計劃書編號ALXN1210-aHUS-312
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03131219
2017-09-01 - 2022-12-20
Phase III
終止收納3
ICD-10D59.3
溶血性尿毒症候群
ICD-9283.11
溶血性尿毒症候群
一項第3期、開放性、多中心試驗使用 ALXN1210於罹患非典型溶血性尿毒症（aHUS）之兒童與青少年
-
試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
實際收案人數
0 終止收納
適應症
溶血性尿毒症候群
試驗目的
主要目的：
本試驗主要目的為，針對未曾接受補體抑制劑治療之 aHUS兒童病患 (即第 1 組)，評估ALXN1210對於表現為血小板減少、溶血與腎功能不全之補體 調節血栓性微血管病變 (TMA) 的抑制療效。
次要目的：
次要目的為評估未曾接受補體抑制劑治療病患（即第 1 組）的下列項目：
1. 了解 ALXN1210的安全性與耐受性
2. 以下列其他方式評估 ALXN1210 的療效：
a. 透析治療的需求狀態
b. TMA 完全反應所需時間
c. 長期而言，TMA 完全反應的狀態變化
d. 估計腎絲球過濾率 (eGFR) 自基準點以來的觀察值和變化
e. 慢性腎臟疾病 (CKD) 分期，以 eGFR 在所選目標日進行評估，根據基準點進行比較並依已改善、穩定 (無變化) 或惡化來分類
f. 自基準點以來血液學參數 (血小板、乳酸脫氫酶[LDH]、血紅素) 的觀察值和變化
g. 自基準點以來血紅素增加 ≥ 20 g/L，至少取得 2 次單獨評估結果，測量時間至少相隔 4 週 (28 天) ，以及區間的任何測量
h. 自基準點以來生活品質 (QoL) 的變化，測量依據為兒童慢性疾病治療
藥品名稱
ALXN1210
主成份
ALXN1210
劑型
solution for infusion
劑量
10
評估指標
療效評估
由於先前接受過 eculizumab 治療的病患在進入試驗時具有穩定的 TMA 參數，將從以下療效評估中排除第 2 組病患：TMA 完全反應、TMA 完全反應所需時間、長期TMA 完全反應的狀態變化，和自基準點以來血紅素增加。
主要：
第 1 組的主要療效指標為依據血液學參數 (血小板和 LDH) 正常化，且血清肌酸酐自基準點以來改善 ≥ 25% 的證據，顯示在 26 週初始評估期表現出 TMA 完全反應。病患在間隔至少 4 週 (28天) 的兩次評估，以及兩次評估間的任何測量，必須均符合所有 TMA 完全反應之標準。
次要：
以下為第 1 組的次要療效指標，並且將在整個26 週和整個試驗期間進行測量：
1. 透析治療的需求狀態
2. TMA 完全反應所需時間
3. 長期而言，TMA 完全反應的狀態變化
4. eGFR 觀察值與自基準點以來的變化
5. CKD 分期，以 eGFR 在所選目標日進行評估，根據基準點進行比較，並依已改善、穩定 (無變化) 或惡化來分類
6. 自基準點以來血液學參數 (血小板、LDH、血紅素) 的觀察值和變化
7. 自基準點以來血紅素增加 ≥ 20 g/L，至少取得 2 次單獨評估結果，測量時間至少相隔 4 週 (28 天) ，以及區間的任何測量
8. 依據兒童 FACIT 倦怠量表之 QoL 自基準點以來的變化 (≥ 5 歲病患)
以下為第 2 組的次要療效指標，並且將在整個26 週和整個試驗期間進行測量：
1. 透析治療的需求狀態
2. eGFR 觀察值與自基準點以來的變化
3. CKD 分期，以 eGFR 在所選目標日進行評估，根據基準點進行比較，並依已改善、穩定 (無變化) 或惡化來分類
4. 自基準點以來血液學參數 (血小板、LDH、血紅素) 的觀察值和變化
5. 依據兒童 FACIT 倦怠量表之 QoL 自基準點以來的變化 (≥ 5 歲病患)
藥物動力學/藥效學：
下列PK/PD 指標適用於第 1 組和第 2 組：
