計劃書編號56022473AML2002
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02472145
2016-10-26 - 2019-07-31
Phase II/III
終止收納4
ICD-10C92.A0
急性骨髓性白血病伴有多系發育不全，未達到緩解
ICD-10C92
骨髓性白血病
有關DACOGEN®(Decitabine) 加上Talacotuzumab (JNJ-56022473；抗-CD123) 相較於DACOGEN (Decitabine) 單藥療法使用於不適合密集化療之急性骨髓性白血病病患的一項隨機分配、第2/3期試驗
-
試驗申請者
嬌生股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
嬌生股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
適應症
急性骨髓性白血病
試驗目的
試驗A部分的主要目標為，評估Talacotuzumab(之前稱為CSL362)單藥療法，使用於適合接受實驗性治療之急性骨髓性白血病(AML)參與者的安全性，並確認第2期建議劑量(RP2D)。試驗B部分的主要目標為，針對不適合密集誘導性化療，並被隨機分配至接受decitabine加上RP2D Talacotuzumab或單獨接受decitabine之AML參與者，評估完全反應(CR)率與整體存活期(OS)。
藥品名稱
Talacotuzumab
主成份
Talacotuzumab
劑型
Vial
劑量
100
評估指標
A 部分
評估安全性，並確認劑量限制毒性(DLT)。
B 部分
2 個主要指標(B 部分)
CR 率；
整體存活期(OS)。
次要指標(B 部分)
EFS，定義為自隨機分配至治療失敗、自 CR/CRi 復發或因任何原因死亡(以最早發生
者為準)之時間。治療失敗之定義為，骨髓芽細胞計數自基期至目前評估的增加絕對值
> 25%；
ORR (CR + CRi)；
反應時間，定義為達到 CR 或 CRi 最佳反應之受試者自隨機分配至達到最佳反應的時
間；
反應持續時間，定義為達到 CR 或 CRi 最佳反應之受試者自達到 CR 或 CRi 至復發的
時間；
無復發存活期(RFS)，定義為達到 CR 或 CRi 之受試者自達到 CR 或 CRi 至疾病復發或
因任何原因死亡的時間；
安全性資料；
藥物動力學；
免疫原性；
MRD；
使用 FACT-Leu 與 EQ 5D 5L 之病患報告結果(PRO)。
探索性指標(B 部分)
與生物標記、藥效學(PD)標記與臨床指標相關之藥動學/藥效學關係；
探索與臨床反應相關之生物標記；
醫療資源利用。
評估安全性，並確認劑量限制毒性(DLT)。
B 部分
2 個主要指標(B 部分)
CR 率；
整體存活期(OS)。
次要指標(B 部分)
EFS，定義為自隨機分配至治療失敗、自 CR/CRi 復發或因任何原因死亡(以最早發生
者為準)之時間。治療失敗之定義為，骨髓芽細胞計數自基期至目前評估的增加絕對值
> 25%；
ORR (CR + CRi)；
反應時間，定義為達到 CR 或 CRi 最佳反應之受試者自隨機分配至達到最佳反應的時
間；
反應持續時間，定義為達到 CR 或 CRi 最佳反應之受試者自達到 CR 或 CRi 至復發的
時間；
無復發存活期(RFS)，定義為達到 CR 或 CRi 之受試者自達到 CR 或 CRi 至疾病復發或
因任何原因死亡的時間；
安全性資料；
藥物動力學；
免疫原性；
MRD；
使用 FACT-Leu 與 EQ 5D 5L 之病患報告結果(PRO)。
探索性指標(B 部分)
與生物標記、藥效學(PD)標記與臨床指標相關之藥動學/藥效學關係；
探索與臨床反應相關之生物標記；
醫療資源利用。
主要納入條件
納入條件：
1. 依據WHO 2008標準之原發性或續發性急性骨髓性白血病(AML)
