計劃書編號D6974C00001
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT07007793
試驗執行中
2025-07-01 - 2028-12-31
Phase III
召募中6
ICD-10E26.01
康恩氏症候群
ICD-10E26.02
可用糖皮質激素治療的醛固酮過多症
ICD-10E26.09
其他原發性高醛固酮症
ICD-10E26.1
繼發性高醛固酮症
ICD-10E26.81
巴特氏症候群
ICD-10E26.89
其他高醛固酮症
ICD-10E26.9
高醛固酮症
ICD-9255.1
腎上腺醛固醇激素功能亢進症
一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照、平行分組試驗，評估 Baxdrostat 用於原發性高醛固酮症成人受試者的療效與安全性
-
試驗申請者
臺灣阿斯特捷利康股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
臺灣阿斯特捷利康股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
原發性高醛固酮症
試驗目的
本試驗目的在於，評估 baxdrostat 相較於安慰劑用於原發性高醛固酮症受試者的療效和安全性。主要目標在於，針對原發性高醛固酮症受試者，評估 baxdrostat 自起始劑量 2 mg 調升至 4 mg 相較於安慰劑，對降低收縮壓和使血漿腎素活性達到不受抑制狀態的影響。
藥品名稱
錠劑
主成份
BAXDROSTAT
劑型
110
劑量
MG
評估指標
- 第 8 週時坐姿收縮壓 (SBP) 自基準期以來的變化
- 基準期時血漿腎素活性 (PRA) 受抑制 (< 1 μg/L/h) 的受試者，在第 8 週時血漿腎素活性 (PRA) 達到不受抑制狀態 (≥ 1 μg/L/h)
- 基準期時血漿腎素活性 (PRA) 受抑制 (< 1 μg/L/h) 的受試者，在第 8 週時血漿腎素活性 (PRA) 達到不受抑制狀態 (≥ 1 μg/L/h)
主要納入條件
只有符合以下所有條件的受試者才有資格參與本試驗：
年齡
1 男性或女性受試者在簽署受試者同意書時年齡必須 ≥ 18 歲。
受試者類型與疾病特性
2 受試者須有記錄顯示符合 2016 或 2025 年內分泌學會指南所定義的原發性高醛固酮症 (PA) 診斷標準。
註：單側腎上腺腺瘤患者若可能符合治癒性腎上腺切除術資格，可選擇不進行手術或延後手術。在此情況下，他們也有資格納入本試驗。
3 篩選時正在使用礦物皮質素受體拮抗劑 (MRA) 或保鉀利尿劑的受試者，必須願意且能夠遵循試驗要求停止接受 MRA 或保鉀利尿劑。
4 中央實驗室檢測顯示篩選時腎絲球過濾率估計值 (eGFR) ≥ 45 mL/min/1.73m2（請參閱第 8.3.4 節）。
5 中央實驗室判定篩選時血清鉀濃度 ≥ 3.0 且 < 5.0 mmol/L。若篩選時鉀濃度 < 3.0 或 ≥ 5.0 mmol/L，此檢測將重複進行。若受試者的血清鉀濃度 < 3.5 mmol/L，經試驗主持人選擇提供鉀離子補充劑以校正血清鉀濃度，則受試者可繼續參與試驗。如需實驗室鉀離子測量的詳細資料，請參閱第 8.3.4.1 節。
性別和避孕／屏障法要求
6 出生時指定為女性的受試者，包括所有性別認同：
女性使用的避孕措施，應符合當地關於臨床試驗受試者避孕方法的法規。
