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31

2021-03-17 - 2035-12-31

其他

試驗執行中
有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗
  • 適應症

    治療6個月以下,經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其 SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人,但不適用於已使用 呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

  • 藥品名稱

    靜脈點滴注射劑

參與醫院
5

召募中5

2023-10-01 - 2026-10-01

其他

尚未開始召募
先天性全身脂肪失養症第二型病人使用metreleptin之臨床效益
  • 適應症

    脂質營養不良症

  • 藥品名稱

    注射用凍晶粉末

參與醫院
1

召募中1

2020-01-01 - 2027-12-31

Phase III

試驗執行中
一項第3期開放標記的延伸性試驗,評估晚發性龐貝氏症成人受試者接受靜脈給予 ATB200 合併口服 AT2221之長期安全性及療效
  • 適應症

    晚發性龐貝氏症

  • 藥品名稱

    凍晶乾燥注射劑 硬空膠囊劑

參與醫院
1

召募中1

2020-08-15 - 2035-12-31

Phase III

試驗執行中
一項針對在脊髓性肌肉萎縮症臨床試驗中接受 AVXS-101 之患者的長期追蹤試驗
  • 適應症

    脊髓性肌肉萎縮症

  • 藥品名稱

    滅菌懸液注射劑

參與醫院
1

召募中1

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

試驗已結束
Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy
  • 適應症

    SPINAL MUSCULAR ATROPHY

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2021-04-01 - 2027-01-30

Phase III

試驗執行中
一項對先前曾參加 Nusinersen 研究性試驗、使用更高劑量 Nusinersen (BIIB058) 之脊髓性肌萎縮症受試者的長期延伸試驗
  • 適應症

    脊髓性肌萎縮症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2024-04-01 - 2033-09-11

Phase III

試驗執行中
一項多國、長期追蹤,以評估在臨床試驗中曾接受 SRP-9001 之受試者的安全性和療效的第 3 期試驗 (EXPEDITION)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症

  • 藥品名稱

    N/A

參與醫院
2

召募中2

2022-03-01 - 2024-09-30

Phase III

試驗已結束
一項多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因遞送,以評估 SRP-9001 用於裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效的第 3 期試驗 (EMBARK)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症 (DMD)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
2

召募中2

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