計劃書編號POLARIS2012-001
試驗已結束
2012-10-01 - 2016-09-12
Phase II
終止收納5
ADI-PEG 20於急性骨隨性白血病患者之第二期臨床試驗
-
試驗申請者
瑞華新藥研發股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
瑞華新藥研發股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
21 收納額滿
適應症
ACUTE MYELOID LEUKEMIA
試驗目的
本試驗的目的是要在急性骨髓性白血病患者中測試一種新藥物，稱為ADI-PEG 20；我們想要觀察該藥物對急性骨髓性白血病癌細胞會造成哪些好的或壞的影響。
使用這種試驗藥物（ADI-PEG 20）是因為它會造成一種營養素（稱為精胺酸）的分解。精胺酸是一種胺基酸，胺基酸為人體製造蛋白質的基本單元。正常細胞並不需要精胺酸，然而，急性骨髓性白血病癌細胞似乎需要精胺酸才能存活。我們使用ADI-PEG 20剝奪急性骨髓性白血病癌細胞的養份，使急性骨髓性白血病癌細胞停止增長。
我們想要了解究竟有多少病人可能因使用ADI-PEG 20 而減緩急性骨髓性白血病惡化，且存活更久，以及該藥物的安全性如何。我們將會抽取骨髓及/或切片檢查進行確認。由於ADI-PEG 20是一種新藥物，我們也會嚴密監測患者是否發生任何副作用，並以血液檢測確認藥物是否對患者的身體有任何影響。
藥品名稱
注射劑
主成份
Arginine deiminase conjugated to polyethylene glycol 20,000 mw
劑型
270
劑量
11.5±1.0 mg/ml; 3.5ml/vial
評估指標
a.主要療效評估指標為腫瘤反應率。是以受試者在第4、8、16及24週分別呈現的腫瘤反應狀況，且運用描述性統計分析整理出各時期的病患數目及比例。
b.次要療效評估指標為安全性及耐受性之評估，無惡化存活率及整體存活率。受試者的無惡化存活率及整體存活率之評估將使用Kaplan-Meier方法。
b.次要療效評估指標為安全性及耐受性之評估，無惡化存活率及整體存活率。受試者的無惡化存活率及整體存活率之評估將使用Kaplan-Meier方法。
主要納入條件
主要納入條件：
1. 經由形態學、組織化學或細胞表面標誌條件診斷為急性骨髓性白血病患者。
2. 患有急性骨髓性白血病的患者，無論：
a. 接受過至少一線先前常規誘發治療後的復發或難治療白血病。這些在早期第一次復發時必須為無合適的捐贈者和/或非等待異體幹細胞移植者（通常這些代表著病患疾病嚴重、肥胖、有合併症的情形或年齡超過55歲）或
b. 風險惡劣的急性骨髓性白血病，定義如下：
1) 因藥物治療造成的急性骨髓性白血病，除了有關預後良好之細胞遺傳學〔例如，inversion16、t(16;16)、t(8;21)、t(15;17)〕，且非為等待幹細胞移植者，或
2) 急性骨髓性白血病合併原發血液疾病（例如，骨髓發育不良症候群、骨髓纖維化、真性多血症等），且非為等待幹細胞移植者。
3) 原發性急性骨髓性白血病年齡≧70歲
4) 預後不良之細胞遺傳學的急性骨髓性白血病患者無論年齡（＞18歲），若受試者非為等待異體移植者。預後不良之細胞遺傳學如以下所述：複雜性（≧3種染色體異常），-7、-5、7q-、5q-，異常的11q23除了t(9;11)、t(9;22)、inversion 3、t(3;3)、t(6;9)。
c. 年齡大於60歲之急性骨髓性白血病患者 (如：骨髓芽細胞>20%)，且未接受過任何白血病治療。
3. 年齡≧18歲。
4. ECOG（美國東岸癌症臨床研究合作組織）日常體能狀態為 0-2分。
5. 在試驗期間，初經來潮後女性受試者與男性受試者及其性伴侶雙方皆必須採用適當的避孕方法。受試者必須同意使用兩種避孕法，或同意在研究期間避免性交。在試驗開始時女性受試者不可懷孕；在進入試驗前其血清絨毛膜促性腺激素懷孕檢測結果必須為陰性。
6. 必須在試驗開始前簽署受試者同意書。
7. 未同時參加其他(藥物)臨床試驗。
8. 血清尿酸≦8 mg/dL (無論有或沒有使用藥物控制)。
9. 肌酐酸廓清率必須≧30 mL/min。肌酐酸廓清率可由Cockcroft-Gault公式計算：[(140 – 年齡) x 體重(公斤)] /血清肌酐酸(mg/dL) x 72；若為女性則計算結果再乘以0.85。
10. 總膽紅素≦2倍正常值上限。
11. 天門冬氨酸轉氨酶（AST）/ 血清麩胺酸草醯乙酸轉胺酶（SGOT）和丙氨酸轉氨酶（ALT）/ 血清麩胺酸丙酮酸轉胺酶（SGPT）≦3倍正常值上限。
12. 適當的心臟和肺臟功能。
1. 經由形態學、組織化學或細胞表面標誌條件診斷為急性骨髓性白血病患者。
2. 患有急性骨髓性白血病的患者，無論：
a. 接受過至少一線先前常規誘發治療後的復發或難治療白血病。這些在早期第一次復發時必須為無合適的捐贈者和/或非等待異體幹細胞移植者（通常這些代表著病患疾病嚴重、肥胖、有合併症的情形或年齡超過55歲）或
