計劃書編號PTC124-GD-041-DMD
試驗已結束
2017-09-01 - 2023-12-29
Phase III
終止收納2
一項第三期、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，探討 Ataluren 用於無意義突變之裘馨氏肌肉失養症病人之療效與安全性暨開放式延伸試驗
-
試驗申請者
美捷國際有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
美捷國際有限公司
-
臨床試驗規模
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
Genetic Disorders – Duchenne Muscular Dystrophy (裘馨氏肌肉失養症)
試驗目的
主要目的
本試驗之主要目的為以六分鐘步行測試（6MWT）進行評估，確認ataluren對行走及耐力的效果
次要目的
*以計時功能測試進行評估，確認ataluren對行走及爆發式活動的影響
*以North Star步行評估量表(NSAA)進行評估，確認ataluren對下肢肌肉功能的影響
*評估ataluren的安全性。
*評估ataluren血漿濃度和功能性結果之間的相關性
*評估ataluren的血漿藥動學資料
探索性目的
*以上肢功能表現(PUL)及裘馨氏肌肉失養症(DMD)患者上肢之病患報告的測量結果(PROM)，評估ataluren對上肢肌肉功能強度的影響(對象為基期時年齡≥7歲的受試者)
*以肌力測定進行，評估ataluren對於肌力的影響(對象為基期時年齡＜7歲的受試者)
*以磁振共振造影(MRI)檢查，評估ataluren對於骨骼肌完整度的影響(僅適用於資格預審合格的試驗中心)
*以居家問卷進行評估，確認ataluren對於受試者及家長／照護者所通報健康相關生活品質(HRGL)之影響
*以用力肺活量(FVC)進行評估，確認ataluren對肺功能的影響
藥品名稱
供調製口服懸浮液之白色至灰白色微粒
主成份
Ataluren (PTC124)
劑型
供調製口服懸浮液之白色至灰白色微粒
劑量
袋
評估指標
雙盲治療期
下列療效指標著重於ataluren及安慰劑於雙盲治療期的比較（基期至第72週）。
主要指標
本試驗的主要指標為72週期間，六分鐘步行距離（6MWD）變化的斜率。
次要指標
• 基期至第72週期間六分鐘步行距離（6MWD）的變化
• 至第72週期間，跑／走10公尺、爬4階樓梯及下4階樓梯的平均變化總和
• 基期至第72週期間跑／走10公尺的變化
• 基期至第72週期間爬4階樓梯的變化
• 基期至第72週期間下4階樓梯的變化
• 基期至第72週期間North Star步行評估表（NSAA）總分的變化
• 72週內失去行走能力所需的時間
• 72週內失去爬樓梯能力所需的時間
• 72週內失去下樓梯能力所需的時間
• NSAA 各項目在 72 週期間的衰減風險
• Ataluren安全性指標表徵為任何種類、頻率、嚴重程度，以及與試驗藥物相關的不良事件（AEs）或異常的實驗室檢驗數值、生命徵象、身體檢查評估或心電圖（ECGs）。
開放治療期
以下療效指標著重於及早 ataluren 治療者（自基期至第 144 週均接受 ataluren 的受試者）與較晚接受 ataluren 治療者的比較（自第 72 週至第 144 週均接受 ataluren 的受試者），比較時間為雙盲及開放治療期。
次要指標
• 144週內六分鐘步行距離（6MWD）變化的斜率
• 基期至第144週期間六分鐘步行距離（6MWD）的變化
• 至第144週期間，跑／走10公尺、爬4階樓梯及下4階樓梯的平均變化總和
• 基期至第144週期間跑／走10公尺的變化
• 基期至第144週期間爬4階樓梯的變化
• 基期至第144週期間下4階樓梯的變化
• 基期至第144週期間North Star步行評估表（NSAA）總分的變化
• 144週內失去行走能力所需的時間
• 144週內失去爬樓梯能力所需的時間
• 144週內失去下樓梯能力所需的時間
• NSAA 各項目在 144 週期間的衰減風險
• Ataluren安全性指標表徵為任何種類、頻率、嚴重程度，以及與試驗藥物相關的不良事件（AEs）或異常的實驗室檢驗數值、生命徵象、身體檢查評估或心電圖（ECGs）。
下列療效指標著重於ataluren及安慰劑於雙盲治療期的比較（基期至第72週）。
主要指標
本試驗的主要指標為72週期間，六分鐘步行距離（6MWD）變化的斜率。
次要指標
