計劃書編號B3461045
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02791230
2019-02-27 - 2023-12-31
Phase III
召募中2
ICD-10E85.0
非神經病變性家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.1
神經病變性家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.2
家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.3
繼發性全身性類澱粉變性
ICD-10E85.4
器官侷限性類澱粉變性
ICD-10E85.8
其他類澱粉變性
ICD-10E85.9
類澱粉變性
ICD-9277.3
類澱粉病
一項第 3 期多中心、開放性試驗，旨在評估確診甲狀腺素轉運蛋白類澱粉心肌疾病 (ATTR-CM) 之受試者每日口服 tafamidis meglumine (PF-06291826-83) 20 mg 或 80 mg [或 tafamidis (PF-06291826-00) 61 mg] 劑量的安全性
-
試驗申請者
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
輝瑞大藥廠股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
甲狀腺素轉運蛋白類澱粉心肌疾病 (ATTR-CM)
試驗目的
主要目的：
•獲得轉甲狀腺蛋白類澱粉心肌症（ ATTR-CM ）受試者中 tafamidis 的其他長期安全性資料。
•向納入的受試者提供試驗產品 tafamidis ，直到當地可取得 ATTR-CM 適應症的處方為止。
藥品名稱
Tafamidis (PF-06291826)
主成份
Tafamidis (PF-06291826)
劑型
軟膠囊
劑量
61mg/20mg
評估指標
以下列方式測量安全性：
•總死亡率。
•治療引發不良事件發生率。
其他指標
•心血管相關死亡率。
•總住院率。
•心血管相關住院率（包括心臟衰竭、心律不整、心肌梗塞，中風和其他心血管相關事件）。
•每次回診時自基準期起的變化，以堪薩斯市心肌病變問卷（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ）整體綜合評分、領域評分（身體限制、症狀穩定性、症狀頻率、症狀負荷、整體症狀、自我效能、社會限制和生活品質）、和臨床綜合評分為依據。
•每次回診時，紐約心臟病協會（ NYHA ）分類評估。
•每次回診時，身體質量指數/修訂之身體質量指數（ BMI / mBMI ）自基準期起的變化。
•每次回診時，N端前腦利鈉肽（NTproBNP）濃度自基準期起的變化。
•每次回診時，肌鈣蛋白I濃度自基準期起的變化。
•每次回診時，進行身體檢查、併用藥物的使用、心電圖 （ ECG ）、臨床實驗室檢測、生命徵象之評估。
•總死亡率。
•治療引發不良事件發生率。
其他指標
•心血管相關死亡率。
•總住院率。
•心血管相關住院率（包括心臟衰竭、心律不整、心肌梗塞，中風和其他心血管相關事件）。
•每次回診時自基準期起的變化，以堪薩斯市心肌病變問卷（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ）整體綜合評分、領域評分（身體限制、症狀穩定性、症狀頻率、症狀負荷、整體症狀、自我效能、社會限制和生活品質）、和臨床綜合評分為依據。
•每次回診時，紐約心臟病協會（ NYHA ）分類評估。
•每次回診時，身體質量指數/修訂之身體質量指數（ BMI / mBMI ）自基準期起的變化。
•每次回診時，N端前腦利鈉肽（NTproBNP）濃度自基準期起的變化。
•每次回診時，肌鈣蛋白I濃度自基準期起的變化。
•每次回診時，進行身體檢查、併用藥物的使用、心電圖 （ ECG ）、臨床實驗室檢測、生命徵象之評估。
主要納入條件
納入條件
若要符合納入本試驗的資格，B 組受試者必須符合以下所有納入條件：
1.至少 18 歲的男性或女性受試者（如果國家特定最低同意年齡 > 18 歲，則以該年齡為準），並在試驗計畫書附錄5中所列合格國家的試驗中心參與試驗。
2.具個人簽署並註明日期的受試者同意文件之證據，表示受試者已被告知試驗的所有相關事項。
3.受試者願意並且能夠遵循預定回診、治療計劃、實驗室檢測、和其他試驗程序。
4.女性受試者如果未懷孕或哺乳，並且適用至少下列條件之一，則符合參與資格：
•為不具生育能力之婦女（WOCBP）
或者
•是 WOCBP ，並於介入期及最後一次試驗介入後至少 28 天（相當於消除任何試驗介入所需的時間），使用高度有效（每年的失敗率 <1％）的避孕方法。試驗主持人應評估避孕方法與第一劑試驗介入有效性間的關係。
試驗主持人負責審查病史、月經史、和最近的性行為，以降低包括早期未檢出懷孕婦女的風險。
5.甲狀腺素轉運蛋白類澱粉沉積症的基因檢測文件（即原始實驗室檢測結果或副本）
