帶有抑制因子的 A 型或 B 型血友病受試者之視需要治療和出血事件控制

主要目的： ‧ 在給予初始劑量後 24 小時，評估 MarzAA 於視需要治療和控制出血事件的療效 次要目的： ‧ 測定給予初始劑量後達成止血所需的時間 ‧ 在給予初始劑量後的固定時間點上，評估 MarzAA 用於治療出血時達成和維持止血的能力 ‧ 評估對於個別出血事件而言，達成充分止血所需的用藥次數和累積劑量 ‧ 評估在給予初始劑量後 24 小時治療成功的出血事件中，在給予第一劑後 48 小時仍維持止血療效的百分比 ‧ 評估救援療法的使用和用量 ‧ 評估 MarzAA 的皮下族群藥物動力學 (PopPK)

marzeptacog alfa (活化型) [MarzAA]

Factor VIIa, marzeptacog alfa (活化型)

供注射用溶液使用之凍晶粉末

4.6 mg MarzAA

在給予初始劑量後 24 小時，評估 MarzAA 於視需要治療和控制出血事件的療效

納入條件：
候選受試者必須符合以下所有納入條件，才有資格參加本試驗：
1) 確診罹患先天性 A 型血友病 (Hemophilia A, HA) 或 B 型血友病 (Hemophilia B, HB)，且帶有符合以下其中一項條件的抑制因子：
a) 效價 ?5 BU
b) 效價 ?0.6 BU ，但從受試者的病史顯示預期會對 FVIII 或 FIX 產生高度記憶反應，導致無法以 FVIII 或 FIX 製劑治療出血（由試驗主持人證實）
c) 效價 ?0.6 BU， 但從受試者的病史顯示預期會對 FVIII 或 FIX 劑量調升沒有反應，導致無法以 FVIII 或 FIX 製劑治療出血（由試驗主持人證實）
註：應記錄顯示過往最高效價的證據。
2) 有出血病史且年化出血率(ABR) ?8
3) 男性或女性，?12 歲
4) 如果受試者有生育能力，同意在整個試驗期間採行高度有效的避孕
5) 若為女性，則受試者必須符合下列條件：
a) 目前並非在哺餵母乳
b) 未計劃於試驗期間受孕
c) 已透過手術絕育，或已停經至少 2 年，或者篩選時取得陰性血清驗孕結果（第 1 次就診）
6) 在進行任何試驗相關活動前，以簽名確認及贊同（適用於 12 到 17 歲兒童）表明自己提供知情同意
註：試驗相關活動是指任何在受試者一般臨床處置中本來不會進行的程序
7) 表明自己願意配合所有試驗程序，而且在整個試驗期間都有空配合
8) 經試驗主持人確認，受試者能夠快速評估出血事件並做出適當回應
9) 經試驗主持人確認，受試者在家使用 皮下注射(SC) MarzAA 和輸注標準照護(SOC)的能力

排除條件：
符合下列任何條件的候選受試者，將沒有資格參加本試驗：
1) 先前參與涉及 SC 使用 rFVIIa（NovoSeven 或 MOD-5014）的試驗，或任何使用（MarzAA 以外）胺基酸序列改良式 FVIIa 的試驗，例如：NN1731 或 BAY86-6150。允許先前參加靜脈注射型 (IV) LR769、rFVIIa-FP (CSL689) 或 MarzAA 的試驗
2) 先前參加一項臨床試驗，且後續治療發生在過去 30 天，或 ?5 個半衰期內，或沒有臨床效果 （以較長者為準）
3) 篩選期間和第 1 天前，已知為抗 FVIIa 抗體陽性或偵測出其變體
4) 已知對 pd-FVIIa、pd-FVII、wt-rFVIIa 或 MarzAA 或對任何賦形劑或相關製劑過敏
5) 在納入試驗的一週內接受抗凝血劑或抗血小板療法治療，或預期在試驗期間會需要接受這類治療
6) 預定在進入試驗後 12 個月內接受非緊急手術
7) 有其他具臨床相關性之凝血異常的病史
8) 根據篩選實驗室評估，血小板計數 ＜50,000/μL
9) 目前或過去患有晚期粥狀動脈硬化疾病（即已知有冠狀動脈疾病 [CAD]、缺血性中風等疾病的病史），或在用藥的 24 個月內發生深層靜脈血栓 (DVT) 或肺栓塞 (PE)，或經試驗主持人認定有高風險發生靜脈血栓栓塞事件 (VTE)
10) CD 4 T 細胞數 ＜200 cells/mm3
11) 肝功能或腎功能不全：
a) 丙胺酸轉胺? (ALT) 和天門冬胺酸轉胺? (AST) 濃度 ?5 × 正常值上限 (ULN)
b) 總膽紅素 (TBIL) 濃度 ?2 mg/dL (＞35 μmol/L)，除非已知有吉伯特氏症 (GS) 的病史
c) 血清肌酸酐 (Cr) 濃度 ＞1.25 × ULN
12) 依據潛在受試者和醫師/試驗主持人判定，有可能導致無法完整參與及配合臨床試驗程序和要求的失能或醫療、心理社會或家族性問題
13) 體重 ?105 kg (231 lbs.)N/A