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21件

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

試驗已結束
Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy
  • 適應症

    SPINAL MUSCULAR ATROPHY

  • 藥品名稱

    Nusinersen

參與醫院
2間

召募中2間

2020-08-15 - 2035-12-31

Phase III

試驗執行中
A Long-term Follow-up Study of Patients in the Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy Receiving AVXS-101
  • 適應症

    Spinal Muscular Atrophy

  • 藥品名稱

    滅菌懸液注射劑

參與醫院
1間

召募中1間

2023-07-01 - 2025-12-31

其他

試驗已結束
回溯性真實世界研究探討芬必提®治療先天性尿素循環代謝疾病之有效性及安全性
  • 適應症

    (1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。(2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3間

召募中3間

2023-09-15 - 2026-12-15

Phase IV

試驗執行中
從台灣C型尼曼匹克症患者收集疾病結果資訊的多中心上市後安全性研究
  • 適應症

    1、治療不適合接受酵素療法之輕度至中度第一型高雪氏症成人病人。 2、適用於治療患有尼曼匹克症C型(Niemann-Pick type C disease)之成年 病人與兒童病人的進行性神經表現。

  • 藥品名稱

    N/A

參與醫院
2間

召募中2間

2023-10-01 - 2026-10-01

其他

試驗執行中
先天性全身脂肪失養症第二型病人使用metreleptin之臨床效益
  • 適應症

    脂質營養不良症

  • 藥品名稱

    注射用凍晶粉末

參與醫院
1間

召募中1間

2025-02-01 - 2029-02-01

Phase IV

試驗執行中
一項前瞻性、觀察性試驗,評估以解銅®膠囊治療威爾森氏症患者的安全性及療效性
  • 適應症

    威爾森氏症

  • 藥品名稱

    解銅® 膠囊 300毫克 / MetaCu® Capsules 300mg

參與醫院
2間

召募中2間

2022-06-01 - 2024-12-31

Phase I/II

試驗已結束
一項第 I/II 期、多中心、開放性、一次性給藥、劑量範圍試驗,評估 AAV2/6 人類 α-半乳糖苷酶 A 基因療法 ST-920 使用於法布瑞氏症受試者的安全性和耐受性
  • 適應症

    法布瑞氏症

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
1間

召募中1間

2019-10-01 - 2021-12-31

Phase III

試驗已結束
一項針對 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat 用於 0 至未滿 18 歲 患有 晚發性 龐貝氏症兒童受試者之安全性、藥物動力學、療效、藥效動力學、及 免疫原性的開放性試驗
  • 適應症

    晚發性龐貝氏症

  • 藥品名稱

    硬空膠囊劑

參與醫院
1間

召募中1間

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