台灣臨床試驗主持人資料庫|TPIDB

適應症

骨髓纖維化

試驗目的

主要目的： •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 的療效關鍵次要目的： •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對第 24 週時 TSS 相較於基期的絕對變化之影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 的療效次要目的： •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib，對第 24 週時 TSS 相較於基期之變化百分比的影響 •探討 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 在骨髓中的作用 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對脾臟反應持久性的影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對第 48 週時 TSS 相較於基期持久性絕對變化的影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對 TSS 反應持久性的影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib，對最初 24 週治療期間 RBC 輸血率的影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib，對從 RBC 輸血依賴性轉為獨立性的影響 •評估第 24 週時的 PGIC •相較於安慰劑 + ruxolitinib，評估接受 pelabresib + ruxolitinib 治療之患者的 PFS •相較於安慰劑 + ruxolitinib，評估接受 pelabresib + ruxolitinib 治療之患者的 OS •相較於安慰劑 + ruxolitinib，評估接受 pelabresib + ruxolitinib 治療之患者的 AML 轉化情況 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 的安全性和耐受性 •探討 pelabresib 的 PK 特性 •探討 pelabresib 對 ruxolitinib PK 的影響 (如果有) •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對脾臟反應持續時間的影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對修訂的 TSS 之影響 •確定 pelabresib + ruxolitinib 相較於安慰劑 + ruxolitinib 對 TSS 反應持續時間的影響

藥品名稱

錠劑

主成份

Pelabresib

劑型

110

劑量

20mg/Tablet

評估指標

•第 24 週時的脾臟反應

主要納入條件

年齡
1.簽署受試者同意書時年齡≥18歲（台灣只招募年齡≥ 20 歲者）
患者類型和疾病特性
2.根據 2016 年世界衛生組織 (WHO) 條件，確診患有 MF（原發性骨髓纖維化 (PMF)、真性紅血球增多症後骨髓纖維化 (PPV-MF) 或原發性血小板增多症後骨髓纖維化 (PET-MF)）
3.經主持人認定需要為了 MF 接受治療，並且有資格接受ruxolitinib的治療
4.動態國際預後評分系統 (DIPSS) 風險類別屬於中級-1 或更高
5.MRI 或 CT 掃描（當地或中央判讀）顯示脾臟體積≥ 450 cm3
6.在隨機分配之前 7 天中有至少 5 天填寫骨髓纖維化症狀評估表第 4.0 版 (MFSAF v4.0)
7.利用 MFSAF v4.0 評估，有至少 2 項症狀在隨機分配前 7 天內的平均分數≥ 3 分，或在隨機分配前 7 天內的平均總分≥ 10 分
8.在第一劑試驗藥物前 28 天內取得可接受的實驗室評估結果：
•絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥ 1 × 109/L，且過去 4 週未接受生長因子或輸血
•血小板計數≥ 100 × 109/L，且過去 4 週未接受生長因子或輸血
•周邊血液芽細胞計數＜ 5%
•天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 和/或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 上升且≤ 2.5 倍當地參考範圍的正常值上限 (ULN)，未併發其他狀況（如果上升可歸因於肝臟受侵犯，例如存在肝臟腫大，則為≤ 5 倍）
•血清直接型膽紅素上升且＜ 2.0 倍當地參考範圍的 ULN，未併發其他狀況
•肌酸酐清除率 (CrCl) 計算或測量值≥ 45 mL/min
9.美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態≤ 2。
10.根據試驗主持人評估，預期餘命＞ 24 週
11.已從大手術、介入和過去 MF 專屬療法的殘餘第 1 級毒性中完全康復（允許第 1 級周邊神經病變和掉髮）。
12.具有生育能力的男性和女性患者及其伴侶，必須同意在試驗治療期間，以及最後一劑試驗藥物後 94 天內（針對男性患者，和女性患者的男性伴侶）和最後一劑試驗藥物後 184 天內（針對女性患者，和男性患者的女性伴侶），使用至少一種高效的避孕方法。具有生育能力的患者，是指尚未透過手術絕育、也沒有超過 1 年無月經的患者。註：患者可以考慮在治療前，請試驗主持人提供有關捐贈和冷凍保存生殖細胞的資訊。應告知男性患者睾丸毒性的風險，並提供男性患者有關精子保存的適當建議。
知情同意
13.能夠提供已簽署的受試者同意書，包括遵守受試者同意書 (ICF) 和試驗計畫書所列的要求和限制。

主要排除條件

年齡
1.簽署受試者同意書時年齡≥18歲（台灣只招募年齡≥ 20 歲者）
患者類型和疾病特性
2.根據 2016 年世界衛生組織 (WHO) 條件，確診患有 MF（原發性骨髓纖維化 (PMF)、真性紅血球增多症後骨髓纖維化 (PPV-MF) 或原發性血小板增多症後骨髓纖維化 (PET-MF)）
3.經主持人認定需要為了 MF 接受治療，並且有資格接受ruxolitinib的治療
4.動態國際預後評分系統 (DIPSS) 風險類別屬於中級-1 或更高
5.MRI 或 CT 掃描（當地或中央判讀）顯示脾臟體積≥ 450 cm3
6.在隨機分配之前 7 天中有至少 5 天填寫骨髓纖維化症狀評估表第 4.0 版 (MFSAF v4.0)
7.利用 MFSAF v4.0 評估，有至少 2 項症狀在隨機分配前 7 天內的平均分數≥ 3 分，或在隨機分配前 7 天內的平均總分≥ 10 分
8.在第一劑試驗藥物前 28 天內取得可接受的實驗室評估結果：
•絕對嗜中性白血球計數 (ANC) ≥ 1 × 109/L，且過去 4 週未接受生長因子或輸血
•血小板計數≥ 100 × 109/L，且過去 4 週未接受生長因子或輸血
•周邊血液芽細胞計數＜ 5%
•天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 和/或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 上升且≤ 2.5 倍當地參考範圍的正常值上限 (ULN)，未併發其他狀況（如果上升可歸因於肝臟受侵犯，例如存在肝臟腫大，則為≤ 5 倍）
•血清直接型膽紅素上升且＜ 2.0 倍當地參考範圍的 ULN，未併發其他狀況
•肌酸酐清除率 (CrCl) 計算或測量值≥ 45 mL/min
9.美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態≤ 2。
10.根據試驗主持人評估，預期餘命＞ 24 週
11.已從大手術、介入和過去 MF 專屬療法的殘餘第 1 級毒性中完全康復（允許第 1 級周邊神經病變和掉髮）。
12.具有生育能力的男性和女性患者及其伴侶，必須同意在試驗治療期間，以及最後一劑試驗藥物後 94 天內（針對男性患者，和女性患者的男性伴侶）和最後一劑試驗藥物後 184 天內（針對女性患者，和男性患者的女性伴侶），使用至少一種高效的避孕方法。具有生育能力的患者，是指尚未透過手術絕育、也沒有超過 1 年無月經的患者。註：患者可以考慮在治療前，請試驗主持人提供有關捐贈和冷凍保存生殖細胞的資訊。應告知男性患者睾丸毒性的風險，並提供男性患者有關精子保存的適當建議。
知情同意
13.能夠提供已簽署的受試者同意書，包括遵守受試者同意書 (ICF) 和試驗計畫書所列的要求和限制。

臨床試驗計畫

一項針對未曾接受JAKi治療之骨髓纖維化(MF)患者併用Pelabresib (CPI-0610) 和Ruxolitinib與併用安慰劑和Ruxolitinib的第三期、隨機分配、雙盲、活性藥物對照試驗

試驗主持人及試驗醫院

適應症