特發性肺纖維化 、結締組織病相關的間質性肺病

主要 評估BU-01對於IPF或CTD-ILD參與者的療效 次要 評估BU-01的療效，依FVC預測百分比的變化決定 評估接受BU-01之參與者發生急性發作的情況 評估接受BU-01的參與者之無惡化存活期(PFS) 評估BU-01的安全性及耐受性 評估接受BU-01的參與者之肺功能檢查(PFT) 探索性目的 評估接受BU-01的參與者之生活品質病患報告結果(PRO) 評估BU-01用藥前後的運動表現 進一步評估BU-01的療效

靜脈輸注液

BU-01

246

5.0 × 10^6 Cells/Kg

53週內用力肺活量(FVC，以 mL 為單位)的年遞減率

1.篩選前3年內經肺臟科醫師根據美國胸腔學會/歐洲呼吸學會/日本呼吸學會/拉丁美洲胸腔醫學會(ATS/ERS/JRS/ALAT)指引診斷為IPF；或
肺臟科醫師或風濕科醫師根據間質性肺病評估診斷為CTD-ILD：篩選回診的3年內檢測出結締組織疾病。
2.篩選時年齡≥ 40歲(針對IPF病患)或年齡≥ 18歲(針對CTD-ILD病患)。
3.HRCT型態與IPF或CTD-ILD的診斷一致(如果有，可結合既有的肺部切片；肺部切片並非必需)；可接受篩選前6個月內進行的HRCT。
4.FVC ≥正常預測值的45%；可接受篩選前3個月內進行的FVC檢測。
5.一氧化碳擴散能力(DLCO，依血紅素值校正) ≥預測值的25%且≤ 90%；可接受篩選前3個月內進行的DLCO檢測。
6.無法取得、不合適或拒絕接受nintedanib、pirfenidone或tocilizumab治療(未曾接受治療)，或是在第一次使用BU-01前已根據當地醫療慣例或現行指引接受標準照護治療達至少16週的IPF或CTD-ILD參與者。
7.患有CTD-ILD的參與者必須為穩定的CTD-ILD狀態，其定義為在首次使用BU-01前的至少4週未開始接受新的CTD-ILD治療或停止既有治療。
8.能夠且願意到試驗中心進行必需的回診。
9.在為其說明試驗性質之後、開始任何試驗程序之前，能夠且願意提供書面知情同意。
10.符合下列至少1項避孕規定：
a.手術絕育最少達6個月；
b.停經後最少1年(定義為≥ 12個月無月經)；
c.同意自篩選起至試驗結束(最後一項試驗程序)後30天，及IP投藥後至少3個月內，避免懷孕並使用醫學上核可的避孕方法。註：試驗期間及IP投藥後3個月內，男性參與者必須願意避免捐贈精子，而女性則必須願意避免捐贈卵子。

參與者若符合下列任一排除條件，將不得參與本試驗：
肺功能與疾病：
1.無法進行肺功能檢查(PFT)或無法接受HRCT程序。
2.篩選時呼吸道阻塞(使用支氣管擴張劑前的FEV1/FVC < 0.7)。
3.可能需要在12個月內接受器官移植的末期纖維化疾病，或者若參與者已開始進行器官移植評估。
4.經試驗主持人判斷，其他臨床顯著的肺部異常。
5.篩選時使用高達4 L/min的補充氧氣，靜止時的周邊血氧飽和度(SpO2)低於90%
實驗室參數：
6.下列實驗室檢測的篩選期數值(允許4週內[即：篩選期間]進行1次重複檢測)：
•血紅素< 10 g/dL。
•白血球(WBC)計數< 3.00 × 103/μL。
•嗜中性白血球< 1.50 × 103/μL。
•血小板< 80 × 103/μL。
•總膽紅素> 1.5倍正常值上限(ULN)。
•天門冬胺酸轉胺酶(AST)或丙胺酸轉胺酶(ALT) > 2倍ULN。
•以Cockcroft-Gault公式計算的肌酸酐清除率< 30 mL/min。
醫療病史：
7.篩選前6個月內以醫療病史確認有活動性或潛伏性結核病，或篩選前3個月內干擾素γ釋放測定的結果為陽性(註：無6個月內醫療病史或3個月內干擾素γ釋放測定結果的參與者，必須在篩選時進行檢測以確認無結核病)。
8.任何惡性腫瘤病史，包括實體腫瘤及血液惡性腫瘤。
9.具有需要藥物治療的肺動脈高壓。
10.顯著心臟疾病(如：紐約心臟學會第4類；過去6個月內曾發生心肌梗塞；不穩定型心絞痛；未獲控制的心律不整)。
11.篩選前3個月內，需要住院或經試驗主持人判斷為臨床顯著的嚴重局部或全身感染。
12.篩選前2週內發燒(體溫> 38°C)或症狀性病毒或細菌感染(若只有這一項排除條件，允許重複篩選)。註：IP投藥的4週內有COVID-19感染的參與者將予以排除。
13.篩選時具有HIV(以抗體篩檢)陽性檢測結果的病史。
14.篩選時A型肝炎病毒(HAV)、B型肝炎病毒(HBV)或C型肝炎病毒(HCV)的檢測結果為陽性。篩選時也將進行冠狀病毒(COVID)-19檢測。註：COVID-19檢測結果為陽性的參與者，經試驗委託者考量並與試驗主持人(PI)溝通後可重新篩選。
15.已知對UCMSC懸浮液的成分過敏。
16.可能干擾檢測程序，或經試驗主持人判斷可能干擾試驗參與，或可能使參與者在參與本試驗時暴露於風險的其他疾病。
17.其他未指定的原因，經試驗主持人或試驗委託者判斷可能使參與者不適合納入試驗，例如慢性血液透析。
18.懷孕或正在哺乳的女性。
19.先前(篩選前的30天內)或正在(篩選時)接受其他細胞療法藥品的治療。
20.篩選前4週內接種活/減毒疫苗(允許滅活流感疫苗)。
21.篩選前12週內及試驗期間使用任何菸草製品和/或吸入性物質，包括但不限於菸草或大麻製品，和/或使用任何電子菸或電子菸裝置(用於投遞處方藥物治療肺部疾病的呼吸吸入劑為例外)。
其他：
22.篩選前的30天內接受過任何試驗藥物（或試驗藥物的5個半衰期內，以較長者為準）或試驗用醫療器材。
23.計畫於這項試驗期間使人懷孕的男性或懷孕的女性。
24.無法遵守試驗規定。