計劃書編號ARGX-113-2004
2021-08-01 - 2023-05-31
Phase III
召募中2
ICD-10D47.3
本態性（出血性）血小板增多症
ICD-10D69.3
免疫性血小板缺乏性紫斑症
ICD-10D69.41
伊文斯氏(Evans)症候群
ICD-10D69.42
先天性或遺傳性血小板缺乏性紫斑症
ICD-10D69.49
其他原發性血小板缺乏症
ICD-9287.3
原發性血小板缺乏症
一項第三期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照之試驗，用於評估使用皮下注射劑Efgartigimod (ARGX-113) PH20在原發免疫性血小板減少症成人患者的療效和安全性
-
試驗申請者
台灣愛康恩研究有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
argenx BV
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
原發免疫性血小板減少症
試驗目的
主要目標:
•評估 efgartigimod PH20 SC 相較於安慰劑 PH20 SC，用於慢性原發 ITP 患者，達成持續血小板計數反應的療效；持續血小板計數反應的定義為，試驗第 19 週到第 24 週之間 6 次回診中的至少 4 次，血小板計數 ≥50×10的9次方/L
附註：評估指標使用「週次」而非「診次」，以確保治療結束回診的血小板計數，被
視為第 24 週血小板計數 (例如，治療 19 週後的血小板計數，對應至第 20 次回診
的血小板計數)
藥品名稱
efgartigimod PH20 SC/ ARGX-113 PH20 SC
主成份
ARGX-113/Efgartigimod
劑型
Subcutaneous Injection
劑量
180 mg/mL
評估指標
主要納入條件
納入條件：
1.能夠了解試驗要求，並提供書面受試者同意書 (包括同意使用及揭露與研究相關的健康資訊
)，願意且能夠配合試驗計畫書程序 (包括參加必要的試驗回診)
2.簽署受試者同意書 (ICF) 時年齡大於等於18 歲的男性或女性（台灣受試者須年滿 20 歲）
3.在隨機分配前至少 3 個月，根據美國血液學會之標準確診為原發性 ITP，且沒有已知的血小
板減少症病因
4.依試驗主持人的看法，對於先前 ITP 療法（TPO-RA 除外）的反應支持診斷結果
5.過去 3 個月內至少 3 次載有符合資格之計數 (其中至少 2 次符合資格的計數必須在篩選期
內取得) 的平均血小板計數 <30×10的9次方/L：在篩選期內收集的 1 次血小板計數，以及在隨
機分配當日 (第 1 次回診) 給藥前的血小板計數。如果過去 3 個月內無法取得第三次計數，可
在篩選期內取得此第三次血小板計數。
6.篩選前有血小板計數 <30×10的9次方/L 的記錄
7.在試驗開始時，參與者正同時接受 ITP 治療且過去至少接受 1 種 ITP 先前療法，或者參與
者當時並未接受 ITP 治療（參閱附註）但先前曾接受至少 2 種 ITP 治療。
在基期時同時接受獲准之 ITP 治療的參與者，用藥劑量及頻率必須在隨機分配前至少 4 週內
維持穩定。
獲准同時使用的 ITP 用藥包括皮質類固醇、danazol、長春花生物鹼、口服免疫抑制劑、
dapsone、fostamatinib 及/或口服 TPO-RA。
註：未同時接受 ITP 療法的參與者，若在基期前至少 4 週內未接受先前的 ITP 療法（若是先
前接受抗 CD20 治療 [例如：rituximab] 的 ITP 療法則為 6 個月），也有資格參加本試驗。
8.具生育能力之女性：
•具生育能力之女性在篩選時的血清懷孕檢測結果必須為陰性，且基期時的尿液懷孕檢測結果
必須為陰性，方可施用試驗藥物
•試驗期間到最後一次施用試驗藥品 (IMP) 後 90 天內，必須接受至少 1 個月的 1 種高度有
效或可接受避孕方法之穩定避孕方案
9.和有生育能力女性伴侶有性生活的未絕育男性參與者，自簽署 ICF 到最後一次施用 IMP
，必須使用可接受的避孕措施，亦即保險套。男性參與者在這段期間內也不得捐贈精子。
排除條件：
1.與另一種病症有關的繼發性 ITP/血小板減少症，這類病症例如：淋巴瘤、慢性淋巴球性白血
病、病毒感染、肝炎、誘發或同種異體免疫性血小板減少症、與骨髓化生不良有關的血小板減
少症，或造血幹細胞移植
2.在隨機分配前 4 週內使用抗凝血劑（例如：維生素 K 拮抗劑、直接口服抗凝血劑）
