計劃書編號PL3397-A-A103
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02734433
試驗已結束
2016-06-01 - 2017-12-31
Phase I
終止收納1
ICD-10C80.1
未明示惡性腫瘤（原發性）
一項以亞洲晚期實質固態腫瘤受試者為對象、單獨使用 PEXIDARTINIB 的第一期試驗
-
試驗申請者
台灣第一三共股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Daiichi Sankyo Co. Ltd (第一三共株氏會社 )
-
臨床試驗規模
台灣單中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
晚期實質固態腫瘤
試驗目的
主要目的：
˙以亞洲晚期實質固態腫瘤受試者為對象，評估pexidartinib 的安全性和耐受性。
˙為亞洲晚期實質固態腫瘤受試者判斷第二期建議 劑量（RP2D）。
次要目的：
˙評估 pexidartinib 的藥物動力學（PK）性質。
˙評估 pexidartinib 對於血漿中 CSF-1 及脂聯素之 藥效學（PD）效應。
˙對 pexidartinib 評估初步療效。
探索性目的：
˙探討UGT1A4基因對pexidartinib藥物動力學的影像
˙探討基因體學狀況與pexidartinib安全性之間任何可能的關聯性
藥品名稱
capsule
主成份
Pexidartinib HCl(PLX3397)
劑型
capsule
劑量
mg
評估指標
[主要評估指標]:
˙評估pexidartinib的安全性和耐受性。[時間:第1天至最後一次劑量後的28天] [作為安全性指標]
˙判斷第二期建議劑量(RP2D)。[時間:第1天至最後一次劑量後的28天] [作為安全性指標]
[次要評估指標]
˙評估pexidartinib的藥物動力學(PK)性質。[時間:第1周期] [非安全性指標]
˙評估pexidartinib的藥效學(PD)性質。[時間:第1周期] [非安全性指標]
˙對pexidartinib評估初步療效。[時間:至少每2周期一次至疾病出現惡化] [非安全性指標]
˙評估pexidartinib的安全性和耐受性。[時間:第1天至最後一次劑量後的28天] [作為安全性指標]
˙判斷第二期建議劑量(RP2D)。[時間:第1天至最後一次劑量後的28天] [作為安全性指標]
[次要評估指標]
˙評估pexidartinib的藥物動力學(PK)性質。[時間:第1周期] [非安全性指標]
˙評估pexidartinib的藥效學(PD)性質。[時間:第1周期] [非安全性指標]
˙對pexidartinib評估初步療效。[時間:至少每2周期一次至疾病出現惡化] [非安全性指標]
主要納入條件
納入條件： 受試者必須滿足下列所有條件才可納入本試驗：
1. 年滿 20（20）歲
2. 受試者必須擁有具病理學紀錄之實質固態腫瘤，且
為標準治療後復發或難治，或是無標準治療可用
者。
3. 在治療分配前 14 天期間，具生育能力女性必須經血
清驗孕取得陰性結果。
4. 具生育能力的男性和女性必須避免使伴侶或自己懷
孕─在試驗期間及結束後最長 90 天內，應採用如下
所述的高度有效避孕法： 高度有效避孕法包括抑制
排卵的荷爾蒙避孕法、子宮內避孕裝置、手術絕育
（包括伴侶接受輸精管結紮）或是禁慾。
5. 經手術絕育或是停經已滿 1 （≥1） 年而不具生育能
力的女性可納入試驗。 具紀錄、至少為期 12 個月
的自發性停經加上促濾泡激素 （FSH） 濃度 >40
mIU/mL 即可視為停經。
6. 在開始施用 pexidartinib 前，過去癌症治療的所有相
關毒性必須已緩解（至 ≤ 第 1 級或基期程度）
7. 美國東岸癌症臨床研究合作組織功能狀態（ECOG
PS）為 0 或 1。
8. 經試驗人員認定，預期壽命 ≥3 個月者。
9. 血液、肝臟和腎臟功能充足，其定義為：
絕對中性球數量 ≥ 1.5 × 109
/L。
血小板數量 ≥ 100 × 109
/L。
丙胺酸轉胺酶 （ALT） 或天門冬胺酸轉胺
酶 （AST） ≤ 1.5 倍正常上限值 （ULN）
（若存在肝臟轉移，則為 ≤ 3 倍 ULN）。
白蛋白 ≥ 3 g/dL。
總膽紅素 ≤ 1.5 倍 ULN。
血紅素 > 9 g/dL。
血清肌酸酐 ≤ 1.5 倍 ULN 或以 CockcroftGault 公式計算所得肌酸酐清除率為每分鐘
> 60 mL。
10. 登錄前有充足的治療廓清期，定義為：
重大手術： ≥ 4 週（大腸造口等低侵入性手
術為 2 週）。
放射治療（例如：全腦放射治療）： ≥ 4 週
（若為安寧腦功能趨向性放射治療，則為
≥2 週）。
化療或免疫療法（包括抗體或小分子標靶療
法、類視色素療法及荷爾蒙療法）： 4 週或
該藥劑之 5 倍半衰期（以較短者為準；若藥
物含亞硝基尿素或「排多癌 [mitomycin
C]」，則為 ≥6 週）。
其他試驗藥物治療： ≥4 週
11. 完成任何試驗相關程序前，願意且有能力簽署受試
者同意書，並遵守所有試驗要求。
1. 年滿 20（20）歲
2. 受試者必須擁有具病理學紀錄之實質固態腫瘤，且
