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31

2023-07-01 - 2025-12-31

其他

試驗已結束
回溯性真實世界研究探討芬必提®治療先天性尿素循環代謝疾病之有效性及安全性
  • 適應症

    (1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。(2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3

召募中3

2021-09-30 - 2023-08-01

Phase III

試驗已結束
一項第 IIIb 期、開放標記、單組、單劑治療、多中心試驗,評估靜脈輸注OAV101 (AVXS-101) 基因替代療法用於脊髓性肌肉萎縮症(SMA) 小兒患者之安全性、耐受性及療效
  • 適應症

    脊髓性肌肉萎縮症(SMA) 小兒患者

  • 藥品名稱

    OAV101

參與醫院
2

召募中1

試驗已結束1

2023-01-10 - 2031-02-26

Phase IV

試驗執行中
於臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV治療之脊髓性肌肉萎縮症病患的長期追蹤
  • 適應症

    2 歲以上未滿 18 歲、未曾治療、可坐起且從未走動之晚發型第二型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 患者

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2022-02-01 - 2028-07-31

Phase II

試驗執行中
一項探討 SmartFlow MR 兼容腦室導管用於對兒童受試者施用 Eladocagene Exuparvovec 之安全性的開放性試驗
  • 適應症

    芳香族 L-胺基酸脫羧基酶缺乏症 / Aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency

  • 藥品名稱

    注射液劑

參與醫院
1

召募中1

2023-08-18 - 2025-12-31

Phase II

試驗執行中
一項開放性、單臂、兩年延伸試驗以評估 Tinlarebant 用於斯特格病變受試者之安全性及耐受性。
  • 適應症

    斯特格病變

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
1

召募中1

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