簽署受試者同意書時的年紀為1-11歲 (包含1歲及11歲)
4.先前曾接受過治療的受試者：
a.受試者在篩選前26週有被處方第八凝血因子濃縮物或繞道藥物的治療
b.如病歷記載受試者的內生性第八凝血因子活性為≥1%，必須在篩選前26週進行至少一次出血治療，並被處方以第八凝血因子濃縮物或繞道藥物治療 (若受試者之內生性第八凝血因子活性為＜1%無此限制)
5.先前未曾接受過治療的受試者：
a.病歷中診斷為重度A型血友病(內生性第八凝血因子活性＜1%)
6.兒童受試者及父母/照護者願意且有能力配合預定的回診和試驗程序，包括完成日誌和病患自述結果問卷

排除條件：
1.已知或疑似對試驗藥品或相關產品過敏
2.之前參加過本試驗。參加的定義為簽署過受試者同意書
3.針對未納入導入期的受試者，在預計接受第一劑試驗藥物前6個月內(或藥物的5個半衰期內，視何者較短)，使用過非凝血因子止血藥物進行出血預防性治療
4.已知有除了A型血友病之外的遺傳性或後天凝血疾病
5.其他情況(例如:自體免疫疾病)或實驗室結果異常，經主持人評估可能增加出血或栓塞的風險
6.除了A型血友病相關狀況之外，經主持人判定會影響受試者安全性和計畫書依從性的任何疾病
7.心智異常、不願意配合或語言障礙而無法適當地了解和合作
8.缺乏父母/照護者適當的支持而無法正確及即時地於(電子)日誌中紀錄治療及出血事件的資訊
9.曾經或現在有栓塞性疾病(導管引起的栓塞且現在未使用抗栓塞藥物例外)或主持人判定有栓塞疾病的徵兆
10.預定於篩選後進行重大手術
11.預定於開始治療後進行免疫耐受性治療
12.篩選時肝功能不全，定義為天門冬氨酸轉氨酶(AST)和/或丙氨酸轉氨酶(ALT)＞3倍正常上限值，合併有總膽紅素＞1.5倍正常上限值
13.篩選時測量血清肌酸酐＞1.5倍正常上限值
14.懷孕(女性受試者)*
*依主持人所判定之懷孕疑似性進行檢測

納入條件：
1.在任何試驗相關活動前簽署受試者同意書。試驗相關活動為所有試驗中進行的程序，包括評估患者是否適合參與試驗
2.病歷中診斷為任何嚴重程度先天性A型血友病的男性或女性
3.簽署受試者同意書時的年紀為1-11歲 (包含1歲及11歲)
4.先前曾接受過治療的受試者：
a.受試者在篩選前26週有被處方第八凝血因子濃縮物或繞道藥物的治療
b.如病歷記載受試者的內生性第八凝血因子活性為≥1%，必須在篩選前26週進行至少一次出血治療，並被處方以第八凝血因子濃縮物或繞道藥物治療 (若受試者之內生性第八凝血因子活性為＜1%無此限制)
5.先前未曾接受過治療的受試者：
a.病歷中診斷為重度A型血友病(內生性第八凝血因子活性＜1%)
6.兒童受試者及父母/照護者願意且有能力配合預定的回診和試驗程序，包括完成日誌和病患自述結果問卷

排除條件：
1.已知或疑似對試驗藥品或相關產品過敏
2.之前參加過本試驗。參加的定義為簽署過受試者同意書
3.針對未納入導入期的受試者，在預計接受第一劑試驗藥物前6個月內(或藥物的5個半衰期內，視何者較短)，使用過非凝血因子止血藥物進行出血預防性治療
4.已知有除了A型血友病之外的遺傳性或後天凝血疾病
5.其他情況(例如:自體免疫疾病)或實驗室結果異常，經主持人評估可能增加出血或栓塞的風險
6.除了A型血友病相關狀況之外，經主持人判定會影響受試者安全性和計畫書依從性的任何疾病
7.心智異常、不願意配合或語言障礙而無法適當地了解和合作
8.缺乏父母/照護者適當的支持而無法正確及即時地於(電子)日誌中紀錄治療及出血事件的資訊
9.曾經或現在有栓塞性疾病(導管引起的栓塞且現在未使用抗栓塞藥物例外)或主持人判定有栓塞疾病的徵兆
10.預定於篩選後進行重大手術
11.預定於開始治療後進行免疫耐受性治療
12.篩選時肝功能不全，定義為天門冬氨酸轉氨酶(AST)和/或丙氨酸轉氨酶(ALT)＞3倍正常上限值，合併有總膽紅素＞1.5倍正常上限值
13.篩選時測量血清肌酸酐＞1.5倍正常上限值
14.懷孕(女性受試者)*
*依主持人所判定之懷孕疑似性進行檢測