計劃書編號531-003
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03957694
2019-05-01 - 2023-08-25
Phase II/III
終止收納5
ICD-10D61.9
再生不良性貧血
一項 AMG531 的第 2/3 期試驗，對象為未曾接受過免疫抑制治療的再生不良性貧血 (AA) 病患
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試驗申請者
科文斯諮詢服務股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Kyowa Kirin Co., Ltd
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
實際收案人數
0 停止召募
實際收案人數
0 停止召募
適應症
再生不良性貧血
試驗目的
此試驗是於皮下注射 AMG531 並同時施予免疫抑制治療，目的是探討 AMG531 用於未曾接受過免疫抑制治療的再生不良性貧血病患的安全性和療效。 此外，也將檢查 AMG531 的藥物動力學（AMG531 如何被身體吸收與排出）。
藥品名稱
AMG531
主成份
Romiplostim
劑型
注射用凍晶劑型
劑量
250 microgram
評估指標
主要評估指標:
依據 531-003 反應評估標準，在第 27 週時達到完全反應 (CR) 或部分反應 (PR)
次要評估指標:
依據 531-003 反應評估標準，在第 14 週時達到 CR 或 PR
依據國際標準，在第 14 週和第 27 週時達到 CR
依據 531-003 反應評估標準，評估每個評估時間點達到 CR 或 PR 的時間，直至第 27 週
依據 531-003 反應評估標準，評估 CR 或 PR持續至第 27 週的最長持續時間
在第 27 週時，減少血小板或紅血球輸血需求或不依賴血小板或紅血球輸血
血小板計數、血紅素 (Hb) 濃度、嗜中性球計數和網狀紅血球計數，在每個評估的時間點相較於基準點的變化，直至第 27 週
評估第 14 週和第 27 週的 Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell’Adulto (GIMEMA) 出血量表值相較於基準點的變化
在第 14 週和第 27 週時歐洲癌症研究和治療組織 QLQ-C30 (EORTC QLQ-C30) 得分相較於基準點的變化
依據 531-003 反應評估標準，在第 27 週時達到完全反應 (CR) 或部分反應 (PR)
次要評估指標:
依據 531-003 反應評估標準，在第 14 週時達到 CR 或 PR
依據國際標準，在第 14 週和第 27 週時達到 CR
依據 531-003 反應評估標準，評估每個評估時間點達到 CR 或 PR 的時間，直至第 27 週
依據 531-003 反應評估標準，評估 CR 或 PR持續至第 27 週的最長持續時間
在第 27 週時，減少血小板或紅血球輸血需求或不依賴血小板或紅血球輸血
血小板計數、血紅素 (Hb) 濃度、嗜中性球計數和網狀紅血球計數，在每個評估的時間點相較於基準點的變化，直至第 27 週
評估第 14 週和第 27 週的 Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell’Adulto (GIMEMA) 出血量表值相較於基準點的變化
在第 14 週和第 27 週時歐洲癌症研究和治療組織 QLQ-C30 (EORTC QLQ-C30) 得分相較於基準點的變化
主要納入條件
主要納入條件:
您書面同意參與此臨床試驗。
您的年齡大於或等於20 歲（適用於日本和台灣）或19 歲（適用於南韓）。
依據血液檢測和／或骨髓檢測被診斷出再生不良性貧血。
您被判定需使用免疫抑制療法（環孢素、抗胸腺細胞免疫球蛋白製劑）來治療再生不良性貧血。若您的再生不良性貧血情況並不嚴重，曾接受過輸血。
您經過檢查判定其他器官功能和整體狀況正常。
您書面同意參與此臨床試驗。
您的年齡大於或等於20 歲（適用於日本和台灣）或19 歲（適用於南韓）。
依據血液檢測和／或骨髓檢測被診斷出再生不良性貧血。
您被判定需使用免疫抑制療法（環孢素、抗胸腺細胞免疫球蛋白製劑）來治療再生不良性貧血。若您的再生不良性貧血情況並不嚴重，曾接受過輸血。
您經過檢查判定其他器官功能和整體狀況正常。
主要排除條件
主要排除條件:
過去曾經接受再生不良性貧血的治療（您無法參加臨床試驗的期間因治療而異。 再者，您或許能夠根據您的狀況參與臨床試驗。 如需更多資訊，請與您的試驗醫師洽詢）。
您被診斷出患有先天性再生不良性貧血。
您的血小板數減少的起因非為再生不良性貧血。
您在過去一年中經歷過動脈或靜脈血栓。
您已經受到肝炎病毒和愛滋病毒等嚴重感染。
您患有嚴重的疾病，例如嚴重心臟病、嚴重高血壓，以及難以控制的糖尿病。
您患有癌症或曾被診斷出患有癌症（癌症在接受手術後治癒或者癌症獲得局部控制，您或許可以參與臨床試驗。如需更多資訊，請與您的試驗醫師諮詢）。
您被診斷出陣發性夜間血紅素尿症和溶血（血液中的紅血球不明原因破裂）。
您的骨髓檢驗中檢查出細胞異常或纖維化。
您於臨床試驗期間預約接受造血幹細胞移植。
您懷孕或正在哺乳。
試驗醫師認為您的狀況不適合參與本臨床試驗。
過去曾經接受再生不良性貧血的治療（您無法參加臨床試驗的期間因治療而異。 再者，您或許能夠根據您的狀況參與臨床試驗。 如需更多資訊，請與您的試驗醫師洽詢）。
您被診斷出患有先天性再生不良性貧血。
您的血小板數減少的起因非為再生不良性貧血。
您在過去一年中經歷過動脈或靜脈血栓。
您已經受到肝炎病毒和愛滋病毒等嚴重感染。
您患有嚴重的疾病，例如嚴重心臟病、嚴重高血壓，以及難以控制的糖尿病。
您患有癌症或曾被診斷出患有癌症（癌症在接受手術後治癒或者癌症獲得局部控制，您或許可以參與臨床試驗。如需更多資訊，請與您的試驗醫師諮詢）。
您被診斷出陣發性夜間血紅素尿症和溶血（血液中的紅血球不明原因破裂）。
您的骨髓檢驗中檢查出細胞異常或纖維化。
您於臨床試驗期間預約接受造血幹細胞移植。
您懷孕或正在哺乳。
試驗醫師認為您的狀況不適合參與本臨床試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
17 人
