計劃書編號CP-4-006
試驗已結束
2017-04-01 - 2019-12-31
Phase III
終止收納4
ICD-10E23
其他腦下腺疾患功能低下
ICD-9259.8
其他特定之內分泌疾患
一項3期、開放、隨機、多中心、為期12個月的研究，評估每週給予MOD-4023對照每日給予Genotropin®於患有生長激素缺乏症之青春期前兒童的療效與安全性
-
試驗申請者
佳生科技顧問股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
OPKO Biologice Ltd.
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
治療因生長激素缺乏而成長遲緩的兒童
試驗目的
本研究目的將比較在超過一年時間裡試驗藥物 MOD-4023（每週注射，劑量為每週 0.66 毫克／公斤）和使用 Genotropin（每天注射，劑量每天 0.034 毫克／公斤）的標準照護治療的療效、安全性和處理。本研究在全球將納入約 220 名兒童，台灣預計納入 15 名兒童。
藥品名稱
注射劑
注射劑
注射劑
主成份
CTP-hGH-CTP-CTP
劑型
注射劑
注射劑
注射劑
劑量
mg
mg
mg
評估指標
程序
本研究執行時間總計至多14 個月。您的孩子將在醫院接受7至11 次排定的回診（取決於您的孩子將接受的治療）。每次回診期間，以及可能在醫院進行的程序期間，您可以陪同您的孩子。您也可能接到電話
我們將請您孩子的醫師提供孩子健康與疾病相關資訊的細節。如果您不願意讓我們這樣做，請告訴我們。但是，因為您孩子的健康紀錄對於這項研究非常重要，所以如果我們不能查看健康紀錄，我們將無法讓您的孩子納入研究。
篩選期：
篩選期是要收集目前的臨床資料，並執行所有必要的調查，用來判定您孩子參加研究的資格。
這次回診期間，您孩子將接受下列測試和程序：
1. 我們將詢問您，了解您孩子的健康、病史，還有您孩子曾經或目前正在服用的藥物。
2. 研究醫師將檢查您的孩子，也將測量孩子的身高體重。
3. 將進行實驗室測試，包括：血球計數和血液生化、矮小同源盒基因 (SHOX) 評估、稱為類胰島素生長因子 (IGF-1) 的蛋白質濃度、葡萄糖代謝、晨間皮質醇 (cortisol)、甲狀腺功能、r-hGH 抗體和用於安全性評估的其他血液及尿液樣本。
4. 將使用針頭，從您孩子的手臂抽取約23 毫升的血液。也會請您的孩子提供尿液樣本。血液和尿液樣本將用來測試，以測量您孩子的整體健康狀況。
5. 您的孩子可能會接受生長激素刺激測試，以確定您的孩子可以參加本研究。
6. 您的孩子可能接受手的 X 光拍攝，以測量骨骼年齡。
7. 只有當您的孩子是女孩時，才必須進行核型分析的評估（以血液測試分析染色體數目和外觀）。
8. 會測量您孩子的血壓、心率、呼吸速率及體溫。
9. 將評估您孩子的青春期分期狀態。
10. 如果您的孩子過去 6 個月內未曾接受過核磁共振攝影 (magnetic resonance imaging, MRI)，則可能要進行頭部 MRI。如果您的孩子接受 MRI 檢查，就可能需要注射顯影劑。顯影劑是一種染料，讓某些區域在掃描時更加清楚可見。您的孩子可能需要接受注射，讓孩子感到想睡。
11. 如果您的孩子感覺不舒服，並因此錯過某些篩選回診，您將獲得額外的時間（等於無法接受回診的時間）來完成篩選檢驗（但篩選期總計不超過 12 週）。
其中有些測試或程序可能是您的孩子例行醫療照護的一部分，即使您的孩子不參加本研究，也可能需要進行。如果您的孩子最近曾接受過某些這類測試，且您留有其記錄，就有可能不必重複進行。篩選結果經過審查之後，將可判定您的孩子是否符合參加的資格。
治療期（基準期至排定的 10 次回診）
如果您的孩子將參加臨床研究，當全球的研究醫師已確認您的孩子可以參加研究，其治療將在初始篩選回診的 56 天內展開，或甚至當篩選程序提前完成時，就有可能更早。
治療預計持續 12 個月。將請您的孩子在基準期（第 1 天）、治療開始後 10 天（只有 MOD-4023 組的兒童）、開始治療後 第1 個月、開始治療後第 3 個月，及之後每隔三個月的第3或4天回診。
