計劃書編號64041575RSV2004
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03333317
2017-12-01 - 2019-03-31
Phase II
終止收納3
ICD-10B97.4
歸類於他處呼吸道融合細胞病毒[RVS]所致的疾病
ICD-10B97
歸類於他處病毒所致的疾病
ICD-9079.6
肺部融合細胞病毒感染
一項第 2 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估口服 Lumicitabine (JNJ-64041575) 療程用於因呼吸道融合病毒住院之 28 天至 36 個月大嬰幼兒的抗病毒活性、臨床結果、安全性、耐受性、以及藥物動力學
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Janssen Research & Development, LLC
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
呼吸道融合病毒
試驗目的
主要目標: 主要目標為根據鼻腔 RSV 病毒脫落並利用定量即時逆轉錄聚合酶連鎖反應 (qRT-PCR) ，以感染 RSV 的住院嬰幼兒為對象，探討 lumicitabine 多重療法之劑量-反應關係對抗病毒性之影響。
藥品名稱
Lumicitabine (JNJ-64041575)
主成份
Lumicitabine (JNJ-64041575)
劑型
Oral Suspension
劑量
60mg
評估指標
主要終點為 RSV 病毒量（以 qRT-PCR 對中鼻甲鼻腔拭子檢體進行測量）自即將投予第一劑試驗藥物（基期）前至第 7 天之濃度－時間曲線下面積 (AUC)。
次要終點為：
安全性／耐受性包含不良事件 (AE)、身體檢查、生命徵象／末梢微血管氧氣飽和度 (SpO2)、心電圖 (ECG) 以及臨床實驗室檢查結果。
JNJ-63549109 的 PK 參數。
RSV 臨床療程終點：
o 自入院至出院和準備出院以及自試驗治療開始至出院和準備出院之住院時間，由試驗主持人評估準備出院條件。
o 入住加護病房 (ICU) 的需要與入住時間。
o 超過 RSV 感染前狀態的補充氧氣／非侵入性機械性通氣支持（例如：鼻導管、面罩、連續正氣壓）和／或侵入性機械通氣支持（例如：氣管內機械通氣或以氣切進行機械通氣）需求和持續時間。
o 補充氧氣需求不再超過 RSV 感染前狀態的時間。
o 達到臨床穩定的時間，定義為自開始試驗治療起、至達到下列標準的時間：血氧濃度恢復至 RSV 感染前狀態（以下稱為「正常化」）（即：相較於 RSV 感染前狀態，無須額外補充氧氣）、經口餵食正常化、呼吸速率正常化，以及心跳速率正常化。
o 開始出現呼吸症狀前未補充氧氣的受試者，自開始試驗治療至呼吸室內空氣狀態下 SpO2 ≧ 93% 的時間。
o 呼吸速率、SpO2、和體溫恢復至 RSV 感染前狀態的時間。
o 急性中耳炎的發生率（由試驗主持人定義）。
由臨床醫師使用 eCOA 裝置填寫 PRESORS 問卷，評估 RSV 感染徵象和症狀之持續時間和嚴重程度。
將以 qRT-PCR 使用中鼻甲鼻腔拭子檢體測得之 RSV 病毒量，探討下列參數：
o 長期 RSV 病毒量。
o 最大病毒量、達到最大病毒量時間、病毒量下降速率，以及無法測得 RSV RNA 之時間。
o 各時間點時無法測得 RSV 病毒量之受試者比例。
o 自即將投予第一劑試驗藥物（基期）至第 10 天與第 14 天之 RSV 病毒量 AUC。
o 若獨立資料監控委員會 (IDMC) 將投藥時間延長，則對於分配至較長投藥時間之受試者，評估自基期至投予最後一劑試驗藥物後 1 天（+2 天）的 RSV 病毒量 AUC。
