計劃書編號CRB0067-22
尚未開始召募
2025-08-20 - 2027-12-31
Phase IV
召募中1
川崎症患者對免疫調節治療的適當適應症條件之探索性研究
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/06/01
試驗主持人及試驗醫院
試驗聯絡人
劉彥麟 0970749572
Audit
無
適應症
川崎症
試驗目的
對於免疫球蛋白難以發揮效果的重症川崎症患者，目前尚無既定治療法，2020年環孢靈(cyclosporin A)製劑，被批准用於治療重症川崎症。本次不僅針對重症病例，包括所有類型川崎症患者，實施免疫球蛋白＋環孢靈素(cyclosporin A)併用療法。對免疫球蛋白反應不佳的患者，預測不能說一定完整，即便預測為低風險，免疫球蛋白治療也可能不起作用。當前尚無良法可區分適用於川崎症的幾種藥品，環孢靈素(cyclosporin A)並未納入低風險患者的保險適用範圍，因此，目前無法獲得所需治療。本研究將對所有類型患者，施行免疫球蛋白＋環孢靈素(cyclosporin A)併用療法，找出其中最適合用環孢靈素(cyclosporin A)治療的患者特徵。因此，目標是確定川崎症保險適用的免疫球蛋白、類固醇藥物和環孢靈素(cyclosporin A)之使用區分指標，並納入指引(guideline)中。希冀透過適當的藥物區分使用，減少川崎症冠狀動脈瘤的後遺症。
藥品名稱
新體睦口服溶液
主成份
環孢素A
劑型
水溶液
劑量
每毫升100毫克
評估指標
1. 主要評估指標
冠狀動脈病變（Coronary Artery Lesion, CAL）之有無與 ITPKC 單核苷酸變異（SNV；rs28493229，G/C）基因型之關聯性。
2. 次要評估指標
於研究期間（受試者登錄後 4 週內），冠狀動脈 Z-score ≥2.5 或 ≥3.0 所定義之冠狀動脈病變發生與否，與下列項目之關聯性：
(1)ITPKC 與 CASP3 單核苷酸變異（SNV；rs28493229，G/C 及 rs113420705，G/A）基因型。
(2)血液學檢驗數值（包括血比容〔hematocrit〕）。
(3)生化檢驗數值（包括總膽紅素〔total bilirubin〕）。
(4)治療前血液中細胞激素（cytokines）及趨化激素（chemokines）濃度。
(5)Myl9 濃度。
冠狀動脈病變（Coronary Artery Lesion, CAL）之有無與 ITPKC 單核苷酸變異（SNV；rs28493229，G/C）基因型之關聯性。
2. 次要評估指標
於研究期間（受試者登錄後 4 週內），冠狀動脈 Z-score ≥2.5 或 ≥3.0 所定義之冠狀動脈病變發生與否，與下列項目之關聯性：
(1)ITPKC 與 CASP3 單核苷酸變異（SNV；rs28493229，G/C 及 rs113420705，G/A）基因型。
(2)血液學檢驗數值（包括血比容〔hematocrit〕）。
(3)生化檢驗數值（包括總膽紅素〔total bilirubin〕）。
(4)治療前血液中細胞激素（cytokines）及趨化激素（chemokines）濃度。
(5)Myl9 濃度。
主要納入條件
1. 被診斷出川崎症者（包括新診斷或無冠狀動脈病變但復發之川崎症患者）
2. 被診斷出川崎症當天，從發燒開始未滿9天者（※）
3. 4月齡以上未滿15歲者
（※）據了解，若從發燒後11天才開始治療時，罹患冠狀動脈病變的風險將顯著增加。由於存在無法正確評估環孢靈素效果之虞，故限制在9天以內。
2. 被診斷出川崎症當天，從發燒開始未滿9天者（※）
3. 4月齡以上未滿15歲者
（※）據了解，若從發燒後11天才開始治療時，罹患冠狀動脈病變的風險將顯著增加。由於存在無法正確評估環孢靈素效果之虞，故限制在9天以內。
主要排除條件
1) 已退燒者
2) 很可能罹患和川崎症有類似症狀的其他疾病者
3) 正在服用不能和環孢靈素(cyclosporin A)一起使用的藥物者（吸入性類固醇除外）
4) 過去曾對環孢靈素製劑、免疫球蛋白製劑及阿斯匹靈過敏者
5) 併發活動性細菌感染者，如敗血症、化膿性腦膜炎 、腹膜炎、細菌性肺炎等
6) 開始用藥前12週內曾參加其他研究者
7) 開始用藥前4週間內接種過活性減毒疫苗（麻疹、德國麻疹、水痘、腮腺炎、輪狀病毒等）或BCG，或在2週內接種過非活性疫苗（四合一疫苗、B型流感嗜血桿菌、肺炎鏈球菌、B型肝炎疫苗等）者
8) 經醫師判斷不符合本臨床研究對象標準者
2) 很可能罹患和川崎症有類似症狀的其他疾病者
3) 正在服用不能和環孢靈素(cyclosporin A)一起使用的藥物者（吸入性類固醇除外）
4) 過去曾對環孢靈素製劑、免疫球蛋白製劑及阿斯匹靈過敏者
5) 併發活動性細菌感染者，如敗血症、化膿性腦膜炎 、腹膜炎、細菌性肺炎等
6) 開始用藥前12週內曾參加其他研究者
7) 開始用藥前4週間內接種過活性減毒疫苗（麻疹、德國麻疹、水痘、腮腺炎、輪狀病毒等）或BCG，或在2週內接種過非活性疫苗（四合一疫苗、B型流感嗜血桿菌、肺炎鏈球菌、B型肝炎疫苗等）者
8) 經醫師判斷不符合本臨床研究對象標準者
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
43 人
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全球人數
343 人