b. 風險惡劣的急性骨髓性白血病，定義如下：
1) 因藥物治療造成的急性骨髓性白血病，除了有關預後良好之細胞遺傳學〔例如，inversion16、t(16;16)、t(8;21)、t(15;17)〕，且非為等待幹細胞移植者，或
2) 急性骨髓性白血病合併原發血液疾病（例如，骨髓發育不良症候群、骨髓纖維化、真性多血症等），且非為等待幹細胞移植者。
3) 原發性急性骨髓性白血病年齡≧70歲
4) 預後不良之細胞遺傳學的急性骨髓性白血病患者無論年齡（＞18歲），若受試者非為等待異體移植者。預後不良之細胞遺傳學如以下所述：複雜性（≧3種染色體異常），-7、-5、7q-、5q-，異常的11q23除了t(9;11)、t(9;22)、inversion 3、t(3;3)、t(6;9)。
c. 年齡大於60歲之急性骨髓性白血病患者 (如：骨髓芽細胞>20%)，且未接受過任何白血病治療。
3. 年齡≧18歲。
4. ECOG（美國東岸癌症臨床研究合作組織）日常體能狀態為 0-2分。
5. 在試驗期間，初經來潮後女性受試者與男性受試者及其性伴侶雙方皆必須採用適當的避孕方法。受試者必須同意使用兩種避孕法，或同意在研究期間避免性交。在試驗開始時女性受試者不可懷孕；在進入試驗前其血清絨毛膜促性腺激素懷孕檢測結果必須為陰性。
6. 必須在試驗開始前簽署受試者同意書。
7. 未同時參加其他(藥物)臨床試驗。
8. 血清尿酸≦8 mg/dL (無論有或沒有使用藥物控制)。
9. 肌酐酸廓清率必須≧30 mL/min。肌酐酸廓清率可由Cockcroft-Gault公式計算：[(140 – 年齡) x 體重(公斤)] /血清肌酐酸(mg/dL) x 72；若為女性則計算結果再乘以0.85。
10. 總膽紅素≦2倍正常值上限。
11. 天門冬氨酸轉氨酶（AST）/ 血清麩胺酸草醯乙酸轉胺酶（SGOT）和丙氨酸轉氨酶（ALT）/ 血清麩胺酸丙酮酸轉胺酶（SGPT）≦3倍正常值上限。
12. 適當的心臟和肺臟功能。
主要排除條件
主要排除條件：
1. 受試者因感染需要接受靜脈注射抗生素/抗病毒治療者無法進入試驗；使用預防性抗生素/抗病毒治療的受試者是可允許的。
2. 懷孕或哺乳中。
3. 可預期的對試驗順從性不佳。
4. 無法控制的併發症包含但不限於：進行中或發作中的感染、有症狀的充血性心衰竭（紐約心臟學會第III或第IV分級）、心律不整、精神疾病、社交狀況會限制對於試驗需求之順從性或瀰漫性血管內凝血反應。
5. 受試者在進入本試驗前因接受任何其他抗癌治療而尚未復原至基礎狀況（除了禿頭）或尚未復原至不良事件等級≦1，或因先前癌症治療導致不可挽回的影響。若不良事件等級＞1，經贊助者和試驗主持人雙方同意，將可允許不被視為一個有安全性風險的事件。
6. 受試者若有其他原發性癌症病史，包含併發的第二種惡性腫瘤，除了：
a. 治癒性切除的非黑色素皮膚癌。
b. 已根治的原位子宮頸癌。
c. 經試驗主持人評估當前沒有已知發作中的疾病存在，且不會影響受試者癌症診斷的其他原發性實質固態腫瘤 。
7. 受試者先前已接受過ADI-PEG 20治療。
8. 跟現存癌症無關的癲癇病史。
9. 已知人類免疫缺陷病毒（HIV）陽性反應（無須額外測試）。
10. 中樞神經系統性白血病或骨髓外白血病 (extramedullary leukemia)。
11. 已知對於聚乙烯二醇化合物（pegylated compounds）過敏。
1. 受試者因感染需要接受靜脈注射抗生素/抗病毒治療者無法進入試驗；使用預防性抗生素/抗病毒治療的受試者是可允許的。
2. 懷孕或哺乳中。
3. 可預期的對試驗順從性不佳。
4. 無法控制的併發症包含但不限於：進行中或發作中的感染、有症狀的充血性心衰竭（紐約心臟學會第III或第IV分級）、心律不整、精神疾病、社交狀況會限制對於試驗需求之順從性或瀰漫性血管內凝血反應。
5. 受試者在進入本試驗前因接受任何其他抗癌治療而尚未復原至基礎狀況（除了禿頭）或尚未復原至不良事件等級≦1，或因先前癌症治療導致不可挽回的影響。若不良事件等級＞1，經贊助者和試驗主持人雙方同意，將可允許不被視為一個有安全性風險的事件。
6. 受試者若有其他原發性癌症病史，包含併發的第二種惡性腫瘤，除了：
a. 治癒性切除的非黑色素皮膚癌。
b. 已根治的原位子宮頸癌。
c. 經試驗主持人評估當前沒有已知發作中的疾病存在，且不會影響受試者癌症診斷的其他原發性實質固態腫瘤 。
7. 受試者先前已接受過ADI-PEG 20治療。
8. 跟現存癌症無關的癲癇病史。
9. 已知人類免疫缺陷病毒（HIV）陽性反應（無須額外測試）。
10. 中樞神經系統性白血病或骨髓外白血病 (extramedullary leukemia)。
11. 已知對於聚乙烯二醇化合物（pegylated compounds）過敏。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
33 人
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全球人數
43 人
