計劃書編號CEXV811B12301
尚未開始召募
2026-06-01 - 2032-05-31
Phase III
召募中2
一項單組、多中心、第 3 期試驗，評估 atrasentan 用於 2 至
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
試驗目的
此單組、多中心、第 3 期試驗的目的是評估 atrasentan 用於 2 至 <18 歲原發性 IgAN 兒童患者的療效、PK 和安全性。
藥品名稱
膜衣錠
主成份
ATRASENTAN HYDROCHLORIDE
劑型
116
劑量
0.75 mg
評估指標
• 自基準期至第 36 週的蛋白尿變化（FMV 尿液檢體的自然對數 UPCR*）（所有群組合計）。
主要納入條件
1. 第 1 天時參與者年齡為 2 至 <18 歲。
2. 腎絲球過濾率估計值 (eGFR) ≥30 mL/min/1.73m2，其中，eGFR 將在篩選時使用修正後 Schwartz 公式計算，並在導入期確認。
3. 經篩選前 3 年內進行的腎臟切片證實患有原發性 IgAN，且腎小管間質纖維化 <50% 和新月體 < 25%。
4. 在第 1 天前已接受 ACE 抑制劑/ARB 的最大耐受劑量治療至少 120 天，但仍有 IgAN 主要診斷導致的蛋白尿，透過篩選時、第 −90 天和第 −60 天以及導入期間的 FMV（或者群組 2、3 或 4 參與者的特殊情況單次尿液）檢體 UPCR ≥1 g/g (113 mg/mmol) 進行評估。
5. 在第一劑試驗藥物給藥前，所有參與者必須已接受支持性照護至少 120 天，包括以當地核准的每日最大劑量（依據體重）或最大耐受劑量（試驗主持人判定為適合兒童使用）給予穩定劑量療程的 ACE 抑制劑或 ARB。此外，若參與者正在使用利尿劑、其他降血壓藥物、IgAN 的其他背景藥物（例如鈉-葡萄糖共同轉運蛋白 2 [SGLT2] 抑制劑）或其他可能影響 UPCR 數值的藥物（例如類升糖素胜肽-1 [GLP-1] 促效劑），也應在第一次試驗治療前接受穩定劑量至少 120 天。
6. 已納入兒童參與者的最低體重在篩選時為 10 kg，且於第 1 天確認。
2. 腎絲球過濾率估計值 (eGFR) ≥30 mL/min/1.73m2，其中，eGFR 將在篩選時使用修正後 Schwartz 公式計算，並在導入期確認。
3. 經篩選前 3 年內進行的腎臟切片證實患有原發性 IgAN，且腎小管間質纖維化 <50% 和新月體 < 25%。
4. 在第 1 天前已接受 ACE 抑制劑/ARB 的最大耐受劑量治療至少 120 天，但仍有 IgAN 主要診斷導致的蛋白尿，透過篩選時、第 −90 天和第 −60 天以及導入期間的 FMV（或者群組 2、3 或 4 參與者的特殊情況單次尿液）檢體 UPCR ≥1 g/g (113 mg/mmol) 進行評估。
5. 在第一劑試驗藥物給藥前，所有參與者必須已接受支持性照護至少 120 天，包括以當地核准的每日最大劑量（依據體重）或最大耐受劑量（試驗主持人判定為適合兒童使用）給予穩定劑量療程的 ACE 抑制劑或 ARB。此外，若參與者正在使用利尿劑、其他降血壓藥物、IgAN 的其他背景藥物（例如鈉-葡萄糖共同轉運蛋白 2 [SGLT2] 抑制劑）或其他可能影響 UPCR 數值的藥物（例如類升糖素胜肽-1 [GLP-1] 促效劑），也應在第一次試驗治療前接受穩定劑量至少 120 天。
6. 已納入兒童參與者的最低體重在篩選時為 10 kg，且於第 1 天確認。
主要排除條件
1. 試驗主持人定義的任何繼發性 IgAN；繼發性 IgAN 可能與肝硬化、乳糜瀉、人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染、單純皰疹病毒感染、皰疹樣皮膚炎、血清陰性關節炎、小細胞癌、淋巴瘤、散播性結核病、阻塞性細支氣管炎、發炎性腸道疾病，以及家族性地中海熱有關。
2. 根據典型觸診紫斑伴隨或未伴隨關節痛與腹痛，臨床診斷為 A 型免疫球蛋白 (IgA) 血管炎（IgAV 或 Henoch-Schoenlein 紫斑症）。
3. 有顯著尿路阻塞或排尿困難的證據，或篩選時存在任何導致顯著尿路阻塞或排尿困難的泌尿道疾病，且於基準期/第 1 天確認。
4. 依據急性腎損傷網絡 (AKIN) 標準定義，在篩選前 4 週內患有急性腎損傷 (AKI)（Mehta et al 2007 和第 10.6 節）。
5. 患有快速進展性腎絲球腎炎 (RPGN)，定義為在篩選前 3 個月內或篩選與導入期間eGFR 下降 50%。
6. 依據試驗主持人的判斷，篩選時患有腎病症候群。
7. 篩選時 B 型排鈉利尿胜肽 (BNP) 數值 >200 pg/mL。
8. 篩選時血紅素低於 9 g/dL，或篩選前 3 個月內曾因貧血而輸血。
9. 篩選時血小板計數 <80,000/µL。
10. 第 1 天時，參與者的體重低於其最初篩選時所屬群組的下限，且較低體重群組尚未開放納入。
11. 已知有先天性心臟病、心臟衰竭或臨床上顯著液體滯留（例如肺水腫、未受控制的周邊水腫、肋膜積液或腹水）病史。