a) 女性受試者：
(i) 不具生育能力女性的定義為永久絕育（子宮切除術、雙側卵巢切除術或雙側輸卵管切除術）或已停經的女性。若女性在隨機分配預定日期前已無月經 12 個月，且無其他醫療原因，則將視為已停經。必須符合下列年齡特定要求：
(ii) < 50 歲的女性若在停止外源性荷爾蒙治療後已無月經 12 個月或更久，且濾泡刺激素濃度在已停經範圍內，則視為已停經。
(iii) ≥ 50 歲的女性若在停止所有外源性荷爾蒙治療後已無月經 12 個月或更久，則視為已停經。
(iv) 具生育能力女性受試者必須使用一種高度有效的避孕方法。高度有效避孕方法的定義為，持續正確使用下，可達到每年失敗率低於 1% 的方法。在整個試驗期間，直到最後一劑試驗治療後至少 30 天為止，與未絕育男性伴侶有性行為的具生育能力女性必須同意使用一種高度有效的避孕方法，定義如下。
(v) 以下並非可接受的避孕方法：男用或女用保險套、週期性禁慾（例如：安全期法、排卵法、症狀體溫法、排卵期後法、宣稱在接受試驗治療期間禁慾）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和泌乳停經法。
(vi) 在篩選時，所有具生育能力女性的驗孕結果（血清）必須為陰性，且不得正在哺乳。
(vii) 高度有效的避孕方法包括：可接受完全禁慾當作避孕方法，前提是這是受試者平常的生活型態（定義為在試驗治療相關的整個風險期間不與異性發生性行為）、伴侶接受輸精管切除術；Implanon®；雙側輸卵管結紮；子宮內避孕器／levonorgestrel 子宮內避孕系統；Depo-Provera™ 注射劑、抑制排卵相關的口服避孕劑；及Evra Patch™、Xulane™ 或 NuvaRing®。
知情同意
7 有能力提供簽署的知情同意書（如附錄 A 3 所述），其中包含遵從受試者同意書 (ICF) 及本試驗計畫書所列的要求與限制。
8 在採集基因體計畫相關選擇性基因體學研究的檢體之前，提供經簽署且註明日期的選擇性基因體計畫研究資訊與知情同意書（請參閱附錄 D 2）。
第 2 次回診的額外隨機分配條件
若要符合試驗隨機分配資格，受試者必須在第 1 次回診時符合所有篩選條件，且在第 2 次回診時符合下列額外隨機分配條件：
9 自動化診間血壓測量 (AOBPM) 的平均坐姿收縮壓 (SBP) ≥ 135 mmHg。請注意，若受試者完成 MRA 清除期且 SBP < 135 mmHg，則該次回診將視為第 1.5 次回診，且受試者將進行額外 2 週的 MRA 清除期（第 1.3 節）。在此情況下，第 2 次回診將在開始延長之清除期後 2 週進行（第 4.1.1 節）。有關血壓 (BP) 測量程序，請參閱第 8.2.1 節。
10 隨機分配前穩定接受降血壓藥物療程至少 4 週（包括未使用任何降血壓藥物的患者）。
11 血清鉀 > 3.0 mmol/L（第 8.3.4.1 節）。
年齡
1 男性或女性受試者在簽署受試者同意書時年齡必須 ≥ 18 歲。
受試者類型與疾病特性
2 受試者須有記錄顯示符合 2016 或 2025 年內分泌學會指南所定義的原發性高醛固酮症 (PA) 診斷標準。
註：單側腎上腺腺瘤患者若可能符合治癒性腎上腺切除術資格，可選擇不進行手術或延後手術。在此情況下，他們也有資格納入本試驗。
3 篩選時正在使用礦物皮質素受體拮抗劑 (MRA) 或保鉀利尿劑的受試者，必須願意且能夠遵循試驗要求停止接受 MRA 或保鉀利尿劑。