3.在隨機分配前 4 週內接受任何輸血
4.在隨機分配前 4 週內使用 Ig（IV、SC 或肌肉注射途徑）或血漿分離術 (PLEX)
5.在隨機分配前 4 週內使用 romiplostim
6.在隨機分配前不到 4 週內進行脾臟切除術
7.在第一劑 IMP 之前 3 個月或 5 個半衰期（以較長者為準）內使用試驗藥品
8.在第一劑 IMP 之前 6 個月內使用前述以外的任何單株抗體或 Fc 融合蛋白（例如：抗
CD20）
9.在篩選回診時，出現下列有臨床意義的實驗室檢驗值異常：
˙ 血紅素 小於等於 g/dL
- 或 –
˙國際標準化比值 >1.5 或活化部分凝血活酶時間 >1.5 倍正常值上限
- 或 –
˙總 IgG 濃度 <6 g/L
10.有惡性腫瘤的病史，除非認定為已透過適當的治療治癒且在第一次施用 IMP 之前 ≥3 年無
復發證據。罹患下列癌症的參與者在任何時間皆可納入：
a.經過適當治療的基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌
b.子宮頸原位癌
c.乳房原位癌或
d.在組織學檢查中意外發現攝護腺癌（TNM T1a 或 T1b 期）
11.控制不良的高血壓，定義為儘管已接受適當治療，血壓仍反覆升高至超過 160 mmHg（收縮
壓）及/或 100 mmHg（舒張壓）
12.在隨機分配前 12 個月內有任何重大血栓或栓塞事件（例如：心肌梗塞、中風、深層靜脈血
栓或肺栓塞）的病史
13.有凝血病變或遺傳性血小板減少症的病史，或者有血小板減少症的家族病史
14.有罹患其他有意義嚴重疾病的臨床證據、近期接受重大手術，或者具有試驗主持人認為可能
混淆試驗結果或導致參與者面臨不當風險的任何其他情況
15.篩選時的活動性病毒感染血清檢測為陽性，且伴隨下列任何狀況：
a.顯示發生急性或慢性感染的 B 型肝炎病毒 (HBV)
b.依據 HCV 抗體分析之 C 型肝炎病毒 (HCV) (除非 HCV RNA 檢測為陰性)
c.根據可用於定義後天免疫缺陷症候群 (AIDS) 的狀況或 CD4 計數 <200 cells/mm3 之相關檢
測結果，判定染上人類免疫缺陷病毒 (HIV)
16.已知對 efgartigimod、rHuPH20 或該藥物的其中 1 種賦形劑出現過敏反應
17.先前曾參與 efgartigimod 的臨床試驗，且至少施用過 1 次 IMP
18.懷孕或正在哺乳的女性，以及有意在試驗期間或最後一劑 IMP 之後 90 天內懷孕的女性
19.篩選時出現有臨床意義的控制不良活動性或慢性細菌、病毒或真菌感染
20.任何其他已知的自體免疫疾病，經試驗主持人認定會影響 ITP 臨床症狀的準確評估，或者使
參與者面臨不當風險
21.雖經適當治療，卻仍有罹患 ITP 以外之重大不穩定或控制不良急性或慢性疾病（例如：心血
管、肺臟、血液學、腸胃、內分泌、肝臟、腎臟、神經系統、惡性腫瘤、感染性疾病、控制不
良的糖尿病）的臨床證據，而可能使參與者面臨不當風險
22.目前有酒精、藥物或藥品濫用的狀況或有此病史（即：篩選的 12 個月內）
23.在篩選的不到 4 週前曾接種活毒/減毒活疫苗。在篩選前任何時候接種去活化、次單位、多
醣體或結合型疫苗，不視為排除條件。
1.能夠了解試驗要求，並提供書面受試者同意書 (包括同意使用及揭露與研究相關的健康資訊
)，願意且能夠配合試驗計畫書程序 (包括參加必要的試驗回診)
2.簽署受試者同意書 (ICF) 時年齡大於等於18 歲的男性或女性（台灣受試者須年滿 20 歲）
3.在隨機分配前至少 3 個月，根據美國血液學會之標準確診為原發性 ITP，且沒有已知的血小
板減少症病因
4.依試驗主持人的看法，對於先前 ITP 療法（TPO-RA 除外）的反應支持診斷結果
5.過去 3 個月內至少 3 次載有符合資格之計數 (其中至少 2 次符合資格的計數必須在篩選期
內取得) 的平均血小板計數 <30×10的9次方/L：在篩選期內收集的 1 次血小板計數，以及在隨
機分配當日 (第 1 次回診) 給藥前的血小板計數。如果過去 3 個月內無法取得第三次計數，可
在篩選期內取得此第三次血小板計數。
6.篩選前有血小板計數 <30×10的9次方/L 的記錄
7.在試驗開始時，參與者正同時接受 ITP 治療且過去至少接受 1 種 ITP 先前療法，或者參與
者當時並未接受 ITP 治療（參閱附註）但先前曾接受至少 2 種 ITP 治療。
在基期時同時接受獲准之 ITP 治療的參與者，用藥劑量及頻率必須在隨機分配前至少 4 週內
維持穩定。
獲准同時使用的 ITP 用藥包括皮質類固醇、danazol、長春花生物鹼、口服免疫抑制劑、
