計劃書編號AZA-MDS-001
2010-09-30 - 2012-08-31
Phase IV
終止收納5
ICD-10G95.81
脊髓圓錐症候群
ICD-10G95.89
脊髓其他特定疾病
ICD-9336.8
其他脊髓病變
A phase IV, open-label, single-arm study to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetics of subcutaneous Azacitidine in adult Taiwanese subjects with higher-risk myelodysplastic syndromes
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試驗申請者
賽基有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
賽基有限公司
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臨床試驗規模
台灣多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
骨髓增生不良症候群(MDS)：頑固性貧血併有過量芽細胞 (RA with excess blasts，RAEB)、轉變中的頑固性貧血併有過量芽細胞(RAEB in transforming，RAEB-T)、及慢性骨髓單核細胞性白血病(chronic myelomonocytic leukemia, CMMoL)。
試驗目的
1. 主要目標
本試驗的主要目標為，判定台灣風險較高之骨髓發育不良症候群(MDS)受試者（國際預後評分系統 (IPSS) 中度風險-2 (Int-2) 或高風險 (High)）接受皮下注射 (SC) azacitidine 後，依據國際工作小組 (IWG) 條件評定之血液學治療反應率（完全緩解 (Complete Remission, CR)、部份緩解 (Partial Remission, PR]）與血液學改善 (HI) 。
2. 次要目標
• 判定 azacitidine 對於台灣風險較高（IPSS INT-2 或 High）之骨髓發育不良症候群(MDS)受試者的血液學狀態（周邊血球計數、是否需要血小板與紅血球輸血）與需要靜脈注射抗生素治療之感染發生次數的影響；
• 判定 azacitidine 在台灣風險較高受試者身上的安全性；
• 判定台灣風險較高之骨髓發育不良症候群(MDS)受試者，在單一週期之皮下注射 (SC) azacitidine 治療期間的穩定態藥物動力學 (PK) 參數。
藥品名稱
Vidaza for Injectable Suspension
主成份
azacitidine
劑型
injection
劑量
100mg
評估指標
主要納入條件
主要納入條件：
受試者必須滿足下列條件，才可收錄進入本試驗：
1. 簽署受試者同意書時，年滿 18 歲以上之男性與女性；
2. 必須依據 FAB (French-American-British) 骨髓發育不良症候群(MDS)分類，確診罹患過量芽細胞頑固性貧血 (refractory anemia with excess blasts, RAEB) 或過量轉型芽細胞頑固性貧血 (refractory anemia with excess blasts in transformation, RAEB-T)，且國際預後評分系統 (International Prognostic Scoring System, IPSS) 分數為中度風險-2 (INT-2) 或高風險（附錄D），或依據修改過之 FAB 條件符合下列項目，確診罹患骨髓發育不良 CMML：
• 周邊血液單核細胞增多 > 1 x 109/L；
• 一或多個骨髓細胞株發育不良；
• 骨髓中包含 10% 至 29% 的芽細胞；
• 白血球 (WBC) 計數 < 13 x 109/L
3. 東部癌症合作研究小組 (Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG) 表現狀態為 0、1 或 2（見附錄 C）；
4. 具有適當器官功能，定義為：
(1). 血中膽紅素 ≤ 正常上限 (ULN) 的 1.5 倍；
(2). 血中天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 與丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤ ULN 的 2.0 倍；
(3). 血中肌酸酐 ≤ ULN 的 1.5 倍；
5. 育齡女性 (females of childbearing potential, FCBP) 必須：
• 同意在接受 azacitidine 期間，使用醫師認可之避孕方法（口服、注射或植入式荷爾蒙避孕藥；輸卵管結紮；子宮內避孕器；配合殺精劑使用之阻斷式避孕法；或伴侶切除輸精管）；並延續至使用最後一劑 azacitidine 後 3 個月；
• 開始試驗治療前的 72 小時內，血液懷孕檢驗結果為陰性。
6. 具有育齡女性伴侶的男性受試者，必須同意在試驗期間，及使用最後一劑 azacitidine 後 3 個月，使用醫師認可之避孕方法，並避免讓伴侶受孕；
7. 何試驗相關評估／程序前，瞭解且自願簽署受試者同意書。
8. 能夠遵循試驗回診時程，及其他試驗計畫書的要求。
主要排除條件：
若受試者出現下列任何條件之一，則不得收錄於試驗中：
1. 續發性骨髓發育不良症候群(MDS)，亦即，已知因為化學傷害或其他疾病的化學治療與放射線治療的結果造成的骨髓發育不良症候群(MDS)；
2. 先前接受過 azacitidine 治療；
3. 先前有急性骨髓白血病(AML)病史；
4. 過去 12 個月診斷罹患惡性腫瘤（無併發症之皮膚基底細胞瘤、同位子宮頸癌或乳癌、或手術切除或放射線治療治癒可能性很高的其他局部惡性腫瘤除外）；
5. 未經矯正之紅血球細胞葉酸鹽缺乏或維他命 B12 缺乏；
6. 診斷患有轉移腫瘤；
7. 惡性肝臟腫瘤；
8. 治療第一天（第 1 週期第 1 天）前的 12 個月內，曾為了治療骨髓發育不良症候群(MDS)以外其他疾病，施用放射線治療、化學治療或細胞毒性治療；
9. 已知或懷疑對 azacitidine 或甘露醇 (mannitol) 過敏；
