2016-05-10 - 2022-05-31
Phase III
終止收納5
ICD-10C92.A0
急性骨髓性白血病伴有多系發育不全，未達到緩解
ICD-10C92
骨髓性白血病
ICD-9205.01
急性骨髓性白血病，緩解期
一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照的第 3 期試驗，針對急性骨髓性白血病完全緩解的受試者，探討口服azacitidine 加上最佳支持性照護相較於最佳支持性照護，做為維持性治療的療效與安全性
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試驗申請者
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Celgene Corporation
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
實際收案人數
0 終止收納
Audit
無
Audit
無
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
療效主要指標為OS。
療效次要指標包含RFS、CR/CRi 後復發的時間、距離治療中止的時間、安全性/耐受性、使用慢性病治療功能評估- 疲倦量表 (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue Scale，[FACIT-疲倦量表]) 與EQ-5D 的病患報告結果以及醫療資源利用情形。將以一套血液學實驗室參數、周邊血液抹片、骨髓抽取物或切片以及細胞遺傳學資訊(如適用) 獨立評估治療反應。
安全性評估概覽
安全性評估項目包含不良事件、SPM 監測、血液學[全部血球數(CBC) 與分類計數]與血清血液生化分析、體重測量、身體檢查、生命徵象、懷孕檢查(針對FCBP 受試者) 以及併用藥物/治療。雙盲治療期間若有臨床需要時，將重複進行尿液分析、EGG 與凝血功能檢查。
健康相關生活品質與醫療資源利用情形評估概覽
至今AML 或MDS 尚無可得的HRQoL 有效評估工具。然而一般卻認為這些病患的健康狀態、疾病負擔與生活品質對於決定病患的治療方案相當重要。本試驗將包含兩項有效工具與HRQoL 探究性評估。
本試驗所包含的兩項有效工具為：
1) FACIT 疲倦量表(Cella，1997 年)：為慢性病治療功能評估的子量表- 疲倦量表 (FACIT-F)，並且已獲證實在腫瘤情況中有效。含 13 項問題的子量表，其分數範圍在0 至52 分之間，分數越高代表疲勞越低。當病患體能狀態變差時，FACT 量表的生活品質分數會顯著下降。能夠逆轉疲勞程度的介入方式應該會對生活品質有正面的影響。
2) EQ-5D 是一項用於測量健康結果的標準化工具。適用於範圍廣泛的健康情況與治療方式，可提供簡單的敘述性簡介與健康狀態的單一指數值。
醫療資源利用情形資料包含但不限於 (所使用的事件與資源)：
• 藥物；
• 住院；
• 臨床就診；
• 醫療/診斷程序；以及
• 不良事件治療。
將採用改編自 UB90 醫療統一帳單的特製個案報告表(CRF) 與/或經由常規試驗活動來收集AML 治療給予相關的所有資源使用情形。
探究性評估概覽
生物標記評估
骨髓與周邊血液的探究性評估項目可能包含但不限於：細胞遺傳學異常評估、基因變異型 (基因定序、SNP 晶片)、免疫表現型的流動細胞測量、DNA 甲基化測量、mRNA 表現、microRNA 表現與其他細胞蛋白質測量。
HRQoL 評估
病患調查表 (FACIT-疲倦量表) 末端將包含關於病患HRQoL 狀態的三個探究性問題(附錄H)。這些問題將詢問病患過去24 小時內所可能感受到的任何身體損傷，評估病患狀態。這些問題包含：
1) 您對於過去 24 小時內身體損傷的評分為何？ 如果有損傷，嚴重程度為何 (請用0 至10 量表評估；0 代表無身體損傷，10 代表最嚴重的身體損傷)？
2) 過去 24 小時內完成戶外體能活動(即院子內的勞動) 的困難度為何？ 如果有困難，困難程度為何(請用0 至10 量表評估；0 代表無困難，10 代表極困難)？
3) 過去 24 小時內完成室內體能活動(即清洗碗盤、清洗衣物) 的困難度為何？ 如果有困難，困難程度為何(請用0 至10 量表評估；0 代表無困難，10 代表極困難)？
主要納入條件
