計劃書編號ACE-536-LTFU-001
試驗已結束
2019-08-01 - 2025-04-30
Phase III
終止收納3
ICD-10D56.0
甲(α)型地中海型貧血
ICD-10D56.1
乙(β)型地中海型貧血
ICD-10D56.2
丁－乙(δ－β)型地中海型貧血
ICD-10D56.3
輕型地中海型貧血
ICD-10D56.5
血紅素E-乙(β)型地中海型貧血
ICD-10D56.8
其他地中海型貧血
ICD-10D56.9
地中海型貧血
ICD-10D57.40
鐮狀細胞性地中海型貧血未伴有危象
ICD-10D57.411
鐮狀細胞性地中海型貧血伴有急性胸部症候群
ICD-10D57.412
鐮狀細胞性地中海型貧血伴有脾臟隔離
ICD-10D57.419
鐮狀細胞性地中海型貧血伴有危象，未明示
ICD-9282.4
地中海型貧血
一項對於曾經參加其他luspatercept (ACE-536)臨床試驗的受試者評估長期安全性之第3b期、開放性、單組的延伸性試驗
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
CELGENE CORPORATION
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
曾參與luspatercept (ACE-536) 相關試驗計畫書之臨床試驗者
試驗目的
主要目的：針對曾參與其他 luspatercept 臨床試驗的受試者，評估 luspatercept 的長期安全性（包括惡化為急性骨髓性白血病 (acute myeloid leukemia, AML) 及/或其他惡性腫瘤/惡性腫瘤前期）。
次要目的：
追蹤受試者的整體存活率。
評估治療引發的 EMH（髓外造血）囊腫。
探索性目的：
僅限骨髓增生不良症候群 MDS 受試者：IPSS-R 轉換至高風險 IPSS-R 類別。
從 ACE-536-B-THAL-002 試驗轉換的非輸血依賴型 (NTD) 乙型地中海貧血受試者：
•評估 luspatercept 對健康相關生活品質 (HR-QoL) 的影響
•評估乙型地中海貧血相關共病症，以無共病症存活率參數測量
藥品名稱
凍晶乾粉注射劑
主成份
Luspatercept (ACE-536)
劑型
247
劑量
50 mg/mL
評估指標
•生命徵象
•當地臨床實驗室檢測：依據當地照護標準進行血液學、化學和尿液分析和驗孕（如適用）
•心電圖 (Electrocardiogram, ECG)（若試驗主持人認為有必要）不良事件 (AE)/嚴重不良事件 (serious adverse event, SAE) 報告
•新惡性腫瘤/惡性腫瘤前的惡化
•治療引發的 EMH 囊腫
•AML 或血液惡性腫瘤的惡化
•依據當地照護標準對骨髓抽吸（或切片）和周邊血液塗片，進行細胞形態學和細胞遺傳學檢測
•骨折（創傷性和病理性）
•整體存活率
•當地臨床實驗室檢測：依據當地照護標準進行血液學、化學和尿液分析和驗孕（如適用）
•心電圖 (Electrocardiogram, ECG)（若試驗主持人認為有必要）不良事件 (AE)/嚴重不良事件 (serious adverse event, SAE) 報告
•新惡性腫瘤/惡性腫瘤前的惡化
•治療引發的 EMH 囊腫
•AML 或血液惡性腫瘤的惡化
•依據當地照護標準對骨髓抽吸（或切片）和周邊血液塗片，進行細胞形態學和細胞遺傳學檢測
•骨折（創傷性和病理性）
•整體存活率
主要納入條件
納入條件
受試者必須符合以下所有條件方可納入本試驗：
1.受試者簽署受試者同意書 (informed consent form, ICF) 時年齡 ≥ 18 歲。（根據台灣當地法規定義之成人受試者）
2.受試者需願意並能夠遵循試驗返診時間表以及其他試驗計畫書要求。
3.受試者曾參與 luspatercept 試驗，持續符合主試驗計畫書的所有要求，且受試者已經：
a.被分配至接受 luspatercept 治療，由試驗主持人認定為持續獲得臨床利益，且應繼續接受 luspatercept 治療，或
b.在主試驗中被分配至安慰劑組（亦即受試者會服用外形和試驗用藥相同，但不含有效成份之藥物的組別）（在解盲[亦即所有收錄於本試驗的病患將知道他們接受的是何種試驗治療]或追蹤時），且應轉換至接受luspatercept 治療，或
c.被分配至主試驗的追蹤期，之前曾在主試驗中接受 luspatercept 或安慰劑，且其應繼續進入延伸性試驗的長期治療後追蹤 (LTPTFU) 期，直到完成追蹤（除非符合主試驗計畫書中轉換至接受 luspatercept 治療的要求）。
4.受試者於進行試驗相關評估或程序前了解且自願簽署受試者同意書。
5.依據試驗主持人的評估，顯示受試者遵從主試驗計畫書的要求。
6.僅適用於接受治療中的受試者 - 具生育能力女性 (females of childbearing potential, FCBP) 定義為符合下列條件之性成熟女性：
1) 已有初次月經，2) 未切除子宮或未切除雙側卵巢，或 3) 未曾自然地進入停經後狀態（癌症療程後的無月經週期，或因其他醫學原因導致的無月經週期無法排除具有生育能力）達至少連續 24 個月（亦即在先前連續的 24 個月內之任何時間曾有過月經），必須：
a.由試驗主持人於展開試驗療法前確認二次驗孕結果為陰性。在納入時，所有具有生育能力的女性受試者都應在醫療人員監督下完成血清驗孕（在當地進行），並確認為陰性。必須同意在試驗期間及試驗治療結束後接受驗孕。即使受試者完全禁絕*異性間的性接觸，也須符合此項條件。