1. 血清 ALXN1210 濃度長期的變化
2. 血清游離 C5 濃度長期的變化
探索性
下列探索性指標適用於第 1 組和第 2 組：
生物標記
PD 療效之探索性生物標記，包括但不限於補體調節異常標記 (例如：因子 Ba) 濃度的自基準點以來變化、血管發炎 (例如可溶性腫瘤壞死因子受體 1 [sTNFR1])、內皮活化/損傷 (例如：可溶性血管黏附分子 1 [sVCAM-1]、凝血酶調節素)、凝血 (例如：D-雙合蛋白)、腎臟損傷 (例如：胱蛋白 C)。其他評估包括測量 ALXN1210 的尿中排除、雞紅血球(cRBC) 溶血、總 C5、對補體蛋白的自體抗體 (例如，抗因子 H)。
基因學
可能進行探索性基因分析，以研究基因中已知與 aHUS 相關的基因變異型，並識別與 aHUS 相關的新基因變異型、補體失調或 ALXN1210 的新陳代謝或療效。病患 (或法定監護人) 可以拒絕提供探索性遺傳學檢體，但仍可參與試驗。
aHUS 的額外腎臟徵象或症狀
試驗主持人將使用臨床實驗室檢測、生命徵象及器官系統檢測，以評估 aHUS 的腎外徵象或症狀。
安全性
針對第 1 組和第 2 組，將依據身體檢查、生命徵象、生理生長 (身高、體重、頭圍 [後者僅針對年齡 ≤ 2 歲的病患])、心電圖 (ECG)、實驗室評估、不良事件 (AE) 和嚴重不良事件 (SAE) 發生率，以評估 ALXN1210 的長期安全性與耐受性。也會評估體內形成抗藥抗體 (ADA) 的病患比例。
由於先前接受過 eculizumab 治療的病患在進入試驗時具有穩定的 TMA 參數，將從以下療效評估中排除第 2 組病患：TMA 完全反應、TMA 完全反應所需時間、長期TMA 完全反應的狀態變化，和自基準點以來血紅素增加。
主要：
第 1 組的主要療效指標為依據血液學參數 (血小板和 LDH) 正常化，且血清肌酸酐自基準點以來改善 ≥ 25% 的證據，顯示在 26 週初始評估期表現出 TMA 完全反應。病患在間隔至少 4 週 (28天) 的兩次評估，以及兩次評估間的任何測量，必須均符合所有 TMA 完全反應之標準。
次要：
以下為第 1 組的次要療效指標，並且將在整個26 週和整個試驗期間進行測量：
1. 透析治療的需求狀態
2. TMA 完全反應所需時間
3. 長期而言，TMA 完全反應的狀態變化
4. eGFR 觀察值與自基準點以來的變化
5. CKD 分期，以 eGFR 在所選目標日進行評估，根據基準點進行比較，並依已改善、穩定 (無變化) 或惡化來分類
6. 自基準點以來血液學參數 (血小板、LDH、血紅素) 的觀察值和變化
7. 自基準點以來血紅素增加 ≥ 20 g/L，至少取得 2 次單獨評估結果，測量時間至少相隔 4 週 (28 天) ，以及區間的任何測量
8. 依據兒童 FACIT 倦怠量表之 QoL 自基準點以來的變化 (≥ 5 歲病患)
以下為第 2 組的次要療效指標，並且將在整個26 週和整個試驗期間進行測量：
1. 透析治療的需求狀態
2. eGFR 觀察值與自基準點以來的變化
3. CKD 分期，以 eGFR 在所選目標日進行評估，根據基準點進行比較，並依已改善、穩定 (無變化) 或惡化來分類
4. 自基準點以來血液學參數 (血小板、LDH、血紅素) 的觀察值和變化
5. 依據兒童 FACIT 倦怠量表之 QoL 自基準點以來的變化 (≥ 5 歲病患)
藥物動力學/藥效學：
下列PK/PD 指標適用於第 1 組和第 2 組：
1. 血清 ALXN1210 濃度長期的變化
2. 血清游離 C5 濃度長期的變化
探索性
下列探索性指標適用於第 1 組和第 2 組：
生物標記
PD 療效之探索性生物標記，包括但不限於補體調節異常標記 (例如：因子 Ba) 濃度的自基準點以來變化、血管發炎 (例如可溶性腫瘤壞死因子受體 1 [sTNFR1])、內皮活化/損傷 (例如：可溶性血管黏附分子 1 [sVCAM-1]、凝血酶調節素)、凝血 (例如：D-雙合蛋白)、腎臟損傷 (例如：胱蛋白 C)。其他評估包括測量 ALXN1210 的尿中排除、雞紅血球(cRBC) 溶血、總 C5、對補體蛋白的自體抗體 (例如，抗因子 H)。