• 基期至第72週期間六分鐘步行距離（6MWD）的變化
• 至第72週期間，跑／走10公尺、爬4階樓梯及下4階樓梯的平均變化總和
• 基期至第72週期間跑／走10公尺的變化
• 基期至第72週期間爬4階樓梯的變化
• 基期至第72週期間下4階樓梯的變化
• 基期至第72週期間North Star步行評估表（NSAA）總分的變化
• 72週內失去行走能力所需的時間
• 72週內失去爬樓梯能力所需的時間
• 72週內失去下樓梯能力所需的時間
• NSAA 各項目在 72 週期間的衰減風險
• Ataluren安全性指標表徵為任何種類、頻率、嚴重程度，以及與試驗藥物相關的不良事件（AEs）或異常的實驗室檢驗數值、生命徵象、身體檢查評估或心電圖（ECGs）。
開放治療期
以下療效指標著重於及早 ataluren 治療者（自基期至第 144 週均接受 ataluren 的受試者）與較晚接受 ataluren 治療者的比較（自第 72 週至第 144 週均接受 ataluren 的受試者），比較時間為雙盲及開放治療期。
次要指標
• 144週內六分鐘步行距離（6MWD）變化的斜率
• 基期至第144週期間六分鐘步行距離（6MWD）的變化
• 至第144週期間，跑／走10公尺、爬4階樓梯及下4階樓梯的平均變化總和
• 基期至第144週期間跑／走10公尺的變化
• 基期至第144週期間爬4階樓梯的變化
• 基期至第144週期間下4階樓梯的變化
• 基期至第144週期間North Star步行評估表（NSAA）總分的變化
• 144週內失去行走能力所需的時間
• 144週內失去爬樓梯能力所需的時間
• 144週內失去下樓梯能力所需的時間
• NSAA 各項目在 144 週期間的衰減風險
• Ataluren安全性指標表徵為任何種類、頻率、嚴重程度，以及與試驗藥物相關的不良事件（AEs）或異常的實驗室檢驗數值、生命徵象、身體檢查評估或心電圖（ECGs）。
主要納入條件
納入條件
1. 經簽署和註明日期的知情同意書／同意文件之證據，表明該受試者（及／或其父母／法定監護人）已被告知試驗的所有相關資訊。
2. 男性。
3. 大於等於5歲。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有7至16歲且達改良式意圖治療(mITT)標準的受試者才有資格納入本試驗。
4. 具 DMD 之表現型證據，此係依據 6 歲時臨床症狀或徵候發作特性（例如：近端肌肉無力、搖擺步態，以及高爾移動 [Gowers’ maneuver]），以及血清肌酸激酶 （CK） 升高。經 PTC Therapeutics 醫療監察員要求時，必須提出 DMD 表現型證據之醫療紀錄。
5. 經基因定序判定，dystrophin 基因存在無意義點突變之書面紀錄。註：納入受試者前，必須由試驗贊助商或指定人員審查文件並予以許可。
6. 在開始試驗治療前至少 12 個月內，曾使用全身性皮質類固醇（prednisone / prednisolone 或 deflazacort），且在開始試驗治療前至少 3 個月內並未大幅調整劑量或療程，而試驗期間內可合理預期不會採取這樣的調整。註：僅容許對每天、隔天、週末高劑量以及間斷式療程。基於體重增加而提高皮質類固醇劑量，並不會使受試者遭到排除。
7. 在篩選、基期第 1 天以及基期第 2 天的六分鐘步行距離 ≥150 公尺。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有達改良式意圖治療(mITT)標準（篩選時、基期第1天與基期第2天時，6分鐘步行距離 ≥300公尺，和基期第1天與基期第2天時從仰臥姿勢起立 ≥5秒）的受試者才有資格納入本試驗。註：六分鐘步行測驗中不得使用助行輔具（例如：短腿支架、長腿支架或助行器），協助行動。
8. 兩個基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須確定為有效，且第2天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須與第1天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果差距在20%以內。
9. 基期六分鐘步行距離（6MWD）（第1天及第2天有效距離的最大值）與篩選期的六分鐘步行距離（6MWD）相比，必須不能縮短超過20%。
10.在篩選及基期時，可於 30 秒內完成計時功能性測驗（10 公尺奔跑／行走、登階 4 階、下階 4 階、自仰臥姿勢站起）。
