計劃書編號R4461-GLD-2285
尚未開始召募
2026-07-14 - 2029-12-31
Phase III
尚未開始2
一項兩部分、隨機分配、安慰劑對照第 3 期試驗，評估 Mibavademab 用於全身脂肪失養症患者的療效、安全性和藥物動力學
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
試驗目的
本研究正在評估一種名為 mibavademab 的新藥（以下稱為「試驗藥物」）。本研究的參與者為罹患全身性脂肪失養症（Generalized Lipodystrophy, GLD）的患者。研究目的在於評估 mibavademab 的療效及其可能產生的副作用。研究人員也將評估不同時間點受試者體內 mibavademab 的濃度。
本研究分為兩個部分：
• A 部分：針對兒童及成人參與者進行之療效研究。
• B 部分：針對兒童參與者進行之安全性及藥物動力學研究。
本研究也將探討其他問題，包括：
• mibavademab 如何影響血液中的糖分（血糖）濃度。
• mibavademab 如何影響血液中的脂肪（三酸甘油脂）濃度。
• mibavademab 如何影響肝臟中累積的脂肪含量。
• 身體是否會產生針對試驗藥物的抗體（此類抗體可能降低藥物療效，或導致副作用發生）。
藥品名稱
輸注液
皮下注射劑
皮下注射劑
主成份
Mibavademab
劑型
27C
220
220
劑量
mg/vial
mg/PFS
mg/PFS
評估指標
A 部分
• 糖化血色素（HbA1c）自接受 mibavademab 治療前至接受 mibavademab 治療 36 週期間的變化。
• 空腹三酸甘油脂（TG）自接受 mibavademab 治療前至接受 mibavademab 治療 36 週期間的變化百分比。
B 部分
• 治療期間不良事件（TEAE）的發生率（最長至 15 個月）。
• 治療期間不良事件（TEAE）的嚴重程度（最長至 15 個月）。
• 血清中 mibavademab 總濃度（最長至 15 個月）。
• 糖化血色素（HbA1c）自接受 mibavademab 治療前至接受 mibavademab 治療 36 週期間的變化。
• 空腹三酸甘油脂（TG）自接受 mibavademab 治療前至接受 mibavademab 治療 36 週期間的變化百分比。
B 部分
• 治療期間不良事件（TEAE）的發生率（最長至 15 個月）。
• 治療期間不良事件（TEAE）的嚴重程度（最長至 15 個月）。
• 血清中 mibavademab 總濃度（最長至 15 個月）。
主要納入條件
關鍵納入條件
1. 依據多學會實務準則（Multi-Society Practice Guidelines）定義，診斷為先天性或後天性全身性脂肪失養症（GLD）。
A 部分
1. 篩選時年齡 ≥2 歲。
2. 篩選期間符合下列至少一項條件（篩選期間可重複測量一次）：
- HbA1c ≥7%
- 空腹三酸甘油脂（TG）≥500 mg/dL
- 空腹 TG ≥300 mg/dL，且具有另一項符合瘦素缺乏相關之 GLD 併發症（例如糖尿病病史、食慾過盛、代謝功能異常相關脂肪肝疾病〔MAFLD〕、多囊性卵巢症候群等）。
3. 篩選時體重 ≥15 kg。
4. 願意且能夠提供，或由其主治醫師提供篩選前至少 6 個月之 HbA1c 及空腹 TG 數值，如計畫書所述。
B 部分
1. 篩選時年齡 <12 歲。
2. 篩選時體重 ≥7 kg。
3. 不需符合代謝相關納入條件即可參加本研究，如計畫書所述。
主要排除條件
A 部分：
1. 目前診斷為家族性或後天性部分脂肪失養症，或自體免疫性（第 1 型）糖尿病。
2. 篩選訪視前 1 年內曾罹患任何惡性腫瘤（例如淋巴瘤），如計畫書所述。
3. 篩選時依據 CKD-EPI creatinine 或 Schwartz 公式（依適用情形）計算之估算腎絲球過濾率（eGFR）<30 mL/min/1.73 m²。此項評估可重複進行一次。
4. 曾有心臟衰竭住院病史、心肌梗塞診斷、中風病史或具臨床意義之心律不整病史，如計畫書所述。
5. 於篩選訪視前 3 個月內曾使用以減重為目的之非處方藥或處方藥治療。
1. 目前診斷為家族性或後天性部分脂肪失養症，或自體免疫性（第 1 型）糖尿病。
2. 篩選訪視前 1 年內曾罹患任何惡性腫瘤（例如淋巴瘤），如計畫書所述。
3. 篩選時依據 CKD-EPI creatinine 或 Schwartz 公式（依適用情形）計算之估算腎絲球過濾率（eGFR）<30 mL/min/1.73 m²。此項評估可重複進行一次。
4. 曾有心臟衰竭住院病史、心肌梗塞診斷、中風病史或具臨床意義之心律不整病史，如計畫書所述。
5. 於篩選訪視前 3 個月內曾使用以減重為目的之非處方藥或處方藥治療。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
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全球人數
28 人