6.診斷和納入排除相關條件所用的文件記錄（例如充血性心臟衰竭和追蹤劑閃爍顯影，例如 99mTC DPD [99mTC 3,3 diphosphono 1,2 propano dicalboxylic acid]、 99mTC PYP [Pyrophosphate] 和 99mTC HMDP [hydroxymethylene diphosphonate] ，或充血性心臟衰竭並於切片組織中存有類澱粉沉積物，例如在脂肪抽出物、唾液腺、正中神經結締組織鞘或心臟 [根據適當的染色證實之類澱粉蛋白，例如剛果紅或阿爾新藍染色]）
7.對主要（輕鏈）類澱粉沉積症已經進行過評估和排除的文件（即原始實驗室檢測結果或副本）
8.NYHA分類 I、II、III 或 IV 的證據
若要符合納入本試驗的資格，B 組受試者必須符合以下所有納入條件：
1.至少 18 歲的男性或女性受試者（如果國家特定最低同意年齡 > 18 歲，則以該年齡為準），並在試驗計畫書附錄5中所列合格國家的試驗中心參與試驗。
2.具個人簽署並註明日期的受試者同意文件之證據，表示受試者已被告知試驗的所有相關事項。
3.受試者願意並且能夠遵循預定回診、治療計劃、實驗室檢測、和其他試驗程序。
4.女性受試者如果未懷孕或哺乳，並且適用至少下列條件之一，則符合參與資格：
•為不具生育能力之婦女（WOCBP）
或者
•是 WOCBP ，並於介入期及最後一次試驗介入後至少 28 天（相當於消除任何試驗介入所需的時間），使用高度有效（每年的失敗率 <1％）的避孕方法。試驗主持人應評估避孕方法與第一劑試驗介入有效性間的關係。
試驗主持人負責審查病史、月經史、和最近的性行為，以降低包括早期未檢出懷孕婦女的風險。
5.甲狀腺素轉運蛋白類澱粉沉積症的基因檢測文件（即原始實驗室檢測結果或副本）
6.診斷和納入排除相關條件所用的文件記錄（例如充血性心臟衰竭和追蹤劑閃爍顯影，例如 99mTC DPD [99mTC 3,3 diphosphono 1,2 propano dicalboxylic acid]、 99mTC PYP [Pyrophosphate] 和 99mTC HMDP [hydroxymethylene diphosphonate] ，或充血性心臟衰竭並於切片組織中存有類澱粉沉積物，例如在脂肪抽出物、唾液腺、正中神經結締組織鞘或心臟 [根據適當的染色證實之類澱粉蛋白，例如剛果紅或阿爾新藍染色]）
7.對主要（輕鏈）類澱粉沉積症已經進行過評估和排除的文件（即原始實驗室檢測結果或副本）
8.NYHA分類 I、II、III 或 IV 的證據
主要排除條件
排除條件
具有以下任何特性/狀況的 B 組受試者將不納入試驗中：
1.納入前 30 天內，獨立或於試驗中長期使用 diflunisal、TTR 穩定劑、tauroursodeoxycholate、doxycycline、digitalis、patisiran、鈣離子通道阻斷劑、試驗藥物或其他實驗性介入措施（tafamidis 除外），或納入前6個月內使用inotersen。
2.使用某些非類固醇消炎止痛藥（NSAID）。
3.肝臟和/或心臟移植，或植入心臟機械式輔助裝置。
4.需要開始使用鈣離子通道阻斷劑治療。
5.需要長期自行導尿的尿滯留。
6.試驗主持人認為受試者因缺血性心臟病（例如先前心肌梗塞且具心肌酵素和心電圖改變之記錄病史）致使心臟衰竭，或未正確治療的心臟瓣膜疾病，主要不是由於甲狀腺素轉運蛋白類澱粉心肌症。
7.受試者為直接參與試驗進行的試驗中心工作成員及其家庭成員、由試驗主持人以其他方式監督的試驗中心工作成員，或直接參與試驗的輝瑞員工。
8.在試驗主持人的判斷下，存在其他重度急性或慢性醫療或精神病症或實驗室檢測結果異常，其可能會增加試驗參與或試驗藥品給藥的相關風險，可能會干擾試驗結果判定，和使受試者不適合納入本試驗。
具有以下任何特性/狀況的 B 組受試者將不納入試驗中：
1.納入前 30 天內，獨立或於試驗中長期使用 diflunisal、TTR 穩定劑、tauroursodeoxycholate、doxycycline、digitalis、patisiran、鈣離子通道阻斷劑、試驗藥物或其他實驗性介入措施（tafamidis 除外），或納入前6個月內使用inotersen。
2.使用某些非類固醇消炎止痛藥（NSAID）。
3.肝臟和/或心臟移植，或植入心臟機械式輔助裝置。
4.需要開始使用鈣離子通道阻斷劑治療。
5.需要長期自行導尿的尿滯留。
6.試驗主持人認為受試者因缺血性心臟病（例如先前心肌梗塞且具心肌酵素和心電圖改變之記錄病史）致使心臟衰竭，或未正確治療的心臟瓣膜疾病，主要不是由於甲狀腺素轉運蛋白類澱粉心肌症。
7.受試者為直接參與試驗進行的試驗中心工作成員及其家庭成員、由試驗主持人以其他方式監督的試驗中心工作成員，或直接參與試驗的輝瑞員工。
8.在試驗主持人的判斷下，存在其他重度急性或慢性醫療或精神病症或實驗室檢測結果異常，其可能會增加試驗參與或試驗藥品給藥的相關風險，可能會干擾試驗結果判定，和使受試者不適合納入本試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
20 人
-
全球人數
2000 人
