A型血友病

評估療效與安全性，包括BAX 855使用於成年與青少年(12-65歲)嚴重A型血友病PTP作為預防性給藥與按需求治療(on-demand therapy)時的致免疫性。 判定BAX 855的藥物動力學(PKpharmacokinetic)參數。

BAX 855

PEGylated recombinant factor VIII

i.v.

1000
2000
250
500

主要結果評估: 年度出血發作率(annualized rates of bleeding episodes, ABR)

參與試驗的納入條件
所有的受試者在加入試驗時，必須滿足以下全部條件：
• 受試者與/或法定代理人已自願提供已簽名的同意書
• 受試者於篩檢時為12至65歲
• 在適當的藥物清除期之後，受試者於篩檢時經由中央實驗室確認為患有嚴重A型血友病(第八凝血因子凝血活性< 1%)的男性病患，或者資料顯示第八凝血因子凝血活性< 1%
• 受試者過去曾接受血漿FVIII第八凝血因子濃縮製劑或重組第八凝血因子治療，已記錄的暴露日數(ED)≥ 150日
• 受試者目前正接受第八凝血因子的預防性治療或按需求治療
• 受試者篩檢時Karnofsky表現分數為≥ 60
• 篩檢時，經由中央實驗室確認受試者為人類免疫不全病毒陰性(HIV-)；或HIV+，但疾病穩定，同時CD4+計數≥ 200 cells/mm3
• 篩檢時，經由中央實驗室確認受試者根據抗體或聚合酵素鏈鎖反應(PCR)檢測屬於C型肝炎病毒陰性(HCV-) (若為陽性，需經由PCR確認抗體力價)；或者HCV+但為慢性穩定肝炎
• 受試者願意且有能力遵守計劃書規定

參與試驗的排除條件
加入試驗前，應檢查以下的條件。若受試者符合任何一項排除條件，則不得加入試驗：

• 篩檢時，經由中央實驗室確認受試者具有可測得的FVIII抑制性抗體(使用Bethesda測定法的Nijmegen改良法得出≥ 0.6 BU)
• 在篩檢前的任何時間，受試者曾具有FVIII抑制性抗體(使用Bethesda測定法的Nijmegen改良法得出≥ 0.4 BU，或者使用Bethesda測定法得出≥ 0.6 BU)
• 除了A型血友病之外，受試者曾診斷出先天或後天的凝血異常(例如：血小板機能缺陷或溫韋伯氏症[von Willebrand's disease])。
• 受試者已知對於鼠源或倉鼠蛋白質、PEG或Tween 80過敏
• 受試者患有嚴重的慢性肝功能不全[例如：篩檢時，經由中央實驗室確認丙氨酸轉胺酶(ALT) ≥ 5倍正常值上限，或者資料顯示國際標準凝血時間比(INR) > 1.5]
• 篩檢時，經由中央實驗室確認受試者患有嚴重腎功能不全(血清肌酸酐> 2.0 mg/dL)
• 在參與試驗前，受試者目前或最近(< 30日)使用其他長效型(PEGylated)藥物，或者安排於參與試驗期間使用此類藥物
•在募集前30日內，受試者曾參與另一項有關試驗藥品(IP)或試驗器材的臨床試驗，或者安排在試驗期間參與另一項與試驗藥品或試驗器材相關的臨床試驗
• 受試者具有醫療上、精神上或認知上的疾病，或者使用消遣性藥物/酒精，而根據主持人的意見，可能影響受試者的安全性或遵囑性
• 受試者為主持人的家人或員工