4 中央實驗室檢測顯示篩選時腎絲球過濾率估計值 (eGFR) ≥ 45 mL/min/1.73m2（請參閱第 8.3.4 節）。
5 中央實驗室判定篩選時血清鉀濃度 ≥ 3.0 且 < 5.0 mmol/L。若篩選時鉀濃度 < 3.0 或 ≥ 5.0 mmol/L，此檢測將重複進行。若受試者的血清鉀濃度 < 3.5 mmol/L，經試驗主持人選擇提供鉀離子補充劑以校正血清鉀濃度，則受試者可繼續參與試驗。如需實驗室鉀離子測量的詳細資料，請參閱第 8.3.4.1 節。
性別和避孕／屏障法要求
6 出生時指定為女性的受試者，包括所有性別認同：
女性使用的避孕措施，應符合當地關於臨床試驗受試者避孕方法的法規。
a) 女性受試者：
(i) 不具生育能力女性的定義為永久絕育（子宮切除術、雙側卵巢切除術或雙側輸卵管切除術）或已停經的女性。若女性在隨機分配預定日期前已無月經 12 個月，且無其他醫療原因，則將視為已停經。必須符合下列年齡特定要求：
(ii) < 50 歲的女性若在停止外源性荷爾蒙治療後已無月經 12 個月或更久，且濾泡刺激素濃度在已停經範圍內，則視為已停經。
(iii) ≥ 50 歲的女性若在停止所有外源性荷爾蒙治療後已無月經 12 個月或更久，則視為已停經。
(iv) 具生育能力女性受試者必須使用一種高度有效的避孕方法。高度有效避孕方法的定義為，持續正確使用下，可達到每年失敗率低於 1% 的方法。在整個試驗期間，直到最後一劑試驗治療後至少 30 天為止，與未絕育男性伴侶有性行為的具生育能力女性必須同意使用一種高度有效的避孕方法，定義如下。
(v) 以下並非可接受的避孕方法：男用或女用保險套、週期性禁慾（例如：安全期法、排卵法、症狀體溫法、排卵期後法、宣稱在接受試驗治療期間禁慾）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和泌乳停經法。
(vi) 在篩選時，所有具生育能力女性的驗孕結果（血清）必須為陰性，且不得正在哺乳。
(vii) 高度有效的避孕方法包括：可接受完全禁慾當作避孕方法，前提是這是受試者平常的生活型態（定義為在試驗治療相關的整個風險期間不與異性發生性行為）、伴侶接受輸精管切除術；Implanon®；雙側輸卵管結紮；子宮內避孕器／levonorgestrel 子宮內避孕系統；Depo-Provera™ 注射劑、抑制排卵相關的口服避孕劑；及Evra Patch™、Xulane™ 或 NuvaRing®。
知情同意
7 有能力提供簽署的知情同意書（如附錄 A 3 所述），其中包含遵從受試者同意書 (ICF) 及本試驗計畫書所列的要求與限制。
8 在採集基因體計畫相關選擇性基因體學研究的檢體之前，提供經簽署且註明日期的選擇性基因體計畫研究資訊與知情同意書（請參閱附錄 D 2）。
第 2 次回診的額外隨機分配條件
若要符合試驗隨機分配資格，受試者必須在第 1 次回診時符合所有篩選條件，且在第 2 次回診時符合下列額外隨機分配條件：
9 自動化診間血壓測量 (AOBPM) 的平均坐姿收縮壓 (SBP) ≥ 135 mmHg。請注意，若受試者完成 MRA 清除期且 SBP < 135 mmHg，則該次回診將視為第 1.5 次回診，且受試者將進行額外 2 週的 MRA 清除期（第 1.3 節）。在此情況下，第 2 次回診將在開始延長之清除期後 2 週進行（第 4.1.1 節）。有關血壓 (BP) 測量程序，請參閱第 8.2.1 節。
10 隨機分配前穩定接受降血壓藥物療程至少 4 週（包括未使用任何降血壓藥物的患者）。
