計劃書編號261303
2016-02-01 - 2019-01-16
Phase III
終止收納3
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
Phase 3, prospective, randomized, multi-center clinical study comparing the safety and efficacy of BAX 855 following PK-guided prophylaxis targeting two different FVIII trough levels in subjects with severe Hemophilia A
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試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Baxalta Innovations GmbH and its affiliates
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
實際收案人數
0 停止召募
Audit
CRO
適應症
治療重度A型血友病及預防出血
試驗目的
比較兩種不同FVIII波谷濃度為目標的BAX 855預防性給藥，在試驗期內第二個6個月達成總年出血率（annualized bleeding rate，ABR）為0之受試者比例。
藥品名稱
BAX 855
主成份
Pegylated full-length Recombinant Factor VIII
劑型
注射液用凍乾粉末/ Injection, powder, lyophilized, for solution
劑量
250, 500, 1000, 2000
評估指標
1. 於第二個6個月試驗期內是否有任何出血事件
主要納入條件
從其他BAX 855試驗轉入之受試者的納入條件：
1. 受試者已完成某項BAX 855試驗的試驗結束回診，或正從進行中的261302接續試驗轉入
2. 受試者正在接受視需要施用或預防性的BAX 855治療，而且過去12個月內有發生 ≥ 2項ABR事件並予以治療的記錄
3. 受試者為人類免疫不全病毒陰性（HIV-）；或雖為HIV+，但病情穩定，且經中央實驗室確認CD4+細胞數 ≥ 200 cells/mm3
4. 受試者願意且能夠遵守試驗計畫書的規定
新招募受試者的納入條件：
1. 受試者在篩選時為12到65歲
2. 經中央實驗室確認，或者由合格臨床實驗室在過去取得FVIII凝血活性的證據，及/或存在與重度A型血友病診斷相符的FVIII基因突變，而確認受試者患有重度A型血友病（FVIII凝血活性 <1%）
3. 受試者曾接受血漿衍生性FVIII濃縮液或重組FVIII的治療，且有記錄的暴露天數（ED）≥ 150天
4. 受試者正在接受視需要施用或預防性治療，而且過去12個月內有發生 ≥ 2件ABR事件並予以治療的記錄。
5. 受試者篩選時的Karnofsky分數 ≥ 60
6. 受試者為HIV-；或雖為HIV+，但病情穩定，且經中央實驗室於篩選時確認CD4+細胞數 ≥ 200 cells/mm3
7. 受試者在篩選時經中央實驗室以抗體確認為C型肝炎病毒陰性（HCV-）（ 若為陽性，將進行額外的PCR檢測）；或為HCV+並患有慢性穩定型肝炎
8. 若為具有生育能力的女性，受試者的尿液驗孕結果呈現陰性，且同意於整個試驗期間採行充足的避孕措施
9. 受試者願意且能夠遵守試驗計畫書的規定。
從其他BAX 855試驗轉入之受試者的排除條件：
1. 在先前的BAX 855試驗期間由中央實驗室判定，受試者已對FVIII產生經確認之抑制抗體，而且以Nijmegen修訂版Bethesda檢驗分析效價 ≥ 0.6 Bethesda單位（BU）
2. 受試者被診斷出患有A型血友病以外的後天性止血缺陷