基因學
可能進行探索性基因分析，以研究基因中已知與 aHUS 相關的基因變異型，並識別與 aHUS 相關的新基因變異型、補體失調或 ALXN1210 的新陳代謝或療效。病患 (或法定監護人) 可以拒絕提供探索性遺傳學檢體，但仍可參與試驗。
aHUS 的額外腎臟徵象或症狀
試驗主持人將使用臨床實驗室檢測、生命徵象及器官系統檢測，以評估 aHUS 的腎外徵象或症狀。
安全性
針對第 1 組和第 2 組，將依據身體檢查、生命徵象、生理生長 (身高、體重、頭圍 [後者僅針對年齡 ≤ 2 歲的病患])、心電圖 (ECG)、實驗室評估、不良事件 (AE) 和嚴重不良事件 (SAE) 發生率，以評估 ALXN1210 的長期安全性與耐受性。也會評估體內形成抗藥抗體 (ADA) 的病患比例。
主要納入條件
納入條件：
1. 於同意時為出生至 < 18 歲的病患且體重 ≥ 5 kg ：
a. 第1 組病患先前未曾接受補體抑制劑治療
b. 第 2 組病患為年滿 12 歲至< 18 歲之間並且曾在篩選前針對 aHUS，根據標示建議劑量接受過至少 90 天的 eculizumab 治療
2. 針對第 1 組病患，根據以下實驗室結果測得的血栓性微血管病變 (TMA) 證據，包括血小板減少症、溶血證據和腎臟損傷：
a. 篩選期期間或篩選期開始前 28 天內，血小板計數每微升 (µL) < 150,000，和
b. 篩選期期間或篩選期開始前 28 天內，乳酸去氫酶 (LDH) ≥ 1.5 倍正常值上限 (ULN)，以及篩選期期間或篩選期開始前 28 天內，血紅素 ≤ 自身年齡及性別的正常值下限 (LLN) ，和
c. 篩選時血清肌酸酐濃度 ≥ 同年齡層第 97.5 百分位 (因急性腎臟損傷而需要透析的病患可符合資格，不論血清肌酸酐濃度)。
3. 針對第 2 組病患，aHUS 的診斷紀錄包括：
a. 當地實驗室於血栓性微血管病變 (TMA) 事件發生時的紀錄增加乳酸去氫酶 (LDH) >正常值上限 (ULN) 和肌酸酐 >正常值上限 (ULN) 以及減少血小板計數 <正常值下限 (LLN)
4. 針對第 2 組病患，對eculizumab 反應的臨床證據以篩選時穩定的血栓性微血管病變 (TMA) 參數 (透過中央實驗室結果) 表示，包括：
a. 乳酸去氫酶 (LDH) < 1.5 倍正常值下限 (LLN)，和
b. 血小板計數 > 150,000 /μL，和
c. 使用 Schwartz 方程式，eGFR > 30 mL/min/1.73m2
5. 接受腎臟移植的病患：
a. 在目前腎臟移植前已知有 aHUS 病史，或
b. 無已知 aHUS 病史，且調整 calcineurin 抑制劑 ([CNI]：例如 Cyclosporine、tacrolimus) 的免疫療法 (例如中止或減低劑量) 或哺乳類 rapamycin 標靶抑制劑 ([mTORi]，例如 sirolimus、everolimus) 給藥至少 4 天後，有血栓性微血管病變 (TMA) 的持續證據。
6. 若病患於產後發生血栓性微血管病變 (TMA)，應有產後 > 3 天的 TMA 持續證據。
7. 為了降低腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 感染的發生風險，所有病患都必須在開始使用試驗藥物前 3 年內或開始使用時，針對腦膜炎雙球菌感染接種疫苗。在接種腦膜炎雙球菌疫苗後不到 2 週內開始接受 ALXN1210 治療的病患，必須接受適當的預防性抗生素療法，直到接種疫苗後滿 2 週為止。若病患在展開 ALXN1210 治療前未接種疫苗，應在接種腦膜炎雙球菌疫苗前接受預防性抗生素，並持續至疫苗接種後至少 2 週。若病患無法接受疫苗，必須在整個治療期期間直到最後一劑試驗藥物後 8 個月內，接受預防性抗生素治療。