第 2 次回診 - 基準期（第 1 天）
初步治療回診時，也稱為基準期回診，您的孩子將被隨機分配（像是投擲硬幣一樣）到接受 MOD-4023（每週一次）或 Genotropin（每天注射一次的人類生長激素）。
您的孩子接受隨機分配，意思是根據機率來決定分組（就像投擲硬幣一樣）。您的孩子將有 50% 的機率分到每週注射 MOD-4023，也有 50% 機率分到每天注射 Genotropin 的組別。不論是您、您的孩子或研究醫師，都無法選擇您的孩子將加入哪一組。您、您的孩子和研究醫師在研究全程總是得知您孩子接受哪種研究藥物來治療生長激素缺乏。
這次回診期間，您孩子將接受下列測試和程序：
1. 研究藥物的使用指引（確保您孩子依照訓練的方式使用藥物）將在基準期提供。如果您的孩子被分到MOD-4023組，將每週皮下注射一次，注射部位在上臂、臀部、大腿和腹部，最好是在早上注射。如果您的孩子被分到 Genotropin 組，將每天皮下注射一次，注射部位在上臂、臀部、大腿和腹部，最好是在晚間／睡前注射。
2. 將評估整體健康狀況、生命徵象（血壓、心率、呼吸速率和體溫）、身體檢查、身高和體重
3. 心電圖 (electrocardiogram, ECG) 將用來評估監測您孩子的心臟功能（第一次注射前，用於讓我們了解您孩子的心臟功能）。進行 ECG 時，會在皮膚表面貼上電極（薄的黏性圓盤，接有導線）。
4. 您孩子在基準期的骨骼年齡（如果之前未進行過，則在篩選程序期間進行）。這種測試會對左手和手腕拍攝X光，是評估您孩子所謂骨骼年齡的必要測試。
5. 將評估您孩子的青春期分期狀態。
6. 副作用（例如注射部位周圍腫脹，或是整體上感覺不舒服）和您孩子正服用的藥物也會加以
本研究執行時間總計至多14 個月。您的孩子將在醫院接受7至11 次排定的回診（取決於您的孩子將接受的治療）。每次回診期間，以及可能在醫院進行的程序期間，您可以陪同您的孩子。您也可能接到電話
我們將請您孩子的醫師提供孩子健康與疾病相關資訊的細節。如果您不願意讓我們這樣做，請告訴我們。但是，因為您孩子的健康紀錄對於這項研究非常重要，所以如果我們不能查看健康紀錄，我們將無法讓您的孩子納入研究。
篩選期：
篩選期是要收集目前的臨床資料，並執行所有必要的調查，用來判定您孩子參加研究的資格。
這次回診期間，您孩子將接受下列測試和程序：
1. 我們將詢問您，了解您孩子的健康、病史，還有您孩子曾經或目前正在服用的藥物。
2. 研究醫師將檢查您的孩子，也將測量孩子的身高體重。
3. 將進行實驗室測試，包括：血球計數和血液生化、矮小同源盒基因 (SHOX) 評估、稱為類胰島素生長因子 (IGF-1) 的蛋白質濃度、葡萄糖代謝、晨間皮質醇 (cortisol)、甲狀腺功能、r-hGH 抗體和用於安全性評估的其他血液及尿液樣本。
4. 將使用針頭，從您孩子的手臂抽取約23 毫升的血液。也會請您的孩子提供尿液樣本。血液和尿液樣本將用來測試，以測量您孩子的整體健康狀況。
5. 您的孩子可能會接受生長激素刺激測試，以確定您的孩子可以參加本研究。
6. 您的孩子可能接受手的 X 光拍攝，以測量骨骼年齡。
7. 只有當您的孩子是女孩時，才必須進行核型分析的評估（以血液測試分析染色體數目和外觀）。
8. 會測量您孩子的血壓、心率、呼吸速率及體溫。
9. 將評估您孩子的青春期分期狀態。
10. 如果您的孩子過去 6 個月內未曾接受過核磁共振攝影 (magnetic resonance imaging, MRI)，則可能要進行頭部 MRI。如果您的孩子接受 MRI 檢查，就可能需要注射顯影劑。顯影劑是一種染料，讓某些區域在掃描時更加清楚可見。您的孩子可能需要接受注射，讓孩子感到想睡。
11. 如果您的孩子感覺不舒服，並因此錯過某些篩選回診，您將獲得額外的時間（等於無法接受回診的時間）來完成篩選檢驗（但篩選期總計不超過 12 週）。
