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20

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

試驗已結束
Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy
  • 適應症

    SPINAL MUSCULAR ATROPHY

  • 藥品名稱

    Nusinersen

參與醫院
2

召募中2

2021-04-01 - 2027-01-30

Phase III

試驗執行中
一項對先前曾參加 Nusinersen 研究性試驗、使用更高劑量 Nusinersen (BIIB058) 之脊髓性肌萎縮症受試者的長期延伸試驗
  • 適應症

    脊髓性肌萎縮症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2022-03-01 - 2024-09-30

Phase III

試驗已結束
一項多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因遞送,以評估 SRP-9001 用於裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效的第 3 期試驗 (EMBARK)
  • 適應症

    裘馨氏肌肉失養症 (DMD)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
2

召募中2

2023-07-01 - 2025-12-31

其他

試驗已結束
回溯性真實世界研究探討芬必提®治療先天性尿素循環代謝疾病之有效性及安全性
  • 適應症

    (1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。 (2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3

召募中3

2023-01-10 - 2031-02-26

Phase IV

試驗執行中
於臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV治療之脊髓性肌肉萎縮症病患的長期追蹤
  • 適應症

    2 歲以上未滿 18 歲、未曾治療、可坐起且從未走動之晚發型第二型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 患者

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2022-02-01 - 2028-07-31

Phase II

試驗執行中
一項探討 SmartFlow MR 兼容腦室導管用於對兒童受試者施用 Eladocagene Exuparvovec 之安全性的開放性試驗
  • 適應症

    芳香族 L-胺基酸脫羧基酶缺乏症 / Aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency

  • 藥品名稱

    注射液劑

參與醫院
1

召募中1

2022-04-11 - 2025-09-15

Phase III

試驗已結束
一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,於青少年受試者中評估 Tinlarebant 用於治療斯特格病變的安全性和療效
  • 適應症

    斯特格氏症第一型 (STGD1)

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
2

召募中2

2019-06-01 - 2021-08-01

Phase III

一項透過靜脈輸注 AVXS-101於第一型脊髓性肌肉萎縮症並具有一或兩套 SMN2 基因的患者的第三期、開放標示、單組、單劑基因替代療法臨床試驗
  • 適應症

    第一型脊髓性肌肉萎縮症

  • 藥品名稱

    AVXS-101

參與醫院
1

召募中1

1 2