計劃書編號EFC14660
2018-06-01 - 2020-12-31
Phase III
終止收納1
ICD-10E78.2
混合型高血脂症
ICD-10E78.0
純高膽固醇血症
ICD-9272.2
混合性高脂血症
一項開放性試驗，評估Alirocumab用於患有純合子家族性高膽固醇血症之兒童及青少年中的療效與安全性
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試驗申請者
賽諾菲股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
適應症
純合子家族性高膽固醇血症之兒童及青少年
試驗目的
評估alirocumab (75或150毫克，視體重[BW]而定)每2週一次(Q2W)投藥加上背景治療，用於年齡8至17歲、患有純合子家族性高膽固醇血症(hoFH)的兒童中，對低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度的療效。
藥品名稱
Alirocumab
主成份
Alirocumab
劑型
皮下注射筆
劑量
75/150
評估指標
• 在意向治療(ITT)族群中低密度脂蛋白膽固醇(血液分離前，如適用)自基礎期至第12週的百分比變化量。使用所有的低密度脂蛋白膽固醇數值(血液分離前，如適用)，不論治療遵從性如何(意向治療被估量)。
主要納入條件
主要納入條件
1.年齡8至17歲、基因學診斷患有純合子家族性高膽固醇血症*、儘管接受穩定且為最佳劑量的史他汀類藥物**併用或不併用其他脂質修飾療法，或非史他汀類藥物脂質修飾療法(若無法耐受史他汀類藥物***)治療至少4週仍控制不佳(請參閱排除條件E 02中提到的閾值)的男性和女性兒童及青少年。
2.簽署知情同意表示家長同意(附上或不附兒童同意書[assent]，視發育成熟度達到的理解能力而定)。若是自主或成熟之未成年人有充分的決定能力，或其他法律允許的情況下，直接由患者簽署的知情同意。
3.針對接受血液分離的患者，篩選回診(第-2週)前維持穩定的低密度脂蛋白血液分離療法至少4週，並且已開始接受血液分離治療至少6個月
排除條件:
1.簽署知情同意時年齡不滿8歲或超過17歲的兒童及青少年，除非適用的當地規定不同(如：僅適用俄國：簽署知情同意時年齡不滿12歲或超過17歲的患者
2.患者接受穩定的血液分離程序或脂質修飾療法(亦即穩定且為最佳劑量之史他汀類藥物±其他穩定劑量的脂質修飾療法，或無法耐受史他汀類藥物的患者中穩定劑量之非史他汀類藥物脂質修飾療法)治療至少4週後，於篩選期間測得患者的低密度脂蛋白膽固醇(血液分離前，如適用)低於130毫克/分升(3.37毫莫耳/公升)。
3.患者的兩個等位基因均發生剔除低密度脂蛋白受體(LDLR)突變。
4.患者的體重低於25公斤。
5.年齡8至9歲而發育期未達坦納(Tanner)分期第1期的患者，以及年齡10至17歲而發育期未達坦納至少第2期以上的患者。
1.年齡8至17歲、基因學診斷患有純合子家族性高膽固醇血症*、儘管接受穩定且為最佳劑量的史他汀類藥物**併用或不併用其他脂質修飾療法，或非史他汀類藥物脂質修飾療法(若無法耐受史他汀類藥物***)治療至少4週仍控制不佳(請參閱排除條件E 02中提到的閾值)的男性和女性兒童及青少年。
2.簽署知情同意表示家長同意(附上或不附兒童同意書[assent]，視發育成熟度達到的理解能力而定)。若是自主或成熟之未成年人有充分的決定能力，或其他法律允許的情況下，直接由患者簽署的知情同意。
3.針對接受血液分離的患者，篩選回診(第-2週)前維持穩定的低密度脂蛋白血液分離療法至少4週，並且已開始接受血液分離治療至少6個月
排除條件:
1.簽署知情同意時年齡不滿8歲或超過17歲的兒童及青少年，除非適用的當地規定不同(如：僅適用俄國：簽署知情同意時年齡不滿12歲或超過17歲的患者
2.患者接受穩定的血液分離程序或脂質修飾療法(亦即穩定且為最佳劑量之史他汀類藥物±其他穩定劑量的脂質修飾療法，或無法耐受史他汀類藥物的患者中穩定劑量之非史他汀類藥物脂質修飾療法)治療至少4週後，於篩選期間測得患者的低密度脂蛋白膽固醇(血液分離前，如適用)低於130毫克/分升(3.37毫莫耳/公升)。
3.患者的兩個等位基因均發生剔除低密度脂蛋白受體(LDLR)突變。
4.患者的體重低於25公斤。
5.年齡8至9歲而發育期未達坦納(Tanner)分期第1期的患者，以及年齡10至17歲而發育期未達坦納至少第2期以上的患者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
1 人
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全球人數
18 人