為標準治療後復發或難治，或是無標準治療可用
者。
3. 在治療分配前 14 天期間，具生育能力女性必須經血
清驗孕取得陰性結果。
4. 具生育能力的男性和女性必須避免使伴侶或自己懷
孕─在試驗期間及結束後最長 90 天內，應採用如下
所述的高度有效避孕法： 高度有效避孕法包括抑制
排卵的荷爾蒙避孕法、子宮內避孕裝置、手術絕育
（包括伴侶接受輸精管結紮）或是禁慾。
5. 經手術絕育或是停經已滿 1 （≥1） 年而不具生育能
力的女性可納入試驗。 具紀錄、至少為期 12 個月
的自發性停經加上促濾泡激素 （FSH） 濃度 >40
mIU/mL 即可視為停經。
6. 在開始施用 pexidartinib 前，過去癌症治療的所有相
關毒性必須已緩解（至 ≤ 第 1 級或基期程度）
7. 美國東岸癌症臨床研究合作組織功能狀態（ECOG
PS）為 0 或 1。
8. 經試驗人員認定，預期壽命 ≥3 個月者。
9. 血液、肝臟和腎臟功能充足，其定義為：
絕對中性球數量 ≥ 1.5 × 109
/L。
血小板數量 ≥ 100 × 109
/L。
丙胺酸轉胺酶 （ALT） 或天門冬胺酸轉胺
酶 （AST） ≤ 1.5 倍正常上限值 （ULN）
（若存在肝臟轉移，則為 ≤ 3 倍 ULN）。
白蛋白 ≥ 3 g/dL。
總膽紅素 ≤ 1.5 倍 ULN。
血紅素 > 9 g/dL。
血清肌酸酐 ≤ 1.5 倍 ULN 或以 CockcroftGault 公式計算所得肌酸酐清除率為每分鐘
> 60 mL。
10. 登錄前有充足的治療廓清期，定義為：
重大手術： ≥ 4 週（大腸造口等低侵入性手
術為 2 週）。
放射治療（例如：全腦放射治療）： ≥ 4 週
（若為安寧腦功能趨向性放射治療，則為
≥2 週）。
化療或免疫療法（包括抗體或小分子標靶療
法、類視色素療法及荷爾蒙療法）： 4 週或
該藥劑之 5 倍半衰期（以較短者為準；若藥
物含亞硝基尿素或「排多癌 [mitomycin
C]」，則為 ≥6 週）。
其他試驗藥物治療： ≥4 週
11. 完成任何試驗相關程序前，願意且有能力簽署受試
者同意書，並遵守所有試驗要求。
主要排除條件
排除條件： 受試者滿足下列任何條件時，即不得參加本試驗：
1. 難治療的噁心和嘔吐、吸收不良、外在膽道引流，
或是導致吸收不良之長段小腸切除。
2. 存在一種醫療或精神病症，經試驗主持人 （PI） 認
定足以使受試者不適合納入本試驗。
3. 曾使用 pexidartinib 或任何以集落刺激因子-1 （
CSF-1） 或其受器 （CSF1R） 為作用標的之生物療
法。曾使用口服酪胺酸激酶抑制劑（例如：基利克
[imatinib] 或泰息安 [nilotinib]）者仍可參加本試驗
。
4. 臨床活躍之原發性中樞神經系統腫瘤或腦部轉移，
定義為未經治療且具症狀，需要類固醇或抗抽搐劑
療法控制相關症狀者。
5. 存在活躍或慢性 C 型肝炎感染、已知 B 型肝炎表面
抗原陽性，或是已知的活躍或慢性人類免疫不全病
毒感染。
6. 已知患有開放性結核病。
7. 為授乳中女性。
8. 篩選時，Fridericia 修正 QT 間期 （QTcF） 為 ≥450
毫秒（男性）或 ≥470 毫秒（女性）。
9. 具臨床重大肺病（例如：間質性肺炎、肺炎、肺纖
維化及嚴重放射性肺炎）之病史或併發症。
10. 具鬱血性心臟衰竭（CHF；紐約心臟協會 [NYHA]
第 II 至 IV 級）伴隨症狀或嚴重心律不整需要治療
之病史。
11. 在納入試驗前 6 個月內具心肌梗塞或不穩定心絞痛
之病史。
12. 控制不良、需要靜脈注射抗生素、抗病毒劑或抗真
菌劑之感染。
1. 難治療的噁心和嘔吐、吸收不良、外在膽道引流，
或是導致吸收不良之長段小腸切除。
2. 存在一種醫療或精神病症，經試驗主持人 （PI） 認
定足以使受試者不適合納入本試驗。
3. 曾使用 pexidartinib 或任何以集落刺激因子-1 （
CSF-1） 或其受器 （CSF1R） 為作用標的之生物療
法。曾使用口服酪胺酸激酶抑制劑（例如：基利克
[imatinib] 或泰息安 [nilotinib]）者仍可參加本試驗
。
4. 臨床活躍之原發性中樞神經系統腫瘤或腦部轉移，
定義為未經治療且具症狀，需要類固醇或抗抽搐劑
療法控制相關症狀者。
5. 存在活躍或慢性 C 型肝炎感染、已知 B 型肝炎表面
抗原陽性，或是已知的活躍或慢性人類免疫不全病
毒感染。
6. 已知患有開放性結核病。
7. 為授乳中女性。
8. 篩選時，Fridericia 修正 QT 間期 （QTcF） 為 ≥450
毫秒（男性）或 ≥470 毫秒（女性）。
9. 具臨床重大肺病（例如：間質性肺炎、肺炎、肺纖
維化及嚴重放射性肺炎）之病史或併發症。
10. 具鬱血性心臟衰竭（CHF；紐約心臟協會 [NYHA]
第 II 至 IV 級）伴隨症狀或嚴重心律不整需要治療
之病史。
11. 在納入試驗前 6 個月內具心肌梗塞或不穩定心絞痛
之病史。
12. 控制不良、需要靜脈注射抗生素、抗病毒劑或抗真
菌劑之感染。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
15 人
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全球人數
0 人