3. 受試者的體重 < 35 kg或 > 100 kg
4. 受試者的血小板數目 < 100,000/mL
5. 受試者的腎功能異常（血清肌酸酐 > 1.5倍正常值上限）
6. 受試者患有活動性肝病，且丙胺酸轉胺酶（ALT）和/或天門冬胺酸轉胺酶（AST）濃度 ≥ 5倍正常值上限
7. 受試者預定將於本試驗期間，接受抗反轉錄病毒化學治療以外的全身性免疫調節藥物（例如劑量 > 10 mg/日之hydrocortisone或等效藥物的皮質類固醇藥物，或α干擾素）
8. 受試者有臨床上顯著的醫學、精神或認知疾病，或娛樂性藥物/酒精使用習慣，而經試驗主持人認定會影響受試者的安全或遵囑性
9. 受試者正計畫在本試驗期間參加任何其他臨床試驗。
10. 受試者為執行本試驗之團隊成員，或與試驗團隊成員之一有撫養關係。依賴關係包含：執行本試驗之試驗主持人或試驗單位人員的近親（即子女、伴侶/配偶、兄弟姊妹、父母）或員工
新招募之受試者的排除條件：
1. 篩選時由中央實驗室確認，受試者體內可測得FVIII抑制抗體（以Nijmegen修訂版Bethesda檢驗分析效價 ≥ 0.6 BU）
2. 受試者曾經在篩選前任何時間點上，測出經確認的FVIII抑制抗體，且效價 ≥ 0.6 BU（以Nijmegen修訂版Bethesda檢驗判定，或由當地 實驗室以其他檢驗法及相對應的截斷點判定）。
3. 受試者已經被診斷出患有A型血友病以外的先天或後天性止血缺陷（例如質性血小板缺陷或溫韋伯氏症 [von Willebrand′s disease]）
4. 受試者的體重 < 35 kg或 > 100 kg。
5. 受試者的血小板數目 < 100,000/mL。
6. 受試者已知對小鼠或倉鼠蛋白、PEG或Tween 80過敏。
7. 受試者患有重度慢性肝功能障礙 [例如：篩選時由中央實驗室確認ALT及/或AST ≥ 5倍正常值上限，或者經證實國際標準化比值（INR）> 1.5]
8. 受試者患有重度腎功能障礙（血清肌酸酐 > 1.5倍正常值上限）
9. 受試者近期曾於參加試驗前（< 30天內）使用或正在使用其他聚乙二醇化藥物，或預定於參加試驗期間使用此類藥物
10. 受試者預定將於本試驗期間，接受抗反轉錄病毒化學治療以外的全身性免疫調節藥物（例如劑量相當於 > 10 mg/日之hydrocortisone或等效藥物的皮質類固醇藥物，或α干擾素）。
11. 受試者在進入本試驗前30天內，曾參加涉及研究藥物或研究器材的其他臨床試驗，或者預定將於本試驗期間，參加涉及研究藥物或研究器材的其他臨床試驗
12. 受試者有醫學、精神或認知疾病，或娛樂性藥物/酒精使用習慣，而經試驗主持人認定會影響受試者的安全或遵囑性
13. 受試者為執行本試驗之團隊成員，或與試驗團隊成員之一有撫養關係。撫養關係包含近親（即子女、伴侶/配偶、兄弟姊妹、父母）以及執行本試驗之試驗主持人或試驗單位人員的員工。
1. 受試者已完成某項BAX 855試驗的試驗結束回診，或正從進行中的261302接續試驗轉入
2. 受試者正在接受視需要施用或預防性的BAX 855治療，而且過去12個月內有發生 ≥ 2項ABR事件並予以治療的記錄
3. 受試者為人類免疫不全病毒陰性（HIV-）；或雖為HIV+，但病情穩定，且經中央實驗室確認CD4+細胞數 ≥ 200 cells/mm3
4. 受試者願意且能夠遵守試驗計畫書的規定
新招募受試者的納入條件：
1. 受試者在篩選時為12到65歲
2. 經中央實驗室確認，或者由合格臨床實驗室在過去取得FVIII凝血活性的證據，及/或存在與重度A型血友病診斷相符的FVIII基因突變，而確認受試者患有重度A型血友病（FVIII凝血活性 <1%）
3. 受試者曾接受血漿衍生性FVIII濃縮液或重組FVIII的治療，且有記錄的暴露天數（ED）≥ 150天
4. 受試者正在接受視需要施用或預防性治療，而且過去12個月內有發生 ≥ 2件ABR事件並予以治療的記錄。
5. 受試者篩選時的Karnofsky分數 ≥ 60
