計劃書編號AK-US-001-0106
尚未開始召募
2026-08-05 - 2030-03-31
Phase III
尚未開始1
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，在非酒精性脂肪肝炎 (NASH)/代謝功能障礙相關脂肪性肝炎 (MASH) 導致的代償性肝硬化受試者中，評估 Efruxifermin 的安全性及療效
-
試驗申請者
保瑞爾生技股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
保瑞爾生技股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
試驗目的
本試驗的主要目標為:
•評估 EFX 相較於安慰劑，對於 NASH/MASH 所致的代償性肝硬化受試者中，全因性死亡率及肝臟相關臨床結果的影響，該結果以無事件存活期 (EFS) 定義之預先指定事件首次發生時間進行評估
•評估 EFX 相較於安慰劑，在經肝組織切片證明、NASH/MASH 所致代償性肝硬化受試者中，於第 96 週時對纖維化逆轉且NASH/MASH 無惡化的影響
（僅限第 1 群組）
藥品名稱
皮下注射劑
主成份
Efruxifermin
劑型
220
劑量
50 mg
評估指標
•評估無事件存活期 (EFS) 的臨床結果。將藉由隨機分配至首次發生臨床事件的時間評估 EFS，臨床事件包括疾病惡化的證據、肝臟代償不全事件、肝臟移植或符合肝臟移植資格條件，和全因死亡
•第 96 週時，達到纖維化改善 ≥ 1 期（依據 NASH CRN 纖維化分數）且脂肪性肝炎未惡化（定義為細胞腫脹、發炎或脂肪變性之 NAS 均未增加）的參與者比例（僅限第 1 群組）
•第 96 週時，達到纖維化改善 ≥ 1 期（依據 NASH CRN 纖維化分數）且脂肪性肝炎未惡化（定義為細胞腫脹、發炎或脂肪變性之 NAS 均未增加）的參與者比例（僅限第 1 群組）
主要納入條件
•第 1 群組：經組織切片證實患有 NASH/MASH 所致代償性肝硬化（第 4 期纖維化），且 NAS 分數 >=3 分（每個類別至少 1 分），或有脂肪變性的證據及 2 項目前共存的代謝性共病症特徵
•第 2 群組：經組織切片證實或經非侵入性方式診斷患有 NASH/MASH 所致代償性肝硬化（第 4 期纖維化）
•第 2 群組：經組織切片證實或經非侵入性方式診斷患有 NASH/MASH 所致代償性肝硬化（第 4 期纖維化）
主要排除條件
•基於醫病史和/或肝臟組織學和/或中央實驗室結果判定有其他肝臟疾病原因
•第 1 型糖尿病或不穩定的第 2 型糖尿病
•目前患有或過去曾有代償不全肝臟疾病病史
還可能適用其他的納入與排除條件。
•第 1 型糖尿病或不穩定的第 2 型糖尿病
•目前患有或過去曾有代償不全肝臟疾病病史
還可能適用其他的納入與排除條件。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
10 人
-
全球人數
2150 人
