計劃書編號CKJX839C12301
試驗已結束
2021-01-01 - 2023-09-30
Phase III
召募中2
ICD-10E78.0
純高膽固醇血症
ICD-9272.0
純高膽固醇血症
兩階段(雙盲inclisiran相較於安慰劑[第1年]加開放標記inclisiran [第2年]) 隨機分配、多中心試驗，評估inclisiran 用於異合子家族性高膽固醇血症及LDL膽固醇升高之青少年(12歲以上未滿18歲)的安全性、耐受性及療效(ORION-16)
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
異合子家族性高膽固醇血症及LDL膽固醇升高之青少年
試驗目的
主要目標
本試驗的主要目標在於證實inclisiran 對於患有HeFH 和LDL-C 升高的青少年(12 歲以上未滿18 歲)，到第330 天(第1 年) 降低LDL-C 的療效[百分比變化] 優於安慰劑。
次要目標
證實inclisiran 在第1 年期間降低LDL-C 的療效[時間調整百分比變化] 優於安慰劑
證實inclisiran 在第330 天(第1 年) 降低LDL-C 的療效[絕對變化] 優於安慰劑
證實inclisiran 在第330 天(第1 年) 降低脂蛋白元B (Apo B)、脂蛋白a [Lp(a)]、非高密度脂蛋白C (非HDL-C) 及總膽固醇的療效[百分比變化] 優於安慰劑
評估inclisiran 相較於安慰劑(第1 年) 和長期而言(直到第720 天)，對於降低LDL-C、其他脂蛋白和脂質參數、前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/ kexin 9 型(PCSK9) 的效果
評估inclisiran 用於HeFH 青少年(12 歲以上未滿18 歲)，相較於安慰劑(第1 年) 和長期(直到第720 天) 的安全及耐受特性
藥品名稱
預充填式注射劑
主成份
KJX839 (inclisiran)
劑型
230
劑量
284MG/1.5ML
評估指標
主要療效評估為LDL-C
主要納入條件
重要納入條件
‧ 依據基因檢測或表現型條件診斷為HeFH
‧ 篩選時空腹LDL-C ＞ 130 mg/dL (3.4 mmol/L)
‧ 篩選時空腹三酸甘油酯＜ 400 mg/dL ( 4.5 mmol/L)
‧ 已接受statin 類藥物最高耐受劑量(依試驗主持人判定)，併用或未併用其他降血脂療法(例如ezetimibe)。statin 類藥物最高耐受劑量定義為依試驗主持人判定，可常規使用、不會造成不良事件而需調降劑量的最高劑量。
‧ 已接受降血脂療法(例如statin 類藥物及/或ezetimibe) 的參與者，在篩選前須已維持穩定劑量≧30 天，且在試驗參與期間沒有變更藥物或劑量的計畫
‧ 已接受LDL 析離術治療的參與者，試驗期間若有需要允許繼續進行析離術。本試驗雙盲期間不允許變更析離術時程，且析離術必須安排在每次試驗回診時進行
‧ 篩選時估計腎絲球過濾率(eGFR) ＞30 mL/min/1.73 m2
‧ 依據基因檢測或表現型條件診斷為HeFH
‧ 篩選時空腹LDL-C ＞ 130 mg/dL (3.4 mmol/L)
‧ 篩選時空腹三酸甘油酯＜ 400 mg/dL ( 4.5 mmol/L)
‧ 已接受statin 類藥物最高耐受劑量(依試驗主持人判定)，併用或未併用其他降血脂療法(例如ezetimibe)。statin 類藥物最高耐受劑量定義為依試驗主持人判定，可常規使用、不會造成不良事件而需調降劑量的最高劑量。
‧ 已接受降血脂療法(例如statin 類藥物及/或ezetimibe) 的參與者，在篩選前須已維持穩定劑量≧30 天，且在試驗參與期間沒有變更藥物或劑量的計畫
‧ 已接受LDL 析離術治療的參與者，試驗期間若有需要允許繼續進行析離術。本試驗雙盲期間不允許變更析離術時程，且析離術必須安排在每次試驗回診時進行
‧ 篩選時估計腎絲球過濾率(eGFR) ＞30 mL/min/1.73 m2
主要排除條件
重要排除條件
‧ 先前曾接受以PCSK9 為標靶的單株抗體治療(篩選前90 天內)
‧ 活動性肝臟疾病，或原因不明、確認的丙胺酸轉胺酶(ALT)、天冬胺酸轉胺酶(AST) 升高＞3 倍正常值上限(ULN)，或總膽紅素＞2 倍ULN (吉伯特氏症候群患者除外)
‧ 懷孕或哺乳的女性
‧ 同合子家族性高膽固醇血症(HoFH)
‧ 最近及/或預定使用其他試驗藥品或試驗器材
‧ 繼發性高血脂，例如甲狀腺功能低下或腎病症候群
‧ 隨機分配前3 個月內發生重大心血管不良事件
‧ 先前曾接受以PCSK9 為標靶的單株抗體治療(篩選前90 天內)
‧ 活動性肝臟疾病，或原因不明、確認的丙胺酸轉胺酶(ALT)、天冬胺酸轉胺酶(AST) 升高＞3 倍正常值上限(ULN)，或總膽紅素＞2 倍ULN (吉伯特氏症候群患者除外)
‧ 懷孕或哺乳的女性
‧ 同合子家族性高膽固醇血症(HoFH)
‧ 最近及/或預定使用其他試驗藥品或試驗器材
‧ 繼發性高血脂，例如甲狀腺功能低下或腎病症候群
‧ 隨機分配前3 個月內發生重大心血管不良事件
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
2 人
-
全球人數
102 人
