計劃書編號201810033MIPB
試驗已結束
2019-01-01 - 2020-12-31
其他
終止收納1
ICD-10E71.0
楓葉糖尿病
ICD-10E71.110
異戊酸血症
ICD-10E71.111
3-甲基戊二酸尿症
ICD-10E71.118
其他支鏈有機酸尿症
ICD-10E71.120
甲基丙二酸尿症
ICD-10E71.121
丙酸血症
ICD-10E71.128
其他丙酸代謝疾患
ICD-10E71.19
其他支鏈胺基酸代謝疾患
ICD-10E71.2
支鏈胺基酸代謝疾患
ICD-9270.3
枝鏈氨基酸代謝障礙
有機酸血症患者長期使用Carglumic acid效果評估
-
試驗申請者
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
無
-
臨床試驗規模
台灣單中心
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
適應症
丙酸血症(Propionic Acidemia,PA)
甲基丙二酸血症(Methylmalonic Acidemia,MMA)
試驗目的
評估Carglumic Acid (Carbaglu®)用於丙酸血症(Propionic Acidemia,PA)或甲基丙二酸血症(Methylmalonic Acidemia, MMA)患者中長期使用的有效性和安全性。
藥品名稱
錠劑
主成份
Carglumic Acid
劑型
110
劑量
U (UNIT)
評估指標
主要評估指標：
12個月內因高氨血症引起的緊急就診次數。
次要評估指標：
A. 試驗開始後首次因高血氨症緊急就診的時間。
B. 試驗期間12個月內的血氨值。
C. 試驗期間12個月內的住院天數。
D. 試驗期間12個月內的acylcarnitines數值。
E. 試驗期間12個月內尿液中的有機酸檢測。
F. 試驗期間12個月內血漿胺基酸數值。
12個月內因高氨血症引起的緊急就診次數。
次要評估指標：
A. 試驗開始後首次因高血氨症緊急就診的時間。
B. 試驗期間12個月內的血氨值。
C. 試驗期間12個月內的住院天數。
D. 試驗期間12個月內的acylcarnitines數值。
E. 試驗期間12個月內尿液中的有機酸檢測。
F. 試驗期間12個月內血漿胺基酸數值。
主要納入條件
納入條件:
1. 經醫師確診為丙酸血症（PA）或甲基丙二酸血症（MMA）患者。
2. 18歲以下(含)之兒童，性別不拘。
3. 曾經發生過高血氨(NH3 ≧100 uM)者。
4. 在過去30天內未參加任何其他藥品臨床試驗。
排除條件
1. 患者為除了丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)以外之有機酸血症或由其他因素引起之高血氨。
2. 患者已接受其他療法治療丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)。
3. 除了丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)，患者尚有其他遺傳性疾病或先天性異常。
4. 已知對Carglumic Acid (Carbaglu®)過敏之患者。
1. 經醫師確診為丙酸血症（PA）或甲基丙二酸血症（MMA）患者。
2. 18歲以下(含)之兒童，性別不拘。
3. 曾經發生過高血氨(NH3 ≧100 uM)者。
4. 在過去30天內未參加任何其他藥品臨床試驗。
排除條件
1. 患者為除了丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)以外之有機酸血症或由其他因素引起之高血氨。
2. 患者已接受其他療法治療丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)。
3. 除了丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)，患者尚有其他遺傳性疾病或先天性異常。
4. 已知對Carglumic Acid (Carbaglu®)過敏之患者。
主要排除條件
N/A
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
5 人
-
全球人數
5 人
