適應症
Phase I安全性分析：1.實驗室檢查結果：從基準點（第一次給藥）到後續預定診次的變化，直到最後一次可評估之診次。檢驗的項目包含A.血清生物化學檢驗電解質（Electrolytes）：包含鈉、鉀、鈣（sodium, potassium, calcium）。肝功能：包含白蛋白（albumin）、總蛋白（total protein）、總膽紅素（total bilirubin）、鹼性磷酸酶（ alkaline phosphatase [ALP]）、天門冬胺酸胺基轉移酶（aspartate transaminase [AST]）、血清麩胺酸丙酮酸轉胺酶（alanine aminotransferase [ALT]）。腎功能檢查包含血中尿素氮（blood urea nitrogen [BUN]）、血清肌酸酐（serum creatinine）。B.血液學完整的血球計數，包括紅血球（RBC）、白血球（WBC）和血小板（Platelet）計數;白血球次族群分析包括嗜中性球（neutrophils）、嗜酸性球（eosinophils）、嗜鹼性球（basophils）、淋巴細胞（lymphocytes）、單核球（monocytes）以及血紅素（hemoglobin）與紅血球容積比（hematocrit）。C.尿液分析尿液之pH、顏色、外觀、比重、紅血球、白血球、葡萄糖、蛋白質、酮體（ketones）和亞硝酸鹽（nitrite）。2.體重從基準點的變化3.研究期間之不良事件發生率4.理學檢查：從基準點到後續預定診次的變化，直到最後一次可評估之診次5.生命徵象：從基準點到後續預定診次的變化，直到最後一次可評估之診次6.十二導程心電圖：從基準點到後續預定診次的變化，直到最後一次可評估之診次，分析參數包含PR, QRS, QT, QTc, 以及 RR之間隔Phase II從基準點到後續預定診次GMFM-88量表的變化 [時間範圍：最久至Day 395]