8. 病患必須根據國家和當地疫苗接種時程指導方針，針對 b 型流感嗜血桿菌 (Haemophilus influenzae) (Hib) 與肺炎鏈球菌 (Streptococcus pneumoniae) 接種疫苗。
9. 有生育能力的女性病患，以及女性伴侶有生育能力的男性病患，必須在治療期間直到最後一劑試驗藥物後 8 個月內，遵從試驗計畫書明訂的避孕指導原則。
10. 病患的法定監護人必須願意且能夠提供書面知情同意書，而且病患必須願意提供書面知情同意書 (若中央或當地人體試驗委員會 [IRB]/(或獨立) 倫理審查委員會 [IEC] 判定為適用) 並遵從試驗回診時程表。
1. 於同意時為出生至 < 18 歲的病患且體重 ≥ 5 kg ：
a. 第1 組病患先前未曾接受補體抑制劑治療
b. 第 2 組病患為年滿 12 歲至< 18 歲之間並且曾在篩選前針對 aHUS，根據標示建議劑量接受過至少 90 天的 eculizumab 治療
2. 針對第 1 組病患，根據以下實驗室結果測得的血栓性微血管病變 (TMA) 證據，包括血小板減少症、溶血證據和腎臟損傷：
a. 篩選期期間或篩選期開始前 28 天內，血小板計數每微升 (µL) < 150,000，和
b. 篩選期期間或篩選期開始前 28 天內，乳酸去氫酶 (LDH) ≥ 1.5 倍正常值上限 (ULN)，以及篩選期期間或篩選期開始前 28 天內，血紅素 ≤ 自身年齡及性別的正常值下限 (LLN) ，和
c. 篩選時血清肌酸酐濃度 ≥ 同年齡層第 97.5 百分位 (因急性腎臟損傷而需要透析的病患可符合資格，不論血清肌酸酐濃度)。
3. 針對第 2 組病患，aHUS 的診斷紀錄包括：
a. 當地實驗室於血栓性微血管病變 (TMA) 事件發生時的紀錄增加乳酸去氫酶 (LDH) >正常值上限 (ULN) 和肌酸酐 >正常值上限 (ULN) 以及減少血小板計數 <正常值下限 (LLN)
4. 針對第 2 組病患，對eculizumab 反應的臨床證據以篩選時穩定的血栓性微血管病變 (TMA) 參數 (透過中央實驗室結果) 表示，包括：
a. 乳酸去氫酶 (LDH) < 1.5 倍正常值下限 (LLN)，和
b. 血小板計數 > 150,000 /μL，和
c. 使用 Schwartz 方程式，eGFR > 30 mL/min/1.73m2
5. 接受腎臟移植的病患：
a. 在目前腎臟移植前已知有 aHUS 病史，或
b. 無已知 aHUS 病史，且調整 calcineurin 抑制劑 ([CNI]：例如 Cyclosporine、tacrolimus) 的免疫療法 (例如中止或減低劑量) 或哺乳類 rapamycin 標靶抑制劑 ([mTORi]，例如 sirolimus、everolimus) 給藥至少 4 天後，有血栓性微血管病變 (TMA) 的持續證據。
6. 若病患於產後發生血栓性微血管病變 (TMA)，應有產後 > 3 天的 TMA 持續證據。
7. 為了降低腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 感染的發生風險，所有病患都必須在開始使用試驗藥物前 3 年內或開始使用時，針對腦膜炎雙球菌感染接種疫苗。在接種腦膜炎雙球菌疫苗後不到 2 週內開始接受 ALXN1210 治療的病患，必須接受適當的預防性抗生素療法，直到接種疫苗後滿 2 週為止。若病患在展開 ALXN1210 治療前未接種疫苗，應在接種腦膜炎雙球菌疫苗前接受預防性抗生素，並持續至疫苗接種後至少 2 週。若病患無法接受疫苗，必須在整個治療期期間直到最後一劑試驗藥物後 8 個月內，接受預防性抗生素治療。
8. 病患必須根據國家和當地疫苗接種時程指導方針，針對 b 型流感嗜血桿菌 (Haemophilus influenzae) (Hib) 與肺炎鏈球菌 (Streptococcus pneumoniae) 接種疫苗。
