計劃書編號071101
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02283268
2014-10-31 - 2016-09-30
Phase III
終止收納3
ICD-10D68.0
von Willebrand(馮維布蘭德)氏疾病
ICD-9286.4
von Willebrand氏病
第三期、前瞻性、多中心試驗，針對進行選擇性手術程序之重度溫韋伯氏疾病受試者，評估 rVWF 不論是否併用 ADVATE的療效和安全性
-
試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Baxter Healthcare Corporation, Baxter Innovations GmbH, 百特醫療產品股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
溫韋伯氏疾病
試驗目的
本試驗目的是針對進行選擇性重大及小型手術程序之遺傳性重度 VWD成年患者，評估 rVWF 不論是否併用 ADVATE (rFVIII)的療效和安全性。
藥品名稱
Recombinant von Willebrand Factor / rVWF (BAX111)
主成份
rVWF (BAX111)
劑型
injection, powder, lyophilized, for solution/suspension
劑量
650
評估指標
本試驗主要目標是針對進行選擇性重大或小型手術程序並診斷出患有遺傳性重度 VWD之受試者 (�d�n18 歲)，評估 rVWF 不論是否併用 ADVATE的止血療效和安全性。
主要結果檢測
止血療效：
將由試驗主持人 (血友病醫師) 在最後一次手術期間輸注研究藥物後 24 小時，或第 14 天回診完成
時 (以較早發生者為準) 進行止血療效之整體評估
主要結果檢測
止血療效：
將由試驗主持人 (血友病醫師) 在最後一次手術期間輸注研究藥物後 24 小時，或第 14 天回診完成
時 (以較早發生者為準) 進行止血療效之整體評估
主要納入條件
納入條件
符合下列所有條件的受試者，可參加本試驗：
1. 依據下列條件診斷患有重度 VWD，且預計進行選擇性手術程序：
具有需要溫韋伯氏因子濃縮製劑替代治療以控制出血之 VWD 病史。
第 1 型 (VWF:RCo < 20 IU/dL) 或
第 2A 型 (由多聚體模式驗證)、第 2B 型 (依據基因型診斷)、第 2N 型 (第八因子凝血活
性 [FVIII:C] <10% 且組織學確認遺傳基因)、第 2M 型或
第 3 型 (溫韋伯氏因子抗原 [VWF:Ag] ≤ 3 IU/dL)
2. 若為第 3 型 VWD (VWF:Ag ≤ 3 IU/dL)，受試者有曾使用 VWF/FVIII 凝血因子濃縮製劑 (包括冷
凝沈澱或新鮮冷凍血漿) 治療至少 20 天 (exposure day, ED)病史。
3. 若為第 1 型或第 2 型 VWD，受試者有曾使用 VWF/FVIII 凝血因子濃縮製劑 (包括冷凝沈澱劑或
新鮮冷凍血漿) 治療 5 天，或過去重大手術需要使用 VWF/FVIII 凝血因子濃縮製劑病史。
4. 至少年滿 18 歲
5. 若為有生育能力的女性，受試者的驗孕結果須為陰性
6. 若適用，受試者同意在研究期間採用適當避孕方法
7. 願意且有能力配合試驗計畫書之要求。
符合下列所有條件的受試者，可參加本試驗：
1. 依據下列條件診斷患有重度 VWD，且預計進行選擇性手術程序：
具有需要溫韋伯氏因子濃縮製劑替代治療以控制出血之 VWD 病史。
第 1 型 (VWF:RCo < 20 IU/dL) 或
第 2A 型 (由多聚體模式驗證)、第 2B 型 (依據基因型診斷)、第 2N 型 (第八因子凝血活
性 [FVIII:C] <10% 且組織學確認遺傳基因)、第 2M 型或
第 3 型 (溫韋伯氏因子抗原 [VWF:Ag] ≤ 3 IU/dL)
2. 若為第 3 型 VWD (VWF:Ag ≤ 3 IU/dL)，受試者有曾使用 VWF/FVIII 凝血因子濃縮製劑 (包括冷
凝沈澱或新鮮冷凍血漿) 治療至少 20 天 (exposure day, ED)病史。
3. 若為第 1 型或第 2 型 VWD，受試者有曾使用 VWF/FVIII 凝血因子濃縮製劑 (包括冷凝沈澱劑或
新鮮冷凍血漿) 治療 5 天，或過去重大手術需要使用 VWF/FVIII 凝血因子濃縮製劑病史。
4. 至少年滿 18 歲
5. 若為有生育能力的女性，受試者的驗孕結果須為陰性
6. 若適用，受試者同意在研究期間採用適當避孕方法
