計劃書編號FORMaT001
試驗執行中
2025-03-31 - 2027-07-31
Phase II
召募中2
ICD-10A31.0
肺分枝桿菌感染
ICD-9031.0
其他分枝桿菌所致之肺部疾病
尋找治療膿瘍分枝桿菌的最佳方案(簡稱：FORMaT)
-
試驗申請者
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
國立臺灣大學醫學院附設醫院
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
膿瘍分枝桿菌肺病
試驗目的
主要目的：
確定治療膿瘍分枝桿菌肺病(MABS-PD)患者的最佳療法。
次要目的：
1.探討抗生素劑量和治療藥物監測的最佳方法。
2.探討提議的治療組合對健康相關生活品質的影響及其成本效益。
3.檢查胸部影像和肺功能等臨床標記的變化，以預測膿瘍分枝桿菌肺病(MABS-PD)的發生及治療反應。
4.開發生物標記用於預測膿瘍分枝桿菌肺病(MABS-PD)的發生及治療反應。
5.了解與膿瘍分枝桿菌肺病(MABS-PD)進展相關的MABS感染易感性、宿主免疫反應，以及對感染的治療反應。
6.描述觀察性研究和干預性研究中患者體內MABS菌株的基因組特徵及抗生素抗性基因。
藥品名稱
注射劑
凍晶注射劑
乾粉注射劑
乾粉注射劑
膜衣錠
持續性藥效錠
膠囊劑
膜衣錠
錠劑
錠劑
膠囊劑
腸溶膠囊劑
膜衣錠
膜衣錠
凍晶注射劑
乾粉注射劑
乾粉注射劑
膜衣錠
持續性藥效錠
膠囊劑
膜衣錠
錠劑
錠劑
膠囊劑
腸溶膠囊劑
膜衣錠
膜衣錠
主成份
AMIKACIN SULFATE
TIGECYCLINE
imipenem
CEFOXITIN SODIUM
AZITHROMYCIN
CLARITHROMYCIN
CLOFAZIMINE
LINEZOLID
SULFAMETHOXAZOLE
Bedaquiline
RIFABUTIN
DOXYCYCLINE
MOXIFLOXACIN
ETHAMBUTOL
TIGECYCLINE
imipenem
CEFOXITIN SODIUM
AZITHROMYCIN
CLARITHROMYCIN
CLOFAZIMINE
LINEZOLID
SULFAMETHOXAZOLE
Bedaquiline
RIFABUTIN
DOXYCYCLINE
MOXIFLOXACIN
ETHAMBUTOL
劑型
270
243
240
240
116
121
130
116
110
110
130
131
116
116
243
240
240
116
121
130
116
110
110
130
131
116
116
劑量
500毫克
50毫克
1000毫克
250毫克
100毫克
600毫克
400毫克
150毫克
50毫克
1000毫克
250毫克
100毫克
600毫克
400毫克
150毫克
評估指標
FORMaT試驗(附錄A1干預計畫)的主要評估指標是具有治療耐受性呼吸樣本中的MABS清除率。
MABS清除率定義為在鞏固療程完成後4週內，四份連續痰液樣本的MABS培養結果均為陰性，其中至少有一份痰液樣本於療程完成後4週內收集，或一份於療程完成後4週內收集的支氣管肺泡灌洗（BAL）樣本的MABS培養結果為陰性。在試驗期間發生的所有不良事件(AEs)和嚴重不良事件(SAEs)，將使用不良事件通用術語標準(CTCAE)第5.0版進行編碼，並分類為「可能」、「可能確定」或「確定」與試驗藥物和/或試驗藥物與合併用藥的相互作用相關的事件。「良好」耐受性將被定義為未發生不良事件，或僅發生CTCAE等級1或等級2的不良事件。「差」耐受性將被定義為為任何CTCAE等級3、等級4或等級5的不良事件。
MABS清除率定義為在鞏固療程完成後4週內，四份連續痰液樣本的MABS培養結果均為陰性，其中至少有一份痰液樣本於療程完成後4週內收集，或一份於療程完成後4週內收集的支氣管肺泡灌洗（BAL）樣本的MABS培養結果為陰性。在試驗期間發生的所有不良事件(AEs)和嚴重不良事件(SAEs)，將使用不良事件通用術語標準(CTCAE)第5.0版進行編碼，並分類為「可能」、「可能確定」或「確定」與試驗藥物和/或試驗藥物與合併用藥的相互作用相關的事件。「良好」耐受性將被定義為未發生不良事件，或僅發生CTCAE等級1或等級2的不良事件。「差」耐受性將被定義為為任何CTCAE等級3、等級4或等級5的不良事件。
主要納入條件
干預計畫
1.膿瘍分枝桿菌肺病(MABS-PD)陽性診斷符合美國胸科學會的臨床、放射學和微生物學診斷標準。其定義為：
a.臨床：出現肺部症狀，並已排除其他可能的診斷。
b.放射學：胸部X光片顯示有結節性或空洞性陰影，或高解析度胸部電腦斷層(HRCT)掃描顯示多發性支氣管擴張伴隨多個小結節。
c.微生物學：
•至少兩次不同時間收集的痰液樣本中有MABS陽性培養結果；或
•至少一次支氣管沖洗液或灌洗液中有陽性培養結果；或
