計劃書編號20140315
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03633708
2018-12-01 - 2026-06-30
Phase III
召募中4
ICD-10E21.0
原發性副甲狀腺亢進
ICD-10E21.1
繼發性副甲狀腺亢進，他處未歸類者
ICD-10E21.2
其他副甲狀腺亢進
ICD-10E21.3
副甲狀腺亢進
ICD-9252.0
副甲狀腺功能亢進症
第三期、隨機分配、開放標記、對照、多劑量試驗，針對出生 28 天 至未滿 18 歲、罹患繼發性副甲狀腺機能亢進及慢性腎臟病，並接受維持性血液透析的 兒童受試者，探討 Etelcalcetide 的療效、安全性、藥物動力學及藥效動力學
-
試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Amgen Inc.
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
繼發性副甲狀腺機能亢進
試驗目的
主要目標：
針對出生28天至未滿18歲、罹患繼發性副甲狀腺機能亢進(SHPT)及慢性腎臟病，並接受維持性血液透的兒童患者，評估etelcalcetide降低完整副甲狀腺激素濃度(iPTH)的療效。
次要目標：
•探討etelcalcetide治療的藥物動力(PK)特性
•探討etelcalcetide治療的安全性
•探討接受etelcalcetide治療後，慢性腎臟病實驗室指標的變化。
藥品名稱
Parsabiv
主成份
AMG 416 (etelcalcetide)
劑型
solution for IV
劑量
5 mg/mL, 2 ml/vial
評估指標
主要目標評估指標:
●在療效評估期間 (EAP)，平均 iPTH 自基準點降低達到至少 30%。
次要目標評估指標:
●Cmax 及 Cmin
●所有不良事件的性質、頻率、嚴重度、與治療的關係，包括試驗中通報的重大事件。
●低血鈣症發生頻率
●在試驗期間，2 至未滿 18 歲受試者發生校正後血鈣濃度 < 8.0 mg/dL (2.0 mmol/L)；出生 28 天至未滿 2 歲受試者發生校正後血鈣濃度 < 8.6 mg/dL (2.15 mmol/L)。
●排定回診時，實驗室參數的變化
●在 EAP 期間，透析前完整副甲狀腺激素自基準點的百分比變化。
●在 EAP 期間校正後總血鈣濃度及血磷自基準點的百分比變化。
●在療效評估期間 (EAP)，平均 iPTH 自基準點降低達到至少 30%。
次要目標評估指標:
●Cmax 及 Cmin
●所有不良事件的性質、頻率、嚴重度、與治療的關係，包括試驗中通報的重大事件。
●低血鈣症發生頻率
●在試驗期間，2 至未滿 18 歲受試者發生校正後血鈣濃度 < 8.0 mg/dL (2.0 mmol/L)；出生 28 天至未滿 2 歲受試者發生校正後血鈣濃度 < 8.6 mg/dL (2.15 mmol/L)。
●排定回診時，實驗室參數的變化
●在 EAP 期間，透析前完整副甲狀腺激素自基準點的百分比變化。
●在 EAP 期間校正後總血鈣濃度及血磷自基準點的百分比變化。
主要納入條件
納入條件
101. 若受試者未達法定年齡，無法簽署受試者同意書，且依據當地法規受試者需提供書面同意書，則在任何試驗活動/程序開始前，需由受試者的法定代理人簽署受試者同意書。
102. 納入試驗時為出生 28 天至未滿 18 歲的男性或女性受試者。
103. 在篩選期間第 -1 週的目標體重 ≥ 7 公斤。
104. 在篩選時，診斷患有慢性腎臟病 (CKD) 及繼發性副甲狀腺機能亢進 (SHPT)，並接受每週 3 次的血液透析治療 (年滿 6 個月以上的受試者，應已接受血液透析 1 個月以上)；對於出生 28 天至未滿6個月的受試者，其目前的血液透析經歷並無須特定的期間長度，僅需在篩選時，已正在接受血液透析治療即可。
105. 在篩選期間，納入前兩週內於不同日，連續兩次經中央實驗室檢驗的完整副甲狀腺激素 (iPTH)濃度，其平均 ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L)，可診斷為繼發性副甲狀腺機能亢進。
106. 在篩選期間，中央實驗室檢驗校正血鈣值 (cCa)，2 歲以上受試者為 ≥ 9.0 mg/dL (2.25 mmol/L)，出生 28 天至未滿 2 歲受試者為 ≥ 9.6 mg/dL (2.4 mmol/L)。
107. 在篩選前至少 4 週、篩選期間及整個試驗期間，透析液鈣濃度 ≥ 2.5 mEq/L。
108. 接受活性維生素 D 固醇的受試者，在實驗室篩選評估前 2 週內最高處方劑量變化不得超過 50%，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
109. 接受磷結合劑的受試者，在實驗室篩選評估前 2 週內用最高處方劑量變化不得超過 50%，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