11 血清鉀 > 3.0 mmol/L（第 8.3.4.1 節）。
主要排除條件
受試者若符合下列任何條件，則不得參與試驗：
醫療病況
1 經試驗主持人判定，有讓試驗主持人認為受試者不適合參與試驗的任何證據。
2 若篩選時未使用 MRA 或保鉀利尿劑：平均坐姿 SBP > 180 mmHg 或平均坐姿舒張壓 (DBP) ≥ 110 mmHg（根據 AOBPM ）。
若篩選時有使用 MRA 或保鉀利尿劑：平均坐姿 SBP > 160 mmHg 或平均坐姿 DBP ≥ 100 mmHg。
有關 BP 測量程序，請參閱第 8.2.1 節。
3 曾進行腎上腺腺瘤手術，或計畫在試驗期間接受腎上腺切除術、腎臟交感神經阻斷術或腎上腺消融手術。註：若受試者在篩選前 > 6 個月曾接受手術，但血清／血漿醛固酮濃度仍偏高 (> 15 ng/dL)，且符合 BP 和其他資格條件，則可考慮納入。
4 有下列已知的高血壓 (HTN) 續發性原因：腎動脈狹窄、未受控制或未治療的甲狀腺機能亢進、未受控制或未治療的甲狀腺機能低下、嗜鉻細胞瘤、庫欣氏症候群、主動脈窄縮。
5 篩選時由中央實驗室判定血清鈉濃度 < 135 mmol/L。
6 篩選時紐約心臟協會心臟衰竭 (HF) 功能分級第 IV 級。
7 篩選前 6 個月內有中風、急性冠狀動脈症候群、高血壓性腦病變或因 HF 住院的病史。
8 計畫要進行經皮冠狀動脈介入／冠狀動脈繞道手術，或在篩選前 6 個月內曾進行經皮冠狀動脈介入／冠狀動脈繞道手術。
9 已知目前有重度左心室流出阻塞，例如阻塞性肥厚型心肌病變和／或嚴重主動脈瓣膜疾病。
10 持續性心房顫動。
11 依據確認的病史資料記錄，已知患有重度肝功能損傷，定義為 Child-Pugh C 級。
12 篩選時患有 HbA1c > 10.0% (86 mmol/mol) 的未受控制糖尿病。
13 依據生命徵象評估，休息狀態下心跳速率每分鐘 < 45 或 > 110 次。
14 疑似患有嚴重心臟肥大的受試者。
15 懷孕或正在哺乳的受試者。
16 診斷出患有腎上腺功能不全的受試者。
先前／併用療法
17 隨機分配前 2 週內曾接受任何 MRA 或保鉀利尿劑的治療。
18 目前或先前（篩選前 4 週內）接受血管張力素受體阻斷劑和血管張力素轉化酶抑制劑 (ACEI) 治療（同時使用）。
19 篩選前 2 個月內曾接受鉀結合劑治療。
20 預期將接受或正在接受任何會排除試驗資格的藥物，例如 CYP3A 強效誘導劑、慢性（每週使用超過 3 次，持續超過 3 個月）使用非類固醇消炎藥 (NSAID)（根據醫療判斷，可允許使用低劑量 阿斯匹林 (aspirin)）、MRA 和／或慢性使用全身性類固醇。
21 目前或篩選前 6 個月內曾接受細胞毒性療法治療。如需試驗期間禁止使用的併用藥物，請參閱第 6.9.1 節。
先前／同時進行的臨床試驗經驗
22 已知對 baxdrostat或相同類型藥物或任何藥品賦形劑過敏的受試者。
23 在本試驗隨機分配前 3 個月內，曾參與另一項使用 baxdrostat 或其他試驗性藥品的臨床試驗。
其他排除條件
24 參與本試驗的規劃和／或執行（適用於阿斯特捷利康員工和／或試驗中心人員）。
25 若經試驗主持人判定，受試者無法配合試驗程序、限制與要求，則其不應參加試驗。
26 曾在本試驗進行隨機分配。
27 僅限女性 - 目前懷孕（驗孕結果確認為陽性）或哺乳中。
28 受試者的工作須輪班（即：在不同日子工作時間會不同的輪班）。
