計劃書編號261302
2014-05-01 - 2018-06-30
Phase III
終止收納1
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一項第 3b 期繼續研究，針對先前接受過治療的嚴重 A 型血友病患者，評估長效型基因重組之第八凝血因子 (PEG-rFVIII; BAX 855)用於預防出血的安全性和療效
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試驗申請者
百特醫療產品股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百特醫療產品股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
預防與治療A型血友病出血事件
試驗目的
繼續評估先前接受過治療的嚴重 A 型血友病患者 (兒童和成年人，年紀從 0 到 75 歲) 以 BAX 855 預防及治療出血事件時的安全性和療效
藥品名稱
BAX855
主成份
PEGylated recombinant factor VIII
劑型
IV infusion
劑量
1000
2000
250
500
2000
250
500
評估指標
1. 根據產生第八凝血因子抑制抗體的發生率，判斷 BAX 855 的安全性
2. 根據以自發性出血事件 (與創傷無關的出血事件) 所判斷的年出血率，判斷 BAX 855 的療效。
2. 根據以自發性出血事件 (與創傷無關的出血事件) 所判斷的年出血率，判斷 BAX 855 的療效。
主要納入條件
納入條件:
年齡 ≥ 12 歲且未曾接受 BAX 855 治療的受試者，只有在第 2/3 期樞紐研究的招募程序結束後，方可進入此項繼續研究。年齡 < 12 歲、未曾接受 BAX 855 治療、且未曾接受過治療之兒童研究正於其所在國家進行中的受試者，只有在未曾接受過治療之兒童研究的招募程序結束後，方可進入此項繼續研究。
受試者須滿足下列所有條件，才符合參加本研究的資格：
1. 受試者與/或法定代理人已自願提供已簽名的同意書。
2. 在篩選期間，受試者年齡為0-75歲。
3. 在至少72小時的藥物清除期之後，受試者於篩選時經由中央實驗室確認為患有嚴重A型血友病(FVIII凝血活性< 1%)的男性病患，或是資料顯示FVIII 凝血活性< 1% (只有未曾使用過BAX 855 的受試者需要確認)。
4. 受試者過去曾接受血漿FVIII濃縮製劑或重組FVIII治療，已記錄的暴露日數(ED)達≥ 150日。
5. 受試者目前正接受FVIII的預防性治療或按需求治療。
6. 受試者Karnofsky(請參閱第 20.3節)或Lansky體能表現分數為≥ 60。
7. 篩選時，經由中央實驗室確認受試者為人類免疫不全病毒陰性(HIV-)；或HIV+，但疾病穩定，同時CD4+計數≥ 200 cells/mm3。
8. 篩選時，經由中央實驗室確認受試者根據抗體或聚合酵素鏈鎖反應(PCR)檢測屬於C型肝炎病毒陰性(HCV-) (若為陽性，需經由PCR確認抗體力價)；或者HCV+但為慢性穩定肝炎。
9. 受試者願意且有能力遵守計劃書規定。
排除條件
受試者若滿足下列任一項條件，即不得參加本研究：
1. 篩選時，經由中央實驗室確認受試者具有可測得的FVIII抑制性抗體(使用Bethesda測定法的Nijmegen改良法得出≥ 0.4 BU)。
2. 在篩選前的任何時間，受試者曾具有FVIII抑制性抗體(使用Bethesda測定法的Nijmegen改良法得出≥ 0.4 BU，或者使用Bethesda測定法得出≥ 0.6 BU)。
3. 除了A型血友病之外，受試者曾診斷出先天或後天的凝血異常(例如：血小板機能缺陷或溫韋伯氏症[von Willebrand's disease])。
4. 受試者已知對於鼠源或倉鼠蛋白質、PEG或Tween 80過敏。
5. 受試者患有嚴重的慢性肝功能不全[例如：篩選時經由中央實驗室確認、或是篩選前6個月內的當地實驗室資料顯示，其丙氨酸轉胺酶(ALT) ≥ 5倍正常值上限，或資料顯示國際標準凝血時間比(INR) > 1.5]。