11.針對性生活活躍的受試者，接受試驗藥物治療期間以及結束治療後的4週追蹤期內，必須願意禁慾或使用阻隔式或醫療式避孕法。
12.願意並有能力遵從排定的回診、給藥計畫、試驗程序、實驗室測試以及試驗限制。
排除條件
1. 開始接受試驗治療前1個月，任何因心肌病變而造成的預防療法／治療上的變更（開始治療時、藥物種類改變、劑量調整、治療頻率調整／中斷／中止或重新開始）。
2. 目前正在接受靜脈內注射（IV）氨基糖苷類（aminoglycoside）或萬古黴素（vancomycin）治療。
3. 先前曾經或是目前正在接受ataluren治療。
4. 已知對任何試驗藥物成分或賦形劑（例如精煉聚葡萄糖（polydextrose）、聚乙二醇（polyethylene glycol）3350、泊洛沙姆（poloxamer）407、甘露醇（mannitol）25C、交聯聚乙烯咯烷酮（crospovidone）XL10、羥乙基纖維素（hydroxyethyl cellulose）、膠體二氧化矽（colloidal silica）、硬脂酸鎂（magnesium stearate））過敏。
5. 開始接受試驗治療前6個月內曾接受另一種試驗藥物，或是目前正在參與其他介入性臨床試驗。注意：此原則不適用於在延伸期仍接受deflazacort治療的病患。
6. 開始接受試驗治療前12週內曾接受過重大手術，或預計在為期72週安慰劑對照治療期間接受重大手術（例如脊柱側彎手術）。
7. 目前正在接受免疫抑制療法（非皮質類固醇）。
8. 需要日間呼吸器的協助，或透過氣切手術使用任何侵入性機械式呼氣器的協助。注意：允許使用夜間非侵入性機械式呼氣器，例如使用兩階段氣道正壓（Bi-PAP）。
9. 未受控制之鬱血性心衰竭的臨床症狀及徵候（美國心臟學會／美國心臟協會分級C或D）。
10. 篩選期的血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C濃度上升。注意：若初期測試結果異常，可以重新測試血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C。如重新測試結果正常，再隨機分配受試者。
11. 篩選期B型肝炎核心抗體或C型肝炎抗體呈陽性。
12. 試驗主持人認為，先前曾有或目前仍有的醫療問題（例如合併症、精神疾病、行為異常、酗酒、濫用藥物）、醫療史、身體檢查問題（例如可能影響六分鐘步行測試（6MWT）表現的下肢受傷）、心電圖（ECG）異常，或實驗室測試結果異常，對受試者的安全性會有不良影響，使之不太可能完成完成試驗治療或追蹤，或可能影響試驗結果的評估。
1. 經簽署和註明日期的知情同意書／同意文件之證據，表明該受試者（及／或其父母／法定監護人）已被告知試驗的所有相關資訊。
2. 男性。
3. 大於等於5歲。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有7至16歲且達改良式意圖治療(mITT)標準的受試者才有資格納入本試驗。
4. 具 DMD 之表現型證據，此係依據 6 歲時臨床症狀或徵候發作特性（例如：近端肌肉無力、搖擺步態，以及高爾移動 [Gowers’ maneuver]），以及血清肌酸激酶 （CK） 升高。經 PTC Therapeutics 醫療監察員要求時，必須提出 DMD 表現型證據之醫療紀錄。
5. 經基因定序判定，dystrophin 基因存在無意義點突變之書面紀錄。註：納入受試者前，必須由試驗贊助商或指定人員審查文件並予以許可。
6. 在開始試驗治療前至少 12 個月內，曾使用全身性皮質類固醇（prednisone / prednisolone 或 deflazacort），且在開始試驗治療前至少 3 個月內並未大幅調整劑量或療程，而試驗期間內可合理預期不會採取這樣的調整。註：僅容許對每天、隔天、週末高劑量以及間斷式療程。基於體重增加而提高皮質類固醇劑量，並不會使受試者遭到排除。
7. 在篩選、基期第 1 天以及基期第 2 天的六分鐘步行距離 ≥150 公尺。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有達改良式意圖治療(mITT)標準（篩選時、基期第1天與基期第2天時，6分鐘步行距離 ≥300公尺，和基期第1天與基期第2天時從仰臥姿勢起立 ≥5秒）的受試者才有資格納入本試驗。註：六分鐘步行測驗中不得使用助行輔具（例如：短腿支架、長腿支架或助行器），協助行動。