其中有些測試或程序可能是您的孩子例行醫療照護的一部分，即使您的孩子不參加本研究，也可能需要進行。如果您的孩子最近曾接受過某些這類測試，且您留有其記錄，就有可能不必重複進行。篩選結果經過審查之後，將可判定您的孩子是否符合參加的資格。
治療期（基準期至排定的 10 次回診）
如果您的孩子將參加臨床研究，當全球的研究醫師已確認您的孩子可以參加研究，其治療將在初始篩選回診的 56 天內展開，或甚至當篩選程序提前完成時，就有可能更早。
治療預計持續 12 個月。將請您的孩子在基準期（第 1 天）、治療開始後 10 天（只有 MOD-4023 組的兒童）、開始治療後 第1 個月、開始治療後第 3 個月，及之後每隔三個月的第3或4天回診。
第 2 次回診 - 基準期（第 1 天）
初步治療回診時，也稱為基準期回診，您的孩子將被隨機分配（像是投擲硬幣一樣）到接受 MOD-4023（每週一次）或 Genotropin（每天注射一次的人類生長激素）。
您的孩子接受隨機分配，意思是根據機率來決定分組（就像投擲硬幣一樣）。您的孩子將有 50% 的機率分到每週注射 MOD-4023，也有 50% 機率分到每天注射 Genotropin 的組別。不論是您、您的孩子或研究醫師，都無法選擇您的孩子將加入哪一組。您、您的孩子和研究醫師在研究全程總是得知您孩子接受哪種研究藥物來治療生長激素缺乏。
這次回診期間，您孩子將接受下列測試和程序：
1. 研究藥物的使用指引（確保您孩子依照訓練的方式使用藥物）將在基準期提供。如果您的孩子被分到MOD-4023組，將每週皮下注射一次，注射部位在上臂、臀部、大腿和腹部，最好是在早上注射。如果您的孩子被分到 Genotropin 組，將每天皮下注射一次，注射部位在上臂、臀部、大腿和腹部，最好是在晚間／睡前注射。
2. 將評估整體健康狀況、生命徵象（血壓、心率、呼吸速率和體溫）、身體檢查、身高和體重
3. 心電圖 (electrocardiogram, ECG) 將用來評估監測您孩子的心臟功能（第一次注射前，用於讓我們了解您孩子的心臟功能）。進行 ECG 時，會在皮膚表面貼上電極（薄的黏性圓盤，接有導線）。
4. 您孩子在基準期的骨骼年齡（如果之前未進行過，則在篩選程序期間進行）。這種測試會對左手和手腕拍攝X光，是評估您孩子所謂骨骼年齡的必要測試。
5. 將評估您孩子的青春期分期狀態。
6. 副作用（例如注射部位周圍腫脹，或是整體上感覺不舒服）和您孩子正服用的藥物也會加以
主要納入條件
誰可以參加此項研究？
罹患生長激素缺乏症的 3 歲到未滿 11 歲的女孩及 3 歲到未滿 12 歲的男孩適合參加這項研究。所有參加者皆必須通過篩選，以確保適合參加本研究。
主研究之納入條件：
1. 年齡≥3歲的青春期前兒童，（簽署受試者同意書當日）未滿11歲（10歲零364天）的女孩或未滿12歲（11歲零364天）的男孩，患有孤立性生長激素缺乏症，或作為多種腦下垂體激素缺乏的一部分生長激素不足。
2. 透過峰值血漿生長激素值定義為 <10 納克/毫升(ng/mL)的兩種不同的生長激素激發試驗來對生長激素缺乏症進行確診，激素值由當地或中心實驗室使用經驗證的測量方法來判定。全球醫療監測員可能接受先前的當地實驗室結果；前提是要獲得預先核准並且結果是依協議中的建議進行。
3. BA不高於CA，而且女童應<10 歲， 男童< 11 歲。
4. 之前未接受過任何重組 hGH（r-hGH）治療（初治受試者）。
5. Ht不足生長速度定義為：
• 根據所提供的 OPKO 身高增長速度（HV）（Tanner、Prader 和Hermanussen）計算公式，年度HV低於同性別 CA 25 個百分點（HV< -0.7 SDS）。。
• 2 Ht測量的時間間隔應至少為 6 個月，但不應早於納入試驗之前18 個月。
6. 基期 IGF-1 值必須至少比根據中央實驗室參考值的年齡與性別相應 IGF-1標準平均值至少低 1 個標準差（SD）（IGF-1 SDS ≤ -1）。
7. 如果所有其他標準都已達到，將允許做一次單一再測試（受試者須與醫療監測員討論）。對於兒童患者，正常計算的腎絲球過濾率（GFR）是基於更新後的「臨床」Schwartz 公式（計算建議如下）：
