A型血友病

• 評估六個月期間或 50 個暴露日期間 (以較晚時間為準)，每週兩次以 BAX 855 做為預防性治療，產生抗第八凝血因子抑制性抗體之發生率。 • 比較相對於 ADVATE 之藥物動力學參數。 • 評估預防及治療出血性事件的止血療效。 • 評估安全性及免疫原性。 • 研究嚴重 A 型血友病兒科受試者健康相關生活品質 (HRQoL) 之變化。

BAX 855 (PEGYLATED FULL-LENGTH RECOMBINANT FACTOR VIII)

PEGylated recombinant factor VIII

sterile, highly purified protein preparation in lyophilized form for i.v. infusion / vial

1000
2000
250
500

主要指標

• 主要結果評估: 年度出血發作率(annualized rates of bleeding episodes, ABR)

納入條件
1. 受試者患有嚴重 A 型血友病 (依中央實驗室檢驗結果，第八凝血因子 <1%)。
2. 篩選當時未滿 12 歲之受試者。
3. 受試者 6 歲以上未滿 12 歲，且曾接受血漿來源和/或重組第八生長因子濃縮物治療至少達 150 暴露天數 (根據受試者病歷記錄)。
4. 受試者未滿 6 歲，且曾接受血漿來源和/或重組第八生長因子濃縮物治療至少達 50 暴露天數 (根據受試者病歷記錄)。
5. 受試者為人類免疫不全病毒 (HIV) 陰性；或人類免疫不全病毒陽性而病況穩定，且中央實驗室檢驗結果 CD4+ 細胞計數 ≥200/mm3。
6. 受試者和/或法定代理人同意接受為期 6 個月之預防性治療。
7. 受試者和/或法定代理人願意且有能力配合本試驗計畫書之要求。

排除條件
1. 篩選時由中央實驗室確認受試者具有可測得之抗第八凝血因子抑制性抗體 (採用 Nijmegen 改良之Bethesda 檢測法，測得其濃度 ≥0.4 BU)。
2. 受試者於篩選前任何時間，曾有具抗第八凝血因子抑制性抗體之病史 (採用Nijmegen 改良的 Bethesda 檢測法，測得濃度 ≥0.4 BU；或採用 Bethesda 檢測法，測得濃度 ≥0.6 BU)。
3. 受試者已知對小鼠或倉鼠蛋白、聚乙二醇或 Tween 80 過敏。
4. 受試者診斷出 A 型血友病以外的遺傳性或後天止血功能缺陷 (例如血小板定性的缺陷或溫韋伯氏症 (Willebrand’s disease))。
5. 受試者血小板計數 <100,000/μL。
6. 受試者患有嚴重慢性肝功能異常 (例如：篩選時中央實驗室檢驗結果，丙氨酸轉胺酶高於正常值上限 ≥5 倍；或檔案記錄其國際標準化比值 >1.5)。
7. 受試者患有嚴重腎功能不全 (血清肌酸酐高於正常值上限 >1.5 倍)。
8. 受試者預計在試驗期間接受除了抗反轉錄病毒性化療之外的免疫功能調節藥物 (例如皮質類固醇藥物，劑量相當於氫羥腎上腺皮質素 >10 mg/日；或 α 型干擾素)。
9. 在參與本試驗前，受試者目前或最近 (<30 天) 曾使用其他聚乙二醇化藥物，或預計在參與本試驗期間使用這類聚乙二醇化藥物。
10. 受試者在招募前 30 天內曾參與其他使用試驗藥物或試驗醫療器材的臨床試驗，或預計在參與本試驗期間參加其他臨床試驗。
11. 受試者經試驗主持人判定有醫療疾病、精神疾病、認知疾病或使用娛樂性藥物/酒精，可能影響其安全性或配合試驗要求。
12. 受試者法定代理人為本試驗之執行團隊成員，或與執行團隊成員有依賴關係者，包括：近親 (即子女、伴侶/配偶、兄弟姊妹、父母)，以及試驗主持人之員工或試驗機構中執行本試驗之人員。