問卷

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臨床試驗主持人


國立台灣大學醫學院附設醫院 (在職)

小兒科

內科

更新時間:2025-12-16

李妮鍾LEE, NI-CHUNG
  • 計畫主持人
  • 執行臨床試驗年資 13 年

篩選

搜尋計畫列表

31

2019-01-01 - 2020-12-31

其他

試驗已結束
有機酸血症患者長期使用Carglumic acid效果評估
  • 適應症

    丙酸血症(Propionic Acidemia,PA) 甲基丙二酸血症(Methylmalonic Acidemia,MMA)

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
1

終止收納1

2017-05-01 - 2020-04-30

其他

尚未開始召募
評估Cerdelga及酵素替代療法之複合治療對高雪氏症軟組織症狀之效果
  • 適應症

    高雪氏症

  • 藥品名稱

參與醫院
1

終止收納1

2010-11-01 - 2011-10-31

其他

尚未開始召募
以丙酮酸鈉治療第二型瓜胺酸血症之效果評估
  • 適應症

    第二型瓜胺酸血症

  • 藥品名稱

參與醫院
1

終止收納1

2022-06-01 - 2024-12-31

Phase I/II

試驗已結束
一項第 I/II 期、多中心、開放性、一次性給藥、劑量範圍試驗,評估 AAV2/6 人類 α-半乳糖苷酶 A 基因療法 ST-920 使用於法布瑞氏症受試者的安全性和耐受性
  • 適應症

    法布瑞氏症

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
1

召募中1

2020-08-15 - 2035-12-31

Phase III

試驗執行中
A Long-term Follow-up Study of Patients in the Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy Receiving AVXS-101
  • 適應症

    Spinal Muscular Atrophy

  • 藥品名稱

    滅菌懸液注射劑

參與醫院
1

召募中1

2022-03-01 - 2024-09-30

Phase III

試驗已結束
一項多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因遞送,以評估 SRP-9001 用於裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效的第 3 期試驗 (EMBARK)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症 (DMD)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
2

召募中2

2023-01-10 - 2031-02-26

Phase IV

試驗執行中
於臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV治療之脊髓性肌肉萎縮症病患的長期追蹤
  • 適應症

    2 歲以上未滿 18 歲、未曾治療、可坐起且從未走動之晚發型第二型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 患者

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

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