8. 兩個基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須確定為有效，且第2天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須與第1天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果差距在20%以內。
9. 基期六分鐘步行距離（6MWD）（第1天及第2天有效距離的最大值）與篩選期的六分鐘步行距離（6MWD）相比，必須不能縮短超過20%。
10.在篩選及基期時，可於 30 秒內完成計時功能性測驗（10 公尺奔跑／行走、登階 4 階、下階 4 階、自仰臥姿勢站起）。
11.針對性生活活躍的受試者，接受試驗藥物治療期間以及結束治療後的4週追蹤期內，必須願意禁慾或使用阻隔式或醫療式避孕法。
12.願意並有能力遵從排定的回診、給藥計畫、試驗程序、實驗室測試以及試驗限制。
排除條件
1. 開始接受試驗治療前1個月，任何因心肌病變而造成的預防療法／治療上的變更（開始治療時、藥物種類改變、劑量調整、治療頻率調整／中斷／中止或重新開始）。
2. 目前正在接受靜脈內注射（IV）氨基糖苷類（aminoglycoside）或萬古黴素（vancomycin）治療。
3. 先前曾經或是目前正在接受ataluren治療。
4. 已知對任何試驗藥物成分或賦形劑（例如精煉聚葡萄糖（polydextrose）、聚乙二醇（polyethylene glycol）3350、泊洛沙姆（poloxamer）407、甘露醇（mannitol）25C、交聯聚乙烯咯烷酮（crospovidone）XL10、羥乙基纖維素（hydroxyethyl cellulose）、膠體二氧化矽（colloidal silica）、硬脂酸鎂（magnesium stearate））過敏。
5. 開始接受試驗治療前6個月內曾接受另一種試驗藥物，或是目前正在參與其他介入性臨床試驗。注意：此原則不適用於在延伸期仍接受deflazacort治療的病患。
6. 開始接受試驗治療前12週內曾接受過重大手術，或預計在為期72週安慰劑對照治療期間接受重大手術（例如脊柱側彎手術）。
7. 目前正在接受免疫抑制療法（非皮質類固醇）。
8. 需要日間呼吸器的協助，或透過氣切手術使用任何侵入性機械式呼氣器的協助。注意：允許使用夜間非侵入性機械式呼氣器，例如使用兩階段氣道正壓（Bi-PAP）。
9. 未受控制之鬱血性心衰竭的臨床症狀及徵候（美國心臟學會／美國心臟協會分級C或D）。
10. 篩選期的血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C濃度上升。注意：若初期測試結果異常，可以重新測試血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C。如重新測試結果正常，再隨機分配受試者。
11. 篩選期B型肝炎核心抗體或C型肝炎抗體呈陽性。
12. 試驗主持人認為，先前曾有或目前仍有的醫療問題（例如合併症、精神疾病、行為異常、酗酒、濫用藥物）、醫療史、身體檢查問題（例如可能影響六分鐘步行測試（6MWT）表現的下肢受傷）、心電圖（ECG）異常，或實驗室測試結果異常，對受試者的安全性會有不良影響，使之不太可能完成完成試驗治療或追蹤，或可能影響試驗結果的評估。
主要排除條件
納入條件
1. 經簽署和註明日期的知情同意書／同意文件之證據，表明該受試者（及／或其父母／法定監護人）已被告知試驗的所有相關資訊。
2. 男性。
3. 大於等於5歲。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有7至16歲且達改良式意圖治療(mITT)標準的受試者才有資格納入本試驗。
4. 具 DMD 之表現型證據，此係依據 6 歲時臨床症狀或徵候發作特性（例如：近端肌肉無力、搖擺步態，以及高爾移動 [Gowers’ maneuver]），以及血清肌酸激酶 （CK） 升高。經 PTC Therapeutics 醫療監察員要求時，必須提出 DMD 表現型證據之醫療紀錄。
5. 經基因定序判定，dystrophin 基因存在無意義點突變之書面紀錄。註：納入受試者前，必須由試驗贊助商或指定人員審查文件並予以許可。
6. 在開始試驗治療前至少 12 個月內，曾使用全身性皮質類固醇（prednisone / prednisolone 或 deflazacort），且在開始試驗治療前至少 3 個月內並未大幅調整劑量或療程，而試驗期間內可合理預期不會採取這樣的調整。註：僅容許對每天、隔天、週末高劑量以及間斷式療程。基於體重增加而提高皮質類固醇劑量，並不會使受試者遭到排除。
