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19

2023-10-01 - 2026-10-01

其他

尚未開始召募
先天性全身脂肪失養症第二型病人使用metreleptin之臨床效益
  • 適應症

    脂質營養不良症

  • 藥品名稱

    注射用凍晶粉末

參與醫院
1

召募中1

2019-10-01 - 2021-12-31

Phase III

試驗已結束
一項針對 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat 用於 0 至未滿 18 歲 患有 晚發性 龐貝氏症兒童受試者之安全性、藥物動力學、療效、藥效動力學、及 免疫原性的開放性試驗
  • 適應症

    晚發性龐貝氏症

  • 藥品名稱

    硬空膠囊劑

參與醫院
1

召募中1

2022-06-01 - 2024-12-31

Phase I/II

試驗已結束
一項第 I/II 期、多中心、開放性、一次性給藥、劑量範圍試驗,評估 AAV2/6 人類 α-半乳糖苷酶 A 基因療法 ST-920 使用於法布瑞氏症受試者的安全性和耐受性
  • 適應症

    法布瑞氏症

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
1

召募中1

2020-08-15 - 2035-12-31

Phase III

試驗執行中
A Long-term Follow-up Study of Patients in the Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy Receiving AVXS-101
  • 適應症

    Spinal Muscular Atrophy

  • 藥品名稱

    滅菌懸液注射劑

參與醫院
1

召募中1

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

試驗已結束
Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy
  • 適應症

    SPINAL MUSCULAR ATROPHY

  • 藥品名稱

    Nusinersen

參與醫院
2

召募中2

2021-04-01 - 2027-01-30

Phase III

試驗執行中
一項對先前曾參加 Nusinersen 研究性試驗、使用更高劑量 Nusinersen (BIIB058) 之脊髓性肌萎縮症受試者的長期延伸試驗
  • 適應症

    脊髓性肌萎縮症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2022-03-01 - 2024-09-30

Phase III

試驗已結束
一項多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因遞送,以評估 SRP-9001 用於裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效的第 3 期試驗 (EMBARK)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症 (DMD)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
2

召募中2

2023-07-01 - 2025-12-31

其他

試驗已結束
回溯性真實世界研究探討芬必提®治療先天性尿素循環代謝疾病之有效性及安全性
  • 適應症

    (1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。 (2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3

召募中3

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