具抗體的A 型或 B 型血友病患者

本研究目的為，測量 rFVIIa BI 以為期6個月的需求性療法，治療具抗體的A 型或 B 型血友病患者急性出血事件之療效與安全性。

rFVIIa BI

Recombinant Actived FVII BI (rFVIIa BI)

sterile, highly purified protein preparation in lyophilized form for intravenous injection/vial

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主要指標

評估rFVIIa BI以需求性療法，治療具抗體的 A 型或 B 型血友病患者急性出血事件之安全性和療效

納入條件
•具抗體之 A 型或 B 型血友病的男性患者 (抗體效價 [≥5 BU] 或有高記憶反應病史) 。
•篩選時年齡為12*至 65 歲。
•目前或過去曾使用繞道劑(bypassing agents)治療出血事件。
•經試驗主持人評斷，受試者在篩選期回診之前2年的年平均出血率為5次以上。
•受試者Karnofsky分數 ≧60。
•經抗體檢測或聚合酶鏈鎖反應 (polymerase chain reaction, PCR) 確認 C 型肝炎病毒為陰性反應(HCV-)；或 C 型肝炎病毒為陽性反應(HCV+)但疾病穩定。
•人類免疫不全病毒檢驗為陰性(HIV-)，或檢驗結果陽性(HIV+)但疾病穩定，且篩選時 CD4+ ≧200 cell/mm3 。
•受試者願意且能夠遵守試驗計畫書的規定。受試者願意遵循試驗要求。

*：直到在5名成年受試者(每位受試者至少經歷3件出血事件)累計治療30件出血事件、且經資料監督委員會(Data Monitoring Committee，DMC)審查該資料，並同意本試驗招募12-17歲受試者後，才會開始招募未滿18歲的受試者。

排除條件
•受試者無意願接收需求性療法。
•篩選時受試者被檢測為帶有FVII抗體。
•受試者罹患具臨床症狀的肝病 (例如：肝硬化的診斷 [經肝臟組織切片證實]、門靜脈高血壓、腹水、凝血酶原時間 [prothrombin time] ≧ 正常上限 5 秒)。
•血小板數目 < 100,000/μL。
•預定接受α 干擾素或合併 ribavirin治療受C型肝炎感染的受試者；預定接受蛋白酶抑制劑治療受人類免疫不全病毒感染的受試者。若受試者服用上述任一藥物在30天以上，仍可納入試驗。
•已知對 rFVIIa、倉鼠 (hamster) 或鼠類蛋白質、或 Tween 80 過敏。
•已知過去以 rFVIIa 療法治療出血事件時，無治療反應。
•過去曾有血栓栓塞事件(例如：急性心肌梗塞、深層靜脈栓塞、肺栓塞)，或確診為動脈粥狀硬化、惡性腫瘤或其他可能增加血栓栓塞併發症風險疾病的病史。
•參與本試驗前30 天內，曾參加另一項藥物或器材的臨床試驗，或於本試驗期間計畫參加其他藥物或器材的臨床試驗。
•受試者為試驗主持人的家屬或員工。
•受試者預定在試驗期間預定要動接受手術治療。