7. 在篩選、基期第 1 天以及基期第 2 天的六分鐘步行距離 ≥150 公尺。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有達改良式意圖治療(mITT)標準（篩選時、基期第1天與基期第2天時，6分鐘步行距離 ≥300公尺，和基期第1天與基期第2天時從仰臥姿勢起立 ≥5秒）的受試者才有資格納入本試驗。註：六分鐘步行測驗中不得使用助行輔具（例如：短腿支架、長腿支架或助行器），協助行動。
8. 兩個基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須確定為有效，且第2天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須與第1天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果差距在20%以內。
9. 基期六分鐘步行距離（6MWD）（第1天及第2天有效距離的最大值）與篩選期的六分鐘步行距離（6MWD）相比，必須不能縮短超過20%。
10.在篩選及基期時，可於 30 秒內完成計時功能性測驗（10 公尺奔跑／行走、登階 4 階、下階 4 階、自仰臥姿勢站起）。
11.針對性生活活躍的受試者，接受試驗藥物治療期間以及結束治療後的4週追蹤期內，必須願意禁慾或使用阻隔式或醫療式避孕法。
12.願意並有能力遵從排定的回診、給藥計畫、試驗程序、實驗室測試以及試驗限制。
排除條件
1. 開始接受試驗治療前1個月，任何因心肌病變而造成的預防療法／治療上的變更（開始治療時、藥物種類改變、劑量調整、治療頻率調整／中斷／中止或重新開始）。
2. 目前正在接受靜脈內注射（IV）氨基糖苷類（aminoglycoside）或萬古黴素（vancomycin）治療。
3. 先前曾經或是目前正在接受ataluren治療。
4. 已知對任何試驗藥物成分或賦形劑（例如精煉聚葡萄糖（polydextrose）、聚乙二醇（polyethylene glycol）3350、泊洛沙姆（poloxamer）407、甘露醇（mannitol）25C、交聯聚乙烯咯烷酮（crospovidone）XL10、羥乙基纖維素（hydroxyethyl cellulose）、膠體二氧化矽（colloidal silica）、硬脂酸鎂（magnesium stearate））過敏。
5. 開始接受試驗治療前6個月內曾接受另一種試驗藥物，或是目前正在參與其他介入性臨床試驗。注意：此原則不適用於在延伸期仍接受deflazacort治療的病患。
6. 開始接受試驗治療前12週內曾接受過重大手術，或預計在為期72週安慰劑對照治療期間接受重大手術（例如脊柱側彎手術）。
7. 目前正在接受免疫抑制療法（非皮質類固醇）。
8. 需要日間呼吸器的協助，或透過氣切手術使用任何侵入性機械式呼氣器的協助。注意：允許使用夜間非侵入性機械式呼氣器，例如使用兩階段氣道正壓（Bi-PAP）。
9. 未受控制之鬱血性心衰竭的臨床症狀及徵候（美國心臟學會／美國心臟協會分級C或D）。
10. 篩選期的血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C濃度上升。注意：若初期測試結果異常，可以重新測試血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C。如重新測試結果正常，再隨機分配受試者。
11. 篩選期B型肝炎核心抗體或C型肝炎抗體呈陽性。
12. 試驗主持人認為，先前曾有或目前仍有的醫療問題（例如合併症、精神疾病、行為異常、酗酒、濫用藥物）、醫療史、身體檢查問題（例如可能影響六分鐘步行測試（6MWT）表現的下肢受傷）、心電圖（ECG）異常，或實驗室測試結果異常，對受試者的安全性會有不良影響，使之不太可能完成完成試驗治療或追蹤，或可能影響試驗結果的評估。
1. 經簽署和註明日期的知情同意書／同意文件之證據，表明該受試者（及／或其父母／法定監護人）已被告知試驗的所有相關資訊。
2. 男性。
3. 大於等於5歲。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有7至16歲且達改良式意圖治療(mITT)標準的受試者才有資格納入本試驗。
4. 具 DMD 之表現型證據，此係依據 6 歲時臨床症狀或徵候發作特性（例如：近端肌肉無力、搖擺步態，以及高爾移動 [Gowers’ maneuver]），以及血清肌酸激酶 （CK） 升高。經 PTC Therapeutics 醫療監察員要求時，必須提出 DMD 表現型證據之醫療紀錄。
