計劃書編號AC220-007
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02039726
試驗已結束
2016-01-01 - 2017-12-31
Phase III
終止收納4
ICD-10C92.A0
急性骨髓性白血病伴有多系發育不全，未達到緩解
一項第3期、開放標示、隨機分配試驗，在罹患FLT3-ITD陽性急性骨髓性白血病（AML），且接受第一線治療（有或無造血幹細胞移植 [HSCT] 鞏固療法）後反應不佳或仍復發的受試者中，比較Quizartinib（AC220）單一療法與救援性化療
-
試驗申請者
台灣第一三共股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Ambit Biosciences Corporation (A wholly owned subsidiary of Daiichi Sankyo, Inc.)
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
Audit
無
適應症
復發/反應不佳 FLT3-ITD(+) 急性骨髓性白血病
試驗目的
本試驗主要目的為，於第一線 AML 療法後反應不佳或於6個月內復發的FLT3-ITD 陽性 AML受試者，測定quizartinib 單一療法相較於救援性化療是否能延長整體存活 (OS)。
藥品名稱
膜衣錠
主成份
Quizartinib (AC220)
劑型
116
劑量
20, 30MG
評估指標
[主要評估指標] 整體存活 (OS)
於第一線 AML 療法後反應不佳或於6個月內復發的FLT3-ITD 陽性 AML受試者，測定quizartinib 單一療法相較於救援性化療是否能延長整體存活 (OS)。
[次要評估指標] 無事件存活 (EFS)
測定 quizartinib相較於救援性化療之無事件存活 (EFS)。
於第一線 AML 療法後反應不佳或於6個月內復發的FLT3-ITD 陽性 AML受試者，測定quizartinib 單一療法相較於救援性化療是否能延長整體存活 (OS)。
[次要評估指標] 無事件存活 (EFS)
測定 quizartinib相較於救援性化療之無事件存活 (EFS)。
主要納入條件
[主要納入條件]
1. 於任何試驗相關程序之前，包括停用本試驗禁用藥物（如適用），提供載有符合
國家法規（例如，美國試單位之 HIPAA 授權）之隱私權條款，且為人體試驗委
員會 (IRB) 或獨立倫理委員會 (IEC) 所核准之書面受試者同意書。
2. 簽署受試者同意書時，年齡 ≥18 歲。
3. 依據世界衛生組織條件定義，於試驗單位以病理學審查測定，形態學記錄原發性
AML 或繼發於骨髓發育不良症候群 (MDS)之 AML。
4. 首次復發（6 個月緩解期或更短）或於先前療法後反應不佳（不論有無
HSCT）。前導性療法必須包括標準劑量下含前導物的 anthracycline/mitoxantrone
至少一個週期週期。
• 反應不佳之定義為：
• 於 1 個週期週期後，骨髓芽細胞下降少於 50%，且無法達成 CR、CRp 或
CRi。
• 於 2 個週期週期後，無法達成 CR、CRp 或 CRi。
• 首次復發（6 個月緩解期或更短）之定義為：
• 依據 2003 國際工作小組準則，於初始 AML 療法（有或無鞏固療法或維持療
法，以及有或無造血幹細胞移植 [HSCT]）後，達成 CR、CRi 或 CRp。
• CR、CRi 或 CRp 期間自骨髓評估（測定療效反應）當日或是異體移植當日起
算，直至以骨髓評估測定復發或周邊血液出現芽細胞時。
5. 於骨髓或周邊血液出現 FLT3-ITD 活化性變異（經中央實驗室測定，等位基因性
比率臨界值為≥3% FLT3- ITD /總 FLT3）。