12. 目前正在使用任何順勢療法和/或草藥以治療 IgAN 疾病，例如但不限於雷公藤(Tripterygium wilfordii)、青風藤 (Caulis sinomenii) 和漢防己 (Sinomenium acutum)。
13. 依據篩選時取得的 3 次測量平均值，經確認收縮壓 >150 mmHg 或舒張壓 >95 mmHg（適用於 12 至 <18 歲）；收縮壓 >140 mmHg 或舒張壓 >90 mmHg（適用於 6 至 <12 歲）；收縮壓 >120 mmHg 或舒張壓 >80 mmHg（適用於 2 至 <6 歲）；或篩選時臨床上顯著低血壓。
14. 參與者先前曾接受過免疫抑制劑或其他免疫調節劑治療，例如但不限於環磷醯胺、rituximab、infliximab、canakinumab、mycophenolate mofetil (MMF) 或 mycophenolate sodium (MPS)、鈣調磷酸酶抑制劑、補體抑制劑、任何劑量的口服 budesonide，且在第一劑試驗藥物給藥前 120 天內（或 rituximab 為 180 天）曾接受過全身性皮質類固醇每天 ≥0.5 mg/kg，或單日總曝藥量 >7.5 mg prednisone/prednisolone 等效劑量。參與者在第一劑試驗藥物給藥前 120 天內曾接受過內皮素（受體）拮抗劑（包括sparsentan）治療。
15. 同時患有重大合併症，包括但不限於晚期心臟疾病（例如：紐約心臟學會 [NYHA] III 級 [適用於 6 至 <18 歲]、Ross III 級 [適用於 2 至 <6 歲]）、重度肺部疾病（例如：世界衛生組織 [WHO] III 級[適用於 17 歲]；肺血管研究所 [PVRI] III 級 [適用於 2 至<17 歲]），或試驗主持人認為會使受試者無法參與試驗的肝臟疾病（例如：活動性肝炎）。
2. 根據典型觸診紫斑伴隨或未伴隨關節痛與腹痛，臨床診斷為 A 型免疫球蛋白 (IgA) 血管炎（IgAV 或 Henoch-Schoenlein 紫斑症）。
3. 有顯著尿路阻塞或排尿困難的證據，或篩選時存在任何導致顯著尿路阻塞或排尿困難的泌尿道疾病，且於基準期/第 1 天確認。
4. 依據急性腎損傷網絡 (AKIN) 標準定義，在篩選前 4 週內患有急性腎損傷 (AKI)（Mehta et al 2007 和第 10.6 節）。
5. 患有快速進展性腎絲球腎炎 (RPGN)，定義為在篩選前 3 個月內或篩選與導入期間eGFR 下降 50%。
6. 依據試驗主持人的判斷，篩選時患有腎病症候群。
7. 篩選時 B 型排鈉利尿胜肽 (BNP) 數值 >200 pg/mL。
8. 篩選時血紅素低於 9 g/dL，或篩選前 3 個月內曾因貧血而輸血。
9. 篩選時血小板計數 <80,000/µL。
10. 第 1 天時，參與者的體重低於其最初篩選時所屬群組的下限，且較低體重群組尚未開放納入。
11. 已知有先天性心臟病、心臟衰竭或臨床上顯著液體滯留（例如肺水腫、未受控制的周邊水腫、肋膜積液或腹水）病史。
12. 目前正在使用任何順勢療法和/或草藥以治療 IgAN 疾病，例如但不限於雷公藤(Tripterygium wilfordii)、青風藤 (Caulis sinomenii) 和漢防己 (Sinomenium acutum)。
13. 依據篩選時取得的 3 次測量平均值，經確認收縮壓 >150 mmHg 或舒張壓 >95 mmHg（適用於 12 至 <18 歲）；收縮壓 >140 mmHg 或舒張壓 >90 mmHg（適用於 6 至 <12 歲）；收縮壓 >120 mmHg 或舒張壓 >80 mmHg（適用於 2 至 <6 歲）；或篩選時臨床上顯著低血壓。
14. 參與者先前曾接受過免疫抑制劑或其他免疫調節劑治療，例如但不限於環磷醯胺、rituximab、infliximab、canakinumab、mycophenolate mofetil (MMF) 或 mycophenolate sodium (MPS)、鈣調磷酸酶抑制劑、補體抑制劑、任何劑量的口服 budesonide，且在第一劑試驗藥物給藥前 120 天內（或 rituximab 為 180 天）曾接受過全身性皮質類固醇每天 ≥0.5 mg/kg，或單日總曝藥量 >7.5 mg prednisone/prednisolone 等效劑量。參與者在第一劑試驗藥物給藥前 120 天內曾接受過內皮素（受體）拮抗劑（包括sparsentan）治療。
15. 同時患有重大合併症，包括但不限於晚期心臟疾病（例如：紐約心臟學會 [NYHA] III 級 [適用於 6 至 <18 歲]、Ross III 級 [適用於 2 至 <6 歲]）、重度肺部疾病（例如：世界衛生組織 [WHO] III 級[適用於 17 歲]；肺血管研究所 [PVRI] III 級 [適用於 2 至<17 歲]），或試驗主持人認為會使受試者無法參與試驗的肝臟疾病（例如：活動性肝炎）。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
2 人
-
全球人數
28 人