7. 願意且有能力配合試驗計畫書之要求。
主要排除條件
排除條件
符合下列任何條件的受試者，不得參加本試驗：
1. 診斷為假性 VWD 或另一種遺傳性或後天性凝血疾病 (例如：血小板品質和數量疾病，或 PT/
國際標準化比值 [INR] 提高 > 1.4)
2. 曾發生或在篩選時出現 VWF 抑制因子
3. 曾發生或出現第八因子 (FVIII) 抑制因子效價 ≥ 0.4 BU (以 Nijmegen 修改後 Bethesda 檢測法測定)
或 ≥ 0.6 BU (以 Bethesda 檢測法測定)
4. 已知對研究藥物任何成分過敏，例如：小鼠或倉鼠蛋白
5. 免疫學疾病醫療病史，但季節性鼻炎/結膜炎、輕度氣喘、食物過敏或動物過敏除外
6. 血栓栓塞事件病史
7. HIV 陽性且 CD4 絕對計數 <200/mm3
8. 血小板計數 < 100,000/mL
9. 診斷患有重大肝病，包括但不限於下列證據：血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 達正常值上限 5 倍；低
白蛋白血症；肝門靜脈高血壓 (例如：發生原因不明之脾臟腫大、食道靜脈曲張史等) 或歸類
為 Child B 級或 C 級之肝硬化
10. 診斷患有腎病，且血清肌酸酐濃度 ≥2.5 mg/dL
11. 受試者曾接受過免疫調節藥物治療，但簽署受試者同意書前 30 天內之局部治療除外
(例如：乳膏、鼻腔噴霧等)
12. 取得受試者同意書時，受試者已懷孕或哺乳中。
13. 受試者在參加前 30 天內，參與其他使用 rVWF (不論是否併用 ADVATE) 以外之研究藥物 (IP)
或試驗裝置的臨床試驗，或預計在本研究期間，參與其他使用研究藥物或試驗裝置的臨床試
驗。(參與 rVWF Prophy 試驗 [071301] 且符合資格的患者，可參加本試驗。)
14. 漸進性致命疾病及/或預期壽命少於 3 個月
15. 試驗主持人判斷受試者無法或不願意配合試驗程序
16. 受試者患有精神疾病，導致無法瞭解試驗性質、範圍和可能後果，及/或有證據顯示不願配合
的態度
17. 受試者入獄或以法規和/或法院命令強制拘禁
18. 執行本試驗之試驗團隊成員，或與試驗團隊成員有依賴關係，包括近親 (亦即子女、伴侶/配
偶、兄弟姊妹、父母) 以及僱員。
符合下列任何條件的受試者，不得參加本試驗：
1. 診斷為假性 VWD 或另一種遺傳性或後天性凝血疾病 (例如：血小板品質和數量疾病，或 PT/
國際標準化比值 [INR] 提高 > 1.4)
2. 曾發生或在篩選時出現 VWF 抑制因子
3. 曾發生或出現第八因子 (FVIII) 抑制因子效價 ≥ 0.4 BU (以 Nijmegen 修改後 Bethesda 檢測法測定)
或 ≥ 0.6 BU (以 Bethesda 檢測法測定)
4. 已知對研究藥物任何成分過敏，例如：小鼠或倉鼠蛋白
5. 免疫學疾病醫療病史，但季節性鼻炎/結膜炎、輕度氣喘、食物過敏或動物過敏除外
6. 血栓栓塞事件病史
7. HIV 陽性且 CD4 絕對計數 <200/mm3
8. 血小板計數 < 100,000/mL
9. 診斷患有重大肝病，包括但不限於下列證據：血清丙胺酸轉胺酶 (ALT) 達正常值上限 5 倍；低
白蛋白血症；肝門靜脈高血壓 (例如：發生原因不明之脾臟腫大、食道靜脈曲張史等) 或歸類
為 Child B 級或 C 級之肝硬化
10. 診斷患有腎病，且血清肌酸酐濃度 ≥2.5 mg/dL
11. 受試者曾接受過免疫調節藥物治療，但簽署受試者同意書前 30 天內之局部治療除外
(例如：乳膏、鼻腔噴霧等)
12. 取得受試者同意書時，受試者已懷孕或哺乳中。
13. 受試者在參加前 30 天內，參與其他使用 rVWF (不論是否併用 ADVATE) 以外之研究藥物 (IP)
或試驗裝置的臨床試驗，或預計在本研究期間，參與其他使用研究藥物或試驗裝置的臨床試
驗。(參與 rVWF Prophy 試驗 [071301] 且符合資格的患者，可參加本試驗。)
14. 漸進性致命疾病及/或預期壽命少於 3 個月
15. 試驗主持人判斷受試者無法或不願意配合試驗程序
16. 受試者患有精神疾病，導致無法瞭解試驗性質、範圍和可能後果，及/或有證據顯示不願配合
的態度
17. 受試者入獄或以法規和/或法院命令強制拘禁
18. 執行本試驗之試驗團隊成員，或與試驗團隊成員有依賴關係，包括近親 (亦即子女、伴侶/配
偶、兄弟姊妹、父母) 以及僱員。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
-
全球人數
15 人