6. 依據試驗主持人之評估，符合預先選定之救援性化療資格。
7. ECOG 日常體能分數 0-2。
8. 於本試驗治療開始前，停用先前之 AML 治療（羥基尿素 (hydroxyurea)或其他控
制白血球增多 (leukocytosis) 之藥物除外）至少 2 週(細胞毒性藥物)；或 5 個半衰
期（非細胞毒性藥物至少停用）。
9. 血清肌酸酐 ≤ 1.5 倍正常上限 (ULN)，或以 Cockcroft-Gault 公式計算腎絲球濾過
率 >25 毫升/分鐘，。
10. 血清鉀、鎂及鈣（低白蛋白血症之血清鈣經校正）符合機構的正常範圍。 電解
質超出正常範圍之受試者，若於任何必要補充下重新測試後數值進行校正，仍符
合條件。
11. 總血清膽紅素 ≤ 1.5 倍 ULN。
12. 血清天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 以及/或丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤2.5 倍 ULN。
1. 於任何試驗相關程序之前，包括停用本試驗禁用藥物（如適用），提供載有符合
國家法規（例如，美國試單位之 HIPAA 授權）之隱私權條款，且為人體試驗委
員會 (IRB) 或獨立倫理委員會 (IEC) 所核准之書面受試者同意書。
2. 簽署受試者同意書時，年齡 ≥18 歲。
3. 依據世界衛生組織條件定義，於試驗單位以病理學審查測定，形態學記錄原發性
AML 或繼發於骨髓發育不良症候群 (MDS)之 AML。
4. 首次復發（6 個月緩解期或更短）或於先前療法後反應不佳（不論有無
HSCT）。前導性療法必須包括標準劑量下含前導物的 anthracycline/mitoxantrone
至少一個週期週期。
• 反應不佳之定義為：
• 於 1 個週期週期後，骨髓芽細胞下降少於 50%，且無法達成 CR、CRp 或
CRi。
• 於 2 個週期週期後，無法達成 CR、CRp 或 CRi。
• 首次復發（6 個月緩解期或更短）之定義為：
• 依據 2003 國際工作小組準則，於初始 AML 療法（有或無鞏固療法或維持療
法，以及有或無造血幹細胞移植 [HSCT]）後，達成 CR、CRi 或 CRp。
• CR、CRi 或 CRp 期間自骨髓評估（測定療效反應）當日或是異體移植當日起
算，直至以骨髓評估測定復發或周邊血液出現芽細胞時。
5. 於骨髓或周邊血液出現 FLT3-ITD 活化性變異（經中央實驗室測定，等位基因性
比率臨界值為≥3% FLT3- ITD /總 FLT3）。
6. 依據試驗主持人之評估，符合預先選定之救援性化療資格。
7. ECOG 日常體能分數 0-2。
8. 於本試驗治療開始前，停用先前之 AML 治療（羥基尿素 (hydroxyurea)或其他控
制白血球增多 (leukocytosis) 之藥物除外）至少 2 週(細胞毒性藥物)；或 5 個半衰
期（非細胞毒性藥物至少停用）。
9. 血清肌酸酐 ≤ 1.5 倍正常上限 (ULN)，或以 Cockcroft-Gault 公式計算腎絲球濾過
率 >25 毫升/分鐘，。
10. 血清鉀、鎂及鈣（低白蛋白血症之血清鈣經校正）符合機構的正常範圍。 電解
質超出正常範圍之受試者，若於任何必要補充下重新測試後數值進行校正，仍符
合條件。
11. 總血清膽紅素 ≤ 1.5 倍 ULN。
12. 血清天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 以及/或丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤2.5 倍 ULN。
主要排除條件
[主要排除條件]
1. 急性前骨髓性細胞白血病 (AML 亞型 M3).