b.自開始使用試驗用藥物 (investigational product, IP) 前 35 天起、試驗療法期間（包括中斷劑量時）與終止試驗療法後 84 天內，同意使用且能夠遵從高度有效避孕方式，不得中斷。
7.僅適用於接受治療中的受試者 - 男性受試者必須：
a.在參與試驗期間、中斷劑量時與中止試驗用藥物後至少 84 天內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性進行性行為時使用保險套，即使男性受試者已接受成功的輸精管切除術。
受試者必須符合以下所有條件方可納入本試驗：
1.受試者簽署受試者同意書 (informed consent form, ICF) 時年齡 ≥ 18 歲。（根據台灣當地法規定義之成人受試者）
2.受試者需願意並能夠遵循試驗返診時間表以及其他試驗計畫書要求。
3.受試者曾參與 luspatercept 試驗，持續符合主試驗計畫書的所有要求，且受試者已經：
a.被分配至接受 luspatercept 治療，由試驗主持人認定為持續獲得臨床利益，且應繼續接受 luspatercept 治療，或
b.在主試驗中被分配至安慰劑組（亦即受試者會服用外形和試驗用藥相同，但不含有效成份之藥物的組別）（在解盲[亦即所有收錄於本試驗的病患將知道他們接受的是何種試驗治療]或追蹤時），且應轉換至接受luspatercept 治療，或
c.被分配至主試驗的追蹤期，之前曾在主試驗中接受 luspatercept 或安慰劑，且其應繼續進入延伸性試驗的長期治療後追蹤 (LTPTFU) 期，直到完成追蹤（除非符合主試驗計畫書中轉換至接受 luspatercept 治療的要求）。
4.受試者於進行試驗相關評估或程序前了解且自願簽署受試者同意書。
5.依據試驗主持人的評估，顯示受試者遵從主試驗計畫書的要求。
6.僅適用於接受治療中的受試者 - 具生育能力女性 (females of childbearing potential, FCBP) 定義為符合下列條件之性成熟女性：
1) 已有初次月經，2) 未切除子宮或未切除雙側卵巢，或 3) 未曾自然地進入停經後狀態（癌症療程後的無月經週期，或因其他醫學原因導致的無月經週期無法排除具有生育能力）達至少連續 24 個月（亦即在先前連續的 24 個月內之任何時間曾有過月經），必須：
a.由試驗主持人於展開試驗療法前確認二次驗孕結果為陰性。在納入時，所有具有生育能力的女性受試者都應在醫療人員監督下完成血清驗孕（在當地進行），並確認為陰性。必須同意在試驗期間及試驗治療結束後接受驗孕。即使受試者完全禁絕*異性間的性接觸，也須符合此項條件。
b.自開始使用試驗用藥物 (investigational product, IP) 前 35 天起、試驗療法期間（包括中斷劑量時）與終止試驗療法後 84 天內，同意使用且能夠遵從高度有效避孕方式，不得中斷。
7.僅適用於接受治療中的受試者 - 男性受試者必須：
a.在參與試驗期間、中斷劑量時與中止試驗用藥物後至少 84 天內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性進行性行為時使用保險套，即使男性受試者已接受成功的輸精管切除術。
主要排除條件
排除條件
若符合下列任何一項條件，受試者將無法納入試驗：
1.僅適用於接受治療中的受試者 - 伴隨使用 luspatercept 主試驗計畫書所禁止的任何藥物／程序。
2.依據 luspatercept 主試驗計畫書的規定，受試者已達到一項或多項試驗中止條件。
3.僅適用於接受治療中的受試者 - 除非劑量延後或符合劑量中止條件，否則在原試驗計畫書中最後一劑 luspatercept 與 ACE-536-LTFU-001 試驗計畫書中第一劑之間需超過 26 天。
4.僅適用於接受治療中的受試者 - 懷孕或正在哺乳的女性。如果正在哺乳，同意在參與試驗前停止哺乳，且在使用 luspatercept 治療期間和最後一次給藥後 3 個月內不恢復哺乳。
5.受試者患有可能會阻礙受試者參與試驗之任何重大的醫療狀況、實驗室檢測結果異常、精神疾病，或依據當地法規被認定為易受傷害者（例如：受監禁或居住於收容機構）。
6.受試者具有若參與試驗會使其處於面臨無法接受之風險的任何情況，包括實驗室檢測結果異常。
7.受試者具有會混淆試驗資料解讀能力的任何情況。
若符合下列任何一項條件，受試者將無法納入試驗：
1.僅適用於接受治療中的受試者 - 伴隨使用 luspatercept 主試驗計畫書所禁止的任何藥物／程序。
2.依據 luspatercept 主試驗計畫書的規定，受試者已達到一項或多項試驗中止條件。
3.僅適用於接受治療中的受試者 - 除非劑量延後或符合劑量中止條件，否則在原試驗計畫書中最後一劑 luspatercept 與 ACE-536-LTFU-001 試驗計畫書中第一劑之間需超過 26 天。
4.僅適用於接受治療中的受試者 - 懷孕或正在哺乳的女性。如果正在哺乳，同意在參與試驗前停止哺乳，且在使用 luspatercept 治療期間和最後一次給藥後 3 個月內不恢復哺乳。
5.受試者患有可能會阻礙受試者參與試驗之任何重大的醫療狀況、實驗室檢測結果異常、精神疾病，或依據當地法規被認定為易受傷害者（例如：受監禁或居住於收容機構）。
6.受試者具有若參與試驗會使其處於面臨無法接受之風險的任何情況，包括實驗室檢測結果異常。
7.受試者具有會混淆試驗資料解讀能力的任何情況。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
10 人
-
全球人數
700 人