相較於基期序列，RSV 基因組之 RSV 聚合酶 L-基因與其他區域之序列變化（基期後）（若可進行）。
Lumicitabine 劑型之可接受度與適口性，由父母／照顧者使用 eCOA 進行評估。
本試驗的探索性終點為：
由父母／照顧者使用 eCOA 裝置填寫 PRESORS 問卷，評估 RSV 感染徵象和症狀之持續時間和嚴重程度。
受試者父母／照顧者無法從事一般活動的時數。
醫療資源的利用。
RSV 感染性病毒量，以定量病毒培養（病毒斑測定）進行測定。
以 qRT-PCR 使用插管受試者的中鼻甲鼻腔拭子與氣管內檢體測量之 RSV 病毒量。
次要終點為：
安全性／耐受性包含不良事件 (AE)、身體檢查、生命徵象／末梢微血管氧氣飽和度 (SpO2)、心電圖 (ECG) 以及臨床實驗室檢查結果。
JNJ-63549109 的 PK 參數。
RSV 臨床療程終點：
o 自入院至出院和準備出院以及自試驗治療開始至出院和準備出院之住院時間，由試驗主持人評估準備出院條件。
o 入住加護病房 (ICU) 的需要與入住時間。
o 超過 RSV 感染前狀態的補充氧氣／非侵入性機械性通氣支持（例如：鼻導管、面罩、連續正氣壓）和／或侵入性機械通氣支持（例如：氣管內機械通氣或以氣切進行機械通氣）需求和持續時間。
o 補充氧氣需求不再超過 RSV 感染前狀態的時間。
o 達到臨床穩定的時間，定義為自開始試驗治療起、至達到下列標準的時間：血氧濃度恢復至 RSV 感染前狀態（以下稱為「正常化」）（即：相較於 RSV 感染前狀態，無須額外補充氧氣）、經口餵食正常化、呼吸速率正常化，以及心跳速率正常化。
o 開始出現呼吸症狀前未補充氧氣的受試者，自開始試驗治療至呼吸室內空氣狀態下 SpO2 ≧ 93% 的時間。
o 呼吸速率、SpO2、和體溫恢復至 RSV 感染前狀態的時間。
o 急性中耳炎的發生率（由試驗主持人定義）。
由臨床醫師使用 eCOA 裝置填寫 PRESORS 問卷，評估 RSV 感染徵象和症狀之持續時間和嚴重程度。
將以 qRT-PCR 使用中鼻甲鼻腔拭子檢體測得之 RSV 病毒量，探討下列參數：
o 長期 RSV 病毒量。
o 最大病毒量、達到最大病毒量時間、病毒量下降速率，以及無法測得 RSV RNA 之時間。
o 各時間點時無法測得 RSV 病毒量之受試者比例。
o 自即將投予第一劑試驗藥物（基期）至第 10 天與第 14 天之 RSV 病毒量 AUC。
o 若獨立資料監控委員會 (IDMC) 將投藥時間延長，則對於分配至較長投藥時間之受試者，評估自基期至投予最後一劑試驗藥物後 1 天（+2 天）的 RSV 病毒量 AUC。
相較於基期序列，RSV 基因組之 RSV 聚合酶 L-基因與其他區域之序列變化（基期後）（若可進行）。
Lumicitabine 劑型之可接受度與適口性，由父母／照顧者使用 eCOA 進行評估。
本試驗的探索性終點為：
由父母／照顧者使用 eCOA 裝置填寫 PRESORS 問卷，評估 RSV 感染徵象和症狀之持續時間和嚴重程度。
受試者父母／照顧者無法從事一般活動的時數。
醫療資源的利用。
RSV 感染性病毒量，以定量病毒培養（病毒斑測定）進行測定。
以 qRT-PCR 使用插管受試者的中鼻甲鼻腔拭子與氣管內檢體測量之 RSV 病毒量。
主要納入條件
納入條件
每位可能受試者均必須符合所有下列標準，方可納入試驗：
1. 隨機分配時 ≥28 天至 ≤36 個月大的男性或女性嬰幼兒。
2. 受試者於隨機分配時住院（或進入急診室 [ER]），且不太可能在隨機分配後的最
初 24 小時內出院。
3. 受試者依據 PCR 分子診斷檢測而診斷患有 RSV 感染，且伴隨或未伴隨共同感染