醫療病況
1 經試驗主持人判定，有讓試驗主持人認為受試者不適合參與試驗的任何證據。
2 若篩選時未使用 MRA 或保鉀利尿劑：平均坐姿 SBP > 180 mmHg 或平均坐姿舒張壓 (DBP) ≥ 110 mmHg（根據 AOBPM ）。
若篩選時有使用 MRA 或保鉀利尿劑：平均坐姿 SBP > 160 mmHg 或平均坐姿 DBP ≥ 100 mmHg。
有關 BP 測量程序，請參閱第 8.2.1 節。
3 曾進行腎上腺腺瘤手術，或計畫在試驗期間接受腎上腺切除術、腎臟交感神經阻斷術或腎上腺消融手術。註：若受試者在篩選前 > 6 個月曾接受手術，但血清／血漿醛固酮濃度仍偏高 (> 15 ng/dL)，且符合 BP 和其他資格條件，則可考慮納入。
4 有下列已知的高血壓 (HTN) 續發性原因：腎動脈狹窄、未受控制或未治療的甲狀腺機能亢進、未受控制或未治療的甲狀腺機能低下、嗜鉻細胞瘤、庫欣氏症候群、主動脈窄縮。
5 篩選時由中央實驗室判定血清鈉濃度 < 135 mmol/L。
6 篩選時紐約心臟協會心臟衰竭 (HF) 功能分級第 IV 級。
7 篩選前 6 個月內有中風、急性冠狀動脈症候群、高血壓性腦病變或因 HF 住院的病史。
8 計畫要進行經皮冠狀動脈介入／冠狀動脈繞道手術，或在篩選前 6 個月內曾進行經皮冠狀動脈介入／冠狀動脈繞道手術。
9 已知目前有重度左心室流出阻塞，例如阻塞性肥厚型心肌病變和／或嚴重主動脈瓣膜疾病。
10 持續性心房顫動。
11 依據確認的病史資料記錄，已知患有重度肝功能損傷，定義為 Child-Pugh C 級。
12 篩選時患有 HbA1c > 10.0% (86 mmol/mol) 的未受控制糖尿病。
13 依據生命徵象評估，休息狀態下心跳速率每分鐘 < 45 或 > 110 次。
14 疑似患有嚴重心臟肥大的受試者。
15 懷孕或正在哺乳的受試者。
16 診斷出患有腎上腺功能不全的受試者。
先前／併用療法
17 隨機分配前 2 週內曾接受任何 MRA 或保鉀利尿劑的治療。
18 目前或先前（篩選前 4 週內）接受血管張力素受體阻斷劑和血管張力素轉化酶抑制劑 (ACEI) 治療（同時使用）。
19 篩選前 2 個月內曾接受鉀結合劑治療。
20 預期將接受或正在接受任何會排除試驗資格的藥物，例如 CYP3A 強效誘導劑、慢性（每週使用超過 3 次，持續超過 3 個月）使用非類固醇消炎藥 (NSAID)（根據醫療判斷，可允許使用低劑量 阿斯匹林 (aspirin)）、MRA 和／或慢性使用全身性類固醇。
21 目前或篩選前 6 個月內曾接受細胞毒性療法治療。如需試驗期間禁止使用的併用藥物，請參閱第 6.9.1 節。
先前／同時進行的臨床試驗經驗
22 已知對 baxdrostat或相同類型藥物或任何藥品賦形劑過敏的受試者。
23 在本試驗隨機分配前 3 個月內，曾參與另一項使用 baxdrostat 或其他試驗性藥品的臨床試驗。
其他排除條件
24 參與本試驗的規劃和／或執行（適用於阿斯特捷利康員工和／或試驗中心人員）。
25 若經試驗主持人判定，受試者無法配合試驗程序、限制與要求，則其不應參加試驗。
26 曾在本試驗進行隨機分配。
27 僅限女性 - 目前懷孕（驗孕結果確認為陽性）或哺乳中。
28 受試者的工作須輪班（即：在不同日子工作時間會不同的輪班）。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
30 人
-
全球人數
180 人