5. 經基因定序判定，dystrophin 基因存在無意義點突變之書面紀錄。註：納入受試者前，必須由試驗贊助商或指定人員審查文件並予以許可。
6. 在開始試驗治療前至少 12 個月內，曾使用全身性皮質類固醇（prednisone / prednisolone 或 deflazacort），且在開始試驗治療前至少 3 個月內並未大幅調整劑量或療程，而試驗期間內可合理預期不會採取這樣的調整。註：僅容許對每天、隔天、週末高劑量以及間斷式療程。基於體重增加而提高皮質類固醇劑量，並不會使受試者遭到排除。
7. 在篩選、基期第 1 天以及基期第 2 天的六分鐘步行距離 ≥150 公尺。若開始執行第三版，或已有約270名受試者納入試驗，則僅有達改良式意圖治療(mITT)標準（篩選時、基期第1天與基期第2天時，6分鐘步行距離 ≥300公尺，和基期第1天與基期第2天時從仰臥姿勢起立 ≥5秒）的受試者才有資格納入本試驗。註：六分鐘步行測驗中不得使用助行輔具（例如：短腿支架、長腿支架或助行器），協助行動。
8. 兩個基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須確定為有效，且第2天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果必須與第1天基期六分鐘步行距離（6MWD）的結果差距在20%以內。
9. 基期六分鐘步行距離（6MWD）（第1天及第2天有效距離的最大值）與篩選期的六分鐘步行距離（6MWD）相比，必須不能縮短超過20%。
10.在篩選及基期時，可於 30 秒內完成計時功能性測驗（10 公尺奔跑／行走、登階 4 階、下階 4 階、自仰臥姿勢站起）。
11.針對性生活活躍的受試者，接受試驗藥物治療期間以及結束治療後的4週追蹤期內，必須願意禁慾或使用阻隔式或醫療式避孕法。
12.願意並有能力遵從排定的回診、給藥計畫、試驗程序、實驗室測試以及試驗限制。
排除條件
1. 開始接受試驗治療前1個月，任何因心肌病變而造成的預防療法／治療上的變更（開始治療時、藥物種類改變、劑量調整、治療頻率調整／中斷／中止或重新開始）。
2. 目前正在接受靜脈內注射（IV）氨基糖苷類（aminoglycoside）或萬古黴素（vancomycin）治療。
3. 先前曾經或是目前正在接受ataluren治療。
4. 已知對任何試驗藥物成分或賦形劑（例如精煉聚葡萄糖（polydextrose）、聚乙二醇（polyethylene glycol）3350、泊洛沙姆（poloxamer）407、甘露醇（mannitol）25C、交聯聚乙烯咯烷酮（crospovidone）XL10、羥乙基纖維素（hydroxyethyl cellulose）、膠體二氧化矽（colloidal silica）、硬脂酸鎂（magnesium stearate））過敏。
5. 開始接受試驗治療前6個月內曾接受另一種試驗藥物，或是目前正在參與其他介入性臨床試驗。注意：此原則不適用於在延伸期仍接受deflazacort治療的病患。
6. 開始接受試驗治療前12週內曾接受過重大手術，或預計在為期72週安慰劑對照治療期間接受重大手術（例如脊柱側彎手術）。
7. 目前正在接受免疫抑制療法（非皮質類固醇）。
8. 需要日間呼吸器的協助，或透過氣切手術使用任何侵入性機械式呼氣器的協助。注意：允許使用夜間非侵入性機械式呼氣器，例如使用兩階段氣道正壓（Bi-PAP）。
9. 未受控制之鬱血性心衰竭的臨床症狀及徵候（美國心臟學會／美國心臟協會分級C或D）。
10. 篩選期的血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C濃度上升。注意：若初期測試結果異常，可以重新測試血清肌酸酐（CK）或胱抑素（cystatin）C。如重新測試結果正常，再隨機分配受試者。
11. 篩選期B型肝炎核心抗體或C型肝炎抗體呈陽性。
12. 試驗主持人認為，先前曾有或目前仍有的醫療問題（例如合併症、精神疾病、行為異常、酗酒、濫用藥物）、醫療史、身體檢查問題（例如可能影響六分鐘步行測試（6MWT）表現的下肢受傷）、心電圖（ECG）異常，或實驗室測試結果異常，對受試者的安全性會有不良影響，使之不太可能完成完成試驗治療或追蹤，或可能影響試驗結果的評估。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
11~16 人
-
全球人數
340 人
