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14

2020-05-01 - 2026-12-31

Phase II

試驗執行中
針對經基因確診且尚未出現症狀的脊髓性肌肉萎縮症嬰兒所進行的一項RISDIPLAM開放性試驗
  • 適應症

    脊髓性肌肉萎縮症

  • 藥品名稱

    口服溶液用粉劑

參與醫院
1

召募中1

2020-10-30 - 2039-12-04

Phase III

試驗執行中
一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,評估 PF-06939926 用於治療裘馨氏肌肉萎縮症的安全性和療效
  • 適應症

    裘馨氏肌肉萎縮症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
3

召募中3

2021-03-17 - 2035-12-31

其他

試驗執行中
有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗
  • 適應症

    治療6個月以下,經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其 SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人,但不適用於已使用 呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

  • 藥品名稱

    靜脈點滴注射劑

參與醫院
5

召募中5

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

試驗已結束
Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy
  • 適應症

    SPINAL MUSCULAR ATROPHY

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2021-04-01 - 2027-01-30

Phase III

試驗執行中
一項對先前曾參加 Nusinersen 研究性試驗、使用更高劑量 Nusinersen (BIIB058) 之脊髓性肌萎縮症受試者的長期延伸試驗
  • 適應症

    脊髓性肌萎縮症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2024-04-01 - 2033-09-11

Phase III

試驗執行中
一項多國、長期追蹤,以評估在臨床試驗中曾接受 SRP-9001 之受試者的安全性和療效的第 3 期試驗 (EXPEDITION)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症

  • 藥品名稱

    N/A

參與醫院
2

召募中2

2022-03-01 - 2024-09-30

Phase III

試驗已結束
一項多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因遞送,以評估 SRP-9001 用於裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效的第 3 期試驗 (EMBARK)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症 (DMD)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
2

召募中2

2023-01-10 - 2031-02-26

Phase IV

試驗執行中
於臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV治療之脊髓性肌肉萎縮症病患的長期追蹤
  • 適應症

    2 歲以上未滿 18 歲、未曾治療、可坐起且從未走動之晚發型第二型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 患者

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2021-03-17 - 2035-12-31

其他

有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗
  • 適應症

    治療6個月以下,經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其 SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人,但不適用於已使用 呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

  • 藥品名稱

    諾健生® 靜脈懸液注射劑

參與醫院
5

尚未開始2

召募中3

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