2007-11-01 - 2009-11-30
Phase IV
終止收納1
ICD-10C96.5
多病灶及單系統性蘭格漢氏-細胞組織球增生症
ICD-10C96.6
單病灶蘭格漢氏-細胞組織球增生症
ICD-10E71.310
長鏈/極長鏈脂肪酸去氫酵素缺乏
ICD-10E71.311
中鏈脂肪酸去氫酵素缺乏
ICD-10E71.312
短鏈脂肪酸去氫酵素缺乏症
ICD-10E71.313
第二型戊二酸尿症
ICD-10E71.314
肉鹼棕櫚缺乏
ICD-10E71.318
其他脂肪酸氧化疾患
ICD-10E71.32
酮代謝疾患
ICD-10E71.39
其他脂肪酸代謝疾患
ICD-10E71.40
肉鹼代謝疾患
ICD-10E71.41
原發性肉鹼缺乏
ICD-10E71.42
起因於先天性代謝失調的肉鹼缺乏
ICD-10E71.43
醫源性肉鹼缺乏症
ICD-10E71.440
伏華卡巴-邁爾-史密斯症候群
ICD-10E71.448
其他繼發性肉鹼缺乏症
ICD-10E71.50
其他繼發性肉鹼缺乏症
ICD-10E71.510
Zellweger氏症候群
ICD-10E71.511
新生兒腎上腺腦白質退化症
ICD-10E71.518
其他細胞酶小體合成疾患
ICD-10E71.520
幼童期性聯遺傳腎上腺大腦白質退化症
ICD-10E71.521
青少年期性聯遺傳腎上腺大腦白質退化症
ICD-10E71.522
腎上腺髓質神經性病變
ICD-10E71.528
其他性聯遺傳腎上腺大腦白質退化症
ICD-10E71.529
未明示類型性聯遺傳腎上腺大腦白質退化症
ICD-10E71.53
其他第2群細胞酶小體疾患
ICD-10E71.540
肢近端型點狀軟骨發育不全
ICD-10E71.541
Zellweger-like氏症候群
ICD-10E71.542
其他第3群細胞酶小體疾患
ICD-10E71.548
其他細胞酶小體疾患
ICD-10E80.3
過氧化氫酶和過氧化物酶缺陷
ICD-10E88.3
腫瘤溶解症候群
ICD-10E88.40
線粒體代謝疾患
ICD-10E88.49
其他線粒體代謝疾患
ICD-10E88.81
新陳代謝症候群
ICD-10E88.89
其他特定新陳代謝疾患
ICD-10H49.811
右側眼柯恩-莎蕊氏症候群
ICD-10H49.812
左側眼柯恩-莎蕊氏症候群
ICD-10H49.813
雙側柯恩-莎蕊氏症候群
ICD-10H49.819
未明示側性柯恩-莎蕊氏症候群
ICD-10J84.82
成人肺部蘭格罕細胞組織球增生症
ICD-9277.8
其他特定之新陳代謝疾患
評估 5 歲 (含) 以下黏多醣症第二型 (Hunter Syndrome) 病患接受 Idursulfase 酵素補充療法之安全性及臨床成果之多中心開放標記研究
-
試驗申請者
台灣法瑪特股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Shire Human Genetic Therapies, Inc.
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臨床試驗規模
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
主要納入條件
1. 診斷患有黏多醣第症二型之病患
2. 年齡低於 5 歲 (含)之男性病患。
3. 病患家長或病患之法定監護人必須自願簽署受試同意書。
排除條件:
1.在參加本研究前 30 天內，病患已接受另一種研究療法治療。
2.病患之臨床相關醫療症狀難以履行計劃書內容。
3.病患先前已接受過 Idursulfase 治療。
4.病患已有對 Idursulfase 之任何成份高度過敏之病史。
5.病患已接受氣管造口術。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
7 人
-
全球人數
30 人
