計劃書編號ACE-536-LTFU-001
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04064060
2019-08-01 - 2027-08-31
Phase III
召募中2
終止收納1
ICD-10D56.9
地中海型貧血
一項對於曾經參加其他luspatercept (ACE-536)臨床試驗的受試者評估長期安全性之第3b期、開放性、單組的延伸性試驗。
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試驗申請者
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Celgene Corporation
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
地中海型貧血
試驗目的
主要目的：針對曾參與其他 luspatercept 臨床試驗的受試者，評估 luspatercept 的長期安全性（包括惡化為急性骨髓性白血病 (acute myeloid leukemia, AML) 及/或其他惡性腫瘤/惡性腫瘤前期）。
次要目的：
追蹤受試者的整體存活率。
評估治療引發的EMH（髓外造血）囊腫。
探索性目的：
所有受試者（骨髓增生不良症候群[MDS]、乙型地中海貧血、骨髓纖維化[MF]）：探討在治療期內嚴重急性呼吸道症候群冠狀病毒2 型（SARS-CoV-2）IgG或總抗體狀態的影響。
僅限MDS受試者：IPSS-R轉換至高風險IPSS-R類別。
從ACE-536-B-THAL-002試驗轉換的NTD乙型地中海貧血受試者：
•評估luspatercept對健康相關生活品質(HR-QoL)的影響
•評估乙型地中海貧血相關共病症，以無共病症存活率參數測量
藥品名稱
Luspatercept (ACE-536)
主成份
Luspatercept (ACE-536)
劑型
凍晶乾粉注射劑
劑量
25 mg/vial; 75 mg/vial
評估指標
將在試驗期間為所有受試者進行安全性監測。安全性評估將包括：
*生命徵象
*當地臨床實驗室檢測：血液學和驗孕（如適用）
*心電圖 (Electrocardiogram, ECG)（若試驗主持人認為有必要）
*不良事件 (AE)/嚴重不良事件 (serious adverse event, SAE) 報告
*監測是否惡化為急性骨髓性白血病 (AML)（針對骨髓增生不良症候群 [myelodysplastic syndromes, MDS] 和骨髓增生性腫瘤相關骨髓纖維化 [myelofibrosis, MF]）
*其他惡性腫瘤/惡性腫瘤前期的發展
-監測AML 或與乙型地中海貧血有關之血液惡性腫瘤
*整體存活率
*生命徵象
*當地臨床實驗室檢測：血液學和驗孕（如適用）
*心電圖 (Electrocardiogram, ECG)（若試驗主持人認為有必要）
*不良事件 (AE)/嚴重不良事件 (serious adverse event, SAE) 報告
*監測是否惡化為急性骨髓性白血病 (AML)（針對骨髓增生不良症候群 [myelodysplastic syndromes, MDS] 和骨髓增生性腫瘤相關骨髓纖維化 [myelofibrosis, MF]）
*其他惡性腫瘤/惡性腫瘤前期的發展
-監測AML 或與乙型地中海貧血有關之血液惡性腫瘤
*整體存活率
主要納入條件
納入條件
受試者必須符合以下所有條件方可納入本試驗：
1. 受試者簽署受試者同意書 (informed consent form, ICF) 時年齡≥18 歲。（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲或以上。）
2. 受試者需願意並能夠遵循試驗返診時間表以及其他試驗計畫書要求。
3. 受試者曾參與 luspatercept 試驗，持續符合主試驗計畫書的所有要求，且受試者已經：
a. 被分配至接受 luspatercept 治療，由試驗主持人認定為持續獲得臨床利益，且應繼續接受 luspatercept 治療，或
b. 在主試驗計畫書中被分配至安慰劑組（在解盲或追蹤時），且應轉換至接受luspatercept 治療，或
c. 被分配至主試驗計畫書的追蹤期，之前曾在主試驗計畫書中接受 luspatercept 或安慰劑，且其應繼續進入延伸性試驗的長期治療後追蹤期，直到完成追蹤（除非符合主試驗計畫書中轉換至接受 luspatercept 治療的要求）。
4. 受試者於進行試驗相關評估或程序前了解且自願簽署受試者同意書。
5. 依據試驗主持人的評估，顯示受試者遵從主試驗計畫書的要求。
6. 僅適用於接受治療中的受試者 - 具生育能力女性 (females of childbearing potential, FCBP) 定義為符合下列條件之性成熟女性：
1) 已有初次月經，2) 未切除子宮或未切除雙側卵巢，或 3) 未曾自然地進入停經後狀態（癌症療程後的無月經週期無法排除具有生育能力）達至少連續 24 個月（亦即在先前連續的 24 個月內之任何時間曾有過月經），且必須：
a. 由試驗主持人於展開試驗療法前確認二次驗孕結果為陰性。必須同意在試驗期間及試驗治療結束後接受驗孕。即使受試者完全禁絕 異性間的性接觸，也須符合此項條件。