• 肌酸酐清除率（CrCL）(mL/min/1.73 m2) =0.413 * Ht / 血清肌酸酐（Scr）
o Ht：單位：公分；
o Scr：單位：毫克/分升。
8. 患有多種賀爾蒙缺乏症的兒童在簽署 ICF 之前，必須就其他下視丘- 腦下垂體器官軸接受過至少 3 個月的穩定性替代治療（劑量不變）。
9. 女童的正常 46XX 染色體組型。
10. 願意並有能力提供書面同意的父母或法定監護人的受試者同意書和兒童受試者的書面同意（視適用的年齡與國家規定而定）。
LT-OLE納入條件：
11. 完成主要研究（治療12個月），並充分遵囑用藥。
12. 願意並能夠提供書面知情同意的患者父母或法定監護人，以及兒童患者的書面同意（根據年齡和國家法規如適用）。
13. 同意在LT-OLE期間避免性行為，經觀察之完全禁慾是LT-OLE期間唯一可接受的避孕措施（青春期和青春期後的患者）。
主研究期間排除條件：
1. 有白血病、淋巴瘤、肉瘤或任何其他癌症形式病史的兒童。
2. 有輻射治療或化療病史。
3. 界定為相比該性別年齡段 BMI < -2 SDS 的營養不良的兒童。
4. 患有心理社會性侏儒症的兒童。
5. 出生時小於妊娠齡的兒童（SGA – 出生重量和/或出生長度相比妊娠齡胎兒 < -2 SDS）。
6. 篩選過程中出現抗-hGHAb。
7. 任何可能影響生長或對生長的評估能力的臨床顯著（CS）異常，如，但不限於，慢性疾病如腎功能不全、脊髓照射等。
8. 患有第 1 型和第 2 型糖尿病，而試驗醫師認為其沒有接受標準護理治療、或不遵囑其處方治療或代謝控制不佳的患者（糖尿病控制標準定義見 Appendix F（附錄 F））。
9. 染色體異常,包括透納氏症、拉隆氏侏儒症、努南氏症候群、普瑞德威利症候群、羅素－西弗氏症、SHOX 突變/缺失和骨骼發育不良。
10. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素，但注意力不足/過動症（ADHD）藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮(hydrocortisone)、desmopressin（DDAVP®））。
11. 需要糖皮質激素治療（例如氣喘）且長期吸入給藥劑量大於budesonide 400 μg/日或等同於 Appendix J（附錄 J）中規定的兒童。
12. 主要身體狀況為和/或出現 r-hGH 治療的禁忌症
13. 超過 1 處骨骺閉合。
14. 已知或疑似人類免疫缺乏病毒（HIV）-陽性患者，或重度疾病如後天免疫不全症候群（AIDS）或肺結核患者。
15. 毒品、藥物、或酒精濫用。
16. 已知對研究藥物的成分過敏。
17. 身材矮小緣於其他原因，如腹腔疾病，不受控制的原發性甲狀腺功能減退和佝僂病。
18. 受試者和/或其父母/法定監護人可能無法配合相關的研究執行。
19. 在簽署 ICF 前 30 天內參與試驗藥物的任何其他研究（包括服用試驗性藥物）。
20. 試驗招募目標達成，或試驗委託者在完成篩選程序前停止試驗。
LT-OLE期間排除條件：
21. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素（荷爾蒙替代除外），但ADHD 藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮、睪固酮、雌激素/黃體素、desmopressin [DDAVP®]）
22. 治療期間醫療狀況改變（例如但不限於發生嚴重的間發性重症、嚴重藥物不良反應等等）
23. Positive pregnancy test.懷孕檢測為陽性。
24.依據MM判斷，治療期間尚未緩解的藥物相關（MOD-4023或Genotropin®）SAE。
罹患生長激素缺乏症的 3 歲到未滿 11 歲的女孩及 3 歲到未滿 12 歲的男孩適合參加這項研究。所有參加者皆必須通過篩選，以確保適合參加本研究。
主研究之納入條件：