6. 受試者為HIV-；或雖為HIV+，但病情穩定，且經中央實驗室於篩選時確認CD4+細胞數 ≥ 200 cells/mm3
7. 受試者在篩選時經中央實驗室以抗體確認為C型肝炎病毒陰性（HCV-）（ 若為陽性，將進行額外的PCR檢測）；或為HCV+並患有慢性穩定型肝炎
8. 若為具有生育能力的女性，受試者的尿液驗孕結果呈現陰性，且同意於整個試驗期間採行充足的避孕措施
9. 受試者願意且能夠遵守試驗計畫書的規定。
從其他BAX 855試驗轉入之受試者的排除條件：
1. 在先前的BAX 855試驗期間由中央實驗室判定，受試者已對FVIII產生經確認之抑制抗體，而且以Nijmegen修訂版Bethesda檢驗分析效價 ≥ 0.6 Bethesda單位（BU）
2. 受試者被診斷出患有A型血友病以外的後天性止血缺陷
3. 受試者的體重 < 35 kg或 > 100 kg
4. 受試者的血小板數目 < 100,000/mL
5. 受試者的腎功能異常（血清肌酸酐 > 1.5倍正常值上限）
6. 受試者患有活動性肝病，且丙胺酸轉胺酶（ALT）和/或天門冬胺酸轉胺酶（AST）濃度 ≥ 5倍正常值上限
7. 受試者預定將於本試驗期間，接受抗反轉錄病毒化學治療以外的全身性免疫調節藥物（例如劑量 > 10 mg/日之hydrocortisone或等效藥物的皮質類固醇藥物，或α干擾素）
8. 受試者有臨床上顯著的醫學、精神或認知疾病，或娛樂性藥物/酒精使用習慣，而經試驗主持人認定會影響受試者的安全或遵囑性
9. 受試者正計畫在本試驗期間參加任何其他臨床試驗。
10. 受試者為執行本試驗之團隊成員，或與試驗團隊成員之一有撫養關係。依賴關係包含：執行本試驗之試驗主持人或試驗單位人員的近親（即子女、伴侶/配偶、兄弟姊妹、父母）或員工
新招募之受試者的排除條件：
1. 篩選時由中央實驗室確認，受試者體內可測得FVIII抑制抗體（以Nijmegen修訂版Bethesda檢驗分析效價 ≥ 0.6 BU）
2. 受試者曾經在篩選前任何時間點上，測出經確認的FVIII抑制抗體，且效價 ≥ 0.6 BU（以Nijmegen修訂版Bethesda檢驗判定，或由當地 實驗室以其他檢驗法及相對應的截斷點判定）。
3. 受試者已經被診斷出患有A型血友病以外的先天或後天性止血缺陷（例如質性血小板缺陷或溫韋伯氏症 [von Willebrand′s disease]）
4. 受試者的體重 < 35 kg或 > 100 kg。
5. 受試者的血小板數目 < 100,000/mL。
6. 受試者已知對小鼠或倉鼠蛋白、PEG或Tween 80過敏。
7. 受試者患有重度慢性肝功能障礙 [例如：篩選時由中央實驗室確認ALT及/或AST ≥ 5倍正常值上限，或者經證實國際標準化比值（INR）> 1.5]
8. 受試者患有重度腎功能障礙（血清肌酸酐 > 1.5倍正常值上限）
9. 受試者近期曾於參加試驗前（< 30天內）使用或正在使用其他聚乙二醇化藥物，或預定於參加試驗期間使用此類藥物
10. 受試者預定將於本試驗期間，接受抗反轉錄病毒化學治療以外的全身性免疫調節藥物（例如劑量相當於 > 10 mg/日之hydrocortisone或等效藥物的皮質類固醇藥物，或α干擾素）。
11. 受試者在進入本試驗前30天內，曾參加涉及研究藥物或研究器材的其他臨床試驗，或者預定將於本試驗期間，參加涉及研究藥物或研究器材的其他臨床試驗
12. 受試者有醫學、精神或認知疾病，或娛樂性藥物/酒精使用習慣，而經試驗主持人認定會影響受試者的安全或遵囑性
13. 受試者為執行本試驗之團隊成員，或與試驗團隊成員之一有撫養關係。撫養關係包含近親（即子女、伴侶/配偶、兄弟姊妹、父母）以及執行本試驗之試驗主持人或試驗單位人員的員工。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
7 人
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全球人數
116 人