A部分：
患有AML之參與者：適合接受實驗性治療的未曾接受治療者或已復發者(依據主治醫師評估)。
B部分：
- 未曾接受治療之AML(不含篩選期間為控制白血球過多症而使用之緊急白血球分離術及/或hydroxyurea)；附註：開始試驗治療前，必須至少停用hydroxyurea一天。
- 依據試驗主持人疾病評估資料與電子個案報告表(eCRF)中記錄之病患特性，顯示不適合以標準密集化療進行誘導性及鞏固性治療；這些參數包括年齡、美國東岸癌症臨床研究合作組織(ECOG)體能狀態分數、細胞遺傳學風險組與共同疾病(心臟、感染、肝臟、糖尿病相關、肺臟、肥胖相關、腦中風相關、消化性潰瘍和其他等。
- 不適合異體造血幹細胞移植。
2. ECOG體能狀態分數為0、1或2。
3. 女性必須符合下列任一項：不具生育能力：已停經(超過[>] 45歲且無月經至少12個月)；若具生育能力，必須採取一種高度有效的避孕措施。
4. 具生育能力的女性，篩選期間必須取得陰性的血清(beta-人類絨毛膜性腺激素[beta-hCG])或尿液懷孕檢測結果。
5. 與具有生育能力女性有性行為且未進行輸精管切除術的男性，必須同意在最後一劑試驗治療後至少3個月，使用一種屏障避孕法，如保險套併用殺精泡沫/凝膠/薄膜/軟膏/栓劑，或伴侶使用阻塞帽(子宮帽或子宮頸/栓帽)併用殺精泡沫/凝膠/薄膜/軟膏/栓劑。
1. 依據WHO 2008標準之原發性或續發性急性骨髓性白血病(AML)
A部分：
患有AML之參與者：適合接受實驗性治療的未曾接受治療者或已復發者(依據主治醫師評估)。
B部分：
- 未曾接受治療之AML(不含篩選期間為控制白血球過多症而使用之緊急白血球分離術及/或hydroxyurea)；附註：開始試驗治療前，必須至少停用hydroxyurea一天。
- 依據試驗主持人疾病評估資料與電子個案報告表(eCRF)中記錄之病患特性，顯示不適合以標準密集化療進行誘導性及鞏固性治療；這些參數包括年齡、美國東岸癌症臨床研究合作組織(ECOG)體能狀態分數、細胞遺傳學風險組與共同疾病(心臟、感染、肝臟、糖尿病相關、肺臟、肥胖相關、腦中風相關、消化性潰瘍和其他等。
- 不適合異體造血幹細胞移植。
2. ECOG體能狀態分數為0、1或2。
3. 女性必須符合下列任一項：不具生育能力：已停經(超過[>] 45歲且無月經至少12個月)；若具生育能力，必須採取一種高度有效的避孕措施。
4. 具生育能力的女性，篩選期間必須取得陰性的血清(beta-人類絨毛膜性腺激素[beta-hCG])或尿液懷孕檢測結果。
5. 與具有生育能力女性有性行為且未進行輸精管切除術的男性，必須同意在最後一劑試驗治療後至少3個月，使用一種屏障避孕法，如保險套併用殺精泡沫/凝膠/薄膜/軟膏/栓劑，或伴侶使用阻塞帽(子宮帽或子宮頸/栓帽)併用殺精泡沫/凝膠/薄膜/軟膏/栓劑。
主要排除條件
排除條件：
1. 急性前骨髓細胞白血病且帶有t(15；17)或其相等分子(PML-RARalpha)。
2. 僅適用於B部分：已知中樞神經系統具有白血病侵犯或白血病侵犯之臨床症狀。
3. 參與者曾接受低甲基化藥物治療。
4. 僅適用於A部分：參與者未自任何之前手術、放療、標靶治療或化療的所有臨床顯著毒性(不含掉髮與血液毒性)恢復至低於或等於等級1。
5. 患有對於治療反應不佳的任何活動性感染。
1. 急性前骨髓細胞白血病且帶有t(15；17)或其相等分子(PML-RARalpha)。
2. 僅適用於B部分：已知中樞神經系統具有白血病侵犯或白血病侵犯之臨床症狀。
3. 參與者曾接受低甲基化藥物治療。
4. 僅適用於A部分：參與者未自任何之前手術、放療、標靶治療或化療的所有臨床顯著毒性(不含掉髮與血液毒性)恢復至低於或等於等級1。
5. 患有對於治療反應不佳的任何活動性感染。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
16 人
-
全球人數
400 人