另一種呼吸道病原菌（呼吸道病毒或細菌）。
備註：若試驗中心無法提供市售 PCR 檢測，應諮詢試驗委託者，以同意所使用的
檢定。
4. 受試者患有急性呼吸道疾病，伴隨符合病毒感染的徵象和症狀（例如：發燒、咳
嗽、鼻塞、流鼻水、喉嚨痛、肌痛、昏睡、呼吸短促、或喘鳴），且發生時間在預
計隨機分配時間的 ≤5 天內。發生症狀的定義為父母／照顧者第一次（1 小時內）
發現 RSV 感染的呼吸道或全身性症狀。
5. 與 RSV 感染或規定之嚴重 RSV 疾病合併症病況（早產 [受試者胎齡為 <37
週；適用於隨機分配時 <1 歲的嬰兒]、肺支氣管發育不全、先天性心臟病、其他
先天性疾病、唐氏症、神經肌肉不全或囊狀纖維化）相關的症狀除外，受試者必
須依據篩選時進行的身體檢查、病史、生命徵象／SpO2、和 ECG 而顯示醫療上
情況穩定。若有異常情況，必須符合試驗族群和／或 RSV 感染的潛在病況。試驗
主持人必須將此項診斷記錄於受試者的來源文件中，並簽署姓名縮寫。在 IDMC
審查本試驗將使用的最高劑量 PK 和安全性資料後，若 IDMC 建議開放納入患有
共同疾病的受試者，便允許納入此類受試者。將會在取消限制時通知試驗中心。
6. 進行篩選時受試者必須依據臨床實驗室檢測而顯示醫療上情況穩定。若血清化學分
析或血液學分析結果超出正常參考範圍，僅有經試驗主持人診斷該異常或偏離正
常值不會對受試者造成無法接受的風險、不具臨床上的顯著性、或對於試驗族群
為適當且合理的情況、且未符合排除條件的特定排除範圍時，方可納入受試者。
試驗主持人必須將此項診斷記錄於受試者的來源文件中，並簽署姓名縮寫。允許
單獨重新進行實驗室評估一次的資格診斷。
7. 受試者的腎絲球濾過率估計值 (estimated glomerular filtration rate, eGFR) 未低於受
試者年齡的正常値下限。
8. 依據試驗主持人的診斷，受試者的法定代理人了解且能夠遵從試驗計畫書的要
求、指示、和試驗計畫書規定的限制，且受試者可能依據計畫完成試驗。
9. 受試者的法定代理人必須簽署同意書 (informed consent form, ICF)，表示他或她了
解試驗的目的和要求程序，且願意讓受試者參與試驗。
每位可能受試者均必須符合所有下列標準，方可納入試驗：
1. 隨機分配時 ≥28 天至 ≤36 個月大的男性或女性嬰幼兒。
2. 受試者於隨機分配時住院（或進入急診室 [ER]），且不太可能在隨機分配後的最
初 24 小時內出院。
3. 受試者依據 PCR 分子診斷檢測而診斷患有 RSV 感染，且伴隨或未伴隨共同感染
另一種呼吸道病原菌（呼吸道病毒或細菌）。
備註：若試驗中心無法提供市售 PCR 檢測，應諮詢試驗委託者，以同意所使用的
檢定。
4. 受試者患有急性呼吸道疾病，伴隨符合病毒感染的徵象和症狀（例如：發燒、咳
嗽、鼻塞、流鼻水、喉嚨痛、肌痛、昏睡、呼吸短促、或喘鳴），且發生時間在預
計隨機分配時間的 ≤5 天內。發生症狀的定義為父母／照顧者第一次（1 小時內）
發現 RSV 感染的呼吸道或全身性症狀。
5. 與 RSV 感染或規定之嚴重 RSV 疾病合併症病況（早產 [受試者胎齡為 <37
週；適用於隨機分配時 <1 歲的嬰兒]、肺支氣管發育不全、先天性心臟病、其他
先天性疾病、唐氏症、神經肌肉不全或囊狀纖維化）相關的症狀除外，受試者必
須依據篩選時進行的身體檢查、病史、生命徵象／SpO2、和 ECG 而顯示醫療上
情況穩定。若有異常情況，必須符合試驗族群和／或 RSV 感染的潛在病況。試驗
主持人必須將此項診斷記錄於受試者的來源文件中，並簽署姓名縮寫。在 IDMC
審查本試驗將使用的最高劑量 PK 和安全性資料後，若 IDMC 建議開放納入患有
共同疾病的受試者，便允許納入此類受試者。將會在取消限制時通知試驗中心。