110. 接受鈣質補充劑的受試者，在實驗室篩選評估前 2 週內最高處方劑量變化不得超過 50%，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
111. 依試驗主持人評估，繼發性副甲狀腺機能亢進並非維生素 D 缺乏導致。
101. 若受試者未達法定年齡，無法簽署受試者同意書，且依據當地法規受試者需提供書面同意書，則在任何試驗活動/程序開始前，需由受試者的法定代理人簽署受試者同意書。
102. 納入試驗時為出生 28 天至未滿 18 歲的男性或女性受試者。
103. 在篩選期間第 -1 週的目標體重 ≥ 7 公斤。
104. 在篩選時，診斷患有慢性腎臟病 (CKD) 及繼發性副甲狀腺機能亢進 (SHPT)，並接受每週 3 次的血液透析治療 (年滿 6 個月以上的受試者，應已接受血液透析 1 個月以上)；對於出生 28 天至未滿6個月的受試者，其目前的血液透析經歷並無須特定的期間長度，僅需在篩選時，已正在接受血液透析治療即可。
105. 在篩選期間，納入前兩週內於不同日，連續兩次經中央實驗室檢驗的完整副甲狀腺激素 (iPTH)濃度，其平均 ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L)，可診斷為繼發性副甲狀腺機能亢進。
106. 在篩選期間，中央實驗室檢驗校正血鈣值 (cCa)，2 歲以上受試者為 ≥ 9.0 mg/dL (2.25 mmol/L)，出生 28 天至未滿 2 歲受試者為 ≥ 9.6 mg/dL (2.4 mmol/L)。
107. 在篩選前至少 4 週、篩選期間及整個試驗期間，透析液鈣濃度 ≥ 2.5 mEq/L。
108. 接受活性維生素 D 固醇的受試者，在實驗室篩選評估前 2 週內最高處方劑量變化不得超過 50%，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
109. 接受磷結合劑的受試者，在實驗室篩選評估前 2 週內用最高處方劑量變化不得超過 50%，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
110. 接受鈣質補充劑的受試者，在實驗室篩選評估前 2 週內最高處方劑量變化不得超過 50%，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
111. 依試驗主持人評估，繼發性副甲狀腺機能亢進並非維生素 D 缺乏導致。
主要排除條件
排除條件
疾病相關
201. 先天性 QT 間期延長症候群的病史、第二或第三級心律不速、心室性心搏過速心律不整，或其他與 QT 間期延長相關的病症。
202. 試驗期間預期或已安排接受副甲狀腺切除術。
203. 試驗期間預期或已安排接受腎臟移植。
204. 隨機分配前 6 個月內受試者曾接受副甲狀腺切除術。
其他健康狀況
205. 過去 5 年內曾罹患其他惡性腫瘤，但不包括非黑色素瘤皮膚癌、子宮頸原位癌或乳腺管原位癌。
先前/併用治療
206. 併用可能延長校正後 QT 間期的藥物 (例如 ondansetron、albuterol、sotalol、amiodarone、erythromycin 或 clarithromycin)。相關準則請參照 CredibleMeds.org。
207. 在篩選評估前 30 天內及隨機分配期間接受 cinacalcet 治療。
208. 在篩選評估前 6 個月內及隨機分配期間接受 etelcalcetide 治療。
209. 試驗主持人及 Amgen 醫療監察員，將審查受試者在隨機分配前 30 天內及持續使用 (如適用) 之所有中草藥 (例如金絲桃 [聖約翰草])、維生素、補充劑，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。
210. 針對腎病或因腎病而引起其他病症的受試者，在隨機分配前 14 天內或 5 個半衰期內 (以較長時間為準)，使用未確立療法的所有成藥或處方用藥，將接受試驗主持人及 Amgen 醫療監察員的審查，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。允許使用 paracetamol 止痛 (最高劑量 2g/day)。
先前/並存臨床試驗經驗
211. 目前接受其他試驗器材或試驗藥物的治療，或者試驗結束尚未滿 30 天或 5 個半衰期 (以較長時間為準)；參加本試驗時不可接受其他試驗程序。
篩選期間的診斷評估
212. 在納入試驗之前的篩選期間，依據試驗主持人判斷，受試者最近期的中央實驗室檢驗有顯著的異常，包括但不限於以下：
a. 血清轉胺酶 (丙胺酸轉胺酶 [ALT] 或血清麩胺基酸-焦葡萄酸轉胺基酶 [SGPT]、天門冬胺酸轉胺酶 [AST] 或血清麩胺基酸-草醋酸轉胺基酶 [SGOT]) 大於正常值上限 (ULN) 的 2 倍。
213. 校正後 QT 間期 (QTc) > 500 ms (採用 Bazett 公式)。
214. 校正後 QT 間期 (QTc) 450 ms 以上、500 ms 以下 (採用 Bazett 公式) 的受試者，需持有試驗主持人諮詢小兒心臟科醫師後所提供的書面允許，才能納入試驗。