1. 年齡≥3歲的青春期前兒童，（簽署受試者同意書當日）未滿11歲（10歲零364天）的女孩或未滿12歲（11歲零364天）的男孩，患有孤立性生長激素缺乏症，或作為多種腦下垂體激素缺乏的一部分生長激素不足。
2. 透過峰值血漿生長激素值定義為 <10 納克/毫升(ng/mL)的兩種不同的生長激素激發試驗來對生長激素缺乏症進行確診，激素值由當地或中心實驗室使用經驗證的測量方法來判定。全球醫療監測員可能接受先前的當地實驗室結果；前提是要獲得預先核准並且結果是依協議中的建議進行。
3. BA不高於CA，而且女童應<10 歲， 男童< 11 歲。
4. 之前未接受過任何重組 hGH（r-hGH）治療（初治受試者）。
5. Ht不足生長速度定義為：
• 根據所提供的 OPKO 身高增長速度（HV）（Tanner、Prader 和Hermanussen）計算公式，年度HV低於同性別 CA 25 個百分點（HV< -0.7 SDS）。。
• 2 Ht測量的時間間隔應至少為 6 個月，但不應早於納入試驗之前18 個月。
6. 基期 IGF-1 值必須至少比根據中央實驗室參考值的年齡與性別相應 IGF-1標準平均值至少低 1 個標準差（SD）（IGF-1 SDS ≤ -1）。
7. 如果所有其他標準都已達到，將允許做一次單一再測試（受試者須與醫療監測員討論）。對於兒童患者，正常計算的腎絲球過濾率（GFR）是基於更新後的「臨床」Schwartz 公式（計算建議如下）：
• 肌酸酐清除率（CrCL）(mL/min/1.73 m2) =0.413 * Ht / 血清肌酸酐（Scr）
o Ht：單位：公分；
o Scr：單位：毫克/分升。
8. 患有多種賀爾蒙缺乏症的兒童在簽署 ICF 之前，必須就其他下視丘- 腦下垂體器官軸接受過至少 3 個月的穩定性替代治療（劑量不變）。
9. 女童的正常 46XX 染色體組型。
10. 願意並有能力提供書面同意的父母或法定監護人的受試者同意書和兒童受試者的書面同意（視適用的年齡與國家規定而定）。
LT-OLE納入條件：
11. 完成主要研究（治療12個月），並充分遵囑用藥。
12. 願意並能夠提供書面知情同意的患者父母或法定監護人，以及兒童患者的書面同意（根據年齡和國家法規如適用）。
13. 同意在LT-OLE期間避免性行為，經觀察之完全禁慾是LT-OLE期間唯一可接受的避孕措施（青春期和青春期後的患者）。
主研究期間排除條件：
1. 有白血病、淋巴瘤、肉瘤或任何其他癌症形式病史的兒童。
2. 有輻射治療或化療病史。
3. 界定為相比該性別年齡段 BMI < -2 SDS 的營養不良的兒童。
4. 患有心理社會性侏儒症的兒童。
5. 出生時小於妊娠齡的兒童（SGA – 出生重量和/或出生長度相比妊娠齡胎兒 < -2 SDS）。
6. 篩選過程中出現抗-hGHAb。
7. 任何可能影響生長或對生長的評估能力的臨床顯著（CS）異常，如，但不限於，慢性疾病如腎功能不全、脊髓照射等。
8. 患有第 1 型和第 2 型糖尿病，而試驗醫師認為其沒有接受標準護理治療、或不遵囑其處方治療或代謝控制不佳的患者（糖尿病控制標準定義見 Appendix F（附錄 F））。
9. 染色體異常,包括透納氏症、拉隆氏侏儒症、努南氏症候群、普瑞德威利症候群、羅素－西弗氏症、SHOX 突變/缺失和骨骼發育不良。
10. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素，但注意力不足/過動症（ADHD）藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮(hydrocortisone)、desmopressin（DDAVP®））。
11. 需要糖皮質激素治療（例如氣喘）且長期吸入給藥劑量大於budesonide 400 μg/日或等同於 Appendix J（附錄 J）中規定的兒童。
12. 主要身體狀況為和/或出現 r-hGH 治療的禁忌症
13. 超過 1 處骨骺閉合。
14. 已知或疑似人類免疫缺乏病毒（HIV）-陽性患者，或重度疾病如後天免疫不全症候群（AIDS）或肺結核患者。
