計劃書編號EFC14643
2018-07-01 - 2022-12-31
Phase III
召募中1
ICD-10E78.2
混合型高血脂症
ICD-10E78.0
純高膽固醇血症
ICD-9272.2
混合性高脂血症
一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，隨後進行開放性標籤治療期以評估Alirocumab在患有異合子家族性高膽固醇血症的兒童和青少年中的療效和安全性。
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試驗申請者
賽諾菲股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
適應症
8到17歲異合子家族性高膽固醇血症(heFH)患者
試驗目的
本試驗是一項為期24週的隨機分配、雙盲(DB)、安慰劑對照、平行分組、多國多中心試驗，其後有一個為期80週的開放性標籤治療期。
藥品名稱
Alirocumab
主成份
Alirocumab
劑型
皮下注射筆
劑量
40, 75, 150
評估指標
針對正在以每日最佳穩定劑量接受statin療法，增加及減少其他血脂調整療法(LMT)或是以穩定劑量接受無statin LMT (無法耐受statin)的8到17歲異合子家族性高膽固醇血症(heFH)患者，評估alirocumab每2週一次(Q2W)相較於安慰劑，施行雙盲(DB)治療24週後，對於低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度的療效
主要納入條件
納入條件
1.符合下列條件的男性和女性兒童和青少年：年齡為8到17歲、經診斷患有異合子家族性高膽固醇血症*，且雖已在最佳劑量下接受statin***的治療（搭配或未搭配其他LMT），或以穩定劑量接受非statin LMT的治療（若無法耐受statin****）至少4週，疾病仍未獲得充分控制（見排除條件2提到的閾值）**。*****
2.有完成簽署的受試者同意書指出父母已同意，並且視由發育成熟度推論的理解能力及當地要求而定，有或無病患的贊同。在有充分決策能力的獨立生活或成熟未成年人的案例中，或法律在其他方面允許的情況下，直接由病患提供完成簽署的受試者同意書。
排除條件
1. 簽署受試者同意書時未滿8歲或超過17歲的兒童和青少年，除非適用不同的當地法規(例如僅適用於俄國：簽署受試者同意書時未滿12歲或超過17歲的患者)。
2.患者已接受穩定LMT (即穩定最佳劑量的statin增加或減少其他穩定LMT，或穩定的非statin LMT [適用於無法耐受statin的患者])治療至少4週後，於篩選期間測得LDL-C ＜ 130 mg/dL (3.37 mmol/L) (即充分獲得控制)的患者。N/A
1.符合下列條件的男性和女性兒童和青少年：年齡為8到17歲、經診斷患有異合子家族性高膽固醇血症*，且雖已在最佳劑量下接受statin***的治療（搭配或未搭配其他LMT），或以穩定劑量接受非statin LMT的治療（若無法耐受statin****）至少4週，疾病仍未獲得充分控制（見排除條件2提到的閾值）**。*****
2.有完成簽署的受試者同意書指出父母已同意，並且視由發育成熟度推論的理解能力及當地要求而定，有或無病患的贊同。在有充分決策能力的獨立生活或成熟未成年人的案例中，或法律在其他方面允許的情況下，直接由病患提供完成簽署的受試者同意書。
排除條件
1. 簽署受試者同意書時未滿8歲或超過17歲的兒童和青少年，除非適用不同的當地法規(例如僅適用於俄國：簽署受試者同意書時未滿12歲或超過17歲的患者)。
2.患者已接受穩定LMT (即穩定最佳劑量的statin增加或減少其他穩定LMT，或穩定的非statin LMT [適用於無法耐受statin的患者])治療至少4週後，於篩選期間測得LDL-C ＜ 130 mg/dL (3.37 mmol/L) (即充分獲得控制)的患者。N/A
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5 人
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全球人數
150 人