2. 繼發於其他先前腫瘤 (neoplasms) 進行化療後之 AML，繼發於先前 MDS 之 AML
除外。
3. 其他惡性腫瘤史，除非該受試者人選已無病 (disease-free) 至少五年。
• 無論無病時間長短，如果受試者人選患有經治療之非黑色素瘤皮膚癌、原位
癌或子宮頸癌前期病變已完成徹底治療，仍符合條件。
• 受試者人選患有器官局限性攝護腺癌，無復發或疾病惡化證據，如已經開始
荷爾蒙療法、或已手術切除腫瘤、或以確切之放射療法治療，仍符合條件。
4. 於先前 AML 療法後，持續性，具臨床顯著性 > 第 1 級之非血液性毒性。
5. 具臨床顯著性之 GVHD 或 GVHD 需要初始治療或治療延長至 21 日內，及/或>
第 1 級持續性或具臨床顯著性(與 HSCT 有關)之非血液性毒性。
6. 曾有或目前有 AML 中樞神經系統病變。
7. 具臨床上顯著之凝血功能異常，例如瀰漫性血管內凝血。
8. 先前使用 quizartinib 治療或曾參與先前之 quizartinib 試驗。
9. 先前使用 FLT3 標靶療法治療，包括 sorafenib 或研究性 FLT3 抑制劑。
10. 篩選前 4 週曾進行重大手術。
11. 篩選前 4 週曾進行放射療法。
12. 無法控制或重大心血管疾病，包括：
• QTcF 間隔>450 msec（3 次測定平均）。
• 受試者患有少於 50 BPM（由中央判讀測定）的心率過緩，除非該受試者裝
有心律調節器。
• 已確診或疑似患有 QT 間期過長症候群，或已知有 QT 間期過長症候群之家
族史。
• 曾有臨床上相關之心室心律不整病史，包括心室頻脈 (ventricular tachycardia)
、心室纖維性顫動 (ventricular fibrillation) 或多型性心室頻脈 (torsade de
pointes)。
• 曾有第 2 級或第 3 級房室傳導阻滯 (heart block)。 患有或曾患有房室傳導阻
滯之受試者人選，如已裝設心律調節器，且裝設心律調節器後無昏倒或臨床
相關之心律不整，仍符合條件。
• 篩選前 6 個月內曾發生心肌梗塞 (Myocardial infarction)。
• 篩選前 6 個月內曾發生無法控制之心絞痛 (angina pectoris)。
• 紐約心臟協會 (NYHA) 第 3 或第 4 級充血性心衰竭。
• 左心室射出分率 (LVEF) ≤45 %或機構之正常下限。
• 無法控制的高血壓。
• 完全的左或右束支傳導阻滯。
13. 未能以抗菌或抗病毒療法良好控制之進行性感染。
14. 已知之人類免疫不全病毒、活動性Ｂ型或Ｃ型肝炎感染，或其它現行臨床相關之
肝臟疾病。
15. 不願意依據試驗計畫書接受血液製品輸注。
16. 若為男性，其性伴侶為具有生育能力之女性，且任一方不願意或無法於試驗治療
期間全程以及試驗完成後至少 3 個月期間，採行可接受之避孕方法。
• 於篩選階段開始後、以及完整試驗期間與接受最後一劑試驗藥物後 105 日
內，男性受試者不得捐贈精子。
17. 具有生育能力之女性，不願意或無法於試驗治療期間全程以及試驗完成後至少 3
個月期間，採行可接受之避孕方法。 此外，隨機分配至化療之女性，不願意在
試驗主持人指導之下，遵守個別產品特性摘要說明以及病患資訊頁（仿單）之限
制。
• 停經後（至少 2 年沒有月經）或以手術絕育（試驗前至少 1 個月）之女性則
視為不具有生育能力
• 可接受之避孕方包括兩種生育控制（其中一種必須為阻隔法）。
• 於篩選階段開始後、以及完整試驗期間與接受最後一劑試驗藥物後 105 日
內，女性受試者不得捐贈卵子。
18. 懷孕。
19. 女性受試者必須同意在篩選階段、整個試驗期間以及最後一劑試驗藥物後 45 日內，不
得餵哺母乳。
20. 依據試驗主持人之判斷，醫療病症、嚴重併發疾病、或其它情形下可能危害受試
者人選之安全性，或可能影響試驗目的。
1. 急性前骨髓性細胞白血病 (AML 亞型 M3).