10. 先前進行過移植或施用過細胞毒性治療（包含 azacitidine 與化學治療）以治療骨髓發育不良症候群(MDS)；
11. 第 1 週期第 1 天前的 21 天內，使用紅血球生成素 (erythropoietin) 或骨髓生長因子（白血球顆粒細胞增生因子 (granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF) 或白血球顆粒細胞－巨噬細胞增生因子 (granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF)）治療；
12. 第 1 週期第 1 天前的 14 天內，曾接受雄性荷爾蒙治療；
13. 活性病毒感染，如已知感染人類免疫不全病毒 (HIV) 或病毒性 B 或 C 型肝炎；
14. 第 1 週期第 1 天前的 30 天內，接受其他試驗新藥治療，包含 thalidomide 與 arsenic trioxide，或因為之前接受試驗新藥治療（不論治療時間距離多久）而產生持續存在之不良事件；
15. 懷孕或哺乳女性；
16. 患有導致受試者無法參與試驗之任何嚴重疾病、實驗室異常或精神疾病；
17. 若受試者參加試驗，將使受試者承受不可接受風險之任何情況，包含實驗室異常在內；
18. 可混淆試驗資料判讀能力之任何情況。
受試者必須滿足下列條件，才可收錄進入本試驗：
1. 簽署受試者同意書時，年滿 18 歲以上之男性與女性；
2. 必須依據 FAB (French-American-British) 骨髓發育不良症候群(MDS)分類，確診罹患過量芽細胞頑固性貧血 (refractory anemia with excess blasts, RAEB) 或過量轉型芽細胞頑固性貧血 (refractory anemia with excess blasts in transformation, RAEB-T)，且國際預後評分系統 (International Prognostic Scoring System, IPSS) 分數為中度風險-2 (INT-2) 或高風險（附錄D），或依據修改過之 FAB 條件符合下列項目，確診罹患骨髓發育不良 CMML：
• 周邊血液單核細胞增多 > 1 x 109/L；
• 一或多個骨髓細胞株發育不良；
• 骨髓中包含 10% 至 29% 的芽細胞；
• 白血球 (WBC) 計數 < 13 x 109/L
3. 東部癌症合作研究小組 (Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG) 表現狀態為 0、1 或 2（見附錄 C）；
4. 具有適當器官功能，定義為：
(1). 血中膽紅素 ≤ 正常上限 (ULN) 的 1.5 倍；
(2). 血中天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 與丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤ ULN 的 2.0 倍；
(3). 血中肌酸酐 ≤ ULN 的 1.5 倍；
5. 育齡女性 (females of childbearing potential, FCBP) 必須：
• 同意在接受 azacitidine 期間，使用醫師認可之避孕方法（口服、注射或植入式荷爾蒙避孕藥；輸卵管結紮；子宮內避孕器；配合殺精劑使用之阻斷式避孕法；或伴侶切除輸精管）；並延續至使用最後一劑 azacitidine 後 3 個月；
• 開始試驗治療前的 72 小時內，血液懷孕檢驗結果為陰性。
6. 具有育齡女性伴侶的男性受試者，必須同意在試驗期間，及使用最後一劑 azacitidine 後 3 個月，使用醫師認可之避孕方法，並避免讓伴侶受孕；
7. 何試驗相關評估／程序前，瞭解且自願簽署受試者同意書。
8. 能夠遵循試驗回診時程，及其他試驗計畫書的要求。
主要排除條件：
若受試者出現下列任何條件之一，則不得收錄於試驗中：
1. 續發性骨髓發育不良症候群(MDS)，亦即，已知因為化學傷害或其他疾病的化學治療與放射線治療的結果造成的骨髓發育不良症候群(MDS)；
2. 先前接受過 azacitidine 治療；
3. 先前有急性骨髓白血病(AML)病史；
4. 過去 12 個月診斷罹患惡性腫瘤（無併發症之皮膚基底細胞瘤、同位子宮頸癌或乳癌、或手術切除或放射線治療治癒可能性很高的其他局部惡性腫瘤除外）；
5. 未經矯正之紅血球細胞葉酸鹽缺乏或維他命 B12 缺乏；
6. 診斷患有轉移腫瘤；
7. 惡性肝臟腫瘤；
8. 治療第一天（第 1 週期第 1 天）前的 12 個月內，曾為了治療骨髓發育不良症候群(MDS)以外其他疾病，施用放射線治療、化學治療或細胞毒性治療；
9. 已知或懷疑對 azacitidine 或甘露醇 (mannitol) 過敏；
10. 先前進行過移植或施用過細胞毒性治療（包含 azacitidine 與化學治療）以治療骨髓發育不良症候群(MDS)；
11. 第 1 週期第 1 天前的 21 天內，使用紅血球生成素 (erythropoietin) 或骨髓生長因子（白血球顆粒細胞增生因子 (granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF) 或白血球顆粒細胞－巨噬細胞增生因子 (granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF)）治療；
12. 第 1 週期第 1 天前的 14 天內，曾接受雄性荷爾蒙治療；
13. 活性病毒感染，如已知感染人類免疫不全病毒 (HIV) 或病毒性 B 或 C 型肝炎；
14. 第 1 週期第 1 天前的 30 天內，接受其他試驗新藥治療，包含 thalidomide 與 arsenic trioxide，或因為之前接受試驗新藥治療（不論治療時間距離多久）而產生持續存在之不良事件；
15. 懷孕或哺乳女性；
16. 患有導致受試者無法參與試驗之任何嚴重疾病、實驗室異常或精神疾病；
17. 若受試者參加試驗，將使受試者承受不可接受風險之任何情況，包含實驗室異常在內；
18. 可混淆試驗資料判讀能力之任何情況。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
42 人
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全球人數
0 人
