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20

2023-08-18 - 2028-12-31

Phase III

試驗執行中
一項開放性、單臂、三年延伸試驗以評估Tinlarebant用於斯特格病變受試者之安全性及耐受性
  • 適應症

    斯特格病變

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
2

召募中2

2019-10-01 - 2021-12-31

Phase III

試驗已結束
一項針對 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat 用於 0 至未滿 18 歲 患有 晚發性 龐貝氏症兒童受試者之安全性、藥物動力學、療效、藥效動力學、及 免疫原性的開放性試驗
  • 適應症

    晚發性龐貝氏症

  • 藥品名稱

    硬空膠囊劑

參與醫院
1

召募中1

2023-10-01 - 2026-10-01

其他

尚未開始召募
先天性全身脂肪失養症第二型病人使用metreleptin之臨床效益
  • 適應症

    脂質營養不良症

  • 藥品名稱

    注射用凍晶粉末

參與醫院
1

召募中1

2025-05-01 - 2027-12-31

Phase IV

試驗執行中
一項前瞻性、觀察性試驗,評估以解銅®膠囊治療威爾森氏症患者的安全性及療效性
  • 適應症

    威爾森氏症

  • 藥品名稱

    膠囊劑

參與醫院
2

召募中2

2022-06-01 - 2024-12-31

Phase I/II

試驗已結束
一項第 I/II 期、多中心、開放性、一次性給藥、劑量範圍試驗,評估 AAV2/6 人類 α-半乳糖苷酶 A 基因療法 ST-920 使用於法布瑞氏症受試者的安全性和耐受性
  • 適應症

    法布瑞氏症

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
1

召募中1

2020-08-15 - 2035-12-31

Phase III

試驗執行中
A Long-term Follow-up Study of Patients in the Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy Receiving AVXS-101
  • 適應症

    Spinal Muscular Atrophy

  • 藥品名稱

    滅菌懸液注射劑

參與醫院
1

召募中1

1 2