計劃書編號LPS18168
試驗執行中
2025-05-30 - 2027-07-12
Phase III
召募中3
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
SYNOVIIIUS：一項評估 Efanesoctocog Alfa 預防性治療用於 A 型血友病患者滑膜增生之有效性的前瞻性介入性試驗
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試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
A 型血友病
試驗目的
本試驗的目的是調查 efanesoctocog alfa 作為 A 型血友病患者的預防性藥物對滑膜增生的影響。預防性藥物係指用於預防疾病或病症的藥物或治療方式。本試驗將評估受試者對藥物的耐受程度以及是否有任何副作用，以檢測 efanesoctocog alfa 的安全性。
藥品名稱
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
凍晶注射劑
主成份
Efanesoctocog alfa (BIVV001)
劑型
243
243
243
243
243
243
243
243
243
劑量
250 IU per vial
500 IU per vial
2000 IU per vial
3000 IU per vial
4000 IU per vial
500 IU per vial
2000 IU per vial
3000 IU per vial
4000 IU per vial
評估指標
第 52 週時，超音波早期發現血友病關節病變 (Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound, HEAD-US) 滑膜炎領域分數有所改善的關節比例 (即從基期以來至少下降1 分)。
主要納入條件
主要納入條件
每位患者都必須符合下列所有條件才能被納入本試驗：
1.在同意/知情同意時診斷出有中度至重度 A 型血友病 (定義為內源性 FVIII 凝血活性 ≤5%)。
2.在同意/知情同意時 ≥12 歲。
3.在同意/知情同意時，具有既存的滑膜增生狀況，定義為根據 HEAD-US 分數 (滑膜炎分數：1 或 2 分) 至少有 1 個符合條件的* 關節。
4.具有至少 1 個符合條件的* 關節無預定於未來接受重大骨科處置 (例如關節鏡滑膜切除術、放射性同位素或化學滑膜內治療)，或是篩選期回診 (第 1 次回診) 前 3 個月內未接受過重大骨科處置。
*符合條件的關節為具有既存滑膜增生的關節，定義為 HEAD-US 滑膜炎分數 1 或 2 分，其中認定肥厚性滑膜為滑膜炎的指標。
5.在基期回診 (第 2 次回診) 前 12 個月內，曾接受血友病預防性治療處方的預防性治療。
6.能夠瞭解書面知情同意書 (Informed Consent Form, ICF)/同意書，並提供經簽署及見證的書面 ICF/同意書，且同意遵守試驗計畫書要求。
7.若為男性，參與本試驗無需採取任何避孕措施。
8.若為未懷孕或非哺乳中的女性，且符合以下條件之一：
o為不具生育能力女性 (Woman of Non-Childbearing Potential, WONCBP)。
o為具生育能力女性 (Woman of Childbearing Potential, WOCBP)，且同意如「避孕與屏障指引及懷孕資訊收集」一節所述，在試驗治療期間 (至少至第 52 週/EoT 回診為止) 採取失敗率 <1% 的有效避孕措施。
o篩選回診 (第 1 次回診) 時，WOCBP 的血清驗孕結果必須為
陰性。
每位患者都必須符合下列所有條件才能被納入本試驗：
1.在同意/知情同意時診斷出有中度至重度 A 型血友病 (定義為內源性 FVIII 凝血活性 ≤5%)。
2.在同意/知情同意時 ≥12 歲。
3.在同意/知情同意時，具有既存的滑膜增生狀況，定義為根據 HEAD-US 分數 (滑膜炎分數：1 或 2 分) 至少有 1 個符合條件的* 關節。
4.具有至少 1 個符合條件的* 關節無預定於未來接受重大骨科處置 (例如關節鏡滑膜切除術、放射性同位素或化學滑膜內治療)，或是篩選期回診 (第 1 次回診) 前 3 個月內未接受過重大骨科處置。
*符合條件的關節為具有既存滑膜增生的關節，定義為 HEAD-US 滑膜炎分數 1 或 2 分，其中認定肥厚性滑膜為滑膜炎的指標。
5.在基期回診 (第 2 次回診) 前 12 個月內，曾接受血友病預防性治療處方的預防性治療。
6.能夠瞭解書面知情同意書 (Informed Consent Form, ICF)/同意書，並提供經簽署及見證的書面 ICF/同意書，且同意遵守試驗計畫書要求。
7.若為男性，參與本試驗無需採取任何避孕措施。
8.若為未懷孕或非哺乳中的女性，且符合以下條件之一：
o為不具生育能力女性 (Woman of Non-Childbearing Potential, WONCBP)。
o為具生育能力女性 (Woman of Childbearing Potential, WOCBP)，且同意如「避孕與屏障指引及懷孕資訊收集」一節所述，在試驗治療期間 (至少至第 52 週/EoT 回診為止) 採取失敗率 <1% 的有效避孕措施。
o篩選回診 (第 1 次回診) 時，WOCBP 的血清驗孕結果必須為
陰性。
主要排除條件
主要排除條件
患者若符合下列任一條件即不得參與本試驗：
1.在同意/知情同意時患有其他相關凝血障礙。
2.已在接受 efanesoctocog alfa 治療。
3.目前診斷具有 FVIII 抑制抗體，定義為抑制抗體效價 ≥0.60 BU/mL。
4.在基期回診 (第 2 次回診) 前 2 年內，曾接受依 Nakar 及 Shapiro (2019) 定義的免疫耐受引導治療 (Immune Tolerance Induction, ITI)。
5.在本試驗篩選前 3 個月內已參與另一項臨床介入性試驗，或曾接觸其他試驗性藥物。
6. 因法規或法律命令目前被安置在機構內（如，囚犯或被依法收容的患者）。
7. 根據試驗主持人的判斷，因任何原因不適合參與試驗，包括醫學或臨床狀況，或患者可能不遵循試驗程序。
8. 為試驗主持人或試驗中心人員的員工或家庭成員。
9. 在試驗執行期間或試驗過程中涉及可能引起倫理考量的特定情況。
10. 對 efanesoctocog alfa 或其成分或其任何賦形劑有過敏反應，且依試驗主持人的意見，不得參與本試驗。
患者若符合下列任一條件即不得參與本試驗：
1.在同意/知情同意時患有其他相關凝血障礙。
2.已在接受 efanesoctocog alfa 治療。
3.目前診斷具有 FVIII 抑制抗體，定義為抑制抗體效價 ≥0.60 BU/mL。
4.在基期回診 (第 2 次回診) 前 2 年內，曾接受依 Nakar 及 Shapiro (2019) 定義的免疫耐受引導治療 (Immune Tolerance Induction, ITI)。
5.在本試驗篩選前 3 個月內已參與另一項臨床介入性試驗，或曾接觸其他試驗性藥物。
6. 因法規或法律命令目前被安置在機構內（如，囚犯或被依法收容的患者）。
7. 根據試驗主持人的判斷，因任何原因不適合參與試驗，包括醫學或臨床狀況，或患者可能不遵循試驗程序。
8. 為試驗主持人或試驗中心人員的員工或家庭成員。
9. 在試驗執行期間或試驗過程中涉及可能引起倫理考量的特定情況。
10. 對 efanesoctocog alfa 或其成分或其任何賦形劑有過敏反應，且依試驗主持人的意見，不得參與本試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
3 人
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全球人數
35 人