dapsone、fostamatinib 及/或口服 TPO-RA。
註：未同時接受 ITP 療法的參與者，若在基期前至少 4 週內未接受先前的 ITP 療法（若是先
前接受抗 CD20 治療 [例如：rituximab] 的 ITP 療法則為 6 個月），也有資格參加本試驗。
8.具生育能力之女性：
•具生育能力之女性在篩選時的血清懷孕檢測結果必須為陰性，且基期時的尿液懷孕檢測結果
必須為陰性，方可施用試驗藥物
•試驗期間到最後一次施用試驗藥品 (IMP) 後 90 天內，必須接受至少 1 個月的 1 種高度有
效或可接受避孕方法之穩定避孕方案
9.和有生育能力女性伴侶有性生活的未絕育男性參與者，自簽署 ICF 到最後一次施用 IMP
，必須使用可接受的避孕措施，亦即保險套。男性參與者在這段期間內也不得捐贈精子。
排除條件：
1.與另一種病症有關的繼發性 ITP/血小板減少症，這類病症例如：淋巴瘤、慢性淋巴球性白血
病、病毒感染、肝炎、誘發或同種異體免疫性血小板減少症、與骨髓化生不良有關的血小板減
少症，或造血幹細胞移植
2.在隨機分配前 4 週內使用抗凝血劑（例如：維生素 K 拮抗劑、直接口服抗凝血劑）
3.在隨機分配前 4 週內接受任何輸血
4.在隨機分配前 4 週內使用 Ig（IV、SC 或肌肉注射途徑）或血漿分離術 (PLEX)
5.在隨機分配前 4 週內使用 romiplostim
6.在隨機分配前不到 4 週內進行脾臟切除術
7.在第一劑 IMP 之前 3 個月或 5 個半衰期（以較長者為準）內使用試驗藥品
8.在第一劑 IMP 之前 6 個月內使用前述以外的任何單株抗體或 Fc 融合蛋白（例如：抗
CD20）
9.在篩選回診時，出現下列有臨床意義的實驗室檢驗值異常：
˙ 血紅素 小於等於 g/dL
- 或 –
˙國際標準化比值 >1.5 或活化部分凝血活酶時間 >1.5 倍正常值上限
- 或 –
˙總 IgG 濃度 <6 g/L
10.有惡性腫瘤的病史，除非認定為已透過適當的治療治癒且在第一次施用 IMP 之前 ≥3 年無
復發證據。罹患下列癌症的參與者在任何時間皆可納入：
a.經過適當治療的基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌
b.子宮頸原位癌
c.乳房原位癌或
d.在組織學檢查中意外發現攝護腺癌（TNM T1a 或 T1b 期）
11.控制不良的高血壓，定義為儘管已接受適當治療，血壓仍反覆升高至超過 160 mmHg（收縮
壓）及/或 100 mmHg（舒張壓）
12.在隨機分配前 12 個月內有任何重大血栓或栓塞事件（例如：心肌梗塞、中風、深層靜脈血
栓或肺栓塞）的病史
13.有凝血病變或遺傳性血小板減少症的病史，或者有血小板減少症的家族病史
14.有罹患其他有意義嚴重疾病的臨床證據、近期接受重大手術，或者具有試驗主持人認為可能
混淆試驗結果或導致參與者面臨不當風險的任何其他情況
15.篩選時的活動性病毒感染血清檢測為陽性，且伴隨下列任何狀況：
a.顯示發生急性或慢性感染的 B 型肝炎病毒 (HBV)
b.依據 HCV 抗體分析之 C 型肝炎病毒 (HCV) (除非 HCV RNA 檢測為陰性)
c.根據可用於定義後天免疫缺陷症候群 (AIDS) 的狀況或 CD4 計數 <200 cells/mm3 之相關檢
測結果，判定染上人類免疫缺陷病毒 (HIV)
16.已知對 efgartigimod、rHuPH20 或該藥物的其中 1 種賦形劑出現過敏反應
17.先前曾參與 efgartigimod 的臨床試驗，且至少施用過 1 次 IMP
18.懷孕或正在哺乳的女性，以及有意在試驗期間或最後一劑 IMP 之後 90 天內懷孕的女性
19.篩選時出現有臨床意義的控制不良活動性或慢性細菌、病毒或真菌感染
20.任何其他已知的自體免疫疾病，經試驗主持人認定會影響 ITP 臨床症狀的準確評估，或者使
參與者面臨不當風險
21.雖經適當治療，卻仍有罹患 ITP 以外之重大不穩定或控制不良急性或慢性疾病（例如：心血
管、肺臟、血液學、腸胃、內分泌、肝臟、腎臟、神經系統、惡性腫瘤、感染性疾病、控制不
良的糖尿病）的臨床證據，而可能使參與者面臨不當風險
22.目前有酒精、藥物或藥品濫用的狀況或有此病史（即：篩選的 12 個月內）
23.在篩選的不到 4 週前曾接種活毒/減毒活疫苗。在篩選前任何時候接種去活化、次單位、多
醣體或結合型疫苗，不視為排除條件。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
8 人
-
全球人數
156 人