9. 有生育能力的女性病患，以及女性伴侶有生育能力的男性病患，必須在治療期間直到最後一劑試驗藥物後 8 個月內，遵從試驗計畫書明訂的避孕指導原則。
10. 病患的法定監護人必須願意且能夠提供書面知情同意書，而且病患必須願意提供書面知情同意書 (若中央或當地人體試驗委員會 [IRB]/(或獨立) 倫理審查委員會 [IEC] 判定為適用) 並遵從試驗回診時程表。
主要排除條件
排除條件：
1. 已知家族性或後天性的凝血酶敏感蛋白 1 基序的裂解素和金屬蛋白酶家族成員 13’ (ADAMTS13) 缺乏 (活性 < 5%)。
2. 依據志賀毒素檢測陽性，確認為志賀毒素相關溶血性尿毒症後群 (ST-HUS)。
3. 直接庫氏試驗 (Coombs test) 陽性。
4. 已知感染人類免疫不全病毒 (HIV)。
5. 未緩解之全身性流行性腦脊髓膜炎。
6. 持續敗血症確診的病患，定義為展開篩選回診前 7 天內未以抗生素治療下血液培養為陽性。
7. 表現出或疑似活性且未治療的全身性細菌感染，而試驗主持人認為會混淆 aHUS 診斷的準確性或阻礙處置 aHUS 疾病的能力。
8. 計畫於試驗期間懷孕或目前懷孕或哺餵母乳的女性。
9. 心臟、肺臟、小腸、胰臟或肝臟移植。
10. 根據 Banff 2013 標準，所有進行腎臟移植的病患，在移植的 4 週內急性腎功能不全與急性抗體介導排斥反應 (AMR) 診斷一致，
11. 未進行腎臟移植的病患，曾有除了 aHUS 以外的病史，例如：
a. 已知腎臟切片檢查發現患有 aHUS 以外的潛在疾病
b. 已知腎臟超音波發現，與非 aHUS 的替代診斷 (例如：腎臟小於年齡標準) 一致
c. 已知有非補體調節遺傳性腎臟疾病 (例如：局部節段性腎絲球) 的家族病史/遺傳學診斷
12. 與Hus相關藥物接觸。
13. 針對第 1 組病患，因目前 TMA 而在展開篩選之前接受 28 天以上的血漿置換術/血漿輸注 (PE/PI)。
14. 在篩選的 5 年之內有惡性腫瘤病史，但已接受治療，且無復發跡象的非黑色素瘤皮膚癌或子宮頸原位癌不在此限。
15. 展開篩選前最近 6 個月內，曾接受骨髓移植 (BMT)/造血幹細胞移植 (HSCT)。
16. 已知與鈷胺素 C 代謝基因缺陷相關之 HUS。
17. 已知患有全身性硬化症 (硬皮病)、全身性紅斑狼瘡 (SLE) 或抗磷脂抗體陽性或症候群。
18. 慢性透析 (定義為因末期腎臟疾病 [ESKD] 而定期進行透析治療做為腎臟替代療法)。
19. 展開篩選前 8 週內曾接受免疫球蛋白靜脈注射 (IVIg) 的病患，除非是由於不相關的醫療病狀 (例如：咖瑪免疫球蛋白過低症)，或展開篩選前 12 週內曾接受慢性 rituximab 療法的病患。
20. 接受其他如類固醇、mTORi (例如：sirolimus、everolimus)、CNI (例如：cyclosporine 或 tacrolimus) 等免疫抑制療法的病患，皆會排除，除非：
a. 屬於已建立之移植後 抗排斥療程的一部份
b. 病患確認具有抗補體因子抗體，需要接受免疫抑制治療
c. 由於 aHUS 以外的情況 (例如：氣喘) 而使用類固醇。
21. 在本試驗第 1 天開始接受試驗藥物之前 30 天內，或在研究藥物的 5 個半衰期內，曾參與另一項介入性治療試驗或使用任何實驗性療法，以較長時間為準。
22. 針對第 1 組病患，先前曾使用任何補體抑制劑。
23. 針對第 2 組病患，先前曾使用 eculizumab 以外的補體抑制劑。
24. 針對第 2 組病患，任何篩選前 90 天內已知的異常 TMA 參數 (即乳酸去氫酶 [LDH] > 1.5 倍正常值上限 [ULN]，或血小板計數 < 150,000 /μL，或使用 Schwartz 方程式，eGFR < 30 mL/min/1.73m2)。
25. 對於試驗藥物所含任何成份過敏，包括鼠類蛋白的過敏反應。
26. 有其他的醫療或心理狀況，試驗主持人或委託廠商認為可能增加病患參與本試驗而導致的風險，或干擾本試驗的結果。