15. 毒品、藥物、或酒精濫用。
16. 已知對研究藥物的成分過敏。
17. 身材矮小緣於其他原因，如腹腔疾病，不受控制的原發性甲狀腺功能減退和佝僂病。
18. 受試者和/或其父母/法定監護人可能無法配合相關的研究執行。
19. 在簽署 ICF 前 30 天內參與試驗藥物的任何其他研究（包括服用試驗性藥物）。
20. 試驗招募目標達成，或試驗委託者在完成篩選程序前停止試驗。
LT-OLE期間排除條件：
21. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素（荷爾蒙替代除外），但ADHD 藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮、睪固酮、雌激素/黃體素、desmopressin [DDAVP®]）
22. 治療期間醫療狀況改變（例如但不限於發生嚴重的間發性重症、嚴重藥物不良反應等等）
23. Positive pregnancy test.懷孕檢測為陽性。
24.依據MM判斷，治療期間尚未緩解的藥物相關（MOD-4023或Genotropin®）SAE。
主要排除條件
誰可以參加此項研究？
罹患生長激素缺乏症的 3 歲到未滿 11 歲的女孩及 3 歲到未滿 12 歲的男孩適合參加這項研究。所有參加者皆必須通過篩選，以確保適合參加本研究。
主研究之納入條件：
1. 年齡≥3歲的青春期前兒童，（簽署受試者同意書當日）未滿11歲（10歲零364天）的女孩或未滿12歲（11歲零364天）的男孩，患有孤立性生長激素缺乏症，或作為多種腦下垂體激素缺乏的一部分生長激素不足。
2. 透過峰值血漿生長激素值定義為 <10 納克/毫升(ng/mL)的兩種不同的生長激素激發試驗來對生長激素缺乏症進行確診，激素值由當地或中心實驗室使用經驗證的測量方法來判定。全球醫療監測員可能接受先前的當地實驗室結果；前提是要獲得預先核准並且結果是依協議中的建議進行。
3. BA不高於CA，而且女童應<10 歲， 男童< 11 歲。
4. 之前未接受過任何重組 hGH（r-hGH）治療（初治受試者）。
5. Ht不足生長速度定義為：
• 根據所提供的 OPKO 身高增長速度（HV）（Tanner、Prader 和Hermanussen）計算公式，年度HV低於同性別 CA 25 個百分點（HV< -0.7 SDS）。。
• 2 Ht測量的時間間隔應至少為 6 個月，但不應早於納入試驗之前18 個月。
6. 基期 IGF-1 值必須至少比根據中央實驗室參考值的年齡與性別相應 IGF-1標準平均值至少低 1 個標準差（SD）（IGF-1 SDS ≤ -1）。
7. 如果所有其他標準都已達到，將允許做一次單一再測試（受試者須與醫療監測員討論）。對於兒童患者，正常計算的腎絲球過濾率（GFR）是基於更新後的「臨床」Schwartz 公式（計算建議如下）：
• 肌酸酐清除率（CrCL）(mL/min/1.73 m2) =0.413 * Ht / 血清肌酸酐（Scr）
o Ht：單位：公分；
o Scr：單位：毫克/分升。
8. 患有多種賀爾蒙缺乏症的兒童在簽署 ICF 之前，必須就其他下視丘- 腦下垂體器官軸接受過至少 3 個月的穩定性替代治療（劑量不變）。
9. 女童的正常 46XX 染色體組型。
10. 願意並有能力提供書面同意的父母或法定監護人的受試者同意書和兒童受試者的書面同意（視適用的年齡與國家規定而定）。
LT-OLE納入條件：
11. 完成主要研究（治療12個月），並充分遵囑用藥。
12. 願意並能夠提供書面知情同意的患者父母或法定監護人，以及兒童患者的書面同意（根據年齡和國家法規如適用）。
13. 同意在LT-OLE期間避免性行為，經觀察之完全禁慾是LT-OLE期間唯一可接受的避孕措施（青春期和青春期後的患者）。
主研究期間排除條件：
1. 有白血病、淋巴瘤、肉瘤或任何其他癌症形式病史的兒童。
2. 有輻射治療或化療病史。
3. 界定為相比該性別年齡段 BMI < -2 SDS 的營養不良的兒童。
4. 患有心理社會性侏儒症的兒童。