6. 進行篩選時受試者必須依據臨床實驗室檢測而顯示醫療上情況穩定。若血清化學分
析或血液學分析結果超出正常參考範圍，僅有經試驗主持人診斷該異常或偏離正
常值不會對受試者造成無法接受的風險、不具臨床上的顯著性、或對於試驗族群
為適當且合理的情況、且未符合排除條件的特定排除範圍時，方可納入受試者。
試驗主持人必須將此項診斷記錄於受試者的來源文件中，並簽署姓名縮寫。允許
單獨重新進行實驗室評估一次的資格診斷。
7. 受試者的腎絲球濾過率估計值 (estimated glomerular filtration rate, eGFR) 未低於受
試者年齡的正常値下限。
8. 依據試驗主持人的診斷，受試者的法定代理人了解且能夠遵從試驗計畫書的要
求、指示、和試驗計畫書規定的限制，且受試者可能依據計畫完成試驗。
9. 受試者的法定代理人必須簽署同意書 (informed consent form, ICF)，表示他或她了
解試驗的目的和要求程序，且願意讓受試者參與試驗。
主要排除條件
排除條件
符合下列任一項條件的任何可能的受試者，將無法參與本試驗：
1. 預期受試者無法存活超過 48 小時。
2. 受試者在隨機分配前 6 週內曾接受重大胸腔或腹腔手術。
3. 受試者曾接受（篩選前 12 個月內）或目前正在等待骨髓、幹細胞、或實質器官移植、曾接受放
療或化療（篩選前 12 個月內）、或目前正在接受免疫抑制藥物（請參閱(八)受試者之禁忌、限
制與應配合之事項）。
4. 受試者已知或疑似患有免疫缺乏（不包括免疫球蛋白 A [IgA] 缺乏），例如已知患有人類免疫缺乏
病毒感染。
5. 受試者曾經患有或合併患有疾病（超出定義的嚴重 RSV 疾病合併症病況），依據試驗主持人的判
定，可能混淆試驗結果、或在向受試者給予試驗藥物時產生額外風險、或可能阻礙、限制、或干
擾試驗計畫書規定的評估，例如肝或腎功能不全；顯著心臟、血管、肺臟、胃腸道、內分泌、神
經、血液、風濕病、代謝異常、或引起免疫抑制的基因疾病。這些可能包括但不僅限於菌血症、
器官功能不全、或其他嚴重合併症。
6. 受試者的胃腸道功能不佳（例：無法透過腸道吸收藥物或營養）。
備註：不排除使用靜脈 (IV) 輸液的患者，前提是試驗主持人認為受試者具有適當的胃腸道功能
（例：能夠吸收藥物或營養）。
7. 受試者正在接受體外膜氧合治療。
8. 受試者入院前正在家中接受慢性氧氣治療。
9. 受試者在接受預訂的第一劑試驗藥物之前曾進行 (八)受試者之禁忌、限制與應配合之事項（試驗
前和併用療法）所述之禁止治療。
10. 受試者在預定的第一劑試驗藥物前 30 天內或 5 個半衰期內（以較長者為準）曾接受目的為預防
或治療 RSV 感染本身的處方藥物（例如：ribavirin、IV 免疫球蛋白、palivizumab）、試驗性藥物、
試驗性疫苗、或曾使用侵入性試驗性醫療器材，或者目前納入一項試驗性研究。
11. 受試者已知對於 lumicitabine 或其賦型劑過敏、產生過敏反應、或無法耐受。
12. 受試者的法定代理人不願意讓受試者進行中鼻甲鼻腔棉棒擦拭程序，或者受試者患有任何生理障
礙而限制收集鼻腔棉棒擦拭檢體的能力。
13. 受試者正在由接受試驗進行中 (八)受試者之禁忌、限制與應配合之事項（試驗前和併用療法）所
述任何排除藥物的母親哺乳。
14. 受試者的法定代理人（例：父母／法定監護人／照顧者）無法與試驗主持人確實地溝通。
15. 依試驗主持人的意見，受試者有任何情況會導致參與不符合受試者的最佳利益（例如：有害身心
健康），或可能阻礙、限制、或干擾試驗計畫書規定之評估。
16. 受試者為 ≥28 天至 35 天大且血紅素 <8.0 公克／分升（第 3 級）或患有繼發於貧血之心臟衰竭
