計劃書編號APL-C-001-09
2013-05-01 - 2020-08-17
Phase III
終止收納3
針對復發型/難治型多發性骨髓瘤病患以 Plitidepsin 併用 Dexamethasone 或單獨使用 Dexamethasone的隨機分配、多中心、開放性、第III期試驗
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Pharma Mar S.A. and Pharma Mar USA, Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/19
試驗主持人及試驗醫院
適應症
復發型/頑固型多發性骨髓瘤
試驗目的
本臨床試驗的主要目的是了解一種名為 Aplidin® (plitidepsin) 的實驗性抗癌藥物與 dexamethasone 併用時對受試者以及受試者罹患之癌症的影響（無論好壞）。Dexamethasone 是一種常見的抗癌藥物，其可單一使用或與其他藥物併用以治療多發性骨髓瘤。從本合併治療中得到的知識，將有助於在未來以更特定的方式對抗此類型的癌症。
將於本臨床試驗中研究 plitidepsin 與 dexamethasone 併用對於病情進展，或對之前的治療無反應之多發性骨髓瘤患者（如同您） 的影響。
如果決定參與本試驗，受試者將被「隨機分配」至以下兩個試驗組的其中一組。受試者有 2 比 1 的機會被分於任何一組： 也就是與評估單一使用 Dexamethasone 那一組相比，大約雙倍的患者將於評估 Plitidepsin 與 Dexamethasone 併用的那一組内接受治療（167名患者對83名患者）。
如果在A組別（較常被稱爲 「A組」），將每週口服一次 dexamethasone 達四週（每週期的第1、8、15和22天），同時每兩週以靜脈注射的方式輸注 plitidepsin 超過三小時（第1和15天）。在第 1 和第 15 天，必須在輸注 plitidepsin 至少一小時前服用 dexamethasone。將以靜脈注射的方式接受 plitidepsin 輸注。
如果在B組別（較常被稱爲「B組」），受試者將每週口服一次 dexamethasone 達四週（每週期的第 1、 8、 15 和 22 天）。
藥品名稱
Plitidepsin
主成份
Plitidepsin
劑型
乾燥粉末注射劑
劑量
2
評估指標
主要終點：
療效：
-PFS，根據 IRC 依照意向治療分析（ITT）所做的評估。
次要終點：
療效：客觀反應率（RR）；最佳整體反應，包括次要反應率（MR）或最好採用（根據 IMWG 反應標準）─單獨使用 dexamethasone 的患者惡化後轉換至合併治療的RR；時間至事件終點：DR 和 OS。患者內反應以及從治療組 B 轉換至治療組 A 的患者的 PFS 比較。IRC和主持人的評估將用於對 RR、DR 和 PFS 的判斷。
安全性：患者若曾接受至少一劑的試驗治療，即可提供於評估一般安全性。安全性將在每一治療組中分別評估。不良反應將根據美國國家癌症研究所不良事件常用術語標準（CTCAE）第 4 版本來分級。
療效：
-PFS，根據 IRC 依照意向治療分析（ITT）所做的評估。
次要終點：
療效：客觀反應率（RR）；最佳整體反應，包括次要反應率（MR）或最好採用（根據 IMWG 反應標準）─單獨使用 dexamethasone 的患者惡化後轉換至合併治療的RR；時間至事件終點：DR 和 OS。患者內反應以及從治療組 B 轉換至治療組 A 的患者的 PFS 比較。IRC和主持人的評估將用於對 RR、DR 和 PFS 的判斷。
安全性：患者若曾接受至少一劑的試驗治療，即可提供於評估一般安全性。安全性將在每一治療組中分別評估。不良反應將根據美國國家癌症研究所不良事件常用術語標準（CTCAE）第 4 版本來分級。
主要納入條件
[主要納入條件]
(1) 年滿18歲或以上
(2) 多發性骨髓瘤復發或對先前的治療無效
(3) 先前經過三次治療仍無效
(4) 曾使用bortezomib及lenalidomide（或thamidomid）
(5) 自最後一次治療結束算起，至少兩週
(6) 適當的骨髓、腎臟、心臟及肝臟功能
[主要排除條件]
(1) 現有心臟疾病、未控制的感染、HIV感染、骨髓功能改變、肝炎、無法遵守試驗需求者，或有其它疾病經由試驗主持人判斷會增加風險
(2) 懷孕或授乳
(3) 併用藥物（腎上腺皮質類固醇、化學治療等）
(4) 已知的消化道病史
(5) 對於試驗藥物過敏
(1) 年滿18歲或以上
(2) 多發性骨髓瘤復發或對先前的治療無效
(3) 先前經過三次治療仍無效
(4) 曾使用bortezomib及lenalidomide（或thamidomid）
(5) 自最後一次治療結束算起，至少兩週
(6) 適當的骨髓、腎臟、心臟及肝臟功能
[主要排除條件]
(1) 現有心臟疾病、未控制的感染、HIV感染、骨髓功能改變、肝炎、無法遵守試驗需求者，或有其它疾病經由試驗主持人判斷會增加風險
(2) 懷孕或授乳
(3) 併用藥物（腎上腺皮質類固醇、化學治療等）
(4) 已知的消化道病史
(5) 對於試驗藥物過敏
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
13 人
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全球人數
250 人