5. 出生時小於妊娠齡的兒童（SGA – 出生重量和/或出生長度相比妊娠齡胎兒 < -2 SDS）。
6. 篩選過程中出現抗-hGHAb。
7. 任何可能影響生長或對生長的評估能力的臨床顯著（CS）異常，如，但不限於，慢性疾病如腎功能不全、脊髓照射等。
8. 患有第 1 型和第 2 型糖尿病，而試驗醫師認為其沒有接受標準護理治療、或不遵囑其處方治療或代謝控制不佳的患者（糖尿病控制標準定義見 Appendix F（附錄 F））。
9. 染色體異常,包括透納氏症、拉隆氏侏儒症、努南氏症候群、普瑞德威利症候群、羅素－西弗氏症、SHOX 突變/缺失和骨骼發育不良。
10. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素，但注意力不足/過動症（ADHD）藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮(hydrocortisone)、desmopressin（DDAVP®））。
11. 需要糖皮質激素治療（例如氣喘）且長期吸入給藥劑量大於budesonide 400 μg/日或等同於 Appendix J（附錄 J）中規定的兒童。
12. 主要身體狀況為和/或出現 r-hGH 治療的禁忌症
13. 超過 1 處骨骺閉合。
14. 已知或疑似人類免疫缺乏病毒（HIV）-陽性患者，或重度疾病如後天免疫不全症候群（AIDS）或肺結核患者。
15. 毒品、藥物、或酒精濫用。
16. 已知對研究藥物的成分過敏。
17. 身材矮小緣於其他原因，如腹腔疾病，不受控制的原發性甲狀腺功能減退和佝僂病。
18. 受試者和/或其父母/法定監護人可能無法配合相關的研究執行。
19. 在簽署 ICF 前 30 天內參與試驗藥物的任何其他研究（包括服用試驗性藥物）。
20. 試驗招募目標達成，或試驗委託者在完成篩選程序前停止試驗。
LT-OLE期間排除條件：
21. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素（荷爾蒙替代除外），但ADHD 藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮、睪固酮、雌激素/黃體素、desmopressin [DDAVP®]）
22. 治療期間醫療狀況改變（例如但不限於發生嚴重的間發性重症、嚴重藥物不良反應等等）
23. Positive pregnancy test.懷孕檢測為陽性。
24.依據MM判斷，治療期間尚未緩解的藥物相關（MOD-4023或Genotropin®）SAE。
罹患生長激素缺乏症的 3 歲到未滿 11 歲的女孩及 3 歲到未滿 12 歲的男孩適合參加這項研究。所有參加者皆必須通過篩選，以確保適合參加本研究。
主研究之納入條件：
1. 年齡≥3歲的青春期前兒童，（簽署受試者同意書當日）未滿11歲（10歲零364天）的女孩或未滿12歲（11歲零364天）的男孩，患有孤立性生長激素缺乏症，或作為多種腦下垂體激素缺乏的一部分生長激素不足。
2. 透過峰值血漿生長激素值定義為 <10 納克/毫升(ng/mL)的兩種不同的生長激素激發試驗來對生長激素缺乏症進行確診，激素值由當地或中心實驗室使用經驗證的測量方法來判定。全球醫療監測員可能接受先前的當地實驗室結果；前提是要獲得預先核准並且結果是依協議中的建議進行。
3. BA不高於CA，而且女童應<10 歲， 男童< 11 歲。
4. 之前未接受過任何重組 hGH（r-hGH）治療（初治受試者）。
5. Ht不足生長速度定義為：
• 根據所提供的 OPKO 身高增長速度（HV）（Tanner、Prader 和Hermanussen）計算公式，年度HV低於同性別 CA 25 個百分點（HV< -0.7 SDS）。。
• 2 Ht測量的時間間隔應至少為 6 個月，但不應早於納入試驗之前18 個月。
6. 基期 IGF-1 值必須至少比根據中央實驗室參考值的年齡與性別相應 IGF-1標準平均值至少低 1 個標準差（SD）（IGF-1 SDS ≤ -1）。