2. 繼發於其他先前腫瘤 (neoplasms) 進行化療後之 AML，繼發於先前 MDS 之 AML
除外。
3. 其他惡性腫瘤史，除非該受試者人選已無病 (disease-free) 至少五年。
• 無論無病時間長短，如果受試者人選患有經治療之非黑色素瘤皮膚癌、原位
癌或子宮頸癌前期病變已完成徹底治療，仍符合條件。
• 受試者人選患有器官局限性攝護腺癌，無復發或疾病惡化證據，如已經開始
荷爾蒙療法、或已手術切除腫瘤、或以確切之放射療法治療，仍符合條件。
4. 於先前 AML 療法後，持續性，具臨床顯著性 > 第 1 級之非血液性毒性。
5. 具臨床顯著性之 GVHD 或 GVHD 需要初始治療或治療延長至 21 日內，及/或>
第 1 級持續性或具臨床顯著性(與 HSCT 有關)之非血液性毒性。
6. 曾有或目前有 AML 中樞神經系統病變。
7. 具臨床上顯著之凝血功能異常，例如瀰漫性血管內凝血。
8. 先前使用 quizartinib 治療或曾參與先前之 quizartinib 試驗。
9. 先前使用 FLT3 標靶療法治療，包括 sorafenib 或研究性 FLT3 抑制劑。
10. 篩選前 4 週曾進行重大手術。
11. 篩選前 4 週曾進行放射療法。
12. 無法控制或重大心血管疾病，包括：
• QTcF 間隔>450 msec（3 次測定平均）。
• 受試者患有少於 50 BPM（由中央判讀測定）的心率過緩，除非該受試者裝
有心律調節器。
• 已確診或疑似患有 QT 間期過長症候群，或已知有 QT 間期過長症候群之家
族史。
• 曾有臨床上相關之心室心律不整病史，包括心室頻脈 (ventricular tachycardia)
、心室纖維性顫動 (ventricular fibrillation) 或多型性心室頻脈 (torsade de
pointes)。
• 曾有第 2 級或第 3 級房室傳導阻滯 (heart block)。 患有或曾患有房室傳導阻
滯之受試者人選，如已裝設心律調節器，且裝設心律調節器後無昏倒或臨床
相關之心律不整，仍符合條件。
• 篩選前 6 個月內曾發生心肌梗塞 (Myocardial infarction)。
• 篩選前 6 個月內曾發生無法控制之心絞痛 (angina pectoris)。
• 紐約心臟協會 (NYHA) 第 3 或第 4 級充血性心衰竭。
• 左心室射出分率 (LVEF) ≤45 %或機構之正常下限。
• 無法控制的高血壓。
• 完全的左或右束支傳導阻滯。
13. 未能以抗菌或抗病毒療法良好控制之進行性感染。
14. 已知之人類免疫不全病毒、活動性Ｂ型或Ｃ型肝炎感染，或其它現行臨床相關之
肝臟疾病。
15. 不願意依據試驗計畫書接受血液製品輸注。
16. 若為男性，其性伴侶為具有生育能力之女性，且任一方不願意或無法於試驗治療
期間全程以及試驗完成後至少 3 個月期間，採行可接受之避孕方法。
• 於篩選階段開始後、以及完整試驗期間與接受最後一劑試驗藥物後 105 日
內，男性受試者不得捐贈精子。
17. 具有生育能力之女性，不願意或無法於試驗治療期間全程以及試驗完成後至少 3
個月期間，採行可接受之避孕方法。 此外，隨機分配至化療之女性，不願意在
試驗主持人指導之下，遵守個別產品特性摘要說明以及病患資訊頁（仿單）之限
制。
• 停經後（至少 2 年沒有月經）或以手術絕育（試驗前至少 1 個月）之女性則
視為不具有生育能力
• 可接受之避孕方包括兩種生育控制（其中一種必須為阻隔法）。
• 於篩選階段開始後、以及完整試驗期間與接受最後一劑試驗藥物後 105 日
內，女性受試者不得捐贈卵子。
18. 懷孕。
19. 女性受試者必須同意在篩選階段、整個試驗期間以及最後一劑試驗藥物後 45 日內，不
得餵哺母乳。
20. 依據試驗主持人之判斷，醫療病症、嚴重併發疾病、或其它情形下可能危害受試
者人選之安全性，或可能影響試驗目的。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
8 人
-
全球人數
363 人