受試者必須符合下列條件方可納入試驗：
1.簽署此受試者同意書時年滿 55 歲之男性或女性受試者；
2.新診斷、經組織學檢查確認之原發性急性骨髓性白血病 (AML) 或骨髓造血不良疾病後續發的急性骨髓性白血病；
3.必須曾接受過誘導治療合併密集化療（無論有無鞏固性治療）；
4.在隨機分配前 3 個月內，必須達到初次完全緩解/血球計數值復原不全完全緩解狀態(CR/CRi status)
5.美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態分數為 0、1、2 或 3；
6.骨髓功能良好，根據絕對嗜中性白血球數目 (ANC) ≥ 0.5 x 109/L 以及血小板數目 ≥ 20,000 x 109/L 而定
7.肝功能良好
8.FCBP*（具有生育能力的婦女）可參與，前提是她們符合下列條件：
•同意實行禁慾；或
•同意在本試驗期間，以及在接受最後一劑口服 Azacitidine 之後的 3 個月內，使用至少兩種有效的避孕方法（口服、注射式或植入式荷爾蒙避孕劑；輸卵管結紮；子宮內避孕器；屏障避孕法併用殺精劑；或是伴侶輸精管結紮）；以及
•在篩選期的血清懷孕檢驗為陰性（敏感度至少為 25 mIU/mL）；以及
•在雙盲治療期間開始試驗療程前的 72 小時內，血清或尿液懷孕檢驗為陰性（由試驗主持人判斷）（請注意，如果篩選期血清懷孕檢驗是在 72 小時時間範圍內進行，則其可做為雙盲治療期間開始試驗療程前的血清懷孕檢驗）。
9.男性受試者，若其女性伴侶具有生育能力，必須同意在本試驗期間實行禁慾，或使用一種醫師核准的避孕方法，且避免在此試驗期間以及在接受最後一劑 Azacitidine 後的 3 個月內讓伴侶懷孕；
10.在進行任何試驗相關的評估/程序之前，了解及自願簽署此受試者同意書；
11.能夠遵循試驗回診時間安排以及其他計畫書的要求；
12.能夠吞嚥試驗藥物。
主要排除條件
若符合下列任何一項條件，受試者將無法納入試驗：
1.根據形態學、免疫分型、分子檢驗或染色體核型，懷疑或證實為急性前骨髓細胞白血病 (FAB M3)；或急性骨髓性白血病且過去有血液疾病，例如慢性骨髓性白血病或骨髓增生性腫瘤，但骨髓造血不良症候群 (MDS) 除外；
2.具有 inv(16)、t(8;21)、t(16;16)、t(15;17) 或 t(9;22) 等這類易位的染色體核型或分子證據之急性骨髓性白血病；
3.先前曾接受骨髓或幹細胞移植；
4.在接受有低甲基試劑 (hypomethylating agent) 的療程後已達到完全緩解/血球計數值復原不全完全緩解 (CR/CRi)；
5.曾接受有低甲基試劑的療程治療骨髓造血不良症候群，且在停止有低甲基試劑的療程後四個月內進展成急性骨髓性白血病；
6.證實為中樞神經系統白血病；
7.在篩選期為異體骨髓或幹細胞移植的候選人；
8.在過去 12 個月內診斷出有惡性疾病（不含沒有併發症的皮膚基底細胞癌、子宮頸或乳房「原位」癌，或其他已切除或放射治療過、痊癒機率相當高的局部惡性腫瘤）；
9.不穩定心絞痛、嚴重心律不整，或紐約心臟協會 (NYHA) 第 3 或 4 級的充血性心衰竭；
10.未受控制的全身性真菌、細菌或病毒感染（定義為持續進行中與感染相關的症狀/症候群，儘管接受適當的抗生素或其他治療仍未有改善者）；
11.已知有人類免疫缺陷病毒 (HIV) 或是 病毒性B 型肝炎 (HBV) 或 C 型肝炎 (HCV) 的活動性病毒感染；
12.已知或懷疑對 Azacitidine 或甘露醇 (Mannitol) 過敏；
13.在第 1 療程第 1 天前的28 天內，使用任何其他實驗性藥物或療程；
14.當受過訓練之試驗中心人員及/或照護者不協助或僅給予最少的協助時，不願意或無法完成病患報告結果評估；
15.如果受試者參與試驗，會使之處於無法接受之風險的任何情況，包括出現實驗室檢驗結果異常；
16.可能會干擾或阻礙受試者參與本試驗之任何嚴重的醫療狀況、實驗室檢驗結果異常或是精神疾病；
17.任何會混淆試驗資料解讀能力的情況；
18.任何會造成無法吞嚥藥錠的情況；
19.任何可能阻礙試驗藥物吸收的情況（亦即消化道較短、吸收不良症候群）
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
20 人
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全球人數
460 人