7. 如果所有其他標準都已達到，將允許做一次單一再測試（受試者須與醫療監測員討論）。對於兒童患者，正常計算的腎絲球過濾率（GFR）是基於更新後的「臨床」Schwartz 公式（計算建議如下）：
• 肌酸酐清除率（CrCL）(mL/min/1.73 m2) =0.413 * Ht / 血清肌酸酐（Scr）
o Ht：單位：公分；
o Scr：單位：毫克/分升。
8. 患有多種賀爾蒙缺乏症的兒童在簽署 ICF 之前，必須就其他下視丘- 腦下垂體器官軸接受過至少 3 個月的穩定性替代治療（劑量不變）。
9. 女童的正常 46XX 染色體組型。
10. 願意並有能力提供書面同意的父母或法定監護人的受試者同意書和兒童受試者的書面同意（視適用的年齡與國家規定而定）。
LT-OLE納入條件：
11. 完成主要研究（治療12個月），並充分遵囑用藥。
12. 願意並能夠提供書面知情同意的患者父母或法定監護人，以及兒童患者的書面同意（根據年齡和國家法規如適用）。
13. 同意在LT-OLE期間避免性行為，經觀察之完全禁慾是LT-OLE期間唯一可接受的避孕措施（青春期和青春期後的患者）。
主研究期間排除條件：
1. 有白血病、淋巴瘤、肉瘤或任何其他癌症形式病史的兒童。
2. 有輻射治療或化療病史。
3. 界定為相比該性別年齡段 BMI < -2 SDS 的營養不良的兒童。
4. 患有心理社會性侏儒症的兒童。
5. 出生時小於妊娠齡的兒童（SGA – 出生重量和/或出生長度相比妊娠齡胎兒 < -2 SDS）。
6. 篩選過程中出現抗-hGHAb。
7. 任何可能影響生長或對生長的評估能力的臨床顯著（CS）異常，如，但不限於，慢性疾病如腎功能不全、脊髓照射等。
8. 患有第 1 型和第 2 型糖尿病，而試驗醫師認為其沒有接受標準護理治療、或不遵囑其處方治療或代謝控制不佳的患者（糖尿病控制標準定義見 Appendix F（附錄 F））。
9. 染色體異常,包括透納氏症、拉隆氏侏儒症、努南氏症候群、普瑞德威利症候群、羅素－西弗氏症、SHOX 突變/缺失和骨骼發育不良。
10. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素，但注意力不足/過動症（ADHD）藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮(hydrocortisone)、desmopressin（DDAVP®））。
11. 需要糖皮質激素治療（例如氣喘）且長期吸入給藥劑量大於budesonide 400 μg/日或等同於 Appendix J（附錄 J）中規定的兒童。
12. 主要身體狀況為和/或出現 r-hGH 治療的禁忌症
13. 超過 1 處骨骺閉合。
14. 已知或疑似人類免疫缺乏病毒（HIV）-陽性患者，或重度疾病如後天免疫不全症候群（AIDS）或肺結核患者。
15. 毒品、藥物、或酒精濫用。
16. 已知對研究藥物的成分過敏。
17. 身材矮小緣於其他原因，如腹腔疾病，不受控制的原發性甲狀腺功能減退和佝僂病。
18. 受試者和/或其父母/法定監護人可能無法配合相關的研究執行。
19. 在簽署 ICF 前 30 天內參與試驗藥物的任何其他研究（包括服用試驗性藥物）。
20. 試驗招募目標達成，或試驗委託者在完成篩選程序前停止試驗。
LT-OLE期間排除條件：
21. 同時併用可能會影響生長的其他治療，比如合成代謝類固醇、性類固醇激素（荷爾蒙替代除外），但ADHD 藥物或荷爾蒙替代治療除外（甲狀腺素、氫皮質酮、睪固酮、雌激素/黃體素、desmopressin [DDAVP®]）
22. 治療期間醫療狀況改變（例如但不限於發生嚴重的間發性重症、嚴重藥物不良反應等等）
23. Positive pregnancy test.懷孕檢測為陽性。
24.依據MM判斷，治療期間尚未緩解的藥物相關（MOD-4023或Genotropin®）SAE。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
15 人
-
全球人數
220 人