6. 篩選時經由中央實驗室確認、或是篩選前6個月內的當地實驗室資料記錄顯示，受試者患有嚴重的腎功能缺損(血清肌酸酐> 2.0 mg/dL)。
7. 在參與試驗前，受試者目前或最近(< 30日)使用其他長效型(PEGylated)藥物，或者安排於參與試驗期間使用此類藥物。
8. 在納入試驗前30日內，受試者曾參與除了BAX 855之外和其他試驗藥品(IP)或試驗器材相關的臨床試驗，或者在本試驗期間已安排參與另一項與IP或試驗器材相關的臨床試驗。
9. 受試者具有醫療上、精神上或認知上的疾病，或者使用消遣性藥物/酒精，而根據主持人的意見，可能影響受試者的安全性或遵囑性。
10. 受試者為主持人的家人或員工。
年齡 ≥ 12 歲且未曾接受 BAX 855 治療的受試者，只有在第 2/3 期樞紐研究的招募程序結束後，方可進入此項繼續研究。年齡 < 12 歲、未曾接受 BAX 855 治療、且未曾接受過治療之兒童研究正於其所在國家進行中的受試者，只有在未曾接受過治療之兒童研究的招募程序結束後，方可進入此項繼續研究。
受試者須滿足下列所有條件，才符合參加本研究的資格：
1. 受試者與/或法定代理人已自願提供已簽名的同意書。
2. 在篩選期間，受試者年齡為0-75歲。
3. 在至少72小時的藥物清除期之後，受試者於篩選時經由中央實驗室確認為患有嚴重A型血友病(FVIII凝血活性< 1%)的男性病患，或是資料顯示FVIII 凝血活性< 1% (只有未曾使用過BAX 855 的受試者需要確認)。
4. 受試者過去曾接受血漿FVIII濃縮製劑或重組FVIII治療，已記錄的暴露日數(ED)達≥ 150日。
5. 受試者目前正接受FVIII的預防性治療或按需求治療。
6. 受試者Karnofsky(請參閱第 20.3節)或Lansky體能表現分數為≥ 60。
7. 篩選時，經由中央實驗室確認受試者為人類免疫不全病毒陰性(HIV-)；或HIV+，但疾病穩定，同時CD4+計數≥ 200 cells/mm3。
8. 篩選時，經由中央實驗室確認受試者根據抗體或聚合酵素鏈鎖反應(PCR)檢測屬於C型肝炎病毒陰性(HCV-) (若為陽性，需經由PCR確認抗體力價)；或者HCV+但為慢性穩定肝炎。
9. 受試者願意且有能力遵守計劃書規定。
排除條件
受試者若滿足下列任一項條件，即不得參加本研究：
1. 篩選時，經由中央實驗室確認受試者具有可測得的FVIII抑制性抗體(使用Bethesda測定法的Nijmegen改良法得出≥ 0.4 BU)。
2. 在篩選前的任何時間，受試者曾具有FVIII抑制性抗體(使用Bethesda測定法的Nijmegen改良法得出≥ 0.4 BU，或者使用Bethesda測定法得出≥ 0.6 BU)。
3. 除了A型血友病之外，受試者曾診斷出先天或後天的凝血異常(例如：血小板機能缺陷或溫韋伯氏症[von Willebrand's disease])。
4. 受試者已知對於鼠源或倉鼠蛋白質、PEG或Tween 80過敏。
5. 受試者患有嚴重的慢性肝功能不全[例如：篩選時經由中央實驗室確認、或是篩選前6個月內的當地實驗室資料顯示，其丙氨酸轉胺酶(ALT) ≥ 5倍正常值上限，或資料顯示國際標準凝血時間比(INR) > 1.5]。
6. 篩選時經由中央實驗室確認、或是篩選前6個月內的當地實驗室資料記錄顯示，受試者患有嚴重的腎功能缺損(血清肌酸酐> 2.0 mg/dL)。
7. 在參與試驗前，受試者目前或最近(< 30日)使用其他長效型(PEGylated)藥物，或者安排於參與試驗期間使用此類藥物。
8. 在納入試驗前30日內，受試者曾參與除了BAX 855之外和其他試驗藥品(IP)或試驗器材相關的臨床試驗，或者在本試驗期間已安排參與另一項與IP或試驗器材相關的臨床試驗。
9. 受試者具有醫療上、精神上或認知上的疾病，或者使用消遣性藥物/酒精，而根據主持人的意見，可能影響受試者的安全性或遵囑性。
10. 受試者為主持人的家人或員工。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
1 人
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全球人數
250 人
