計劃書編號66674140NPC4003
試驗執行中
2023-09-15 - 2026-12-15
Phase IV
召募中2
ICD-10E75.21
法布瑞(-安德森)氏症
ICD-10E75.22
高雪氏症
ICD-10E75.240
A型尼曼匹克症
ICD-10E75.241
B型尼曼匹克症
ICD-10E75.242
C型尼曼匹克症
ICD-10E75.243
D型尼曼匹克症
ICD-10E75.248
其他尼曼匹克症
ICD-10E75.249
尼曼匹克症
ICD-10E75.3
神經脂質過多症
ICD-10E77.0
溶小體酶的轉譯後修飾缺陷
ICD-10E77.1
糖蛋白分解缺陷
ICD-10E77.8
其他糖蛋白代謝疾患
ICD-10E77.9
糖蛋白代謝疾患
ICD-9272.7
脂肪代謝障礙
從台灣C型尼曼匹克症患者收集疾病結果資訊的多中心上市後安全性研究
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試驗申請者
嬌生股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
國立臺灣大學醫學院附設醫院
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臨床試驗規模
台灣多中心
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更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
1、治療不適合接受酵素療法之輕度至中度第一型高雪氏症成人病人。 2、適用於治療患有尼曼匹克症C型(Niemann-Pick type C disease)之成年 病人與兒童病人的進行性神經表現。
試驗目的
1. 針對在觀察期間接受Zavesca治療的NP-C研究參與者，收集其臨床結果和安全性資訊。
2. 觀察未曾接受Zavesca治療之研究參與者的NP-C自然病程。
藥品名稱
N/A
主成份
9200080800
劑型
N/A
劑量
001
評估指標
綜合失能結果的變化: 研究參與者失能狀況的變化，係定義為受關注的主要結果參數。研究參與者的失能狀況將根據失能量表(由Iturriaga等人於20061年所開發)描述，該量表涵蓋以下四個功能領域：行走、操作、語言功能和吞嚥。
主要納入條件
1.患者和/或法定監護人必須願意提供書面受試者同意書(如適用，兒童患者還要提供未成年同意)。
2.經診斷患有NP-C的患者。
2.經診斷患有NP-C的患者。
主要排除條件
無
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5 人
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全球人數
5 人