b. 自開始使用試驗用藥物 (investigational product, IP) 前 35 天起、試驗療法期間（包括中斷劑量時）與終止試驗療法後 84 天內，願意完全禁絕1異性間性接觸（必須每月評估一次並記錄資料來源），或同意使用且能夠遵從高度有效避孕方式，不得中斷。
7. 僅適用於接受治療中的受試者 - 男性受試者必須：
a. 在參與試驗期間、中斷劑量時與中止試驗用藥物後至少 84 天內，必須完全禁慾1（必須每月評估一次），或者同意在與懷孕女性或具生育能力女性進行性行為時使用保險套，即使男性受試者已接受成功的輸精管切除術。
受試者必須符合以下所有條件方可納入本試驗：
1. 受試者簽署受試者同意書 (informed consent form, ICF) 時年齡≥18 歲。（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲或以上。）
2. 受試者需願意並能夠遵循試驗返診時間表以及其他試驗計畫書要求。
3. 受試者曾參與 luspatercept 試驗，持續符合主試驗計畫書的所有要求，且受試者已經：
a. 被分配至接受 luspatercept 治療，由試驗主持人認定為持續獲得臨床利益，且應繼續接受 luspatercept 治療，或
b. 在主試驗計畫書中被分配至安慰劑組（在解盲或追蹤時），且應轉換至接受luspatercept 治療，或
c. 被分配至主試驗計畫書的追蹤期，之前曾在主試驗計畫書中接受 luspatercept 或安慰劑，且其應繼續進入延伸性試驗的長期治療後追蹤期，直到完成追蹤（除非符合主試驗計畫書中轉換至接受 luspatercept 治療的要求）。
4. 受試者於進行試驗相關評估或程序前了解且自願簽署受試者同意書。
5. 依據試驗主持人的評估，顯示受試者遵從主試驗計畫書的要求。
6. 僅適用於接受治療中的受試者 - 具生育能力女性 (females of childbearing potential, FCBP) 定義為符合下列條件之性成熟女性：
1) 已有初次月經，2) 未切除子宮或未切除雙側卵巢，或 3) 未曾自然地進入停經後狀態（癌症療程後的無月經週期無法排除具有生育能力）達至少連續 24 個月（亦即在先前連續的 24 個月內之任何時間曾有過月經），且必須：
a. 由試驗主持人於展開試驗療法前確認二次驗孕結果為陰性。必須同意在試驗期間及試驗治療結束後接受驗孕。即使受試者完全禁絕 異性間的性接觸，也須符合此項條件。
b. 自開始使用試驗用藥物 (investigational product, IP) 前 35 天起、試驗療法期間（包括中斷劑量時）與終止試驗療法後 84 天內，願意完全禁絕1異性間性接觸（必須每月評估一次並記錄資料來源），或同意使用且能夠遵從高度有效避孕方式，不得中斷。
7. 僅適用於接受治療中的受試者 - 男性受試者必須：
a. 在參與試驗期間、中斷劑量時與中止試驗用藥物後至少 84 天內，必須完全禁慾1（必須每月評估一次），或者同意在與懷孕女性或具生育能力女性進行性行為時使用保險套，即使男性受試者已接受成功的輸精管切除術。
主要排除條件
排除條件
若符合下列任何一項條件，受試者將無法納入試驗：
1. 僅適用於接受治療中的受試者 - 伴隨使用 luspatercept 主試驗計畫書所禁止的任何藥物／程序。
2. 依據 luspatercept 主試驗計畫書的規定，受試者已達到一項或多項試驗中止條件。
3. 在 luspatercept 主試驗的試驗結束 (end of study, EOS) 回診（若未進行 EOS 回診，則為最後一次給藥／回診）後 >21 天進行進入延伸性試驗的第一次 luspatercept 轉換回診，但已進入主試驗之治療後追蹤期的受試者除外。附註 - 若受試者在轉換期時正在進行主試驗計畫書的延後給藥，則不論延遲情況如何，都將繼續進入延伸性試驗計畫。
4. 僅適用於接受治療中的受試者 - 懷孕或正在哺乳的女性。
5. 受試者患有可能會阻礙受試者參與試驗之任何重大的醫療狀況、實驗室檢測結果異常、精神疾病，或依據當地法規被認定為易受傷害者（例如：受監禁或居住於收容機構）。
6. 受試者具有若參與試驗會使其處於面臨無法接受之風險的任何情況，包括實驗室檢測結果異常。
7. 受試者具有會混淆試驗資料解讀能力的任何情況。
若符合下列任何一項條件，受試者將無法納入試驗：
1. 僅適用於接受治療中的受試者 - 伴隨使用 luspatercept 主試驗計畫書所禁止的任何藥物／程序。
2. 依據 luspatercept 主試驗計畫書的規定，受試者已達到一項或多項試驗中止條件。
3. 在 luspatercept 主試驗的試驗結束 (end of study, EOS) 回診（若未進行 EOS 回診，則為最後一次給藥／回診）後 >21 天進行進入延伸性試驗的第一次 luspatercept 轉換回診，但已進入主試驗之治療後追蹤期的受試者除外。附註 - 若受試者在轉換期時正在進行主試驗計畫書的延後給藥，則不論延遲情況如何，都將繼續進入延伸性試驗計畫。
4. 僅適用於接受治療中的受試者 - 懷孕或正在哺乳的女性。
5. 受試者患有可能會阻礙受試者參與試驗之任何重大的醫療狀況、實驗室檢測結果異常、精神疾病，或依據當地法規被認定為易受傷害者（例如：受監禁或居住於收容機構）。
6. 受試者具有若參與試驗會使其處於面臨無法接受之風險的任何情況，包括實驗室檢測結果異常。
7. 受試者具有會混淆試驗資料解讀能力的任何情況。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
700 人