（第 4 級），以及受試者為 ≥36 天至 36 個月大且血紅素 <7.0 公克／分升（第 3 級）或患有
繼發於貧血之心臟衰竭（第 4 級）。
17. 受試者為 ≥28 天至 60 天大且絕對嗜中性白血球計數 <899／立方毫米，以及受試者 ≥61 天至
≤36 個月大且絕對嗜中性白血球計數 <399／立方毫米。
18. 受試者為 ≥28 天至 ≤36 個月大且血小板計數 <49,999／立方毫米（第 3／4 級）。
符合下列任一項條件的任何可能的受試者，將無法參與本試驗：
1. 預期受試者無法存活超過 48 小時。
2. 受試者在隨機分配前 6 週內曾接受重大胸腔或腹腔手術。
3. 受試者曾接受（篩選前 12 個月內）或目前正在等待骨髓、幹細胞、或實質器官移植、曾接受放
療或化療（篩選前 12 個月內）、或目前正在接受免疫抑制藥物（請參閱(八)受試者之禁忌、限
制與應配合之事項）。
4. 受試者已知或疑似患有免疫缺乏（不包括免疫球蛋白 A [IgA] 缺乏），例如已知患有人類免疫缺乏
病毒感染。
5. 受試者曾經患有或合併患有疾病（超出定義的嚴重 RSV 疾病合併症病況），依據試驗主持人的判
定，可能混淆試驗結果、或在向受試者給予試驗藥物時產生額外風險、或可能阻礙、限制、或干
擾試驗計畫書規定的評估，例如肝或腎功能不全；顯著心臟、血管、肺臟、胃腸道、內分泌、神
經、血液、風濕病、代謝異常、或引起免疫抑制的基因疾病。這些可能包括但不僅限於菌血症、
器官功能不全、或其他嚴重合併症。
6. 受試者的胃腸道功能不佳（例：無法透過腸道吸收藥物或營養）。
備註：不排除使用靜脈 (IV) 輸液的患者，前提是試驗主持人認為受試者具有適當的胃腸道功能
（例：能夠吸收藥物或營養）。
7. 受試者正在接受體外膜氧合治療。
8. 受試者入院前正在家中接受慢性氧氣治療。
9. 受試者在接受預訂的第一劑試驗藥物之前曾進行 (八)受試者之禁忌、限制與應配合之事項（試驗
前和併用療法）所述之禁止治療。
10. 受試者在預定的第一劑試驗藥物前 30 天內或 5 個半衰期內（以較長者為準）曾接受目的為預防
或治療 RSV 感染本身的處方藥物（例如：ribavirin、IV 免疫球蛋白、palivizumab）、試驗性藥物、
試驗性疫苗、或曾使用侵入性試驗性醫療器材，或者目前納入一項試驗性研究。
11. 受試者已知對於 lumicitabine 或其賦型劑過敏、產生過敏反應、或無法耐受。
12. 受試者的法定代理人不願意讓受試者進行中鼻甲鼻腔棉棒擦拭程序，或者受試者患有任何生理障
礙而限制收集鼻腔棉棒擦拭檢體的能力。
13. 受試者正在由接受試驗進行中 (八)受試者之禁忌、限制與應配合之事項（試驗前和併用療法）所
述任何排除藥物的母親哺乳。
14. 受試者的法定代理人（例：父母／法定監護人／照顧者）無法與試驗主持人確實地溝通。
15. 依試驗主持人的意見，受試者有任何情況會導致參與不符合受試者的最佳利益（例如：有害身心
健康），或可能阻礙、限制、或干擾試驗計畫書規定之評估。
16. 受試者為 ≥28 天至 35 天大且血紅素 <8.0 公克／分升（第 3 級）或患有繼發於貧血之心臟衰竭
（第 4 級），以及受試者為 ≥36 天至 36 個月大且血紅素 <7.0 公克／分升（第 3 級）或患有
繼發於貧血之心臟衰竭（第 4 級）。
17. 受試者為 ≥28 天至 60 天大且絕對嗜中性白血球計數 <899／立方毫米，以及受試者 ≥61 天至
≤36 個月大且絕對嗜中性白血球計數 <399／立方毫米。
18. 受試者為 ≥28 天至 ≤36 個月大且血小板計數 <49,999／立方毫米（第 3／4 級）。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
2 人
-
全球人數
180 人
