甲狀腺素運載蛋白家族性類澱粉沉積症」(Transthyretin familial amyloid polyneuropathy, TTR FAP)

因tafamidis用於Ala97Ser型TTR FAP病患尚未有藥動學、效益與安全性評估資料，本試驗目的為收集台灣Ala97Ser型TTR FAP病患使用tafamidis的療效與安全性資料。

Tafamidis Meglumine ( Vyndaqel®)

Tafamidis Meglumine

soft capsule

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(一)主要目標：以Immunoturbidimetry(免疫比濁法)測定Ala97Ser型TTR FAP病患於治療第6及第12個月時的TTR穩定狀態。
(二)次要目標：
(1)評估Ala97Ser型TTR FAP病患使用tafamidis的安全性與耐受情形。
(2)評估Ala97Ser型TTR FAP病患於第6及第12個月時的臨床結果。
(3)於第6及第12個月以EQ-5D評估Ala97Ser型TTR FAP病患自訴結果。

1.納入條件：
(1)確診為TTR Ala97Ser突變。
(2)第一或第二級週邊神經病變。
(3)年滿18歲至75歲以下。
(4)若為女性：已停經或結紮，或願意在試驗期間至試驗結束(或最後一次服用試驗藥品)3個月內持續採取兩種以上避孕措施的女性(賀爾蒙避孕劑、子宮內避孕器、含殺精劑避孕環、含殺精劑保險套；僅使用保險套不算是避孕措施)。若為男性：若有值生育年齡的女性伴侶，願意在試驗期間至試驗結束(或最後一次服用試驗藥品)3個月內持續採取兩種以上避孕措施。
(5)經試驗主持人及協同主持人評估可配合臨床試驗療程及其他相關臨床試驗要求。

2.排除標準：
(1)曾服用diflunisal (生利痛、迪福、固爾痛、于善、多樂、安痛)治療TTR FAP
(2)長期(每月3至4次)使用非試驗計畫書准予使用的非類固醇抗發炎藥物(NSAIDs)，以下為可服用的NSAIDs：acetylsalicylic acid (阿斯匹靈), etodolac (勞寧止痛、樂夠效、艾雷克), ibuprofen (馬蓋先、舒抑痛), indomethicin, ketoprofen (博易寧、痛易寧), nabumetone (美伏疼、疼立解), naproxen (能百鎮、拿百疼、百炎), nimesulide, (妮媚、每舒寧) piroxicam (完疲痠痛、伏加斯、貝科欣、完疲)及 sulindac (舒樂利)
(3)患有原發性或續發性澱粉樣變性(amyloidosis)
(4)懷孕或哺乳中女性
(5)曾接受肝臟移植
(6)預計納入收案後一年內會接受肝臟移植
(7)人類免疫缺乏病毒(HIV)陽性
(8)腎功能不全(肌酐酸清除率(Creatinine clearance) <30 ml/min)
(9)肝功能檢驗異常：丙氨酸轉氨酶(ALT)及天門冬氨酸轉氨酶(AST)升高至超過正常值2倍，經試驗主持人評估與肝功能不全或活動性肝臟疾病有關
(10)屬紐約心臟學會分類標準心臟衰竭第三級以上
(11)其他原因造成的感覺運動神經病變(維他命B12缺乏、糖尿病、人類免疫缺乏病毒感染接受反轉錄病毒藥物治療、甲狀腺疾病、酒精濫用或慢性發炎性疾病
(12)曾罹患非澱粉樣心臟病，如：冠狀動脈阻塞疾病造成的心肌梗塞；或現患有非澱粉樣心臟病，如：左心室功能障礙
(13)罹患其他疾病預期存活時間少於12個月
(14)在參與本試驗基期篩檢前60日內曾接受任一試驗用藥/器材或參加其他臨床試驗