•經支氣管或其他肺部切片顯示有分枝桿菌的組織病理學特徵(肉芽腫性發炎或耐酸性桿菌(AFB))且培養結果顯示為非結核分枝桿菌(NTM)陽性結果；或 切片顯示有分枝桿菌的組織病理學特徵(肉芽腫性發炎或AFB)，且有一次或多次痰液樣本或支氣管沖洗液中為NTM陽性培養結果。
篩檢樣本必須在相關附錄中規定的時間範圍內收集。
2.不限年齡的男性或女性。(*僅限台灣招募年滿18歲以上的受試者。)
3.受試者在評估符合資格前的12個月內未接受過MABS-PD治療（包括用於治療其他分枝桿菌的處方藥物或可能對MABS有效的其他藥物，如FORMaT禁用藥物清單SOP中所列）。
4.受試者或其父母/法定監護人(如果受試者未滿18歲)願意簽署受試者同意書。（*僅限台灣招募年滿18歲以上的受試者。）
5.經試驗主持人判斷能夠遵守參與試驗回診、治療和試驗程序。
觀察群组
1.年齡不限的男性和女性在入組前12個月內至少有一次MABS呼吸道陽性培養結果。
2.受試者或其父母/法定監護人(如果受試者未滿18歲)願意簽署受試者同意書。(*僅限台灣招募年滿18歲以上的受試者。)
3.經試驗主持人判斷能夠遵守參與試驗回診和試驗程序。
1.膿瘍分枝桿菌肺病(MABS-PD)陽性診斷符合美國胸科學會的臨床、放射學和微生物學診斷標準。其定義為：
a.臨床：出現肺部症狀，並已排除其他可能的診斷。
b.放射學：胸部X光片顯示有結節性或空洞性陰影，或高解析度胸部電腦斷層(HRCT)掃描顯示多發性支氣管擴張伴隨多個小結節。
c.微生物學：
•至少兩次不同時間收集的痰液樣本中有MABS陽性培養結果；或
•至少一次支氣管沖洗液或灌洗液中有陽性培養結果；或
•經支氣管或其他肺部切片顯示有分枝桿菌的組織病理學特徵(肉芽腫性發炎或耐酸性桿菌(AFB))且培養結果顯示為非結核分枝桿菌(NTM)陽性結果；或 切片顯示有分枝桿菌的組織病理學特徵(肉芽腫性發炎或AFB)，且有一次或多次痰液樣本或支氣管沖洗液中為NTM陽性培養結果。
篩檢樣本必須在相關附錄中規定的時間範圍內收集。
2.不限年齡的男性或女性。(*僅限台灣招募年滿18歲以上的受試者。)
3.受試者在評估符合資格前的12個月內未接受過MABS-PD治療（包括用於治療其他分枝桿菌的處方藥物或可能對MABS有效的其他藥物，如FORMaT禁用藥物清單SOP中所列）。
4.受試者或其父母/法定監護人(如果受試者未滿18歲)願意簽署受試者同意書。（*僅限台灣招募年滿18歲以上的受試者。）
5.經試驗主持人判斷能夠遵守參與試驗回診、治療和試驗程序。
觀察群组
1.年齡不限的男性和女性在入組前12個月內至少有一次MABS呼吸道陽性培養結果。
2.受試者或其父母/法定監護人(如果受試者未滿18歲)願意簽署受試者同意書。(*僅限台灣招募年滿18歲以上的受試者。)
3.經試驗主持人判斷能夠遵守參與試驗回診和試驗程序。
主要排除條件
干預計畫
1.在過去12個月內接受MABS治療的受試者(包括用於治療其他分枝桿菌或其他可能對MABS有效的藥物，如FORMaT禁用藥物清單SOP中所列)，除了使用阿奇黴素藥物作為囊腫纖維化症或慢性感染相關肺病的常規治療之外。
2.在FORMaT試驗期間，對於具生育能力之女性的懷孕測試為陽性結果。
3.哺乳中的女性受試者。
4.不願意遵守本計畫所述可接受的避孕方法。
5.QTc間期超過500毫秒的受試者(QT間期根據Fridericia方法校正)。
6.已知對任何治療方法有過敏反應，且未提供替代選項。這包括：阿米卡星(Amikacin)、替加環素(Tigecycline)、巨環內酯類抗生素(Macrolide antibiotics)以及氯法齊明(Clofazimine)。
觀察群组
1.在過去12個月內接受過MABS的積極治療(包括用於治療其他分枝桿菌或其他可能對MABS有效的藥物，如FORMaT禁用藥物清單SOP中所列)，除了使用阿奇黴素藥物作為囊腫纖維化症或慢性感染相關肺病的常規治療之外。
1.在過去12個月內接受MABS治療的受試者(包括用於治療其他分枝桿菌或其他可能對MABS有效的藥物，如FORMaT禁用藥物清單SOP中所列)，除了使用阿奇黴素藥物作為囊腫纖維化症或慢性感染相關肺病的常規治療之外。
2.在FORMaT試驗期間，對於具生育能力之女性的懷孕測試為陽性結果。
3.哺乳中的女性受試者。
4.不願意遵守本計畫所述可接受的避孕方法。
5.QTc間期超過500毫秒的受試者(QT間期根據Fridericia方法校正)。
6.已知對任何治療方法有過敏反應，且未提供替代選項。這包括：阿米卡星(Amikacin)、替加環素(Tigecycline)、巨環內酯類抗生素(Macrolide antibiotics)以及氯法齊明(Clofazimine)。
觀察群组
1.在過去12個月內接受過MABS的積極治療(包括用於治療其他分枝桿菌或其他可能對MABS有效的藥物，如FORMaT禁用藥物清單SOP中所列)，除了使用阿奇黴素藥物作為囊腫纖維化症或慢性感染相關肺病的常規治療之外。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
100 人
-
全球人數
300 人
