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27

2024-07-01 - 2026-12-31

Phase I/II

一項第1/2a期的劑量遞增試驗,旨在評估ARO-DM1於年齡? 18至? 65歲患有第1型肌肉強直症受試者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    第1型肌肉強直症

  • 藥品名稱

    ARO-DM1 Lyophilized Powder for Injection

參與醫院
3

召募中3

2021-11-01 - 2028-04-30

Phase III

一項在罹患有症狀轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發性神經病變的受試者中,評估acoramidis療效及安全性的第3期、開放性、多中心、單組試驗 (ATTRibute-PN試驗)
  • 適應症

    有症狀轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發性神經病變

  • 藥品名稱

    Acoramidis (AG10)

參與醫院
1

召募中1

2024-05-01 - 2028-12-31

Phase III

MAGNITUDE:一項第 3 期多國、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,對患有心肌病的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTR-CM) 之受試者評估 NTLA-2001 的療效和安全性
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)

  • 藥品名稱

    NTLA-2001

參與醫院
3

召募中3

2023-11-01 - 2028-12-31

其他

一項第 1 至 3 期試驗,評估脊髓腔內給予 ION363 對肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症 (FUS-ALS) 患者的療效、安全性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症

  • 藥品名稱

    ULEFNERSEN

參與醫院
2

召募中2

2020-02-01 - 2023-12-15

Phase III

一項第 3 期全球性、開放標示的隨機分配試驗,對罹患遺傳性運甲狀腺素媒介型澱粉樣多發性神經病變的患者,評估 ION-682884 的療效與安全性
  • 適應症

    遺傳性運甲狀腺素媒介型澱粉樣多發性神經病變

  • 藥品名稱

    ION-682884 Injection; Inotersen (ISIS 420915) Injection

參與醫院
4

召募中4

2021-04-01 - 2026-03-31

Phase III

一項第三期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗,評估 SATRALIZUMAB 對全身性重症肌無力患者的療效、安全性、藥物動力學及藥效動力學
  • 適應症

    全身性重症肌無力

  • 藥品名稱

    櫻普立R?皮下注射劑/ENSPRYNGR?120mg for SC injection

參與醫院
2

召募中2

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