27. 開始進行篩選前 1 年內有已知或疑似藥物或酒精濫用或依賴的病史。
28. 禁止在篩選前 7 天內使用傳明酸。
1. 已知家族性或後天性的凝血酶敏感蛋白 1 基序的裂解素和金屬蛋白酶家族成員 13’ (ADAMTS13) 缺乏 (活性 < 5%)。
2. 依據志賀毒素檢測陽性，確認為志賀毒素相關溶血性尿毒症後群 (ST-HUS)。
3. 直接庫氏試驗 (Coombs test) 陽性。
4. 已知感染人類免疫不全病毒 (HIV)。
5. 未緩解之全身性流行性腦脊髓膜炎。
6. 持續敗血症確診的病患，定義為展開篩選回診前 7 天內未以抗生素治療下血液培養為陽性。
7. 表現出或疑似活性且未治療的全身性細菌感染，而試驗主持人認為會混淆 aHUS 診斷的準確性或阻礙處置 aHUS 疾病的能力。
8. 計畫於試驗期間懷孕或目前懷孕或哺餵母乳的女性。
9. 心臟、肺臟、小腸、胰臟或肝臟移植。
10. 根據 Banff 2013 標準，所有進行腎臟移植的病患，在移植的 4 週內急性腎功能不全與急性抗體介導排斥反應 (AMR) 診斷一致，
11. 未進行腎臟移植的病患，曾有除了 aHUS 以外的病史，例如：
a. 已知腎臟切片檢查發現患有 aHUS 以外的潛在疾病
b. 已知腎臟超音波發現，與非 aHUS 的替代診斷 (例如：腎臟小於年齡標準) 一致
c. 已知有非補體調節遺傳性腎臟疾病 (例如：局部節段性腎絲球) 的家族病史/遺傳學診斷
12. 與Hus相關藥物接觸。
13. 針對第 1 組病患，因目前 TMA 而在展開篩選之前接受 28 天以上的血漿置換術/血漿輸注 (PE/PI)。
14. 在篩選的 5 年之內有惡性腫瘤病史，但已接受治療，且無復發跡象的非黑色素瘤皮膚癌或子宮頸原位癌不在此限。
15. 展開篩選前最近 6 個月內，曾接受骨髓移植 (BMT)/造血幹細胞移植 (HSCT)。
16. 已知與鈷胺素 C 代謝基因缺陷相關之 HUS。
17. 已知患有全身性硬化症 (硬皮病)、全身性紅斑狼瘡 (SLE) 或抗磷脂抗體陽性或症候群。
18. 慢性透析 (定義為因末期腎臟疾病 [ESKD] 而定期進行透析治療做為腎臟替代療法)。
19. 展開篩選前 8 週內曾接受免疫球蛋白靜脈注射 (IVIg) 的病患，除非是由於不相關的醫療病狀 (例如：咖瑪免疫球蛋白過低症)，或展開篩選前 12 週內曾接受慢性 rituximab 療法的病患。
20. 接受其他如類固醇、mTORi (例如：sirolimus、everolimus)、CNI (例如：cyclosporine 或 tacrolimus) 等免疫抑制療法的病患，皆會排除，除非：
a. 屬於已建立之移植後 抗排斥療程的一部份
b. 病患確認具有抗補體因子抗體，需要接受免疫抑制治療
c. 由於 aHUS 以外的情況 (例如：氣喘) 而使用類固醇。
21. 在本試驗第 1 天開始接受試驗藥物之前 30 天內，或在研究藥物的 5 個半衰期內，曾參與另一項介入性治療試驗或使用任何實驗性療法，以較長時間為準。
22. 針對第 1 組病患，先前曾使用任何補體抑制劑。
23. 針對第 2 組病患，先前曾使用 eculizumab 以外的補體抑制劑。
24. 針對第 2 組病患，任何篩選前 90 天內已知的異常 TMA 參數 (即乳酸去氫酶 [LDH] > 1.5 倍正常值上限 [ULN]，或血小板計數 < 150,000 /μL，或使用 Schwartz 方程式，eGFR < 30 mL/min/1.73m2)。
25. 對於試驗藥物所含任何成份過敏，包括鼠類蛋白的過敏反應。
26. 有其他的醫療或心理狀況，試驗主持人或委託廠商認為可能增加病患參與本試驗而導致的風險，或干擾本試驗的結果。
27. 開始進行篩選前 1 年內有已知或疑似藥物或酒精濫用或依賴的病史。
28. 禁止在篩選前 7 天內使用傳明酸。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
5 人
-
全球人數
28 人