215. 篩選時的心電圖 (ECG) 出現具臨床意義的異常，依試驗主持人判斷可能影響受試者安全或干擾試驗評估。
納入試驗前 60 天內
216. 癲癇發作或原有癲癇惡化。
其他排除條件
217. 出生 28 天至 6 個月的早產受試者，胎齡不到 36 週。
218. 懷孕或哺乳的女性受試者，或是在治療期間和最後 1 劑 etelcalcetide 後 3 個月內，計畫懷孕或哺乳的女性受試者。(有生育能力的女性，必須在第 1 劑試驗藥物之前 7 天內，確認月經週期且血清驗孕結果為陰性，才能納入試驗)。
219. 有生育能力的女性受試者，在治療期間或最後 1 劑試驗藥物後 3 個月內，不願意採用高度有效的避孕方法或可接受的有效避孕方法。
220. 已知受試者對試驗期間施用 etelcalcetide 或賦形劑過敏。
221. 受試者可能無法完成所有試驗計畫規定的回診、程序，及/或配合所有必要的試驗程序 (例如就受試者與試驗主持人所知)。
222. 其他臨床重大疾病病史或證據 (除了上述列舉病症)，試驗主持人或 Amgen 醫師會診後，認為可能危害受試者安全，或者影響試驗評估、程序或完成。
223. 受試者先前已納入本試驗。
疾病相關
201. 先天性 QT 間期延長症候群的病史、第二或第三級心律不速、心室性心搏過速心律不整，或其他與 QT 間期延長相關的病症。
202. 試驗期間預期或已安排接受副甲狀腺切除術。
203. 試驗期間預期或已安排接受腎臟移植。
204. 隨機分配前 6 個月內受試者曾接受副甲狀腺切除術。
其他健康狀況
205. 過去 5 年內曾罹患其他惡性腫瘤，但不包括非黑色素瘤皮膚癌、子宮頸原位癌或乳腺管原位癌。
先前/併用治療
206. 併用可能延長校正後 QT 間期的藥物 (例如 ondansetron、albuterol、sotalol、amiodarone、erythromycin 或 clarithromycin)。相關準則請參照 CredibleMeds.org。
207. 在篩選評估前 30 天內及隨機分配期間接受 cinacalcet 治療。
208. 在篩選評估前 6 個月內及隨機分配期間接受 etelcalcetide 治療。
209. 試驗主持人及 Amgen 醫療監察員，將審查受試者在隨機分配前 30 天內及持續使用 (如適用) 之所有中草藥 (例如金絲桃 [聖約翰草])、維生素、補充劑，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。
210. 針對腎病或因腎病而引起其他病症的受試者，在隨機分配前 14 天內或 5 個半衰期內 (以較長時間為準)，使用未確立療法的所有成藥或處方用藥，將接受試驗主持人及 Amgen 醫療監察員的審查，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。允許使用 paracetamol 止痛 (最高劑量 2g/day)。
先前/並存臨床試驗經驗
211. 目前接受其他試驗器材或試驗藥物的治療，或者試驗結束尚未滿 30 天或 5 個半衰期 (以較長時間為準)；參加本試驗時不可接受其他試驗程序。
篩選期間的診斷評估
212. 在納入試驗之前的篩選期間，依據試驗主持人判斷，受試者最近期的中央實驗室檢驗有顯著的異常，包括但不限於以下：
a. 血清轉胺酶 (丙胺酸轉胺酶 [ALT] 或血清麩胺基酸-焦葡萄酸轉胺基酶 [SGPT]、天門冬胺酸轉胺酶 [AST] 或血清麩胺基酸-草醋酸轉胺基酶 [SGOT]) 大於正常值上限 (ULN) 的 2 倍。
213. 校正後 QT 間期 (QTc) > 500 ms (採用 Bazett 公式)。
214. 校正後 QT 間期 (QTc) 450 ms 以上、500 ms 以下 (採用 Bazett 公式) 的受試者，需持有試驗主持人諮詢小兒心臟科醫師後所提供的書面允許，才能納入試驗。
215. 篩選時的心電圖 (ECG) 出現具臨床意義的異常，依試驗主持人判斷可能影響受試者安全或干擾試驗評估。
納入試驗前 60 天內
216. 癲癇發作或原有癲癇惡化。
其他排除條件
217. 出生 28 天至 6 個月的早產受試者，胎齡不到 36 週。
218. 懷孕或哺乳的女性受試者，或是在治療期間和最後 1 劑 etelcalcetide 後 3 個月內，計畫懷孕或哺乳的女性受試者。(有生育能力的女性，必須在第 1 劑試驗藥物之前 7 天內，確認月經週期且血清驗孕結果為陰性，才能納入試驗)。
219. 有生育能力的女性受試者，在治療期間或最後 1 劑試驗藥物後 3 個月內，不願意採用高度有效的避孕方法或可接受的有效避孕方法。
220. 已知受試者對試驗期間施用 etelcalcetide 或賦形劑過敏。
221. 受試者可能無法完成所有試驗計畫規定的回診、程序，及/或配合所有必要的試驗程序 (例如就受試者與試驗主持人所知)。
222. 其他臨床重大疾病病史或證據 (除了上述列舉病症)，試驗主持人或 Amgen 醫師會診後，認為可能危害受試者安全，或者影響試驗評估、程序或完成。
223. 受試者先前已納入本試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
8 人
-
全球人數
56 人
