計劃書編號EFC12153
2011-12-11 - 2014-12-31
Phase III
終止收納3
ICD-10C88.8
其他惡性免疫細胞增生性疾病
ICD-10C94.40
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，未達到緩解
ICD-10C94.41
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，緩解期
ICD-10C94.42
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，復發
ICD-10C94.6
骨髓生成不良疾病，未分類
ICD-10D46.9
骨髓分化不良症候群
ICD-10D46.A
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良
ICD-10D46.B
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良及環形鐵芽母細胞
ICD-10D46.C
骨髓分化不良症候群-單一del(5q)染色體異常
ICD-10D46.Z
其他骨髓分化不良症候群
ICD-10D47.1
慢性骨髓增生性疾病
ICD-10D47.3
本態性（出血性）血小板增多症
ICD-10D47.9
淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-10D47.Z1
移植器官後伴有淋巴組織增生性疾患(PTLD)
ICD-10D47.Z9
其他特定淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-9238.7
其他淋巴及造血組織之性態未明之腫瘤
一項第三期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、三個試驗組別之研究，針對有中度2級風險或高度風險之原發性骨髓纖維化、真性紅血球增多症引起的骨髓纖維化、或原發性血小板增多症引起的骨髓纖維化，且伴隨脾臟腫大之患者給予SAR302503的藥物治療
-
試驗申請者
賽基有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
Patients with Intermediate-2 or High-Risk Primary
Myelofibrosis, Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis with Splenomegaly
試驗目的
主要研究目的：
針對由核磁共振造影(MRI)測定(或MRI禁忌症病患使用電腦斷層掃瞄)的脾臟減少體積，比較每日口服劑量400毫克或500毫克的試驗用藥物(IMP) SAR302503與安慰劑，並評估其療效。
次要研究目的：
以修正的骨髓纖維化症狀評估表(MFSAF)日誌測量，評估骨髓纖維化(MF)相關症狀(MF關鍵症狀)的影響。
評估接受IMP 400毫克/日或500毫克/日的病患與安慰劑相比的整體存活期。
評估接受IMP 400毫克/日或500毫克/日的病患與安慰劑相比的無惡化存活期。
評估脾臟反應的持久性。
評估IMP的安全性。
藥品名稱
SAR302503
主成份
SAR302503
劑型
Capsule
劑量
100
評估指標
主要療效指標：
-反應率(RR)的定義，係指第6次循環結束後脾臟體積減少≥ 35%，並於4週後確認之病患百分比。
次要療效指標：
-症狀反應率(SRR)：在第6次循環結束時，總症狀分數比基期值減少≥ 50%的病患百分比。以修正的MFSAF日誌進行評估，並於每個治療循環第1天的前一週完成，一直到第6次循環，以及第6次循環結束時、治療門診結束時、與進行3D日的追蹤門診時完成。
-比較400毫克/日或500毫克/日IMP與安慰劑的OS (整體存活期)。
-比較400毫克/日或500毫克/日IMP與安慰劑的PFS (無惡化存活期)。
-第6次循環結束後脾臟體積減少≥ 25%，並於4週後確認之病患百分比
-以MRI (或MRI禁忌症病患使用CT掃瞄)測量脾臟反應週期。
-以臨床、實驗室、心電圖、生命徵象等事件評估安全性；由NCI CTCAE 4.03版予以分級。
-反應率(RR)的定義，係指第6次循環結束後脾臟體積減少≥ 35%，並於4週後確認之病患百分比。
次要療效指標：
-症狀反應率(SRR)：在第6次循環結束時，總症狀分數比基期值減少≥ 50%的病患百分比。以修正的MFSAF日誌進行評估，並於每個治療循環第1天的前一週完成，一直到第6次循環，以及第6次循環結束時、治療門診結束時、與進行3D日的追蹤門診時完成。
-比較400毫克/日或500毫克/日IMP與安慰劑的OS (整體存活期)。
-比較400毫克/日或500毫克/日IMP與安慰劑的PFS (無惡化存活期)。
-第6次循環結束後脾臟體積減少≥ 25%，並於4週後確認之病患百分比
-以MRI (或MRI禁忌症病患使用CT掃瞄)測量脾臟反應週期。
-以臨床、實驗室、心電圖、生命徵象等事件評估安全性；由NCI CTCAE 4.03版予以分級。
主要納入條件
納入條件
– 根據2008年世界衛生組織與IWG-MRT的標準，診斷為原發性骨髓纖維化、PV後骨髓纖維化、或ET後骨髓纖維化。
– 依IWG-MRT標準所定義，將骨髓纖維化(MF)分為高度風險或2級中度風險。
– 可於肋骨下緣5公分以內觸及增大的脾臟。
– 美國東岸癌症臨床研究合作組織的日常體能狀態為0、1或2
– 實驗室數值為：
絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥ 1.0 x 109/L
血小板計數≥ 50 x 109/L
血清肌酸酐低於正常值上限的 1.5 倍
– 血清澱粉酶(Amylase)和脂肪酶(Lipase)低於正常值上限的 1.5 倍
– 總膽紅素(Total bilirubin) 低於正常值上限的 2 倍
符合以上所有納入條件之病患，將接受以下排除條件篩檢：
排除條件
– 脾切除術
– 前28天內使用任何化學治療、或前14天內使用紅血球生成素、或荷爾蒙。
– 前28天內接受重大手術，或前6個月內接受放射線治療。
– 使用併用藥物或中藥已知為CYP3A4之中或重度抑制劑或促進劑
– 需要接受抗生素的急性感染。
– 除非處於非治療期，前30天內參與任何有關試驗製劑的研究(藥物、生物製劑、醫材)
– 阿斯匹靈治療劑量> 150毫克
– 鬱血性心臟衰竭(紐約心臟協會分類的第3或第4類)
– 臨床上為活動性B型或C型肝炎
– 根據2008年世界衛生組織與IWG-MRT的標準，診斷為原發性骨髓纖維化、PV後骨髓纖維化、或ET後骨髓纖維化。
– 依IWG-MRT標準所定義，將骨髓纖維化(MF)分為高度風險或2級中度風險。
– 可於肋骨下緣5公分以內觸及增大的脾臟。
– 美國東岸癌症臨床研究合作組織的日常體能狀態為0、1或2
– 實驗室數值為：
絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥ 1.0 x 109/L
血小板計數≥ 50 x 109/L
血清肌酸酐低於正常值上限的 1.5 倍
– 血清澱粉酶(Amylase)和脂肪酶(Lipase)低於正常值上限的 1.5 倍
– 總膽紅素(Total bilirubin) 低於正常值上限的 2 倍
符合以上所有納入條件之病患，將接受以下排除條件篩檢：
排除條件
– 脾切除術
– 前28天內使用任何化學治療、或前14天內使用紅血球生成素、或荷爾蒙。
– 前28天內接受重大手術，或前6個月內接受放射線治療。
– 使用併用藥物或中藥已知為CYP3A4之中或重度抑制劑或促進劑
– 需要接受抗生素的急性感染。
– 除非處於非治療期，前30天內參與任何有關試驗製劑的研究(藥物、生物製劑、醫材)
– 阿斯匹靈治療劑量> 150毫克
– 鬱血性心臟衰竭(紐約心臟協會分類的第3或第4類)
– 臨床上為活動性B型或C型肝炎
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
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全球人數
225 人
